Canine AAV8-MTM1 vector(Canine AAV8-MTM1 vector) - 药物靶点：MTM1_在研适应症：先天性肌病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

腺相关病毒基因治疗

别名

Canine AAV8-MTM1 vector

靶点

MTM1

作用方式-

作用机制

MTM1表达刺激剂

治疗领域

神经系统疾病皮肤和肌肉骨骼疾病其他疾病

在研适应症

先天性肌病

非在研适应症-

原研机构

University of Washington

在研机构

University of Washington

非在研机构-

最高研发阶段临床前

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评-

关联

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100 项与 Canine AAV8-MTM1 vector 相关的转化医学

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1

项与 Canine AAV8-MTM1 vector 相关的文献（医药）

2014-01-22·Science translational medicine1区 · 医学

Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy

1区 · 医学

Article

作者: Jamet, Thibaud ; Grange, Robert W. ; Buj-Bello, Anna ; Barber, Jane ; Hammer, Caroline ; Lawlor, Michael W. ; Martin, Samia ; Mitchell, Erin ; Williams, J. Koudy ; Masurier, Carole ; Beggs, Alan H. ; Poulard, Karine ; Joubert, Romain ; Guan, Xuan ; Rivière, Christel ; Mavilio, Fulvio ; Rider, Branden E. ; Mack, David L. ; Goddard, Melissa ; Childers, Martin K. ; Lockard, Mandy ; Furth, Mark E. ; Doering, Jonathan A. ; Danièle, Nathalie ; Vignaud, Alban ; Van Wittenberghe, Laetitia ; Soker, Thomas ; Moal, Christelle ; Moullier, Philippe

Intravenous injection of an adeno-associated viral vector expressing the myotubularin ( MTM1 ) gene improves survival and rescues skeletal muscle function in mice and dogs affected by myotubular myopathy.

100 项与 Canine AAV8-MTM1 vector 相关的药物交易

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