更新于：2025-05-07

CLN8 gene therapy (AmicusTherapeutics)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
CLN8
作用方式
调节剂
作用机制
CLN8调节剂(CLN8 transmembrane ER and ERGIC protein modulators)、基因转移
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
神经元蜡样质脂褐质沉积症
原研机构
Nationwide Children's HospitalNationwide Children's Hospital
在研机构-
非在研机构
Amicus Therapeutics, Inc.Amicus Therapeutics, Inc.
权益机构-
最高研发阶段终止临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
神经元蜡样质脂褐质沉积症临床前
美国
Amicus Therapeutics, Inc.Amicus Therapeutics, Inc.
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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临床分析

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批准

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特殊审评

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