Canine AAV8-MTM1 vector(Canine AAV8-MTM1 vector) - 药物靶点：MTM1_在研适应症：先天性肌病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

腺相关病毒基因治疗

别名

Canine AAV8-MTM1 vector

靶点

MTM1

作用方式-

作用机制

MTM1表达刺激剂

治疗领域

神经系统疾病皮肤和肌肉骨骼疾病其他疾病

在研适应症

先天性肌病

非在研适应症-

原研机构

University of Washington

在研机构

University of Washington

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床前

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评-

关联

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2014-01-22·Science translational medicine1区 · 医学

Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy

1区 · 医学

Article

作者: Martin K. Childers ; Thomas Soker ; Thibaud Jamet ; Alan H. Beggs ; J. Koudy Williams ; Caroline Hammer ; Alban Vignaud ; Melissa Goddard ; Laetitia Van Wittenberghe ; Samia Martin ; Mark E. Furth ; Carole Masurier ; Xuan Guan ; David L. Mack ; Robert W. Grange ; Anna Buj-Bello ; Mandy Lockard ; Nathalie Danièle ; Fulvio Mavilio ; Christel Rivière ; Jane Barber ; Michael W. Lawlor ; Jonathan A. Doering ; Erin Mitchell ; Romain Joubert ; Christelle Moal ; Karine Poulard ; Branden E. Rider ; Philippe Moullier

Intravenous injection of an adeno-associated viral vector expressing the myotubularin ( MTM1 ) gene improves survival and rescues skeletal muscle function in mice and dogs affected by myotubular myopathy.

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