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说到治病吃药，大家最先想到的都是药片、针剂，可如今医学界早已迎来全新突破——细胞治疗，作为继小分子化学药、大分子抗体药之后的第三代生物医药核心技术，正在彻底改变难治性疾病的治疗格局。 不同于传统药物只能对症缓解、长期服药，细胞治疗是把活细胞当成“药物”，将自体或异体健康细胞，经过体外改造、扩增、筛选后，再回输到患者体内，通过细胞替代、精准杀伤、免疫调节三种方式，从根源上干预肿瘤、遗传病、退行性疾病等疑难病症，不少重症患者甚至能靠它实现长期缓解、甚至临床治愈。 截至2026年5月，全球已有超20款细胞治疗药物获主流药监机构批准上市，国内也已有8款CAR-T细胞治疗产品正式获批，数百款新药进入临床冲刺阶段。今天就用大白话讲清楚，细胞治疗到底分哪几类，哪些药已经能在医院用上，哪些新药未来几年有望落地，普通人也能一眼看懂。 目前细胞治疗主要分为三大类，每一类都对应着不同的疾病治疗方向，也有着各自成熟的上市药物和前沿在研管线。 一、免疫细胞治疗：肿瘤患者的“生命希望”，商业化最成熟 免疫细胞治疗是当下临床应用最多、获批产品最丰富的赛道，核心就是帮人体重启免疫系统，精准干掉癌细胞，尤其在肿瘤治疗上效果惊人，也是目前细胞治疗里上市药物最多的品类。 1. CAR-T细胞治疗 ：血液肿瘤“克星”，上市产品最丰富 CAR-T可以理解为给免疫T细胞装上了“GPS导航定位器”，通过基因工程改造，让T细胞能绕过癌细胞的伪装，直接精准找到肿瘤细胞，不留死角地将其消灭。它对血液肿瘤疗效格外显著，复发难治性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤患者，总缓解率能达到80%-90%，也是目前唯一实现大规模商业化的基因修饰型细胞治疗技术。 【已正式获批上市的药物】 目前全球已有超15款CAR-T产品获批上市，截至2026年5月，中国NMPA已批准8款CAR-T产品，覆盖淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤三大核心适应症，患者在国内三甲医院就能规范使用： · 国内首款获批CAR-T：阿基仑赛注射液，靶向CD19，用于复发难治性大B细胞淋巴瘤； · 国产全流程自主研发首款：伊基奥仑赛注射液（商品名福可苏®），靶向BCMA，于2023年6月在国内获批，用于复发难治性多发性骨髓瘤； · 首款出海的国产CAR-T：西达基奥仑赛注射液（商品名Carvykti），靶向BCMA，2022年2月获FDA批准上市，2024年8月获NMPA批准，多发性骨髓瘤客观缓解率高达98%； · 其他获批产品：瑞基奥仑赛注射液、纳基奥仑赛注射液（曾用名赫基仑赛，是国内首个获批治疗白血病的CAR-T产品，成人适应症2023年11月获批） 、泽沃基奥仑赛注射液、雷尼基奥仑赛注射液、普基奥仑赛注射液， 均已在国内正式上市； · 全球首款获批CAR-T：诺华的Kymriah，2017年获FDA批准，开启了细胞治疗的商业化时代，适应症覆盖儿童急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤。 【重磅临床在研项目（2026年关键突破）】 目前CAR-T的研发核心，集中在攻克实体瘤、通用型现货产品两大方向，多款新药已进入上市冲刺阶段： · 全球首款实体瘤CAR-T：科济药业舒瑞基奥仑赛注射液（CT041），靶向CLDN18.2，2025年5月被NMPA纳入优先审评，2025年6月上市申请获CDE受理，预计2026年第二季度正式获批，适应症为晚期胃癌/食管胃结合部腺癌，III期临床数据显示，较标准治疗显著延长无进展生存期（mPFS 3.25个月 vs 1.77个月，HR 0.366） ，将打破CAR-T仅对血液肿瘤有效的行业瓶颈； · 胃癌治疗新选择：易慕峰生物IMC002，同样靶向CLDN18.2，针对晚期胃癌的临床数据显示，据企业披露， 客观缓解率达到66.7%，其中有患者肿瘤病灶完全消失，完全缓解状态持续超60周； · 通用型CAR-T突破：茂行生物MT026，针对复发性脑胶质瘤的临床数据据披露登顶国际顶刊，MT027获FDA批准开展II期临床，无需患者自体细胞定制，可实现现货量产，攻克了传统CAR-T“一人一药”的痛点； · 国内首款体内CAR-T：SYS6055注射液，2026年1月底获批临床，能在患者体内直接生成CAR-T细胞，无需体外制备，大幅降低治疗成本和周期。 2.TCR-T细胞治疗 ：实体瘤新希望，上市冲刺进行中 和CAR-T不同，TCR-T能识别癌细胞内部的抗原，完美填补了CAR-T无法靶向胞内靶点的空白，理论上可靶向肿瘤细胞中超过90%的蛋白质，是攻克实体瘤的核心突破路线。 【上市情况】 截至2026年5月，全球暂无正式获批上市的TCR-T产品，国产新药处于全球第一研发梯队，最快有望在2026-2027年实现全球首款产品落地。 【重磅临床在研项目】 · 国产首款冲刺上市：香雪生命科学TAEST16001，针对软组织肉瘤，已进入确证性临床关键阶段，是国内首个获得IND批件并纳入CDE突破性治疗品种名单的TCR-T产品，预计2026年提交NDA，同时布局了食管癌、肝癌、胃癌等多类实体瘤适应症； · 全球前沿技术：据研发团队披露，中科院团队研发的超级TCR技术，将细胞制备周期缩短至72小时，精准度提升50倍，成本降低80%，在胰腺癌治疗中肿瘤缩小率达到78%； · 星汉德生物SCG101、可瑞生物CRTE7A2-01等多款产品，已进入II/III期临床，针对乙肝相关肝癌、宫颈癌等实体瘤，均展现出优异的疗效和安全性。 3. TIL细胞治疗 ：天然抗癌“特种兵”，首款产品已落地 这是一种不用基因改造的免疫疗法，从患者自身肿瘤组织里，分离出天生能识别癌细胞的浸润T细胞，体外大规模扩增后再回输体内，能有效应对肿瘤异质性难题，是实体瘤治疗的又一核心赛道。 【已正式获批上市的药物】 全球首款、目前唯一获批上市的TIL产品，是美国Iovance公司的Lifileucel，2023年获FDA批准，适应症为晚期黑色素瘤，为传统治疗耐药的患者带来了长期生存希望。 【重磅临床在研项目】 国产TIL疗法已跻身全球前列，多款产品进入关键临床阶段： · 君赛生物GC101，是全球首款“免IL-2、免高强度清淋”的天然TIL疗法，核心适应症为黑色素瘤，已进入关键II期临床，预计2026年提交BLA，有望成为中国首个获批上市的TIL疗法；同时布局非小细胞肺癌，2026年3月公布Ib期临床数据并启动II期临床，相关数据入选2026年ASCO年会最高规格突破摘要，也是本届大会唯一获此殊荣的细胞治疗企业，打破了欧美长期垄断； · 据披露，沙砾生物GT101，是国内首个获批注册临床的TIL药物，针对宫颈癌已进入II期临床，预计2027年提交上市申请； · 此外，国内多款产品针对肝癌、结直肠癌、宫颈癌等实体瘤的III期临床正在推进，有望在未来2-3年实现国产TIL产品上市。 4.其他前沿免疫疗法 除了三大核心路线，还有多款免疫细胞疗法处于临床研发阶段，是未来行业的重要突破方向： · CAR-NK细胞治疗：给自然杀伤细胞（NK）装上导航，安全性比CAR-T更高，细胞因子风暴风险显著降低，无需严格配型，可实现标准化现货量产，目前全球暂无获批上市产品；2026年3月，恩瑞恺诺KN5501注射液获批临床，一次性获批原发性干燥综合征、系统性硬化症、难治性狼疮肾炎3项自身免疫病适应症，是全球首个获批临床的通用型CD19靶向CAR-NK疗法；此外，国健呈诺、药明巨诺、传奇生物的多款CAR-NK产品，已进入II/III期临床，覆盖血液肿瘤、实体瘤、自身免疫病三大领域； · CAR-M、Treg细胞、DC疫苗：均处于临床研发阶段，其中CAR-M在实体瘤组织穿透、Treg在红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫病治疗领域，已展现出巨大潜力，多款产品进入I/II期临床。 二、干细胞治疗：人体“修复师”，专攻组织损伤与慢病 如果说免疫细胞是抗癌战士，那干细胞就是人体的“万能修复师”，依靠自我更新和多向分化能力，变成身体需要的各类功能细胞，修复受损器官、调节免疫炎症，和免疫细胞治疗形成完美互补，主要用于组织修复、慢病管理和退行性疾病治疗。 截至2026年3月，全球已有12款干细胞治疗产品经主流药监机构正式批准上市，国内已有185款干细胞药物获得NMPA临床试验默示许可，覆盖神经、代谢、骨科、生殖等多个系统的慢病与重症。 1. 间充质干细胞（MSC） ：应用最广泛的“万能细胞” 间充质干细胞来源非常广泛，脐带、骨髓、脂肪中都能提取，免疫原性低，不用严格配型，安全性极高，是全球获批数量最多的干细胞类型，核心作用为免疫调节、抗炎与组织修复。 【已正式获批上市的药物】 · 国内首款获批干细胞药物：天津昂赛细胞的人脐带间充质干细胞注射液，2024年获NMPA批准，适应症为激素难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）； · 全球获批产品：韩国Cartistem，用于膝骨关节炎，是全球首款获批的软骨修复干细胞药物；欧盟Alofisel，用于克罗恩病肛瘘；此外，美国、澳大利亚、日本还有多款MSC产品获批，覆盖急性心梗、呼吸窘迫综合征、骨关节炎等适应症，全球已有数款MSC产品获批。 【重磅临床在研项目】 · 膝骨关节炎治疗：据披露，贝来生物人脐带间充质干细胞注射液，完成了国内最大规模的III期临床，512例患者随访数据显示，患者疼痛评分降低68%，62%的患者通过MRI证实软骨再生，已完成III期临床试验，正推进新药上市申请（NDA） ，预计2026年第四季度获批，有望成为国内首款膝骨关节炎干细胞药物；西比曼生物异体脂肪间充质祖细胞注射液，也已进入III期临床，同步实现症状改善和软骨结构修复； · 慢病治疗突破：国内已有多款MSC产品获批临床，针对2型糖尿病、绝经后骨质疏松症、帕金森病、特发性肺纤维化、失代偿期肝硬化等高发慢病，部分产品已进入II期临床，展现出优异的组织修复和功能改善效果。 2.造血干细胞（HSC）治疗： 血液疾病“根治方案” 这是临床应用最久的经典干细胞技术，通过移植健康造血干细胞，重建患者的造血和免疫系统，是白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等血液系统重症的根治性手段之一，早已挽救无数患者生命。 【已正式获批上市的药物】 美国FDA批准的Hemacord，是全球首款获批的脐血造血干细胞产品，用于造血系统恶性肿瘤的移植治疗；国内也已有多款造血干细胞相关产品获批上市，用于血液系统疾病的临床治疗。 3. 诱导多能干细胞（iPSC）治疗 ：2026年迎来全球商业化里程碑 这项技术能把普通的成体细胞（比如皮肤细胞）逆转成干细胞状态，再定向分化成任意功能细胞，实现标准化、现货型量产，彻底解决细胞供体短缺的难题，2026年也被业内称为“iPSC商业化元年”。 【已正式获批上市的药物】 2026年，日本连续批准两款全球首创iPSC治疗产品，实现了行业里程碑式突破： · Amchepri（Amchepry®） ：全球首款获批的iPSC治疗产品，2026年3月6日获日本厚生劳动省有条件、限时批准，适应症为帕金森病，通过iPSC分化的多巴胺能神经元前体细胞植入脑部，替代受损神经元，临床试验显示患者细胞存活率超90% ，运动功能与纹状体多巴胺合成水平显著提升； · Reheart（RiHeart®） ：全球首款iPSC来源心肌细胞治疗产品，适应症为重症心力衰竭，通过微创植入心肌细胞薄片，修复受损心脏，患者1年内心功能显著改善。 【重磅临床在研项目】 国产iPSC研发处于全球第一梯队，士泽生物、中盛溯源、霍德生物等企业的多款产品，已进入临床阶段，覆盖帕金森病、重症心衰、脊髓损伤、角膜损伤等适应症，预计未来3-5年将迎来国产iPSC产品的上市爆发期。 4. 胚胎干细胞（ESC）治疗 截至2026年5月，全球暂无正式获批上市的胚胎干细胞产品，核心研发集中在神经退行性疾病领域：美国FDA批准的bemdaneprocel，针对帕金森病已在2026年1月启动III期关键性临床研究；据披露，国内赛隽生物的CG-BM1，针对阿尔茨海默病，2026年2月获批临床，是国内首款获批的阿尔茨海默病干细胞疗法。 三、其他体细胞治疗：精准攻克单一器官疾病 除了免疫细胞和干细胞，还有针对特定器官的细胞替代治疗，精准解决单病种疑难病症，多款产品已获批上市，成为特定疾病的根治性方案。 【已正式获批上市的药物】 · 胰岛细胞治疗：美国FDA 2023年获批的Lantidra，是全球首款异体胰岛细胞疗法，能实现1型糖尿病的功能性治愈，患者术后可彻底摆脱长期注射胰岛素控糖； · 软骨细胞治疗：美国MACI、欧盟ChondroCelect获批上市，用于膝关节软骨损伤修复，通过自体软骨细胞体外扩增后植入，修复软骨缺损，帮助患者恢复关节功能； · 角膜上皮细胞治疗：欧盟获批的Holoclar，用于中重度角膜缘干细胞缺乏症导致的失明，是全球首款获批的组织工程干细胞产品，该产品已于2015年前后在欧洲获批，帮助无数角膜损伤患者重见光明。 【重磅临床在研项目】 · 巨核细胞治疗：据披露，2026年3月，血霁生物的同种异体巨核细胞注射液，10天内连续获NMPA、FDA IND批准，适应症为血小板减少症，是全球首个同种异体巨核细胞治疗产品，无需基因编辑，可快速、长效提升患者血小板数量； · 国内多款胰岛细胞治疗产品已进入临床阶段，针对1型糖尿病，部分产品已实现患者术后脱离胰岛素，预计未来3年有望实现国产产品上市； · 国内多款软骨细胞、视网膜色素上皮细胞产品获批临床，针对膝关节损伤、黄斑变性等疾病，已进入II期临床阶段。 四、细胞治疗核心优势、现存挑战与未来趋势 核心优势 1. 潜在治愈性：很多传统治疗无效的难治性疾病，单次细胞输注就能实现长期缓解甚至根治，不用终身服药，这是传统药物无法比拟的优势； 2. 精准度高：能靶向传统药物无法触及的病灶和靶点，对晚期肿瘤、罕见遗传病、退行性疾病等“无药可医”的疾病，有着独一无二的治疗效果； 3. 长效持久：活细胞进入体内后能持续增殖、分化，长期发挥治疗作用，还能自适应身体的病理环境变化，实现长期的病情控制。 现存挑战 目前细胞治疗也面临两大核心难题：一是部分产品价格偏高，以某国产CAR-T产品为例，单次治疗价格约120万元，让不少家庭望而却步，不过随着国产药物密集上市、 以及医保谈判和商业保险创新支付体系的推进（2026年首版商保创新药目录已纳入5款CAR-T产品） ，价格正在大幅下探，未来可及性会持续提升；二是实体瘤治疗仍需全面突破，肿瘤微环境抑制、靶点稀缺、肿瘤异质性等问题，还需要技术进一步迭代升级。 未来发展方向 未来3-5年，细胞治疗会迎来全面爆发期：一是通用型现货细胞会成为核心竞争方向，不用再等待自体细胞制备，治疗成本会大幅降低，真正走进普通患者的治疗方案；二是CRISPR基因编辑技术会和细胞治疗深度融合，实现更精准的基因修饰，进一步提升治疗的疗效与安全性；三是适应症会全面拓展，从血液肿瘤、罕见病，向糖尿病、骨关节炎、帕金森病、阿尔茨海默病等高发慢病快速延伸，成为更多疾病的一线治疗方案。 细胞治疗这一医学黑科技，早已不是实验室里的概念，而是实实在在拯救生命的成熟疗法。随着技术不断迭代，未来将会有更多细胞药物上市，彻底改变人类对抗疾病的方式，让更多疑难病不再是不治之症！ #细胞治疗 #医学科普 #抗癌新技术 #健康科普 #新药前沿

点击蓝字关注  了解更多精彩内容 2026年第一个月，中国细胞与基因治疗领域以惊人的节奏开局。修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》重磅发布，为药品创新提供了高阶法规保障；国务院818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式进入施行前的“百日倒计时”。 ▲图片来源自AI生成 技术与资本端共振更为强烈：国内首款“体内生成”的CAR-T疗法获批临床，干细胞新药单日三连发，自身免疫病治疗实现100%缓解，资本市场一周内三起融资总额超20亿元。一系列事件密集发生，共同勾勒出一幅政策、技术、资本三轮驱动，产业生态加速成熟的生动图景。 01 政策定调 法规体系密集完善，为创新划出清晰航道 2026年1月，行业顶层设计以前所未有的密度和力度夯实。最受瞩目的，无疑是新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》 正式公布，并将于2026年5月15日起施行。这份施行23年来的首次全面修订，开宗明义地提出“支持以临床价值为导向的药品研制和创新”，为包括细胞治疗在内的所有新药研发，注入了最坚定的政策信心。 紧随其后，国家药监局药品审评中心于1月30日正式发布 《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》 。这份文件针对性极强，首次系统性地为细胞治疗产品在工艺优化、产能扩增等全生命周期中的“变更”提供了科学规范的技术指引。这意味着，企业在追求技术进步和成本控制时，有了明确的合规路径，避免了因“变更”不明而带来的研发风险。 另一部核心法规—— 国务院令第818号也已进入2026年5月1日施行前的百日倒计时。其建立的临床研究与转化应用新路径，与上述条例共同构成 “从技术探索到产品上市”的完整监管闭环。 政策“窗口效应”迅速显现，企业加速合规准备，临床研究备案申请激增。与此同时，以福建医科大学孟超肝胆医院细胞与基因治疗研究中心揭牌为代表的 “细胞新基建” 在全国多地实质性推进，标志着产学研转化通道正在被迅速打通。 02 技术突破 疗法迭代与适应症拓展并举 在明确的政策预期下，技术创新成果在1月份呈现“井喷”态势，多个方向实现里程碑式跨越。 1月29日，石药集团研发的SYS6055注射液获批临床。作为国内首款获批进入临床的 “体内CAR-T”疗法，它采用慢病毒载体，旨在患者体内直接生成CAR-T细胞，省去了复杂、昂贵且耗时的体外制备过程。这不仅是国内首款，更标志着CAR-T疗法向着“普适化、可及化”迈出了革命性一步。 干细胞领域同样捷报频传，1月4日，泉生生物首个iPSC衍生细胞产品获批临床；1月5日，三款间针对老年性肌少症、膝骨关节炎等退行性疾病的充质干细胞产品同日获批，显示出细胞疗法在退行性疾病领域应用加速。 03 科研攻坚 破解实体瘤等核心临床难题 1月份，前沿科学研究的突破，同样成果斐然。 1月7日，哈尔滨医科大学附属肿瘤医院团队在《自然·生物医学工程》上发表成果，开发了新型CAR-T赋能平台“BROAD-CAR”。该平台能同时破解 “免疫抑制微环境”和“抗原异质性” 两大实体瘤治疗核心难题，为CAR-T疗法攻克实体瘤提供了极具前景的通用型策略。 同日，《细胞·干细胞》杂志发表了加拿大UBC大学的研究，首次实现从干细胞稳定培育辅助性T细胞。这项基础研究的突破，为未来制造更强大、成本更低的“现货型”CAR-T疗法奠定了关键基础。 1月12日，山东大学胶质母细胞瘤治疗平台研究成果发布，为患者筛选个性化治疗方案，为"颅内恶性肿瘤之王"胶质母细胞瘤治疗提供精准希望。 1月14日，中国医学科学院血液病医院施均教授团队发表中国首篇2026年NEJM论文，首次证实CD19 CAR-T在AIHA领域的突破性疗效。 04 产业生态 资本重仓布局，商业合作提速 资本市场对细胞治疗领域的信心在1月份集中爆发，1月12日至14日，资本市场迎来一波高潮，三家企业共获得超20亿元，实体瘤、通用型、in vivo三大主流方向成为资本看好的突破方向。 1月下旬，士泽生物完成4亿元融资，意味着通用型细胞治疗在神经退行性疾病领域获得资本青睐。 除了融资，产业合作也呈现加速趋势。思比曼生物科技与复星凯瑞就异体脂肪间充质干细胞注射液达成商业化合作；福建医科大学孟超肝胆医院与海西细胞公司签约，共同推动新抗原疫苗等技术的临床转化。 “研发-资本-产业化”的良性循环正在加速形成。特别值得一提的是，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，全国首个自体NK细胞辅助治疗技术获批应用，针对8种高发实体瘤。同时，“2型糖尿病的脐带间充质干细胞治疗技术”项目不仅获批，更公布了透明化的疗程价格（17.4万元），为细胞治疗的可及性与支付模式提供了宝贵的先行先试经验。 政策框架的完善，为创新划定了明确航道；体内CAR-T、通用型细胞等技术的突破，正不断降低应用门槛、扩大治疗边界；而资本的密集加注，则为这场长跑注入了持续动力。 从国家层面的法规定调，到实验室里的源头创新，再到资本市场真金白银的投票，2026年的开局清晰地表明：中国细胞治疗产业已告别早期的迷茫与徘徊，进入了“规范化”与“产业化”双轮驱动的黄金发展期。当科学家的智慧、企业的魄力与政策的远见同频共振，一场即将深刻改变疾病治疗格局的产业浪潮已澎湃而来。 END 免责声明：国际精准医学专注分享全球CGT行业研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表国际精准医学的立场，亦不代表国际精准医学支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊,部分文章源自网络如有侵权请联系删除。 关注公众号 联系微信：yoyo520qc