药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名- |
靶点 CLN8(CLN8 transmembrane ER and ERGIC protein) |
作用机制 CLN8调节剂(CLN8 transmembrane ER and ERGIC protein modulators)、基因转移 |
治疗领域 神经系统疾病、遗传病与畸形、内分泌与代谢疾病 |
在研适应症 神经元蜡样质脂褐质沉积症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期(全球)- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 |
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神经元蜡样质脂褐质沉积症 | 临床前 | 美国 更多 |