ARO-INHBE

2026年5月-6月，全球寡核苷酸药物赛道迎来密集爆发期。从GSK乙肝功能性治愈ASO药物的III期数据惊艳亮相，到Ionis降脂ASO和Arrowhead降脂siRNA双双获批；从AOC药物BLA递交，到AI+RNAi跨界合作——短短两个月，多项里程碑事件密集落地，标志着寡核苷酸药物正从"研发热点"加速迈入"商业化爆发"的新阶段。本期为您梳理2026年5-6月寡核苷酸药物核心行业动态，拆解五大核心发展信号。 5-6月行业主要事件概览 5月6日 瑞博生物与勃林格殷格翰MASH合作达成第三个关键里程碑 瑞博生物（6938.HK）宣布与勃林格殷格翰合作开展的肝脏疾病创新疗法项目再获重要突破，达成又一里程碑。这也是双方在包括代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）在内的肝脏疾病创新疗法合作中，成功实现的第三个关键里程碑，标志着双方合作研发进程持续深入，siRNA技术在代谢性肝病领域的转化应用迈出坚实一步。 Vir 公布一季度财报，elebsiran慢性丁肝组合疗法进入关键数据披露窗口 Vir Biotechnology表示，将在EASL 2026披露tobevibart与elebsiran联合治疗慢性丁型肝炎SOLSTICE 2 期研究96周完整数据；此前该组合在72周时有77%受试者达到并维持HDV RNA不可检测，在已评估至96周的子集中比例升至88%。Elebsiran是靶向HBV RNA转录本、降低HBsAg的siRNA药物。 5月7日  Arrowhead公布REDEMPLO商业化和多地区监管进展 Arrowhead披露REDEMPLO在多个地区取得进展：澳大利亚TGA批准、欧洲CHMP给出积极意见、中国 NMPA批准用于成人FCS、加拿大Health Canada签发上市许可。中国大中华区由赛诺菲负责商业化。REDEMPLO是靶向APOC3的siRNA药物，用于家族性乳糜微粒血症综合征。 Arrowhead双功能RNAi和脂肪组织RNAi项目继续推进 在同一份更新中，Arrowhead还披露ARO-DIMER-PA已完成首例受试者给药。该分子同时靶向PCSK9和APOC3，是一个单分子双功能RNAi临床候选物。公司还公布ARO-INHBE与ARO-ALK7肥胖相关项目的中期数据，其中ARO-ALK7是一种在人类中显示脂肪细胞基因敲低的RNAi疗法。 5月11日 GSK与中国生物制药达成战略合作，加速bepirovirsen中国上市 GSK与中国生物制药达成战略合作，旨在加速慢性乙肝ASO药物bepirovirsen在中国的上市进程。此前3月，中国CDE已对bepirovirsen给予优先审评。这意味着乙肝功能性治愈药物有望加速惠及中国患者，全球乙肝治疗格局即将重塑。 5月12日 瑞博生物与英矽智能达成战略合作，AI+siRNA加速寡核苷酸研发 瑞博生物与AI制药企业英矽智能签署战略合作协议，双方将结合寡核苷酸药物开发与AI制药优势，推进AI+siRNA创新合作，加速寡核苷酸药物的研发与临床转化。这标志着AI技术在寡核苷酸药物序列设计、靶点筛选等环节的应用进一步深化。 5月13日 Silexion推进KRAS siRNA SIL204进入胰腺癌2/3期临床准备 Silexion围绕SIL204连续披露进展：以色列卫生部已批准启动SIL204治疗局部晚期胰腺癌的2/3期临床试验，德国CTA也已通过欧盟CTIS系统递交；该研究计划在2026年二季度启动，先进行约18例安全性导入，再进入约166例随机队列。SIL204是靶向KRAS突变的siRNA，研究设计采用瘤内给药联合系统给药，并与标准化疗联用。 5月18日 Wave WVE-006 RNA编辑寡核苷酸在AATD中实现MZ样表型 Wave Life Sciences公布WVE-006 RestorAATion-2研究更新。WVE-006是一种GalNAc偶联、皮下注射递送的RNA编辑寡核苷酸，用于α1-抗胰蛋白酶缺乏症。公司披露，WVE-006在双周和月度给药方案下均实现接近MZ表型的结果，并计划在2026年中期获得FDA关于潜在加速批准路径的反馈。 5月19日 圣因生物SGB-9768获NMPA临床批准，拓展至PNH和aHUS 5月19日，圣因生物宣布，C3 siRNA候选药物SGB-9768获中国NMPA临床试验批准，用于治疗PNH和aHUS等补体介导的血液疾病。该药此前已获批开展IgA肾病、C3肾小球病和IC-MPGN等补体介导肾病临床研究，目前正在相关肾病方向开展Ⅱ期临床。 5月26日 复星医药4.14亿元加注星曜坤泽，押注siRNA乙肝功能性治愈 复星医药控股子公司拟出资共计4.14亿元参与星曜坤泽B轮融资并受让股权。星曜坤泽主要在研管线包括siRNA创新药HT-101注射液（慢性乙肝功能性治愈）及中和抗体HT-102，此次加注凸显产业资本对乙肝功能性治愈赛道的看好。 Dyne Therapeutics递交AOC药物BLA——用于杜氏肌营养不良症 Dyne Therapeutics向FDA提交z-rostudirsen（DYNE-251）生物制品许可申请（BLA），用于治疗适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）。该药物由磷酰二胺吗啉寡聚物（PMO）与靶向TfR1的Fab片段偶联而成，已获FDA突破性疗法、快速通道和罕见儿科疾病认定，预计2027年Q1上市。 5月27日-30日 EASL 2026巴塞罗那：GSK bepirovirsen III期数据震撼亮相，NEJM同步发表 欧洲肝脏研究学会年会（EASL 2026）上，GSK重磅公布反义寡核苷酸（ASO）药物bepirovirsen两项全球III期临床试验（B-Well 1和 B-Well 2）结果，同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。整体人群功能性治愈率19%（vs 安慰剂0%），低病毒活性亚组治愈率26%，中国亚组（HBsAg≤1000）高达35%，是在大规模III期临床试验中证实可实现慢性乙肝功能性治愈的药物。bepirovirsen已获FDA优先审评和突破性疗法认定，PDUFA日期为2026年10月26日。 6月4日 渤健salanersen获FDA突破性疗法认定，有望实现SMA"一年一针 渤健（Biogen）宣布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法salanersen（BIIB115）获FDA突破性疗法认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。1b期临床数据显示，既往接受基因治疗但应答不佳的SMA患儿，使用salanersen后运动功能显著改善、神经损伤指标下降。得益于新型化学修饰技术，该药物有望实现每年仅需一次给药。 Alnylam与Inceptive达成20亿美元AI战略合作，加速RNAi药物设计 RNAi领域龙头Alnylam与AI制药公司Inceptive宣布达成战略合作，总价值高达20亿美元（首付款3000万美元）。双方将Alnylam 20余年专有siRNA数据与Inceptive的生成式AI基础模型结合，用于加速siRNA设计、靶标mRNA建模、序列空间探索及新型化学修饰，预测临床前优秀的候选分子。 6月8日 City Therapeutics完成9950万美元B轮融资，推进siRNA血栓与眼科管线 新锐RNAi药企City Therapeutics完成9950万美元B轮融资，由Viking Global Investors和Sofinnova Investments领投。公司CITY-FXI（靶向凝血因子XI，血栓栓塞性疾病）已启动I期临床；CITY-RBP4（眼科Stargardt病/青少年黄斑变性）公布积极临床前数据，计划2026年底前推进至临床阶段。此前已与Bausch+Lomb和Biogen达成重大战略合作。 浥眸生物完成数千万元天使+轮融资，聚焦眼科寡核苷酸药物 专注眼科创新寡核苷酸药物的浥眸生物完成数千万元天使+轮融资，由本草资本和上海未来产业基金联合领投。公司围绕干眼、角膜营养不良、年龄相关性黄斑变性等方向构建差异化管线，本轮资金将用于核心管线YM-101的临床推进及肝外组织靶向递送平台建设。 6月11日 凯莱英20亿元化学大分子CDMO项目在天津开工 凯莱英医药集团化学大分子创新药CDMO研发及生产一体化项目正式开工建设，落户天津经开区核酸医药产业园，计划总投资约20亿元。项目重点布局多肽、寡核苷酸（TIDES）等前沿领域。 6月12日 凌泰氪生物LT-010获FDA IND批准——全球较早的透皮涂抹寡核苷酸药物 凌泰氪生物基于寡核苷酸透皮递送平台开发的first-in-class药物LT-010（针对雄激素性脱发）正式获得美国FDA临床试验申请（IND）批准，是全球较早获得FDA IND批准的透皮涂抹给药寡核苷酸药物。公司以lncRNA模块化递送平台为核心技术壁垒，解决核酸药物肝外递送难题。 6月22日 欧盟正式批准Arrowhead Redemplo 欧盟委员会正式授予Arrowhead Pharmaceuticals的Redemplo（plozasiran，普乐司兰钠）上市许可，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者的甘油三酯水平。基于III期PALISADE研究，25mg剂量组患者空腹甘油三酯中位降低80%（vs 安慰剂17%），急性胰腺炎几率降低83%。该药已在美国、加拿大、中国和澳大利亚获批。 Regeneron公司cemdisiran获FDA优先审评 Regeneron宣布FDA和EMA均已受理cemdisiran用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的监管申请。FDA授予优先审评资格，目标行动日期为2026年11月。Cemdisiran是皮下注射、靶向补体C5的siRNA疗法，每12周给药一次（一年4针），基于III期NIMBLE试验数据（已发表于《柳叶刀》）。 6月24日 FDA批准Ionis Tryngolza FDA正式批准Ionis Pharmaceuticals的Tryngolza（olezarsen）上市，作为饮食辅助疗法用于降低成人重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的甘油三酯水平和急性胰腺炎风险。这是被证明可降低sHTG患者急性胰腺炎风险的获批疗法，也是Ionis独立商业化推广的重磅药物。 6月26日 凌泰氪生物完成A轮及A+轮融资，近3亿元加注肝外递送平台 凌泰氪生物宣布完成A轮及A+轮融资，合计近3亿元。A轮由龙磐投资领投，A+轮由磐霖资本领投，老股东君联资本持续加注。公司是国内首家专注于长链非编码RNA（lncRNA）模块化药物核心技术研发的企业，核心壁垒在于“多分子兼容、多组织靶向”的lncTAC递送平台，打破核酸药物只能靶向肝脏的行业瓶颈。 行业信号及发展趋势解读 整体来看，2026年5-6月寡核苷酸治疗领域呈现出以下趋势： 一、临床端：肝病赛道实现里程碑突破，肝外多适应症临床管线全面开花 EASL年会GSK乙肝siRNA III期数据登顶NEJM，乙肝成为行业核心赛道。同时行业全面突破肝脏局限，补体、神经、肿瘤、眼科、透皮脱发等多条肝外管线密集推进至II/III期，多款候选药临床数据积极。寡核苷酸药物适应症布局走向多元，肝外递送技术逐步落地，多系统疾病治疗价值持续得到临床验证。 二、产业端：上游CDMO产能加速布局，本土药企管线全球化双向提速 寡核苷酸药物研发需求爆发推动CDMO产能扩张，凯莱英20 亿寡核苷酸项目动工，行业进入产能扩容阶段。本土药企双向全球化提速，瑞博等实现大额海外授权，跨国药企加速国内商业化布局。企业赛道差异化布局明显，不再扎堆肝病，上下游协同、海内外联动成为产业发展主流方向。 三、技术端：AI设计、新型修饰、创新递送、AOC偶联四大技术全面落地 Alnylam、瑞博联手AI企业加速序列开发；GalNAc、FANA 等修饰持续迭代，透皮、眼靶向等肝外递送取得突破；AOC 药物提交BLA，RNA编辑、双靶点分子同步出数据，底层平台技术成为企业核心壁垒。 四、资本与合作端：资金持续重仓肝病、肝外递送，平台型大额合作成为主流 资本重点加注乙肝赛道与肝外递送平台，晚期管线、拥有自主技术的企业更受青睐。合作模式从单品授权转向数十亿级全平台长期联合开发，药企、AI公司、CDMO跨界合作常态化。具备修饰、递送核心平台的企业议价能力更强，产业链资源整合持续提速。 五、商业化端：多款重磅药物全球同步获批，长效给药、多元化市场成型 5-6月多款siRNA/ASO药物在中美欧集中获批，覆盖代谢、自身免疫病，长效给药打造差异化优势。AOC药物申报上市，市场边界拓宽。企业同步多地区申报，国内市场成为必争板块，已上市产品持续放量，行业正式迈入商业化兑现阶段。 擎科生物 寡核苷酸药物全流程开发平台 寡核苷酸药物开发全链路的每个环节都密切关系到项目整体的进度和成败，而擎科生物，正是寡核苷酸药物开发全流程的专业赋能者。 作为合成生物学与核酸制造领域的重点企业，擎科生物依托AI+高通量核酸智造平台，聚焦寡核苷酸研发核心需求，提供从序列设计筛选到GMP生产的全流程解决方案，助力科研团队与药企提速降本，筑牢研发根基。 擎科生物旗下的梓熙生物建立了大规模寡核苷酸原料药生产线，可提供从µg~kg级的寡核苷酸合成服务，支持科研级至GMP级交付，满足客户完成临床前研究需求，具备中试和放大经验，为临床与商业化需求提供客制化服务与建议。 六大核心服务亮点，精准破解研发痛点 ✅序列设计与优化：专业团队结合AI算法，针对siRNA/ASO等寡核苷酸类型优化序列，制定成熟的设计流程，确保高水平的基因沉默率及序列设计效率； ✅高通量筛选：支持百级、千级序列并行筛选，大幅提升筛选效率，可提供客制化‌筛选及交付方案，有效缩短研发周期； ✅GMP标准生产：符合ISO 9001、13485、14001、45001认证的万级GMP车间，能够支持3-200 nt、微克(μg)- 公斤(kg)级规模的寡核苷酸合成，满足从科研到商业化的全周期需求； ✅严格质控标准：采用质谱（MS）全检质控，保障寡核苷酸纯度与敲降效率稳定，提升早期数据可靠性； ✅快速交付保障：从原料到设备全产业链自主供应，AI智能智造系统贯穿订单到交付的全流程，确保siRNA裸序列快至3天交付，克级寡核苷酸快至12天交付，打破传统合成周期壁垒，加速研发推进； ✅全链路安全保障体系："零接触序列"保密方案，让您的敏感研发数据"高枕无忧"，专注于核心药物研发，为您提供值得信赖的保密智造支持。 我们相信，未来几年将是寡核苷酸药物从"创新"走向"产业化"的关键阶段。擎科愿以自主、智能、可放大的"AI驱动的基因工厂"模式，陪伴更多药企与研究者，加速RNAi疗法的临床转化与产业化落地。 联系我们： 欢迎后台留言与我们联系，获取寡核苷酸药物研发一站式解决方案与技术支持！ 更多有料内容请关注擎科生物媒体矩阵!