Nov. 18, 2024 -- Siren Biotechnology, pioneer of AAV immuno-gene therapy for cancer, today revealed its lead asset, SRN-101, for the treatment of high-grade gliomas. The FDA granted both Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations to SRN-101, supporting its development as a new therapy for patients with high-grade gliomas and pediatric-type diffuse high-grade gliomas, respectively, some of the most aggressive brain cancers with few therapeutic options. This marks a significant milestone

11月20日，百明信康宣布完成新一轮数亿元融资。本轮融资由人保资本股权、清松资本、某知名产业投资机构等多家知名机构和产业投资方共同投资。百明信康成立于2018年，致力于研发针对过敏性疾病及自身免疫疾病的新一代特异性免疫疗法。 根据百明信康新闻稿介绍，该公司在欧洲拥有产、研、销一体化的全资子公司，拥有数十款商业化产品。百明信康正积极拓展全球市场，并推动欧洲已上市创新过敏免疫治疗产品在中国的临床开发及商业化。同时其快速构建了基于新技术平台的过敏和自身免疫性疾病适应症的研发管线，其中草花粉过敏、格雷夫斯症等数个管线已在全球不同国家分别进入临床2期、3期研究阶段。 百明信康主要商业化产品包括天然提取变应原SCIT、SLIT（喷剂）过敏治疗产品；分子变应原过敏治疗产品；类变应原过敏治疗产品以及过敏诊断产品。此外，根据百明信康官网介绍，该公司正在开发基于两大技术平台的各种免疫疗法，利用PCFiT （重组肽载体融合蛋白）技术治疗过敏性鼻炎、过敏性结膜炎和过敏性哮喘；利用 Apitopes （可诱导免疫耐受多肽）技术治疗多发性硬化、格雷夫斯病、葡萄膜炎、血友病VIII因子抑制物，以及心肌炎和类风湿

Solengepras is a potentially first-in-class, oral, non-dopaminergic investigational therapy in development for Parkinson’s disease ARISE will evaluate the efficacy of solengepras as an adjunctive therapy to levodopa and other background Parkinson’s disease medications Company expects to report topline data in the first half of 2026 Nov. 18, 2024 -- Cerevance, a clinical-stage biopharmaceutical company advancing multiple cell type-specific therapies for the treatment of neurodegenerative, psych

EnteroBiotix Completes Phase 2 Study Recruitment of EBX-102-02 in Irritable Bowel Syndrome 122 patients with moderate to severe irritable bowel syndrome (IBS) were recruited to EnteroBiotix’s Phase 2 TrIuMPH trial assessing EBX-102-02 EnteroBiotix completed enrolment ahead of its planned schedule, dosing 62 participants with constipation predominant IBS (IBS-C) and 60 participants with diarrhoea predominant IBS (IBS-D) Topline data expected to readout in Q1 2025 18 November 2024. EnteroBiotix L

Designations underscore significant unmet need in Stargardt disease, a rare and serious pediatric disease for which no treatment exists. Data from Alkeus’ TEASE program were presented at the American Academy of Ophthalmology’s 2024 annual meeting. Alkeus plans to apply for a Priority Review Voucher along with its NDA submission. Nov. 18, 2024 -- Alkeus Pharmaceuticals, Inc., a biopharmaceutical company dedicated to preserving the sight of individuals impacted by retinal diseases, today announc

2024年11月18日，VelaVigo Cayman Limited（“VelaVigo”或“橙帆医药”），一家专注于多特异性抗体和抗体偶联药物（ADC）发现与开发的生物医药公司，今日宣布与Avenzo Therapeutics, Inc.（Avenzo）达成一项全球战略合作协议。 根据协议，橙帆医药将授予Avenzo在全球范围内（不包括大中华区）开发、生产和商业化Nectin4/TROP2 双特异性抗体偶联药物，同时保留在大中华区的相关权益。双方将共同推进该项目在全球范围内的开发和临床应用。 该项目计划于 2025 年向美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药研究申请（IND）。 根据协议条款，橙帆医药将获得高达5000万美元的首付款及近期里程碑付款。在达成开发、监管审批及销售的关键里程碑后，公司有望再获得高达7.5亿美元的后续里程碑付款，并根据 Avenzo区域的销售情况获取分级特许权使用费。 橙帆医药创始人兼CEO 李竞博士：“我们很高兴与Avenzo团队合作。此次合作不仅验证了橙帆医药强大的科学立项能力和卓越的抗体及 ADC 药物发

REGENXBIO公司今日宣布，在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药。新闻稿指出，RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法。该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据，包括首次公布患者功能性数据。 今日公布的功能性数据包括在AFFINITY DUCHENNE试验的1/2期部分接受治疗的前5名参与者。包含3名接受剂量水平1治疗的4至10岁患者的12个月数据，两名接受剂量水平2（关键性阶段推荐剂量）的8岁和12岁患者的9个月数据。 在所有5名参与者中，RGX-202显示出积极影响疾病进程的证据，患者在北极星步行能力评估（NSAA）和计时功能测试中，与匹配的外部自然疾病史对照相比，表现出功能稳定或改善。接受关键性研究推荐剂量RGX-202治疗的参与者在9个月时在NSAA和计时功能测试中表现出改善，超过了外部自然历史对照。该剂量下的NSAA平均得分提高了5.5分。 REGENXBIO还宣布了新的生物标志物数据，结果继续支持RGX-202稳定、高水平表达微抗肌萎缩蛋白。表达的蛋白

11月19日，贝达药业收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，公司申报的注射用MCLA-129拟用于“晚期实体瘤（包括但不限于野生型结直肠癌、肝癌、头颈鳞癌、胰腺癌、原发不明腺癌以及鳞癌等晚期实体瘤）”的临床试验申请已获国家药品监督管理局批准。 注射用MCLA-129是一款针对表皮生长因子受体（EGFR）和细胞间质上皮转化因子（c-Met）双靶点的双特异性抗体，可同时阻断EGFR和c-Met的信号传导，抑制肿瘤的生长和存活，且可经增强的抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）进一步提高对肿瘤细胞的杀伤潜能。EGFR在多种晚期实体瘤中呈现高表达状态，MET通路异常也是多种肿瘤疾病的发病机制之一，也是预后不良因素，阻断EGFR和MET通路可对多种晚期实体瘤产生治疗作用。 贝达药业副总裁王三虎表示，此次临床试验的开展，是公司为满足晚期实体瘤治疗领域迫切需求的重要探索，期待注射用MCLA-129在临床试验中取得良好的数据，造福广大患者。 贝达药业副总裁李培麒表示，贝达将继续发挥自身优势，结合前期研究基础，尽快推进项目临床研究开发，为EGFR及MET 通路依赖的晚期实体

11月18日，领泰生物刚刚宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由北京龙磐创投领投，天瑞丰年投资跟投，老股东张科领弋创投继续追加投资。根据新闻稿，此次募集资金将主要用于加速领泰生物首个管线IRAK4降解剂LT-002的1期及后续临床研究，其他自免和肿瘤管线的临床前开发等。 领泰生物创立于2019年，该公司主要以靶向蛋白降解（TPD）药物技术为核心开发小分子创新药，聚焦于自身免疫和肿瘤等疾病领域。 领泰生物的IRAK4降解剂LT-002（一款靶向蛋白降解嵌合体，PROTAC）在今年6月份启动首次人体试验，4个月内已经完成65例健康志愿者单次或多次给药观察。目前未揭盲数据显示，LT-002在健康志愿者中具有良好的安全性和耐受性，在靶组织皮肤中呈现较高的蓄积，对于PMBC以及皮肤中IRAK4蛋白均具有优异的降解作用，而且呈现明显的剂量依赖性。同时，对于多个促炎细胞因子的释放也有显著的抑制作用。 IRAK4（白细胞介素-1受体相关激酶4）是人体IRAK激酶家族同工酶之一，在蛋白质磷酸化以及细胞信号转导中发挥了重要作用。它接收来自上游toll样受体家族（TLRs）以及白细胞介素-1型受体家族（IL

2024年11月14-19日，美国风湿病学会年会（ACR）在华盛顿召开，天劢源和在此次会议上汇报了CD3/CD19双抗治疗重度复发性系统性红斑狼疮的初步临床数据。 A-319为一款短效的高活性CD3/CD19双抗，血液瘤中半衰期为4-8小时。此次临床用于治疗系统性红斑狼疮，给药方案为第一周的1、3、5天24小时内静脉注射0.05ug/kg/天，第2-4周的1、3、5天6小时内静脉注射0.3ug/kg/天。 6例患者入组，其中001、002、004、005、006为狼疮肾炎，安全性方面，没有观察到CRS、ICANS毒性，只观察到1-2级发热。 疗效方面，001患者经过8周治疗，SLEDAI-2K评分从12降到4，002患者从8分降到第2周的0分，003患者从16分降低到第2周的4分。PGA评分也有显著下降。 另一方面，CD3/CD19双抗治疗有效清除外周血B细胞，相关的自身抗体显著下降，补体水平有所回升。 自免热潮打开了TCE新的想象空间，但目前临床数据仍然非常有限，安进CD3/CD19、强生BCMA/CD3积累了一些IIT数据。此次天劢源和也发表了初步临床数据，结果同样表明对于