新型小分子疗法早期临床结果显示心衰指标降低64%

Edgewise Therapeutics公司近日公布了其研发的药物EDG-7500在健康受试者中进行的1期临床试验和在阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者中进行的2期临床试验CIRRUS-HCM的主要数据。EDG-7500是一种创新的口服选择性心脏肌节调节剂，旨在减缓心脏早期收缩速度，并解决HCM患者心脏舒张功能受损的问题。

在安慰剂对照的1期单次递增剂量（SAD）试验中，共有48名健康受试者接受了从5毫克到300毫克不等的单剂量EDG-7500。在多次递增剂量（MAD）试验部分，共有24名健康受试者每天服用25至100毫克的EDG-7500，连续14天。研究结果显示，EDG-7500在SAD和MAD试验中均表现出良好的耐受性，没有观察到与临床相关的生命体征、临床化学、血液学或心电图的变化或趋势。在广泛的EDG-7500暴露范围内，参与SAD和MAD试验的受试者的左心室射血分数（LVEF）也没有出现显著变化。

在CIRRUS-HCM试验的A部分中，阻塞性HCM患者接受了单次50、100或200毫克剂量的EDG-7500治疗。研究显示，接受100毫克和200毫克剂量的患者，静息时左心室流出道压力梯度（LVOT-G）平均降低了67%，诱发性LVOT-G平均降低了55%。在这两组治疗剂量下，60%的患者在静息时的LVOT-G低于30 mmHg，诱发性LVOT-G低于50 mmHg。特别是，200毫克剂量组的患者在单次EDG-7500治疗后，NT-proBNP（一种心力衰竭的关键生物标志物）平均降低了64%，显示出该疗法在治疗包括非阻塞性HCM在内的舒张功能障碍疾病中的潜力。

这些初步数据表明，EDG-7500可能成为一种有效的治疗HCM的新型药物，尤其是在改善心脏舒张功能和减轻心脏压力方面具有明显的效果。这一研究进展为未来HCM患者的治疗提供了新的希望，提升了药物在临床应用中的潜力。

Edgewise Therapeutics的研究团队将继续推进EDG-7500的临床开发，期待未来能有更多的试验数据来进一步验证其疗效和安全性。这一系列研究的成功，不仅是对HCM患者的福音，也意味着医药研发领域正在不断取得新的突破和进展。