1区 · 医学
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作者: Childers, Martin K. ; Williams, J. Koudy ; Rider, Branden E. ; Mitchell, Erin ; Grange, Robert W. ; Jamet, Thibaud ; Vignaud, Alban ; Danièle, Nathalie ; Rivière, Christel ; Furth, Mark E. ; Lockard, Mandy ; Mack, David L. ; Moullier, Philippe ; Doering, Jonathan A. ; Guan, Xuan ; Poulard, Karine ; Soker, Thomas ; Hammer, Caroline ; Van Wittenberghe, Laetitia ; Buj-Bello, Anna ; Joubert, Romain ; Mavilio, Fulvio ; Beggs, Alan H. ; Goddard, Melissa ; Moal, Christelle ; Masurier, Carole ; Barber, Jane ; Lawlor, Michael W. ; Martin, Samia
Intravenous injection of an adeno-associated viral vector expressing the myotubularin (
MTM1
) gene improves survival and rescues skeletal muscle function in mice and dogs affected by myotubular myopathy.