2026 年 9 月 1 日医麦客新闻 eMedClub News 2026年8月31日，诺华（Novartis）与百时美施贵宝（BMS）几乎同时宣布暂停各自CAR-T疗法在自身免疫疾病领域的临床试验。诺华因3例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡病例，紧急叫停8项自免及神经系统疾病临床试验；BMS则因常规监测中发现“短暂且可逆的炎症事件”，出于充分审慎主动暂停患者入组。消息一出，市场震动。自免CAR-T曾被寄予“免疫重置”的厚望，被视为继肿瘤之后细胞疗法的下一个千亿蓝海。如今两大巨头同日踩下刹车，这是否意味着自免CAR-T的终点？答案是否定的。这更可能是一个新的起点：一次让行业从狂热回归理性、从粗放走向精细的起点。一、发生了什么？一次审慎的“安全停靠” 诺华暂停的试验波及范围极广，涵盖系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎、系统性硬化症、ANCA相关性血管炎、特发性炎性肌病等4项II期研究，以及类风湿关节炎、干燥综合征、全身型重症肌无力、复发型多发性硬化、非活动性进展型多发性硬化等4项I/II期研究。BMS则暂停了zola-cel在系统性红斑狼疮（II期）和系统性硬化症（III期）中的患者入组。两家公司均明确表示：暂停是暂时的，目的是对临床和安全性数据进行更全面的审查。诺华强调，rap-cel在肿瘤领域的I/II期研究“不受此次暂停影响”；BMS则表示“目标是最快完成评估并恢复入组”。在创新药研发中，因安全信号而暂停入组、审查数据，是极其常规的流程。这不是行业独有的现象，而是FDA和各大药企对患者生命负责的既定程序。与其说这是一次“挫折”，不如说是一次必要的“安全体检”。二、为什么会发生？科学视角的深度解读此次事件的核心不良反应是IEC-HS，一种以IFN-γ驱动为特征的严重过度炎症综合征。机制层面：IEC-HS的核心是T细胞与巨噬细胞之间的正向反馈循环——CAR-T细胞持续激活→释放IFN-γ→驱动巨噬细胞活化和增殖→巨噬细胞释放更多炎症因子→进一步激活T细胞。与CAR-T疗法中常见的细胞因子释放综合征（CRS）不同，IEC-HS呈现迟发性特征（常在CRS消退后10-14天出现），对IL-6受体拮抗剂（如托珠单抗）反应较差。平台因素：值得注意的是，rap-cel与zola-cel均采用快速制造平台——诺华的T-Charge平台和BMS的NEXT T平台。William Blair分析师指出，快速制造可能是导致细胞扩增增强、进而引发报道中毒性的原因。快速平台产出的CAR-T细胞“干性”更强、扩增潜能更大，在肿瘤患者中这或许是优势，但在自身免疫病患者身上，过度的免疫激活可能带来截然不同的风险收益比。疾病背景差异：自身免疫病患者面临的并非即刻的死亡威胁，而是慢性、进行性的功能损害，他们对治疗风险的容忍度与肿瘤患者有着本质区别。诺华明确表示rap-cel在肿瘤领域的开发不受影响，恰恰说明同样的产品、同样的平台，在不同疾病背景下，风险容忍度截然不同。三、这不是孤例：IEC-HS是可识别、可管理的 IEC-HS/HLH并非CAR-T疗法的"专利"。回顾医药研发史，这一不良反应横跨多种治疗模态（病毒感染、抗体药、干扰素等），提示其本质是免疫系统过度激活的共性风险。同时，IEC-HS也并非CAR-T疗法的新发现。在多款已上市的CAR-T产品中，IEC-HS均有报道。部分产品的药物说明书中已包含IEC-HS风险的黑框警告。这一不良反应横跨CD19和BCMA两大靶点，覆盖多款主流已上市产品。更重要的是，医学界对IEC-HS的认知和管理已日趋成熟。2023年，ASTCT（美国移植与细胞治疗学会）提出了分层管理方案：一线治疗：糖皮质激素（基石）+ 阿那白滞素（IL-1受体拮抗剂，现推荐为一线靶向选项）二线治疗：芦可替尼（JAK抑制剂）三线/难治性治疗：依帕伐单抗（IFN-γ阻断剂，靶向IEC-HS核心驱动因子）；重症可考虑依托泊苷当前共识指南明确指出，不推荐单独使用IL-6抑制剂治疗IEC-HS——这体现了医学界对这一并发症独特机制的认识深化。从Kymriah到Yescarta、Breyanzi，IEC-HS的每一次暴露，都在推动着更精准的诊断标准、更完善的风险分层和更有效的管理方案的建立。IEC-HS已从“认识不足、治疗困难”走向“可识别、可管理、可治疗”。四、赛道远未停摆：自免CAR-T的星辰大海如果说诺华与BMS的暂停是“退”，那么整个行业仍在“进”。首先，已上市产品的肿瘤根基坚如磐石。 CAR-T疗法在血液肿瘤中的革命性地位早已获得充分验证，全球已有9款产品上市，2026年上半年CAR-T全球销售额已突破30亿美元。诺华的rap-cel在肿瘤领域的开发完全不受影响。其次，自免CAR-T的临床证据持续积累。 2026年5月12日，Kyverna Therapeutics正式启动miv-cel针对僵人综合征（SPS）的滚动BLA提交，成为全球首个提交上市申请的自免CAR-T，预计2026年第四季度完成全部提交，目标2027年实现商业化上市。Cabaletta Bio的rese-cel计划2027年下半年提交BLA。Cartesian Therapeutics的Descartes-08已处于III期临床阶段。Fate Therapeutics的FT839已获FDA IND批准，即将启动I/II期试验。Imviva Biotech的CTA313已在ASGCT 2026上展示了令人鼓舞的早期缓解数据。第三，科学界对自免CAR-T的前景保持乐观。截至2026年7月，ClinicalTrials.gov上注册的自免CAR-T临床试验数量持续增长。早期研究已证实CAR-T在系统性红斑狼疮、炎性肌病、系统性硬化症等多种难治性自免疾病中可实现深度缓解。一项Meta分析显示，70%的患者达到狼疮缓解（DORIS），89%达到低疾病活动度，84%实现无药缓解。51%的风湿科医生对CAR-T在风湿病中的应用数据持“非常 favorable”的看法。五、结语：起点，而非终点诺华与BMS的暂停，是CAR-T从肿瘤走向自免征途中的一次审慎停靠，而非航程的终点。它揭示了一个朴素的科学真理：任何强大的技术，都需要与精细的剂量摸索、精准的患者筛选和完善的风险管理相配合。快速制造平台的强大生物学活性，需要在自免这一风险容忍度截然不同的领域中找到更优的平衡点。但暂停从来不是否定。恰恰相反，每一次不良事件的暴露，都在推动着行业从“能不能做”走向“怎么做更安全” 。IEC-HS的管理方案已从空白走向分层共识；自免CAR-T的临床证据已从个案走向大规模注册试验；首个BLA已递交，商业化曙光初现。 CAR-T疗法从实验室走向临床，从血液肿瘤拓展至实体瘤和自身免疫病，每一步都伴随着对安全性与疗效的反复验证。科学的脚步不会因一次安全停靠而停滞，反而会因此走得更稳、更远。这一次暂停，是起点——是CAR-T在自免领域从野蛮生长走向精细化发展的起点。声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~

2026-09-01

·搜狐新闻

诺华与BMS暂停自免CAR-T试验：是起点还是终点？

2026 年 9 月 1 日医麦客新闻 eMedClub News 2026年8月31日，诺华（Novartis）与百时美施贵宝（BMS）几乎同时宣布暂停各自CAR-T疗法在自身免疫疾病领域的临床试验。诺华因3例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡病例，紧急叫停8项自免及神经系统疾病临床试验；BMS则因常规监测中发现“短暂且可逆的炎症事件”，出于充分审慎主动暂停患者入组。消息一出，市场震动。自免CAR-T曾被寄予“免疫重置”的厚望，被视为继肿瘤之后细胞疗法的下一个千亿蓝海。如今两大巨头同日踩下刹车，这是否意味着自免CAR-T的终点？答案是否定的。这更可能是一个新的起点：一次让行业从狂热回归理性、从粗放走向精细的起点。一、发生了什么？一次审慎的“安全停靠” 诺华暂停的试验波及范围极广，涵盖系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎、系统性硬化症、ANCA相关性血管炎、特发性炎性肌病等4项II期研究，以及类风湿关节炎、干燥综合征、全身型重症肌无力、复发型多发性硬化、非活动性进展型多发性硬化等4项I/II期研究。BMS则暂停了zola-cel在系统性红斑狼疮（II期）和系统性硬化症（III期）中的患者入组。两家公司均明确表示：暂停是暂时的，目的是对临床和安全性数据进行更全面的审查。诺华强调，rap-cel在肿瘤领域的I/II期研究“不受此次暂停影响”；BMS则表示“目标是最快完成评估并恢复入组”。在创新药研发中，因安全信号而暂停入组、审查数据，是极其常规的流程。这不是行业独有的现象，而是FDA和各大药企对患者生命负责的既定程序。与其说这是一次“挫折”，不如说是一次必要的“安全体检”。二、为什么会发生？科学视角的深度解读此次事件的核心不良反应是IEC-HS，一种以IFN-γ驱动为特征的严重过度炎症综合征。机制层面：IEC-HS的核心是T细胞与巨噬细胞之间的正向反馈循环——CAR-T细胞持续激活→释放IFN-γ→驱动巨噬细胞活化和增殖→巨噬细胞释放更多炎症因子→进一步激活T细胞。与CAR-T疗法中常见的细胞因子释放综合征（CRS）不同，IEC-HS呈现迟发性特征（常在CRS消退后10-14天出现），对IL-6受体拮抗剂（如托珠单抗）反应较差。平台因素：值得注意的是，rap-cel与zola-cel均采用快速制造平台——诺华的T-Charge平台和BMS的NEXT T平台。William Blair分析师指出，快速制造可能是导致细胞扩增增强、进而引发报道中毒性的原因。快速平台产出的CAR-T细胞“干性”更强、扩增潜能更大，在肿瘤患者中这或许是优势，但在自身免疫病患者身上，过度的免疫激活可能带来截然不同的风险收益比。疾病背景差异：自身免疫病患者面临的并非即刻的死亡威胁，而是慢性、进行性的功能损害，他们对治疗风险的容忍度与肿瘤患者有着本质区别。诺华明确表示rap-cel在肿瘤领域的开发不受影响，恰恰说明同样的产品、同样的平台，在不同疾病背景下，风险容忍度截然不同。 IEC-HS/HLH并非CAR-T疗法的"专利"。回顾医药研发史，这一不良反应横跨多种治疗模态（病毒感染、抗体药、干扰素等），提示其本质是免疫系统过度激活的共性风险。同时，IEC-HS也并非CAR-T疗法的新发现。在多款已上市的CAR-T产品中，IEC-HS均有报道。部分产品的药物说明书中已包含IEC-HS风险的黑框警告。这一不良反应横跨CD19和BCMA两大靶点，覆盖多款主流已上市产品。更重要的是，医学界对IEC-HS的认知和管理已日趋成熟。2023年，ASTCT（美国移植与细胞治疗学会）提出了分层管理方案：一线治疗：糖皮质激素（基石）+ 阿那白滞素（IL-1受体拮抗剂，现推荐为一线靶向选项）二线治疗：芦可替尼（JAK抑制剂）三线/难治性治疗：依帕伐单抗（IFN-γ阻断剂，靶向IEC-HS核心驱动因子）；重症可考虑依托泊苷当前共识指南明确指出，不推荐单独使用IL-6抑制剂治疗IEC-HS——这体现了医学界对这一并发症独特机制的认识深化。四、赛道远未停摆：自免CAR-T的星辰大海如果说诺华与BMS的暂停是“退”，那么整个行业仍在“进”。首先，已上市产品的肿瘤根基坚如磐石。CAR-T疗法在血液肿瘤中的革命性地位早已获得充分验证，全球已有9款产品上市，2026年上半年CAR-T全球销售额已突破30亿美元。诺华的rap-cel在肿瘤领域的开发完全不受影响。其次，自免CAR-T的临床证据持续积累。2026年5月12日，Kyverna Therapeutics正式启动miv-cel针对僵人综合征（SPS）的滚动BLA提交，成为全球首个提交上市申请的自免CAR-T，预计2026年第四季度完成全部提交，目标2027年实现商业化上市。Cabaletta Bio的rese-cel计划2027年下半年提交BLA。Cartesian Therapeutics的Descartes-08已处于III期临床阶段。Fate Therapeutics的FT839已获FDA IND批准，即将启动I/II期试验。Imviva Biotech的CTA313已在ASGCT 2026上展示了令人鼓舞的早期缓解数据。第三，科学界对自免CAR-T的前景保持乐观。截至2026年7月，ClinicalTrials.gov上注册的自免CAR-T临床试验数量持续增长。早期研究已证实CAR-T在系统性红斑狼疮、炎性肌病、系统性硬化症等多种难治性自免疾病中可实现深度缓解。一项Meta分析显示，70%的患者达到狼疮缓解（DORIS），89%达到低疾病活动度，84%实现无药缓解。51%的风湿科医生对CAR-T在风湿病中的应用数据持“非常 favorable”的看法。五、结语：起点，而非终点诺华与BMS的暂停，是CAR-T从肿瘤走向自免征途中的一次审慎停靠，而非航程的终点。它揭示了一个朴素的科学真理：任何强大的技术，都需要与精细的剂量摸索、精准的患者筛选和完善的风险管理相配合。快速制造平台的强大生物学活性，需要在自免这一风险容忍度截然不同的领域中找到更优的平衡点。但暂停从来不是否定。恰恰相反，每一次不良事件的暴露，都在推动着行业从“能不能做”走向“怎么做更安全”。IEC-HS的管理方案已从空白走向分层共识；自免CAR-T的临床证据已从个案走向大规模注册试验；首个BLA已递交，商业化曙光初现。 CAR-T疗法从实验室走向临床，从血液肿瘤拓展至实体瘤和自身免疫病，每一步都伴随着对安全性与疗效的反复验证。科学的脚步不会因一次安全停靠而停滞，反而会因此走得更稳、更远。这一次暂停，是起点——是CAR-T在自免领域从野蛮生长走向精细化发展的起点。声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。返回搜狐，查看更多

2026-08-27

·医麦客

多款 iPSC 衍生免疫细胞步入临床验证，涵盖肿瘤与自免

2026 年 8 月 28 日医麦客新闻 eMedClub News 传统自体 CAR-T 需从患者体内采集 T 细胞、体外改造扩增后再回输，耗时数周且成本高昂。iPSC 衍生细胞疗法则通过建立可规模化扩增的 iPSC 主细胞库，在 iPSC 阶段完成基因编辑后，定向分化为均一的免疫效应细胞，实现「现货型」供应。标准化、规模化与可及性这三大核心优势，使其成为免疫细胞治疗领域最具潜力的发展方向之一。今年来，iPSC 衍生细胞疗法赛道密集推进，多款管线取得代表性临床进展。 Fate Fate Therapeutics 是 iPSC 衍生细胞疗法领域的先行者，其专有的 iPSC 产品平台已获得超过 500 项授权专利和 500 项专利申请的支持。 FT819：自免领域的标杆管线 FT819 是 Fate 最受关注的核心管线。这款由 iPSC 制备的现货型 CD19 靶向 CAR-T，采用 CRISPR-Cas9 技术将 CD19-CAR 定点敲入 T 细胞受体α（TRAC）位点，实现精准编辑。2026 年 8 月，FT819 针对狼疮性肾炎的潜在注册性 Ⅱ 期临床试验 RECLAIM-LN 已完成首例患者给药，该患者以门诊方式接受治疗并于当天出院。 2026 年 EULAR 年会上公布的 I 期数据显示，FT819 在系统性红斑狼疮（SLE）患者中展现了深度且持久的 B 细胞清除能力——基线扩增的 B 细胞克隆减少 74% 至 96%，且在 12 个月随访期内未再现。同时，10 例基线使用糖皮质激素的患者中，7 例将剂量降至≤5 mg/天，其中 5 例完全停用激素。安全性方面，未观察到≥3 级 CRS、ICANS 或 GVHD。在系统性硬化症（SSc）中，4 例患者均在第 3 个月达到 rCRISS≥25 应答，改良 Rodnan 皮肤评分获得改善。 FT839——新一代双靶点通用型 CAR-T 2026 年 7 月，FDA 批准了 FT839 的 IND 申请。FT839 是 Fate 基于 iPSC 平台开发的新一代通用型 CAR-T，经 13 处基因编辑，同时靶向 CD19 和 CD38，旨在清除 B 细胞、浆细胞、巨噬细胞及活化 T 细胞等多类致病性免疫细胞。其搭载的 Sword & Shield™ 技术支持无需清淋的持久活性，并整合 hnCD16 Fc 受体及 CD3ε 融合受体，可与单抗或 TCE 联合用药。Ⅰ/Ⅱ 期篮式试验预计 2026 年下半年启动，无需清淋预处理。 Century Century Therapeutics 的核心差异化在于其专有的 Allo-Evasion™ 技术——通过多重基因编辑实现免疫逃逸，使 iPSC 衍生细胞能够避开宿主免疫系统的识别和清除。 CNTY-308 是一种靶向 CD19 的 CD4⁺/CD8⁺ αβ CAR-iT 细胞疗法，搭载 Allo-Evasion™ 5.0 技术，针对 B 细胞介导的疾病。临床前研究显示其功能与原代 CAR-T 细胞相当，包括靶向驱动的增殖、细胞因子分泌和持久的体内持久性。目前处于 IND-enabling 阶段，计划 2026 年启动临床试验。星奕昂生物星奕昂生物（Neukio）专注于 iPSC 衍生的 CAR-NK/CAR-T 技术平台和能量产化的新一代通用免疫细胞产品的开发。截至 2026 年 5 月，两款 iNK 管线已顺利进入 IIT 临床验证阶段。双靶点 iNK NEUK203-215（NCT07144462）针对自身免疫病，已在上海长征医院完成 7 例患者给药，所有患者外周血均显示免疫重置成功。除首例低剂量患者响应幅度接近达标外，其余中高剂量患者在 1-3 个月的疗效评估中均达到或超过预设终点指标。另一款靶向 DLL3 的 CAR-iNK NEUK203-13（NCT07366658）针对小细胞肺癌，首例患者已完成低剂量给药，显示安全与耐受性好。济元基因济元基因已建立涵盖单克隆细胞株筛选、iPSC 定向分化及全悬浮 3D 分化与扩增的全流程工艺平台，并在符合 FDA 及 NMPA 标准的 GMP 体系下完成主细胞库和工作细胞库的建设，实现了免疫细胞制剂的稳定、高效及规模化生产，能够有力支持国际多中心注册临床研究与早期商业化需求。 8 月，其治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗候选产品 CG101 注射液，已正式获得美国 FDA 获批 IND。通过精准基因编辑，CG101 被赋予增强的免疫活性、定向趋化迁移、增强肿瘤组织浸润与保留和改善免疫抑制微环境的能力，从而具备更强的抗肿瘤活性与免疫持续功效。趋势与展望 2026 年，iPSC 衍生细胞疗法呈现三大趋势：自免成为新战场——FT819、NEUK203-215 等多款管线已布局自免疾病；技术迭代加速——从第一代 iPSC-NK 到多重基因编辑的 CAR-NK/CAR-T；中国企业正从「跟跑」走向「并跑」——星奕昂、济元基因等已在全球竞争中占据一席之地。这一赛道的竞争，正从「谁能做出产品」转向「谁能率先在临床上证明价值」。下一个里程碑，将由临床数据定义。责任编辑丨菊校对丨菊参考资料： 1.https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1850119/000110465926094533/tm2622911d1_ex99-1.htm 2.https://finance.yahoo.com/quote/IPSC/profile/ 3.https://clinicaltrials.gov/study/NCT07144462 4.https://mp.weixin.qq.com/s/uMIIquRDZIgyBmyzHY7aTA 精彩活动长按识别二维码立即参与↓ 推荐 1 9 月 16 日 19:00-20:30 解锁免疫细胞制备新范式-NanoSpark可溶性蛋白 T/NK 激活剂声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	临床2期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2026-10-01
特发性炎症性肌病	临床2期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2026-10-01
类风湿关节炎	临床2期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2026-10-01
系统性硬皮病	临床2期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2026-10-01
系统性红斑狼疮	临床2期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2026-10-01
血液肿瘤	临床前	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2026-02-26