更新于：2023-11-01

CLN8 gene therapy (AmicusTherapeutics)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
CLN8(CLN8 transmembrane ER and ERGIC protein)
作用机制
CLN8调节剂(CLN8 transmembrane ER and ERGIC protein modulators)、基因转移
治疗领域
神经系统疾病、遗传病与畸形、内分泌与代谢疾病
在研适应症
神经元蜡样质脂褐质沉积症 
非在研适应症-
原研机构
Nationwide Children's HospitalNationwide Children's Hospital
在研机构
Amicus Therapeutics, Inc.Amicus Therapeutics, Inc.
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期(全球)-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

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研发状态

适应症最高研发状态国家/地区公司
神经元蜡样质脂褐质沉积症 临床前美国
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Amicus Therapeutics, Inc.Amicus Therapeutics, Inc.
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临床结果

适应症
分期
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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