CTX-320

点击蓝字 关注我们 Click the blue word to follow us. 全球视野 深度专业  Crispr Therapeutic - 投资分析报告 1 摘要 本报告旨在对CRISPR Therapeutics AG(CRSP.O)的投资价值进行评估，给予[持有]评级。CRISPR是一家基因研究公司，在2013年10月31日注册成立，专注于CRISPR/Cas9的疗法发展。 CRISPR/ Cas9代表集群,定期相互间隔短回文重复(CRISPR)相关蛋白9,是改变基因的编排,基因组DNA的特定序列过程中的一项革命性的技术。 综合分析表明：在2025年Q2的财报中显示，该财报未能达到营业收入和盈利预期。这让许多人对其基因疗法CASGEVY的商业化进程标识担忧。CRISPR Therapeutics（纽约证券交易所代码：CRSP）的短期浮动股份比例自上次报告以来下降了12.58%。 该公司最近报告称，已卖空2345万股，占所有股份的29.11%。 2 企业简介 2.1 上市背景 CRISPR Therapeutics 于2016 年在纳斯达克上市，其上市背景是其掌握的革命性CRISPR/Cas9 基因编辑技术，该技术能够在分子水平上精确修饰DNA，为治疗重大疾病提供了全新的可能性。 公司希望透过公开募股筹集资金，以支持其基因疗法药物的研发与临床试验，并利用这一前沿技术平台开发针对重症患者的突破性治疗方案。 2.2 核心业务 CRISPR的核心业务是利用专有的CRISPR/Cas9基因编辑技术平台来开发和商业化用于治疗严重疾病的基因药物。该技术允许科学家对生物体的基因组进行精确、定向的改变，并在肿瘤学、血液病、再生医学等领域提供创新的治疗方案。 2.3 核心团队及股东结构 • 核心团队 Samarth Kulkarni： 首席执行官兼董事长，生物工程和纳米技术博士 Mary Lynne Hedley： 首席执行官兼董事长，微生物学士。 • 其他核心团队成员 Saurabh Saha： 首席执行官兼董事会成员，理学学士，生物学博士。 • 股本结构 以下是CRISPR公司的股本结构，其中投资机构占股80.92%，Ark Investment Management LLC拥有最高的持股数，为11.85%。 內部人士：內部人士合计仅占1.64%，比例相对较低。 公众股东：公众股东合计占股17.44%。 2.4 上市战略及布局 • 深化核心产品商业化： 持续推动CASGEVY在全球范围内的商业化应用，并密切跟进其在更多地区的审批进展。 • 拓展多元化研发管线： 高效推进多个临床阶段项目（如CTX112, CTX310, CTX320等），力争取得积极数据并实现新的药物上市。 • 布局下一代技术平台： 依托其LNP递送平台和持续的技术创新，拓展体内基因编辑疗法，解决更广泛的疾病需求，巩固其在基因编辑治疗领域的领导者地位。 3 商业模式分析 3.1 产品介绍 • CASGEVY 这是一种「体外编辑」疗法。先从患者体内抽取造血干细胞，在实验室中利用CRISPR技术精准编辑细胞内的BCL11A基因，以重新开启胎儿血红素的生成。编辑后的细胞再输回患者体内，从而有望一次性治愈疾病。 • 肿瘤学与自体免疫疾病产品线 (体外编辑) CTX112：一款针对 CD19 的「异体」CAR-T细胞疗法 用途：治疗B细胞恶性肿瘤（如淋巴瘤）和自体免疫疾病（如系统性红斑狼疮）。 CTX131：一款针对 CD70 的「异体」CAR-T细胞疗法。 用途：开发用于治疗实体瘤和血液癌。 • 体内基因编辑产品线 CTX310：针对 ANGPTL3 基因。 用途：治疗包括遗传性高胆固醇在内的多种心血管代谢疾病。 CTX320：针对 Lp(a) 基因。 用途：降低脂蛋白(a)水平，这是心血管疾病的独立风险因子。 3.2 商业模式 CRISPR Therapeutics致力于运用前沿的基因编辑技术CRISPR，开发针对体内和体外的治疗手段，以应对当前缺乏有效治疗方案的疾病领域。企业与多家知名医学中心及研究机构建立策略联盟，保障治疗方案从研发到临床试验的稳步推进。该技术具备高度的准确性和靶向能力，可显著降低非目标突变风险，增强治疗的安全水平和效果。这一运作方式使公司在基因医疗界保持领先，不断推动以往仅存于理论阶段的科学成果向现实转化。 3.3 收入模式 CRISPR Therapeutics通过多样化的收益来源将其科研成果转化为经济效益。核心收益来自于与大型药企及科研组织的策略协作，从中获取阶段性成就奖金和授权分成。此类合作不仅提供了必要的资金支持，也加快了CRISPR治疗手段从探索到应用的转化进程。另外，公司还参与共同研制与共同市场化协定，进一步巩固其财务状况。 3.4 发展策略与前景 通过整合业界领先的科学实力与战略性的资金合作关系，CRISPR Therapeutics为公司的持续成长和在基因治疗领域的长期影响力打下坚实基础。 4 财务状况分析 4.1 营业收入以及产品各渠道收入占比 • 低迷且不稳定的营业收入： Crispr常年处于较为低迷的状态，这种现象归咎于公司目前将大量的资金投入于研发CASGEVY这一产品中。 • 收入比例： 根据财报显示，Crispr营业收入来源分别有两个项目；分别是合作协议收入和补助收入。其中合作协议收入占总收入的大部分占比，在2023年底其首款药物CASGEVY获批之前，CRISPR Therapeutics作为一家处于研发阶段的生物技术公司，自身并没有通过销售药品来获得收入。因此几乎8到9成收入是从合作协议收入，其余通过研发拨款与奖项和资本市场融资。 • CASGEVY收入信息： 鉴于GASGEVY的研发是由CRISPR Therapeutics和Vertex制药公司共同开发，Vertex负责全球开发、制造和商业化，双方按60/40的比例分摊项目成本和利润。CRISPR Therapeutics则主要通过利润分成、以及从Vertex获得的里程碑付款等方式获得相关收入。 根据Vertex财务报告显示，GASGEVY盈利数值显示在2024年3月到12月之间收入分别为800万和1000万美元。到2025年3月到6月之间的收入分别为3040万美元和4460万美元。 因Vertex财务报告并未单独公布GASGEVY的销售和行政成本等信息，但是从报告中的盈利情况可以看出2025年目前不到一年，同比增长就达到了4倍以上。截至2024年10月中旬，Vertex已在全球启动了45家授权治疗中心（ATCs），并计划最终扩展到约75家。更重要的是，已有约40名患者开始了细胞采集过程（这是治疗的第一步）。治疗中心的增加和接受治疗患者人数的增长，是CASGEVY收入增长的直接动力，也印证了其商业化进程正在积极加速。 4.2 资本结构与偿债能力 CRISPR的财务结构非常稳健，总体负债占比在1成到2成之间，这种特征非常符合生物技术公司的行业属性： 其一，缺乏稳定的现金流来支付债务利息。 其二，拥有强大的股权融资能力：投资者愿意为其未来的增长潜力买单，从而使其可以通过发行股票而非借贷来获取资金。 此外，流动负债占比约为3成相对较低，这代表短期偿债压力较小，财务风险极低。 4.3 现金跑道 • 现金跑道：根据2024年的财报数据，按照净现金消耗的情况判断，目前足以够企业维持3年半。目前Crispr的产品已经开始投入市场并且公司通过合作研发从而使公司的经济压力减缓，因此目前的财务状态足以应付目前状况。 • 研发费用逐步减少：从2023年后的研发费用在逐渐下降，结合到2023年的CASGEVY已经开始投入市场，这意味着研发费用重心开始转移到商业化准备和市场推广相关方面。 5 市场状况 5.1 企业近况 • 核心产品商业化进展：CASGEVY全球推广加速 CRISPR Therapeutics的首款基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）已于2023年底至2024年初在美国、英国、欧盟等多地获批，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。截至2025年6月30日，其商业化推广取得关键进展： (1) 治疗网络扩张：全球已激活超过75个授权治疗中心（ATCs），实现原定目标，显著提升患者可及性。 (2) 商业价值分析： CASGEVY的定价高达220万美元，患者输注数量的增长直接推动收入转化。随着治疗中心网络成熟及医保谈判推进，预计未来三年收入将进入爆发期。商业化成功验证了CRISPR技术的临床可行性，为后续管线奠定基础。 • 研发管线里程碑：多领域突破驱动长期价值 公司聚焦体内编辑、肿瘤免疫及合作项目，2025年下半年至2026年将迎来多项关键数据释出： 体内肝脏编辑项目（心血管代谢疾病）： (1) CTX310（靶向ANGPTL3）：Phase 1初步数据显示，单次给药后甘油三酯（TG）最大降低82%，低密度脂蛋白（LDL）最大降低86%，安全性良好。完整Phase 1数据将于2025年下半年医学会议公布，有望成为重磅心血管疗法。 (2) CTX320（靶向LPA）：针对高脂蛋白(a)血症，Phase 1试验进行中，2026年上半年更新数据。 • 合作拓展新治疗技术： 与Sirius Therapeutics合作开发siRNA疗法 SRSD107（靶向凝血因子FXI），2025年7月获欧洲药品管理局（EMA）批准启动Phase 2试验，用于预防血栓栓塞性疾病。 • 研发战略价值： 管线布局体现"聚焦核心+多元化探索"策略。体内编辑项目（如CTX310）利用LNP递送技术，有望降低生产成本并扩大患者群体；CAR-T项目（CTX112）则拓展至自身免疫领域，打开更大市场空间。 5.2 全球生物科技市场分析 • 生物科技的硬性需求导致的上升： 2024年，全球生物制药市场的价值为6164亿美元，目前预测的复合增长率为8.2%，其中北美市场的市场规模价值为3092亿美元在全球市场份占5成，在市场占据主导地位。 • 全球占比有所下降： 虽然美国本土的市场规模有所增长，但全球占比与2022年的市场占比比较，美国市场占比下降了约一成的占比。这一现象因多种要素所造成的： 5.3 同行业对比分析 Crispr Therapeutics在生物制药行业上处于前沿科技领域的“探索者”，虽然面临着激烈的同行竞争，但是在产品CASGEVY获批的情况下，在市场占据了优势地位。目前Crispr Therapeutics的主要竞争对手是Intellia ，Editas和蓝鸟生物。Crispr拥有最充足的资金储备和商品化进度，横向对比蓝鸟生物虽然也推出了产品但是难以进行商业化并且因财务困难而被收购。Intellia则在商品化方面落后于Crispr，目前并没有任何的商品。 • 可比公司分析 CRISPR (行业领导者)：财务数据全面领先，尤其是EV/R&D = 8.0 证明其已成功将研发转化为商业化成果，获得了市场的龙头溢价。巨大的现金储备为其提供了强大的抗风险能力和战略灵活性。其估值已部分包含了现有成功，未来股价催化剂将来自于CASGEVY销售的加速放量和后续管线（如体内编辑、CAR-T）的积极临床数据。 • 若追求确定性，CRISPR是首选，但需接受高估值。 • 若追求赔率，Intellia是更好的选择，但需承受临床数据波动的风险。 • 除非有极其独到的见解，否则应谨慎看待Editas，其转型成功之路漫长且艰难。 六 股价分析及预测 6.1 股市行情分析 • 市场趋势：根据CRISPR股价和纳斯达克生物科技指数表现，该公司股价变动和市场趋势有高重合性，但波动性更强，结合CRISPR的beta值高于1.5，该公司风险较大。 • 基本分析：根据CRISPR近一年短的股价波动，分析师认为应该将60美元设定为该股票的压力位，现股价为53.53美元，高于240日但低于50日平均线，结合CRISPR半个月的RSI指数，表明市场对该企业股票尚且乐观。 • 基本预测：股价的50日移动平均线突破240日平均线，股价呈现下降趋势，分析师给予市场的乐观情绪，CRISPR在第三季度财报后有望突破压力位。 七 总结 在Casgevy成功商品化后，CRISPR市值和企业价值在同行业里面取得绝对的优势，然而距离完全盈利还有很长的距离，並且2025年的财报显示该产品的销量也低于预期。分析师从以下CRISPR的优势和风险作出评估。 7.1 优势 优异的资金储备 CRISPR具备着充足的资金储备去维持研发活动，这对研发为主要业务的公司是极为重要的衡量标准。 成功商品化 Casgevy的商品化待表CRISPR已经开始了产品销售收入、里程碑付款和特许权使用费的流入，这是Intellia和Editas等纯临床阶段公司所不具备的。这提供了宝贵的非稀释性资金。 较高的研发溢价 之前分析中，CRISPR的EV/R&D比率高达8.0，远高于Intellia的1.26。这直接反映了市场愿意为其研发投入支付更高的溢价，认可其研发产出的质量和确定性。 7.2 劣势 商品价位优化存在挑战 Casgevy虽然实现了产品化，但是产品定价极高；需要220万美金。在这方面进展如果无法取得成就将会导致无法取得良好收益，类似情况就是蓝鸟生物，因商业化进程严重受阻，财务困难并于2025年被收购。 外部环境影响 2025年上半年，美国联邦政府显著缩减了对基础科学、应用研究及生物医学领域的资金投入，而这些领域正是推动CRISPR等基因编辑技术进步、新疗法开发和临床前研究所不可或缺的支撑。此次经费调整使科研拨款规模降至多年来的低位，其中： 国家科学基金会（NSF）用于生物学研究的预算被大幅削减，较以往水平减少约50%； 所有研究生阶段的STEM（科学、技术、工程与数学）教育资助均被压缩，本科相关资助降幅达71%； 此外，还有提案建议将国立卫生研究院（NIH）的预算削减40%。 生物科技研究行业对资金依赖性非常高，并且CRISPR的BETA数值不低因此这种环境因素对CRISPR影响非常大。 分析师观点 生物科技研究行业本身存在极大的风险，单一临床数据的失败可能导致股价腰斩。因为开发成本问题，导致实验本身的容错率也有限。因此，行业整体投资门槛较高、需审慎对待。但如果接受这些前置条件的话，CRISPR是值得买入的股票。它有着行业内相当充足的现金储备，核心产品已进入商品化阶段，因此价格波动会相对稳定，技术在行业中也处于龙头位置。安全性在行业中均处于最高级别。 综上，对CRISPR Therapeutic这支股票分析师给予[持有]评级。 【以上内容纯属个人观点，不作投资建议，仅供参考】 ▼ -END- 分析师 | Ivan  投资评级 | 持有     分析日期 | 2025年8月   点赞 转发 喜欢

免费早鸟票，200张限量领取2025年11月18日医麦客新闻eMedClubNews近期，CRISPRTherapeutics公布了2025年第三季度的业绩报告，该季度营收为88.9万美元，前三个季度的营收为264.6万美元，同比增加63%，第三季度净亏损为1.064亿美元，截止9月30日，CRISPR公司持有19.4亿美元的现金及等价物。同时，CRISPR公布了多款产品的更新进展。CasgevyCasgevy是由CRISPR与Vertex共同研发的全球首款获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，适用于符合条件的镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。目前，该产品已在美国、英国、欧盟等多个国家获批上市，在这些市场中，符合条件的患者超过6万名，其中北美和欧洲约3.7万名，中东地区超过2.3万名。Casgevy增长势头强劲，已经有近300名患者被医生转诊至授权治疗中心（ATC）启动治疗流程。这其中包括2025年前九个月进行的110例细胞采集，是2024年全年总数的两倍。自上市以来至2025年9月30日，全球约165名SCD或TDT患者完成了首次细胞采集，其中第三季度有50人。今年9月，CRISPR与意大利达成SCD和TDT患者的报销协议，意大利是欧洲TDT患者数量最多的国家，约有5000名12岁及以上TDT患者和2300名SCD患者。据Vertex预测，Casgevy在剩下的几个月中，增长势头将继续增强，随着主要地区的市场接受度和报销进展持续推进，Casgevy总收入将突破1亿美元，2026年有望实现显著增长。另外，CRISPR正在推动其适应症的拓展，其针对5至11岁SCD或TDT儿童患者的两项全球3期研究已完成入组，给药工作预计于本季度完成，初步数据将在即将召开的美国血液学会（ASH）年会上公布。体内编辑管线CRISPR正在利用其专有的、高安全性的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，推进一系列针对心血管疾病、代谢性疾病和罕见病的体内基因编辑候选药物。CTX310是一种LNP递送的CRISPR/Cas9体内基因编辑疗法，能够递送基因编辑工具至肝细胞，对ANGPTL3进行编辑，实现循环中ANGPTL3蛋白水平的永久性降低。目前，CTX310正在进行1期临床试验，受试者为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、重度高甘油三酯血症（SHTG）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或混合型血脂异常患者。此前公布的1期临床试验初步结果表明，单次静脉输注CTX310，在难治性血脂异常受试者中具有可接受的安全性，展示了显著且剂量依赖性的降低ANGPTL3蛋白水平的能力，并随之带来了LDL-C和TG水平的显著下降。CTX320则是针对码载脂蛋白（a）的基因LPA的体内基因编辑疗法，用于心血管疾病的治疗。目前，CTX320也处于临床1期阶段，预计将在明年公布更新进展。此外，CRISPR持续推进的体内临床前项目还包括靶向SERPINA1的CTX460（用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症）、靶向AGT的CTX340（用于治疗难治性高血压）以及靶向ALAS1的CTX450（用于治疗急性肝性血卟啉病）。自身免疫性疾病与肿瘤CTX112是靶向CD19的下一代CAR-T候选疗法，利用CRISPR/Cas9进行了改造，并对编码Regnase-1和TGFBRII的基因进行了额外编辑，这些基因在临床前研究中已被证明具有增加CAR-T细胞效力的潜力，正在开发用于自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤。针对系统性红斑狼疮、系统性硬化症、炎症性肌病和B细胞恶性肿瘤的1期临床试验正在进行中，预计于年底公布更新数据。siRNASRSD107是由CRISPR和靖因药业共同开发的一款新型双链siRNA，特异性靶向人凝血因子XI（FXI）mRNA并抑制FXI蛋白表达，从而阻断内在凝血途径，促进抗凝/抗血栓作用。在1期临床研究中，SRSD107单次给药表现出良好的耐受性及强效且持久的药效学作用，包括FXI水平降低超过95%，以及活化部分凝血活酶时间（aPTT）相对于基线延长超过两倍，给药后反应可持续达六个月，这意味着SRSD107有望成为同类最佳的FXI抑制剂，还具备每半年一次的低频次皮下注射的潜力。今年9月，SRSD107治疗血栓栓塞性疾病的欧洲2期临床试验完成首例患者给药，此外，CRISPR和靖因药业计划将该候选产品的适应症进一步拓宽。基因编辑进展频频在CRISPR凭借Casgevy商业化加速、体内编辑管线稳步推进等成果领跑全球基因编辑赛道的同时，更多基因编辑企业也在各自聚焦的治疗领域持续发力，取得了诸多进展（举例排名不分先后）。正序生物11月，正序生物宣布，与安徽医科大学第一附属医院合作开展的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的IIT研究中，首位患者已完成给药并顺利出院，这是全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者的案例。CS-121注射液是利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE开发的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款体内基因编辑候选药物。tBE由脂质纳米粒包装，通过静脉注射给药递送至患者肝脏，对靶标基因APOC3进行精准碱基编辑，模拟天然APOC3功能缺失人群中的有益突变，下调APOC3的基因表达，进而达到降低甘油三酯水平的目的，该疗法有望实现「一次给药，终身有效」的降甘油三脂的目标。尧唐生物尧唐生物专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物。今年9月，尧唐生物完成逾三亿元人民币B轮融资。值得一提的是，尧唐生物已经成功开发了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型LNP，目前，其开发的四个管线产品已全部进入临床阶段。8月，尧唐生物宣布在国际顶尖学术期刊NatureBiomedicalEngineering期刊上发表了题为InvivogenomeeditingofhumanhaematopoieticstemcellsfortreatmentofblooddisordersusingmRNAdelivery的最新研究成果。该研究通过新型LNP载体（LNP-168）递送腺嘌呤碱基编辑器（ABE8e）mRNA和靶向γ珠蛋白（HBG1/2）启动子区域的sgRNA，体内直接精准编辑人造血干细胞，为输血依赖型β-地中海贫血和镰状细胞病等遗传性血液病带来「无需清髓即可一针治愈」的希望。锐正基因锐正基因聚焦于基于LNP等非病毒载体的体内基因编辑药物的开发。今年9月，锐正基因宣布完成总额为7,500万美元的A轮融资，并与A轮融资投资方西藏药业与康哲药业启动全面战略合作。锐正基因的ART001是一款以LNP为载体的体内基因编辑候选药物，针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），目前已经进入了2期临床研究阶段。其包括IIT试验在内的ART001受试者人体数据最长已观察到2年，药效维持稳定，展现出「终生只需一次给药」的潜力。辉大基因在今年5月举办的ASGCT年会上，辉大基因展示了多款CRISPR基因编辑疗法候选管线的进展。其中，针对杜氏肌营养不良（DMD）的HG302是重点介绍的一款候选产品。HG302使用了辉大基因自主研发的高保真CRISPR核酸酶hfCas12Max，具有卓越的靶向切割效率和极低的脱靶率。HG302被完整包装在单一的AAV载体中，能够精确编辑DMD基因外显子51剪接供体位点，实现外显子跳跃，恢复肌萎缩蛋白的生成，并且能够实现低剂量给药。去年12月，该候选疗法的临床试验完成首例受试者给药。今年4月，辉大基因就自主研发的高保真CRISPR-Cas12平台hfCas12Max与Synthego达成合作转授，转授对象为VitaTherapeutics，后者将获得hfCas12Max核酸酶及其优化的gRNA，用于低免疫原性iPSC细胞疗法的临床前及临床研究，目标疾病包括神经肌肉系统疾病。这也意味着辉大基因的基因编辑技术持续获得行业内的广泛认可。总结除上述企业外，国内还有众多基因编辑企业在各自赛道稳步前行，此处不再一一举例。从行业发展脉络来看，国内基因编辑疗法已清晰呈现出「从临床前技术验证向临床价值落地跨越」的核心趋势，如今已有多款管线进入1期、2期临床，技术正加速向实际治疗需求转化。这些疗法普遍以「一次给药、终身有效」为核心目标，通过多样化载体递送，致力于从根本上解决病因，有望为难以治疗的疾病提供新的治疗方案。责任编辑丨浔校对丨浔参考资料：1.网页链接精彩直播预告推荐111月19日19:00-20:30ADC研发前沿工具：基于细胞的高通量筛选技术推荐211月20日15:00-16:00外泌体作为新型递送系统在RNAi药物领域的技术应用声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”，给我充点儿电吧~