SKG1108基因疗法治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定

九天生物（Skyline Therapeutics）自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物SKG1108，专用于治疗视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD）。这种认定表明FDA认可了SKG1108在治疗RP方面的巨大潜力，同时也意味着该药物在未来的开发和上市过程中将享受一系列激励政策，并获得FDA的持续支持。

SKG1108是一款全新设计的AAV载体，包含创新衣壳AAV.0106，专门用于玻璃体内注射。该药物通过直接将编码特殊结构和功能的新型蛋白的基因递送到视网膜，并通过特定的基因调控在靶细胞中表达光敏蛋白，从而生成新的光感受器，进而改善和恢复患者的视觉功能。

视网膜色素变性是一种导致视力严重退化的遗传性视网膜退行性疾病（Inherited Retinal Diseases, IRDs），与超过百种不同的基因突变相关。虽然发病年龄各异，但大多数患者在40岁左右即达到法定失明的程度。该病初期表现为视杆细胞退化，随后视锥细胞逐渐丧失，最终光感受器细胞几乎完全凋亡，视觉功能不可逆地受损，最终导致失明。目前全球尚无有效治疗方法能够阻止或逆转光感受器细胞的退化。现有的基因特异性治疗方法仅针对极少数特定基因突变，不适用于大多数视网膜色素变性患者。SKG1108基因治疗采用创新的机制，不受特定基因突变限制，通过生成新的光感受器来补偿视杆和视锥细胞的退化，从而改善和恢复视觉功能，有效治疗严重视网膜色素变性，惠及更多患者。

孤儿药认定（ODD）是美国FDA授予用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构开发创新治疗方案。获得ODD认定意味着该药物在治疗某种罕见病方面的潜力得到了认可。获得ODD资格的药物可以享受一系列激励政策，包括上市后7年的市场独占期、临床试验费用的税收抵免、免除新药上市申请费以及获得临床试验资助等。

九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司，专注于研发和生产突破性基因治疗药物，致力于解决罕见和严重疾病领域患者的未满足需求。公司凭借自主创建的尖端腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台，在衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发及GMP生产等方面拥有全面的创新能力和领先优势。其研发管线涵盖眼科、神经和心血管等领域，多个创新项目已获得中国和美国监管机构的临床试验批准或特别资格认定，并开展了国际多中心临床研究，以广泛惠及全球患者。九天生物在中国上海、杭州和美国波士顿设有研发及生产基地。