Dyggve-Melchior-Clausen Syndrome

点击上方DIA发布关注我们 在全球医药研发领域，2024年标志着一个创新与合作的新纪元。DIA中国学术社区作为作为行业的桥梁和纽带，通过一系列精心策划的活动，为医药研发专业人士提供了一个分享知识、提升能力和促进行业共识的平台，为医药研发人才提供了宝贵的学习机会，还促进了跨学科、跨领域的合作，为行业创新注入了新的活力。此外，DIA中国学术社区也是医药研发领域年轻专业人士成长和发展领导力的重要平台，通过参与各种学术交流和实践活动，年轻专业人士能够不断提升自身的专业素养和领导能力。 药品法规事务社区（RAC） 通过促进法规事务知识的交流与合作，提升法规事务专业能力，以及推动药品法规事务的国际合作与标准化。以课程培训的形式提升了了RA人员在药物研发中的能力和作用，深入解读临床研究、非临床研究以及药学、知识产权以及市场准入等与药品开发及全生命周期密切相关的各个专业精髓的机会。此外，RAC还通过“法规三人行”和“全球法规热点”的周期性活动，聚焦行业热点话题。 数字健康社区（DHC） DHC作为主要驱动力量，以dTrial论坛、DHC训练营、DCT-I行动小组、行业调研与蓝皮书、行业研讨会等为重要形式和载体，促进行业对数字化临床试验的知识共享和技术交流；积极组织学术调研，为相关政策和法规/细则出台提供行业反馈与建议。加强跨领域合作，通过国际同行交流对话，促进知识传播，为行业人才能力培养和行业创新提供了支持，为提高临床运营与研究的质量和效率，为数字化发展做出了积极贡献。 临床药理社区（CPC） 组织圆桌讨论会等活动邀请专家分享临床药理学的最新研究成果和实践经验；促进基础研究和临床研究，指导合理用药，推广MIDD方法。加快和提高中国创新药物开发，促进跨学科合作共赢，共同推动创新药物研究的合理、可持续发展。 临床科学社区（CSC） 通过科学前沿系列直播密切关注全球首款TCR-T疗法的最新进展，同时组织线下互动活动，深入探讨ODAC案例中的跨学科洞察。以新药研发和全生命周期课程为重要抓手，DIA中国致力于提升临床科学人员的专业能力，助力他们在医药研发领域不断进步。 临床项目管理社区（CPMC） 致力于为行业内临床项目管理相关人员提供一个学习、交流和分享的平台。通过培训和形式多样的交流互动，帮助临床项目管理人员更好地掌握项目管理的理论和实践技能，提升战略思维和领导力，从而在临床试验中更高效地应对各种挑战。从而推动临床研究项目管理的专业化、系统化和学科化的发展，为中国本土创新药企业蓄积人才力量，为行业整体项目管理水平与国际接轨和中国新药走向世界奠定基础。 临床研究机构能力提升社区（SAIC） 举办中国临床试验机构大会，讨论细胞治疗临床试验实施现状及质量管理要点。提升临床研究机构的专业能力和质量管理水平，保障临床试验的规范性和可靠性，提高研究数据的国际认可度。 数据管理社区（DMC） 通过定期组织线上线下的专题讨论会，研习会，沙龙等，分享和交流有关临床试验中数据管理相关的知识和操作规范，帮助更多临床试验工作者接触和了解数据管理工作，分享实际遇到的困难并对找出解决方案，推动临床试验中数据质量的提升和引起更多从业人员对临床试验中数据质量的重视。此外，DMC作为连接行业和学校的桥梁，通过进入校园等活动，介绍行业知识，帮助在校学生更好地了解数据管理领域，提供职业规划指导，助力他们在未来的临床试验领域就业。 统计社区（QSC） 通过深入探讨Estimand实施、肿瘤创新剂量探索等前沿议题，社区帮助研发人员更好地理解统计方法在临床试验设计中的科学应用，掌握先进的统计方法和技巧。此外，统计社区还提供适应性设计等高级统计学培训，培养专业人才，提升整个行业的统计学水平。同时参与DIA线下会议，积极推动生物统计学与临床其他学科的交融，带动更多中国人才站在国际舞台上，更快、更新、更有力地推动药物的研发。 临床安全与药物警戒社区（CSPVC） 通过药物安全信号管理培训课程，增强从业人员在药物警戒领域的专业能力。社区还通过组织系列直播活动，聚焦药物警戒的热点话题，深入探讨其在药物研发全生命周期中的关键作用，并邀请国际专家分享宝贵经验，拓宽行业视野。此外，每月推出的“好书推荐”栏目，为从业者提供丰富的药物研发知识和最新热点资讯，助力专业成长与行业发展。 转化医学社区（TMC） 建设并壮大TMC社区，打造中国第一本《中国转化医学蓝皮书》。通过定期沙龙活动，深入探讨行业热点话题，促进行业交流和人才建设，加强社区成员联系。通过各大会议专题讨论，推动产学研医政的多方交流，助力精准医疗，加速新疗法及其诊断试剂的研发和应用。 质量社区（QC） 聚焦临床研究质量与创新，推动质量管理体系发展、质量文化的推广以及GCP R3的落地。联合企业、医院与机构等举办质量文化座谈会，深入研讨质量文化、前沿质量理念在中国的推进，促进了各方在临床研究质量方面的深入交流与合作。 产品线组合与项目管理社区（PPMC） 旨在通过组织多样化行业沙龙活动、跨领域对话及相关培训，就如何提高药物研发的战略性和价值、优化产品线战略规划与决策等内容进行深度交流讨论，以期帮助中国药企建立适合创新药研发的管理模式、快速学习掌握全球同步研发的各项要求、实现资源的最优配置、以及在矩阵架构下促进跨国家、跨区域、跨部门合作。 研发人才领导力建设社区（LCC） 提供跨文化领导力及叙事影响力的培训。培养研发人才的领导力，推动研发项目的成功，提升团队协作效率和创新能力。 真实世界研究社区（RWSC） 讨论真实世界数据三驾马车：法规、指南、数据源。利用真实世界数据支持药品和医疗器械的研发，提高研究的实用性和相关性，加速新药上市。同时，社区还采用了线上线下讨论的灵活形式，带领社区成员分析当下最新案例，紧跟全球真实世界研究发展。 放射性药物社区 讨论核医学新前沿，特别是靶向核素探针的研发与可视化。推动放射性药物在癌症治疗和诊断中的应用，提高治疗效果，为患者提供更多的治疗选择。 中国生物样本和数据安全社区 探讨如何保护数据免受泄露和滥用，确保法律法规的遵循和实施。推动生物样本和数据的安全管理，有效促进了生物样本和数据安全领域的发展，为科研和医疗领域提供了宝贵的经验和资源。 随着社区过百场丰富多彩的学术活动的成功举办，2024年的DIA的平台上展现了前所未有的活力和创新精神，也为医药研发领域的专业人士提供了一个宝贵的学习和成长的机会。通过这些活动，我们共同见证了知识的传播、能力的提升和行业共识的形成。展望未来，我们期待这些努力能够继续推动医药研发领域的进步。 点击了解详情 关于DIA DIA是一个全球化、跨学科的国际性学术平台，在中立的环境中，融合医药研发领域全行业的意见领袖，探讨当前研发的技术问题，提升专业能力，以及催化行业共识，在全球医药研发领域享有很高的声誉。 扫码关注我们 微信号｜DIA发布 长按识别左侧二维码即可关注 我们努力为你提供有内容的内容。

溶瘤病毒由于能够特异性复制引起癌细胞凋亡，同时保留正常组织不被破坏的独特作用机制，成为目前肿瘤免疫疗法的潜力新星。截至2023年4月，已有全球70余种在研溶瘤病毒药物开展了222项临床试验。然而，溶瘤病毒药物的临床开发也面临诸多挑战，包括如何提高病毒的选择性和抗肿瘤效力、如何减少治疗相关的毒性反应、如何优化临床试验设计以确保安全性和有效性等。 10月24日下午3点，康德弘翼临床项目管理部主任曹丽霞博士将做客药明直播间，结合既往肿瘤及溶瘤病毒临床研究经验，与大家共同探讨溶瘤病毒药物的临床开发现状，临床试验开发策略、临床试验中的执行风险及如何规避等问题。欢迎大家的参与！ 注册报名 本次研讨会免费对外开放，请长按下方二维码报名，快速进入直播通道。 主题：溶瘤病毒药物临床开发要点 主讲人：曹丽霞 博士   康德弘翼临床项目管理部主任 时间：2024年10月24日，15:00 – 16:00 SPEAKER PROFILE 曹丽霞 博士 曹丽霞女士为临床医学硕士，生物工程博士背景。有15年+的临床试验相关经验，12年+的临床项目管理经验。 2018年1月加入康德弘翼，带领团队为客户提供临床试验的项目统筹和全链条管理服务，适应症涵盖肿瘤、麻醉、疼痛、内分泌、骨科、眼科、心血管、肝病、感染、器械、医美等多个领域，为超过170多个客户提供不同阶段的临床试验项目管理服务超过500余项，包括单抗、双抗、ADC、溶瘤病毒、siRNA等多个方向，并已经助力20+个新药上市。 关于康德弘翼 康德弘翼（WuXi Clinical），是药明康德的全资子公司，致力于为全球客户提供全方位的临床研究服务，包括药品、生物制品、医疗器械、体外诊断试剂等，服务范围涵盖I期至IV期的临床试验以及真实世界研究。我们经验丰富的专业团队和严格的质量控制体系，帮助创新性、突破性医药产品尽快上市并造福患者。公司已实现多地区联合运营，员工规模达730+人，在上海、北京、广州、武汉、成都、长沙、西安、沈阳、杭州、台北、美国奥斯汀、美国圣地亚哥和澳大利亚悉尼，共13座城市设有办公室。   【临床系列】往期直播回放： 药明直播间| 替代终点——临床研究中的验证与应用 药明直播间| 准备NDA/BLA时的重要考量 药明直播间| 临床试验数据库建立的关键点 药明直播间|临床系列(十六)：去中心化临床试验（DCT）实施过程中的监管要求 药明直播间|临床系列(十五)：临床试验期间药物警戒稽查方法及案例分享 药明直播间|临床系列(十四)：DMC在临床试验中的应用和管理 药明直播间|临床系列(十三)：药物临床试验期间的注册申报 药明直播|临床系列(十二)：临床试验Timeline的合理计划和管理 药明直播间|临床系列(十一)：临床试验应对中美药监机构核查的策略和经验 药明直播间|临床系列(十)：临床试验中的数统考量——罕见病项目 药明直播间|临床系列(九)：临床方案设计中估计目标的医学考量 药明直播间|临床系列(八)：临床快启（SSU）的发展现状与前景——对话资深机构办主任 药明直播间|临床系列(七)：中美创新药IND申报实践经验分享 药明直播间|临床系列(六)：中国研究中心快速启动专题 药明直播间|临床系列(五)：以患者为中心的临床试验设计 加速药物开发的创新方式 药明直播间|临床系列(四)：虚拟临床试验离我们还远吗？ 药明直播间|临床系列(三)：医疗器械临床试验专题 药明直播间|临床系列(二)：临床试验中的方案设计（肿瘤） 药明直播间|临床系列(一)：新版《药品注册管理办法》解读

鉴于冠状病毒短时间内不会彻底消失，极有可能与人类长期共存，并逐渐“流感化”呈季节性流行，且仍在不断发生变异，未来仍可能出现逃逸能力更强、传播速度更快、潜在致病性更高的变异株，对人类健康的危害程度要远高于普通感冒和流感。因此，研发广谱、有效的冠状病毒药物仍至关重要。悦康药业用于预防和治疗新型冠状病毒感染的多肽药物YKYY017雾化吸入剂取得的重要进展，对医药产业具有重要意义。 新冠药物研发，再迎新突破。 近日，悦康药业集团、中国医学科学院病原生物学研究所共同在京召开了YKYY017雾化吸入剂临床研究DMC期中分析会、Ⅱ期总结会暨Ⅲ期方案定稿会。备受关注的YKYY017雾化吸入剂在治疗冠状病毒的临床研究上获重要进展：已顺利完成II期临床研究，即将开始III期研发阶段。 此次会议，汇聚了众多业内顶尖专家与学者。项目主要研究者中国工程院副院长王辰院士、中日友好医院曹彬教授、临床研究代表单位研究者、中国科学院王福生院士，以及DMC主席、北京协和医院李太生教授亲临现场，共同探讨药物的未来发展方向。此外，还有来自其他参研中心20余家临床科室和临床机构的研究者代表，特邀嘉宾原国家药品监督管理总局药品审评中心首席科学家何如意，以及悦康药业集团的高管团队共同出席了本次盛会。 ▲YKYY017雾化吸入剂临床研究DMC期中分析会、Ⅱ期总结会暨Ⅲ期方案定稿会现场 这款备受院士专家认可的在研药物，究竟有何“魔法”？在热烈的讨论声中，针对产业届密切关注的重要问题，答案呼之欲出。这不仅为悦康药业新药研发的下一步试验指明了方向，更激发了行业对未来治疗方案的无限期待。   01 打破同类研究“空白” 长久以来，一个横亘在产业内的关键议题是，在诸多新冠产品层出之际，抗冠多肽药物YKYY017雾化吸入剂的研发是否“为时已晚”？ 要回答这一问题，首先脱离不了当前新冠药物研发大环境而言。 综合分析当前市场，新冠特效药主要聚焦于两大技术路径：一是以抗体为核心的生物大分子药物，二是针对病毒侵入、复制等关键步骤的小分子化合物药物。 然而，抗体类生物大分子药物在应用中逐渐显露出其局限性。这类药物主要通过特异性地与新冠病毒S蛋白的RBD区域结合，进而阻断病毒与宿主细胞的感染过程。但问题在于，RBD区域恰恰是新冠病毒突变最为频繁的部分，这导致了许多抗体药物在面对如奥密克戎等变异株时疗效锐减，甚至完全失效。 另一方面，小分子化合物药物通过抑制病毒复制来发挥作用，是目前临床治疗新冠的主要手段。 一大典例是，此前3CL蛋白酶抑制剂和RdRp抑制剂在抗病毒方面展现出了独特优势。但3CL蛋白酶抑制剂使用时须联用利托那韦减少药物代谢，因而当多种药物联合使用时，药物间的相互作用成为了一个显著问题，从而在临床实践中造成不小挑战。RdRp抑制剂不仅可以抑制病毒的RdRp活性，也会影响宿主细胞的RNA聚合酶，从而对宿主细胞的DNA复制和修复产生影响。这种影响可能导致DNA损伤、细胞凋亡和突变等不良反应，即遗传毒性。 因此，中国工程院副院长、中国医学科学院院长王辰院士在会议致辞中强调，具有突破性意义的冠状病毒有效药物的持续寻找，至关重要。 ▲项目主要研究者、中国工程院副院长王辰院士 在如此背景下，纵使新冠产品已层出不穷，但考虑到病毒持续变异和疫情长期存在的背景，YKYY017甫一出现便格外引人瞩目，其独特的作用机制和广谱性使其在面对新型变异株时具有突出优势。 公开资料显示，YKYY017雾化吸入剂是由悦康药业集团与中国医学科学院病原生物研究所合作研发的用于治疗新型冠状病毒感染的多肽药物，其是由43个氨基酸组成的多肽类小分子化合物，是一种冠状病毒膜融合抑制剂，它基于冠状病毒S2亚基的七肽重复序列2（HR2）设计，作用于SARS-CoV-2病毒S蛋白S2亚基HR1区，可以竞争性地与病毒HR1区相互作用形成异源六螺旋束结构，从而抑制病毒本身的HR1和HR2结构域之间同源六螺旋束结构的形成，阻断病毒与宿主细胞的融合过程，发挥抗病毒活性，且具有广谱性。 作为吸入式抗新冠病毒多肽类药物，YKYY017不仅采用了新的治疗靶点，而且雾化吸入剂的给药方式和作用机制为新冠患者提供了新的治疗选择，使其在新冠治疗领域具有显著的开创性和创新性。 在多方共同努力下，YKYY017的研发历程取得了令人瞩目的进展。该药物于2022年11月29日获得国家药监局的批准，并迅速投入临床研究，于2023年7月5日圆满完成I期临床研究，充分验证了YKYY017在健康受试者体内的良好耐药性和安全性。 进入II期临床试验后，YKYY017更是展现了显著的临床效果，首例受试者于2023年9月21日入组，直至2024年2月18日，所有受试者顺利出组。初步的临床结果令人振奋，YKYY017在治疗新型冠状病毒感染方面表现出显著的临床效果，为患者带来了显著的获益。 值得一提的是，YKYY017先后获得了美国FDA的临床试验批准以及澳大利亚TGA的临床试验备案，这不仅是悦康药业在新药研发领域的里程碑式成果，更是其新药研发国际化战略的重要体现。 ▲悦康药业集团股份有限公司董事长于伟仕 作为该款药物的申报方，悦康药业的研发初心也很明确，希望针对新型冠状病毒未来将不断突变以及长期存在的可能性，基于未被满足的临床需求研发出一款广谱、高效、安全的，且具有完全自主知识产权的化药1类创新药。 02 YKYY017的多重独特意义 这款备受业内瞩目的抗冠多肽药物，随着多重独特意义正逐步显现，一系列问题紧随其后，YKYY017究竟能不能“打”？怎么“打”？背后，不仅关乎药物的新作用机制，也涉及到它能够解决哪些新问题，以及当前的进展和效果如何。所有这一切，都亟待强有力的临床结果作答。 不容忽视的是，在新冠治疗领域，病毒变异导致药物失效是长期以来的挑战，然而，YKYY017凭借其独特的作用机制，成功解决了这一问题。 从药理作用机制层面分析，YKYY017雾化吸入剂是最新一代的冠状病毒膜融合抑制剂，作用机制是通过抑制细胞表面和内吞体两个膜融合途径来发挥抗病毒作用，这种新的作用机制与目前已有的新冠治疗药物作用靶点不同，受冠状病毒突变的影响较小，对新型冠状病毒原始株及其多种流行变异株（如Delta、Omicron BA.1、Omicron BA.2、Omicron BA.4及Omicron BF.7）均有显著的抑制效果。这种广谱性使其在面对不断变异的病毒时仍能保持有效性。 除了独特的药理作用，YKYY017在给药方式上也有所创新。在与会研究者看来，雾化给药方式，这种治疗上呼吸道感染症状的常见形式，相比吃药更容易让患者接受，尤其在年轻群体的接受度颇高，同时对于新冠引起的上呼吸道症状见效迅速。 在临床试验中，YKYY017同样展现出诸多亮点。华中科技大学公共卫生学院学系主任尹平指出，YKYY017的临床研究采取了比较新颖的适应性设计，即II/III期无缝设计，实现了剂量探索与确证性试验的紧密衔接。在第一阶段，实验通过比较两个剂量组，选择了更优效的剂量组直接进入III期确证性临床实验。其中，II期主要为III期试验的剂量探索铺路。初步数据显示，YKYY017在安全性、有效性和剂量效应关系上均呈现良好趋势，为接下来的III期试验奠定了坚实基础。 归根结底，YKYY017以其独特的地位、作用机制、临床设计和良好的安全性等特点，在新冠治疗领域展现出巨大的潜力和价值。某种程度上，其研发不仅具有创新性，且具有重要的战略意义，这也得到了DMC及与会专家的一致认可。 ▲项目DMC主席、北京协和医院李太生教授 一切回归医药产业关注本质，悦康药业YKYY017雾化吸入剂在Ⅱ期临床试验中良好的临床表现，初步验证了其在冠状病毒治疗上的独特优势与安全性，同时也预示着国内药企在冠状病毒治疗领域有望迈上新台阶。