更新于：2025-03-30

Wiskott-Aldrich Syndrome therapy (ImmunoVec)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
Autologous CD34+ hematopoietic stem and progenitor cells modified ex vivo with a lentiviral vector that restores endogenously regulated expression of WASp
靶点
CD34
作用方式
调节剂
作用机制
CD34调节剂(造血祖细胞抗原CD34调节剂)
治疗领域
免疫系统疾病遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病+ [1]
在研适应症
Wiskott-Aldrich综合征
非在研适应症-
原研机构
ImmunoVec, Inc.ImmunoVec, Inc.
在研机构
ImmunoVec, Inc.ImmunoVec, Inc.
非在研机构-
最高研发阶段药物发现
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Wiskott-Aldrich综合征药物发现
美国
ImmunoVec, Inc.ImmunoVec, Inc.
2023-10-18
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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