▎药明康德内容团队编辑近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。其中包括:Moderna与Immatics公司达成18亿美元合作,结合Immatics的T细胞受体平台与Moderna的mRNA技术开发创新抗癌疗法。Ocugen公司可用于治疗多种遗传性视网膜疾病的基因疗法让超过80%患者的视力得到维持或改善。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。图片来源:123RF———✦研发进展✦———超80%患者视力维持或改善,“通用型”基因疗法早期临床结果积极Ocugen公司日前宣布了其创新基因疗法OCU400,在治疗与NR2E3和RHO突变相关的色素性视网膜炎(RP)和携带CEP290基因突变的莱伯先天性黑蒙(LCA)患者的1/2期临床试验中获得积极结果。接受治疗的12名患者中,10名(83%)患者的视力维持稳定或者获得改善。OCU400是基于核激素受体基因NR2E3开发的基因疗法,NR2E3调节视网膜组织内的多种不同生理功能,OCU400可能重置细胞基因网络和细胞稳态,从而具有改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能的潜力,而不需考虑导致疾病的基因突变种类。基于生物标志物终点支持加速批准,创新基因疗法关键性临床试验设计获FDA认可Rocket Pharmaceuticals公司日前宣布,已经与美国FDA就其治疗达农病(Danon Disease)的基因疗法RP-A501的关键性2期临床试验设计达成一致讨论。这项试验将为单臂、多中心2期临床试验,使用基于生物标志物的共同主要终点,包括LAMP2蛋白的表达水平改善,和左心室体积的缩小。这项研究将支持RP-A501的加速批准。缓解率100%,潜在“first-in-class“CAR-T疗法早期临床结果积极PeproMene Bio公司宣布,靶向B细胞激活因子受体(BAFF-R)的CAR-T疗法PMB-CT01,在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验中,完成首个剂量组的给药,未发现剂量限制性毒性。接受治疗的3名患者中,总缓解率为100%,包括2名完全缓解和1名部分缓解。这一研究将继续进行下一剂量组的给药。BAFF-R是几乎只在B细胞中表达的BAFF的主要受体。因为BAFF-R介导的信号通路是维持B细胞生存必需的信号通路,并且促进B细胞增殖,因此肿瘤难于通过丢失BAFF-R抗原来逃避免疫反应。这让BAFF-R靶向CAR-T疗法在治疗B细胞血液癌症方面具有显著潜力。CAR-T疗法失效患者获得完全缓解,创新多靶点细胞疗法早期临床结果积极Marker Therapeutics公司宣布,首位接受其在研细胞疗法MT-601治疗的淋巴瘤患者获得完全缓解,这名患者曾经接受过CD19靶向CAR-T疗法后产生疾病复发。MT-601是该公司开发的多肿瘤相关抗原特异性T细胞疗法。这种细胞疗法通过选择性扩增患者体内的肿瘤抗原特异性T细胞生成,没有经过基因工程改造。由于靶向多种肿瘤相关抗原,肿瘤细胞不容易通过丢失单一抗原来逃避疗法的攻击。百吉生物首款TCR-T细胞疗法获批临床,治疗多种晚期实体瘤百吉生物(Biosyngen)日前宣布,其针对晚期肺癌、胃癌等多种实体瘤的TCR-T细胞疗法BRL03的1/2期临床试验IND申请获得美国FDA的许可。BRL03是该公司研发的首款进入临床的TCR-T在研疗法。该公司的IDENTIFIER平台基于来自上千个体的TCR和肿瘤蛋白组数据库,支持抗原、抗体和TCR的发现。BRL03还通过表达其它功能模块组件让T细胞在实体瘤微环境中不易耗竭,从而更持久地发挥效力。体内生成Trop2靶向CAR-T细胞,mRNA疗法完成首例患者给药Myeloid Therapeutics公司宣布,在研疗法MT-302在治疗晚期或转移性上皮肿瘤的1期临床试验中完成首例患者给药。MT-302是该公司的主打体内免疫细胞重编程疗法,它将编码靶向Trop2的嵌合抗原受体的mRNA递送到患者体内,在髓系细胞中选择性表达。这种体内重编程策略的设计旨在给患者提供高度标准化的个体化治疗,消除体外处理患者细胞的复杂程序,降低疗法开发时间和成本。———✦合作、融资、M&A✦———18亿美元,Moderna合作开发创新抗癌疗法Moderna与Immatics公司宣布达成了一项战略性研发合作,为具有高度未竟医疗需求的癌症患者开创全新的变革性疗法。这项合作将Immatics的T细胞受体平台与Moderna的mRNA技术相结合,开发包括双特异性、细胞疗法和癌症疫苗在内的各种治疗模式的创新疗法。在细胞疗法方面,双方计划开展临床前研究和1期临床试验,评估Immatics靶向PRAME的TCR-T细胞疗法IMA203,与Moderna靶向PRAME的mRNA癌症疫苗联用的安全性和有效性。该联合疗法的目的是进一步增强IMA203的T细胞反应。2seventy bio与药明巨诺扩展合作,加快基于T细胞的免疫疗法研发2seventy bio和药明巨诺日前宣布,双方意图扩展其战略研发联盟。扩展的研发合作将添加2seventy bio管线中的两款候选疗法,一款为基于TCR技术的实体瘤疗法,另一款为治疗自身免疫性疾病的CAR-T疗法。双方最初合作开发的靶向MAGE-A4的T细胞疗法项目预计在2023年底进入临床开发阶段。开发吸入式基因疗法,新锐推进新一代慢病毒递送系统AlveoGene公司日前宣布成立,该公司致力于开发吸入式基因疗法,治疗具有未竟医疗需求的呼吸道疾病(不包括囊性纤维化)。该公司的InGenuiTy平台开发的基因疗法基于新一代慢病毒递送系统,可以通过雾化器重复给药,高效转导肺部上皮细胞。这一技术已经有十多年的开发历史,并且得到约7200万英镑研究基金的支持。该公司的首款候选疗法AVG-001是一款用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的吸入式基因疗法,旨在促进局部α1抗胰蛋白酶的表达,该公司预计在未来2-3年将这款疗法推向临床开发。6000万美元助力家族性神经疾病基因疗法开发,克睿基因和Frametact达成合作克睿基因(Cure Genetics)和Frametact联合宣布,双方达成合作开发和许可协议。将利用克睿基因独有的VELP平台开发创新腺相关病毒载体,治疗家族性神经疾病。根据协议,克睿基因将获得总计6000万美元的前期和里程碑付款。除了上述动态,本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破,惠及更多患者。大家都在看作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO,药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场,造福病患。如您有相关业务需求,欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求,请长按扫描上方二维码,或点击文末“阅读原文/Read more”,即可访问业务对接平台,填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] Coeptis Therapeutics Provides Safety and Dosing Update from Phase 1 Trials Investigating DVX201 in Relapsed/Refractory AML or High Risk MDS and Hospitalized COVID-19 Infection. 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