更新于：2025-03-20

AAV2/8-TYMP gene therapy (Universitat Autonoma de Barcelona/Columbia University)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
TYMP
作用方式
刺激剂
作用机制
TYMP刺激剂(胸苷磷酸化酶刺激剂)
治疗领域
神经系统疾病内分泌与代谢疾病皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症
线粒体脑肌病
非在研适应症-
原研机构
Universitat Autònoma de Barcelona
在研机构
Columbia University Medical CenterColumbia University Medical CenterUniversitat Autònoma de Barcelona
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
线粒体脑肌病临床前
西班牙
Universitat Autònoma de Barcelona
-
线粒体脑肌病临床前
美国
Columbia University Medical CenterColumbia University Medical Center
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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批准

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特殊审评

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