耐立克®新适应症获批，更多慢粒白血病患者获益

2023-11-21

研发

优先审批申请上市突破性疗法ASH会议

2023年11月20日，美国罗克维尔和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司宣布，奥雷巴替尼片（商品名：耐立克®）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的

慢性髓细胞白血病

（也称

慢性粒细胞白血病

，简称慢粒；CML）慢性期（-CP）成年患者。这是该产品继2021年首次获批、并成功纳入2022版国家医保药品目录后的又一重要进展，将惠及更广泛的中国CML患者。

耐立克®此次在目标适应症中获得完全批准，是基于一项开放性、全国多中心、随机对照的关键性注册II期临床研究（HQP1351CC203）的结果。该研究旨在评估耐立克®在一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者中的有效性与安全性，患者被随机分配到耐立克®治疗组和现有最佳治疗（Best Available Treatment, BAT）对照组。临床数据显示，与对照的BAT组相比，耐立克®治疗组的无事件生存期（EFS）显示出统计学上显著意义的改善，达到了该研究的主要终点。2021年3月，药品审评中心（CDE）将耐立克®纳入突破性治疗品种；2022年7月，CDE受理了耐立克®该适应症的上市申请并将其纳入优先审评程序。

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向

BCR-ABL

的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新。然而，仍有20%~40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败1-3，最终导致疾病进展甚至死亡。如今，TKI耐药已成为CML治疗全球性的挑战，临床上亟需安全有效的新一代药物。

耐立克®作为中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克®对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2021年11月, 耐立克®治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML-CP或加速期（-AP）成年患者的适应症在国内获批上市。2023年1月，耐立克®正式纳入国家医保药品目录，进一步提升其可负担性及可及性。耐立克®在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。

耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示：“此前，耐立克®首个获批的适应症打破了中国伴T315I突变耐药CML患者长期无药可医的困境，但众多对一代、二代TKI耐药/不耐受的患者仍缺乏有效治疗方案。作为在耐药CML这一尚未满足的临床需求领域不断被验证有效性与安全性的药物，广大临床医生与患者都十分期待耐立克®的应用能得到进一步拓宽。很高兴看到该药物此次获批用于治疗既往TKI耐药的CML-CP患者，这将帮助更广泛的患者更及时的获得更深的缓解与更好的预后，使他们的生存更有保障；也将使中国CML规范化诊疗的路径迈上新的台阶。”

耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授表示:“目前，仍有相当一部分CML患者对一代或二代TKI耐药或不耐受，从而使得疾病进展。其中，许多患者在转换使用第二种或第三种TKI后，会因新的突变或其他并发症导致治疗失败。临床上对安全有效的新一代治疗药物需求巨大。过往临床研究数据表明，第三代TKI耐立克®在多线治疗失败、具有复杂耐药机制的CML患者中都具有很强的抗肿瘤活性，且疗效持久、安全性良好。很高兴看到该药物适应症的拓展，这将帮助更多耐药CML患者延续生命的精彩。”

信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示：“很高兴耐立克®获批新适应症，期待更广阔的TKI耐药CML患者能早日因此获益。信达生物在

血液瘤

领域拥有一系列创新产品管线和广阔覆盖的商业化团队，我们将秉持‘开发出老百姓用得起的高质量生物药’的使命，为更广阔的患者及家庭提供更多更优的治疗选择。”

关于耐立克®

耐立克®是为口服第三代TKI，是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。

2021年11月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准耐立克®上市申请，用于治疗用于任何TKI耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I 突变的CML慢性期（CP）或CML加速期（AP）的成年患者；目前，耐立克®的该适应症已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》；2021年3月，该品种被药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者；2023年11月，NMPA通过优先审评程序，批准该适应症的上市申请。此外，耐立克®一线治疗

费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）

关键注册III期研究已完成首例患者给药。在

实体瘤

领域，2023年6月，耐立克®获CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经过一线治疗的

琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）

患者。

2021年7月，亚盛医药（6855.HK）与信达生物制药集团（1801.HK）达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。

关于信达生物

“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有10个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®）和托莱西单抗注射液（信必乐®）。目前，同时还有7个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有19个新药品种已进入临床研究。

公司已与礼来、罗氏、赛诺菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守“以患者为中心”，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，用得上、用得起高质量的生物药。至2023年10月，信达生物患者援助项目已惠及17余万普通患者，药物捐赠总价值34亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。

1.O’Brien SG, Guilhot F, Larson R, et al. Imatinib compared with interferon and low-dose cytarabine for newly diagnosed chronic-phase chronic myeloid leukemia. Engl J Med. 2003 Mar 13;348(11):994-1004.

2.Jabbour E, Kantarjian H. Chronic myeloid leukemia: 2014 update on diagnosis, monitoring, and management. Am J Hematol. 2014 May;89(5):547-56.

3.Larson R, Hochhaus A, Hughes T, et al. Nilotinib vs imatinib in patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase: ENESTnd 3-year follow-up. Leukemia. 2012 Oct;26(10):2197-203.

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