Specialist fund SCI Ventures, backed by major spinal cord injury foundations, together with existing investors, also participated in this round Proceeds will finance phase 1b/2a study of EG110A through safety and early efficacy results Opens way for clinical development across multiple medically important neuro-urology pathologies Funding will also support the company’s early-stage pipeline based on its proprietary HERMES vector technology platform. February 20, 2025 – EG 427, a biotechnology co

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，美国FDA已接受为重磅免疫组合疗法Opdivo（nivolumab）联合Yervoy（ipilimumab）递交的补充生物制品许可申请（sBLA），一线治疗不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（mCRC）成年及儿童（12岁及以上）患者。FDA已授予该申请突破性疗法认定和优先审评资格，预计在2025年6月23日之前完成审评。 该申请基于3期临床试验CheckMate-8HW研究结果，该研究表明Opdivo联合Yervoy在一线治疗中，与研究者选择的化疗方案相比，以及在所有治疗线中与Opdivo单药治疗相比，经盲法独立中央评审（BICR）评估，均达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。 在今年1月底公布的分析结果显示，在中位随访时间为47个月时，接受Opdivo联合Yervoy治疗的患者，与Opdivo单药疗法相比，疾病进展或死亡风险降低38%。在12、24和36个月时，Opdivo联合Yervoy的无进展生存率分别为76%、71%和68%，均高于Opdivo单药疗法的63%、56

1. 全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请 2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者的治疗方法。美国FDA确定优先审查的PDUFA行动批准时间是2025年8月18日。美国FDA还通知该公司，他们目前不打算举行咨询委员会会议来讨论这一申请。UX111的BLA提交得到了现有数据的支持，包括正在进行的关键Transpher A和WORLDSymposium™2025上提出的长期随访研究的最新数据，表明使用UX111治疗可使MPS IIIA患者的脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速持续降低，而与治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。 2. 1年两针！吉利德长效HIV新药申报上市 2月18日，吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其提交的lenacapavir新药申请（NDA），该公司的每年两针注射用HIV-1衣壳抑制剂用于预防HIV，作为暴露前预防（Pr

Approximately five months after launch, the inclusion of neffy on these three additional formularies has expanded access to half of all patients and caregivers managing Type 1 allergic reactions, bringing the total number of formulary platforms covering neffy to 30 Feb. 20, 2025 -- ARS Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: SPRY), a biopharmaceutical company dedicated to empowering at-risk patients and caregivers to better protect themselves from allergic reactions that could lead to anaphylaxis, annou

2月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，领诺医药（Linno Pharmaceuticals）申报的1类新药注射用SLN12140获批临床，拟开发治疗原发性IgA肾病。公开资料显示，SLN12140为领诺医药在研的新一代补体靶向药物，此前已经在澳大利亚、美国获批开展临床试验，用于IgA肾病等补体相关疾病的治疗。根据CDE官网查询，本次是该产品首次在中国获批临床。 补体作为人体血清中的一种蛋白质类别，在人体抗感染免疫、组织修复和再生方面发挥着关键的生理学功能。补体系统失调也跟多种疾病有密切关系，这些疾病包括一些致死性罕见病（如阵发性睡眠性血红蛋白尿症）、炎症性疾病（如IgA肾病、急性肾损伤等）和老年退行性疾病（如干性视网膜黄斑变性或地图样病变等）。近些年，补体药物的开发受到高度关注，更好的靶点选择、分子设计、疾病适应症选择或临床开发路径是当前补体药物研发的热点话题。 根据领诺医药公开资料介绍，SLN12140（LIN-2102）是一款新一代补体靶向药物。该产品基于单域抗体VHH-Fc结构形式，能够有效抑制IgAN病理过程中的补体异常活化。与在研的其他补体靶向药物

近期，Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）患者的2期试验。该试验将评估在用imlifidase（Hansa创新免疫球蛋白G（IgG）抗体裂解酶疗法）进行预处理后，对患有严重Crigler-Najjar综合征和预先存在AAV血清型8（AAV8）抗体的患者单次静脉注射Genethon基因疗法GNT-0003的疗效和安全性。 Hansa Biopharma总裁兼首席执行官Søren Tulstrup表示：“众所周知，抗AAV抗体使多达三分之一患者无法使用AAV载体基因治疗，这就是为什么我们与Genethon的合作以及启动Crigler-Najjar综合征的2期临床试验如此重要。与Genehon的合作是我们与领先基因治疗公司建立的三个合作伙伴关系中第二个进入临床阶段，标志着我们致力于使更多患者受益于潜在挽救生命基因治疗的重要里程碑。” 患者体内存在AAV载体的抗体是一个主要挑战，使他们无法进入具有潜在治愈性基因治疗的临床研究

吉利德科学公司（Gilead Sciences）日前宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。或作为单药，用于对UDCA治疗不耐受的PBC患者。 PBC是一种罕见的慢性自身免疫性胆管疾病，在女性中更为常见，并会导致肝损伤，若不治疗，可能进展为可致命的肝功能衰竭。PBC最常见的症状为瘙痒和疲劳，目前尚无治愈PBC的方法，治疗目标包括减缓疾病进展以及减轻与胆汁淤积相关的症状，如胆汁性瘙痒。治疗效果主要通过改善肝脏生化指标来衡量，其中包括碱性磷酸酶（ALP）水平的正常化，这是PBC疾病进展的重要指标。 EU的批准主要依据关键性3期临床试验RESPONSE的研究结果。在该研究中，62%接受seladelpar治疗的参与者在第12个月达到了综合生化应答这一主要终点，而安慰剂组这一数值仅为20%。接受seladelpar治疗的试验参与者中，有25%在第12个月实现了ALP值的正常化，而在接受安慰剂的参与者中未观察到此变化。第6个月与基线相比的瘙痒评分变化为另一个关键性次要终点，接受s

2025年2月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗“全球四大绝症”之一的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症）的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），正式获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展注册临床试验。士泽生物开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）用于治疗渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。 士泽生物自主研发的此款细胞治疗新药，为中国首个iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation）、为全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物，也是全球首个且迄今唯一正式获批在美国开展注册临床试验的用于治疗渐冻症的再生神经细胞治疗产品，标志着士泽生物在渐冻症细胞治疗领域的全球领先及独占地位。 渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。

2月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，华东医药1类新药HDM1005注射液获得两项新的临床试验默示许可，拟开发用于阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖或超重成人患者的治疗。公开资料显示，HDM1005是华东医药在研的一款多肽类GLP-1受体和GIP受体的双靶点激动剂，此前已经在中国和美国获得过多项IND。 OSA是因为在睡眠过程中气道阻塞，导致频繁出现呼吸暂停的常见疾病，通常伴随着夜间响亮的鼾声。因为呼吸暂停导致大脑缺氧，唤醒患者打开气道，OSA患者往往不能正常睡眠，同时可能引发严重的心脏代谢并发症，如高血压、冠状动脉疾病、中风、心力衰竭、心房颤动及2型糖尿病。在过去多年，这种疾病的治疗几乎未见明显进展，许多患者需要在睡眠中使用正压通气（PAP）装置来维持通气，但此类治疗效果有限，且许多患者难以适应佩戴带来的不适。近年来，GLP-1类药物为这类患者的治疗带来新的希望。 相关文献和研究表明，脂肪在上呼吸道的沉积、肌肉结构的改变以及胸腹壁脂肪的堆积均可能导致OSA。鉴于肥胖与OSA间的关系，临床诊疗指南建议对OSA患者的肥胖进行治疗。 HDM1005注射液是中

Cystic Fibrosis (CF) is a multisystem autosomal recessive disease, caused by mutations in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gene. The CFTR protein is an ion channel mainly used to regulate the transepithelial movement of anions in mucus secretion tissues, thereby coordinating the balance of salt and fluid levels in mucus secretions. Pathogenic mutations in this gene leading to CF can affect multiple organs including the intestines, pancreas, and liver, with the dysfu