CTx-003

4月，美国及欧洲的生物医药行业共发生26起融资事件，融资规模达13.77亿美元，其中值得关注的有：抗体偶联药物（ADC）公司领域：ADC是4月融资事件最多的领域，共有4家公司完成融资：TORL BioTherapeutics、Alentis、Adcentrx、Adcendo，这也是当下最火爆的Biotech细分领域之一，阿斯利康、辉瑞等大药企的合作与并购也发生在该领域；放射性癌症治疗药物领域：该领域逐渐得到大药企的关注，仅在2个月内，诺华和拜耳分别与Bicycle(NASDAQ:BCYC）达成了高达17亿美元的放射性药物的合作协议，专注于放射疗法的Abdera Therapeutics也是在4月获得了1.42亿美元的融资。1、Orbital Therapeutics：下一代RNA疗法公司4月26日，Orbital Therapeutics宣布完成2.7亿美元的A轮融资，本轮融资由ARCH Venture牵头，老股东a16z Bio 和Newpath以及新投资人Abu Dhabi Growth Fund、Redmile Group、Invus等机构跟投，这是今年以来Biotech领域最大规模的融资。2022年9月，Orbital Therapeutics由基因编辑领域领投羊Beam Therapeutics的分拆，并由ARCH Venture等知名机构投资设立，专注于开发“下一代”RNA疗法。在成立之时，Orbital和Beam Therapeutics已达成许可和研究合作，两家公司已分别授予对方使用各自RNA技术和非病毒递送技术的权限。Orbital采用整合已有和新兴RNA技术和递送机制，包括LNP、病毒样颗粒（virus-like particle，VLP）技术以及环状RNA，打造独特的RNA技术平台，只在延长RNA疗法的耐用性和半衰期，同时还将它们的递送扩展到更多的细胞类型和组织，扩大治疗范围。在研发方向上，Orbital重点布局下一代疫苗、免疫调节和蛋白质替代疗法，在上述三个领域分别拥有两到三个管线，并且寻求与大药企的潜在合作机会，计划在两年至四年内将至少一个在研项目推进临床阶段。除了知名的股东之外，Orbital的创始人及管理团队堪称豪华：公司的创始人兼CEO是Giuseppe Ciaramella，亦是Beam Therapeutics的现任总裁，此前在500强药企辉瑞、阿斯利康、勃林格殷格翰和Moderna工作。在Moderna公司，Ciaramella担任传染病部门的首席科学官，在开发一些首批用于人类的COVID-19 mRNA疫苗方面发挥了关键作用。公司另外一位联合创始人John Maraganore，则是Alnylam Pharma的创始CEO和董事，曾有效推动了四种 RNAi 治疗药物的研发与上市。首席科学家Gilles Besin博士此前担任Affinivax的研发负责人（被GSK以33亿美元收购），亦曾在Moderna从事免疫研究工作；首席运营官Niru Subramanian曾在Agios Pharmaceuticals高级发展副总裁，曾将Agios的肿瘤业务以20亿美元的价格出售给施维雅；首席财务官Jonathan Piazza曾担任Silverback Therapeutics的CFO，完成了Silverback的2.42亿美元的IPO发行以及与ARS Pharma的反向合并，亦曾在高盛、巴克莱和雷曼兄弟工作，先后参与过逾1000亿美元的BIotech融资。科学顾问中亦有拉斯克临床医学研究奖获得者：宾夕法尼亚大学的Drew Weissman教授，他发现的基于mRNA修饰的创新技术，不但让快速开发Covid-19疫苗成为可能，而且正在用于治疗和预防一系列其它疾病。2、TORL BioTherapeutics：新一代ADC药物4月13日，TORL BioTherapeutics宣布完成1.58亿美元的B轮融资。本轮融资的由高盛领投，百时美施贵宝、Deep Track、Vertex Ventures 、Cowen Healthcare 、Perceptive等机构跟投。TORL BioTherapeutics成立于2018年，是一家抗体偶联药物（ADC）公司，核心技术路线源于Dennis Slamon教授的实验室，Dennis Slamon是加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院（DGSOM）血液学/肿瘤科主任，此前的研究曾在确定HER2作为乳腺癌症靶点以及曲妥珠单抗（Herceptin）的研发和初步批准方面起到了关键作用，亦在CDK4/6抑制剂的palbociclib (Ibrance) 和ribociclib (Kisqali)临床开发中发挥了重要作用。利用与Slamon实验室的合作关系，TORL以不到5000万美元的启动资金将3个内部开发的药物项目推进到临床，并通过 IND支持研究推进了另外2个项目，预计在未来12个月内将另外2-3种化合物推进到临床试验阶段。公司目前的重点是靶向Claudin 6的ADC药物TORL-1-23和靶向Claudin 18.2的ADC药物TORL-2-307，目前两个药物均进入临床阶段。3、Abdera Therapeutics：基于抗体的放射性癌症治疗药物4月20日，Abdera Therapeutics宣布完成1.42亿美元的A&B轮融资。其中 A轮融资由Versant Ventures和Amplitude Ventures领投，Northview Ventures、adMare BioInnovations和AbCellera跟头。B轮融资由venBio Partners领投，Viking Global Investors, 启明创投和RTW Investments等机构跟投。AbderaTherapeutics是一家基于抗体的放射性癌症治疗药物研发公司，创始投资人包括抗体公司AbCellera和生命科学投资公司adMare BioInnovations。目前的放射性药物靶向方法以小配体和大蛋白为主，二者都有一定的负面作用：小配体通常与低肿瘤总积聚、高肾脏摄取和肾脏毒性有关，而大蛋白可能会限制肿瘤穿透，导致全身照射和骨髓毒性。基于独有的技术平台Radio Optimized Vector Engineering（ROVEr™），Abdera可设计新的基于抗体的放射性药物，具有与癌症靶点高亲和力的抗原结合域和工程化Fc域，可微调抗体的药代动力学（PK），以实现最适合治疗性同位素的递送，选择性破坏肿瘤细胞，同时保护健康细胞。Abdera目前有5个在研管线，其中最为领先的是靶向δ样配体3（DLL3），这是Notch通路中的一种蛋白质，在小细胞肺癌（SCLC）和其他实体瘤中上调并特异表达，在非恶性细胞上很少表达。目前DLL3项目正在推进临床前研究，预计将于2024年递交IND申请。Abdera的CEOLori Lyons-Williams此前在强生、艾尔建工作了15年，又在Dermira担任首席商务官（被礼来以11亿美元收购），目前她亦是Pipeline Therapeutics（与强生达成11亿美元合作）、Five Prime Therapeutics（被安进以19亿美元收购）、RAPT Therapeutics等多家Biotech公司董事。近一年以来，放射性药物受到越来越多的大药企关注，仅在上半年，就有诺华和拜耳分别与Bicycle(NASDAQ:BCYC）达成了高达17亿美元的放射性药物的合作协议。4、Vedanta Biosciences：辉瑞支持的微生物药物公司4月5日，Vedanta Biosciences宣布完成1.065亿美元E轮融资。本轮融资由AXA IM Alts和AMR Action Fund领投，比尔和梅琳达·盖茨基金会、K2 HealthVentures、Korea Investment Partners、PureTech Health、辉瑞等跟投。Vedanta在此前的融资中，亦获得了百时美施贵宝、Rock Springs等知名机构的投资。Vedanta Biosciences成立于2010年，是一家致力于开发微生物口服疗法的医药公司。与Seres(NASDAQ:MCRB)和Finch(NASDAQ:FNCH)采用源于供体粪便的口服微生物组疗法不同的是，Vedanta菌群药物由单克隆细胞库生产的明确组分的菌株组成，不需要依赖直接来源的、组分不一的粪便供体材料，让药物的研发可控性更强。利用基因测序和生物信息学技术，Vedanta Biosciences发现并验证了微生物组在一系列疾病中的作用，包括自身免疫疾病、感染性疾病、肿瘤和中枢神经系统疾病等。基于这些发现，公司研发了多个临床阶段的药物候选物包括针对C. difficile感染、炎症性肠病、革兰氏阴性菌感染、实体瘤和食物过敏的药物候选产品，其中最为领先的药物是：VE303：一种口服活体生物药，由8株经过筛选鉴定后的肠道共生菌组成，能够抑制肠道致病菌的定植，目前准备开展预防复发性艰难梭菌感染的3期临床试验；VE202：一款口服活体生物药，由梭菌纲的细菌构成，可以重塑炎症性肠病患者紊乱的肠道菌群，增强上皮屏障以及诱导免疫耐受。目前正在开展治疗溃疡性结肠炎的2期临床试验。5、Complement Therapeutics：补体疗法新秀4月17日，Complement Therapeutics宣布完成7980万美元的A轮融资，本轮融资由Gimv和Forbion共同领投，BioGeneration Ventures（BGV）、Panakès Partners、Cambridge Innovation Capital、Hadean Ventures和Seroba Life Sciences跟投。Complement Therapeutics是一家补体疗法研发公司，于2021年在 BGV 的初始资金支持下从曼彻斯特大学剥离设立，随后于2022年2 月从Forbion 和 BGV 获得了500万欧元的种子资金。公司的核心管线是CTx001，目前正在针对AMD 和黄斑地图状萎缩（GA）的临床前研究。CTx001将一个较小版本的补体受体1（CR1）打包到腺相关病毒（AAV）载体中，并通过视网膜下注射递送，将眼睛转化为这个截短的CR1的工厂，最终达到调节眼睛中补体活动的目标。凭借其新颖的作用机制，CTx001有可能比竞争性药物提供更高的疗效，并通过“一次性治疗”的方法降低患者的治疗负担，从而改变GA治疗领域的格局。基于对FHR蛋白作用机制的理解，Complement 将补体疗法延伸到其他领域，开发了针对肾脏疾病的CTx002、胎心失调的CTx003、神经炎症的CTx004等多个药物。2023年，Complement与康龙化成达成合作，由康龙化成位于英国利物浦的基因治疗临床开发和GMP制造设施提供人体临床试验药物。6、VintaBio ：CGT领域的CDMO公司4月11日，VintaBio宣布完成由德诚资本领投的6400万美元融资。VintaBio由Junwei Sun和Shangzhen Zhou博士于2020年创立，是一家服务于细胞和基因治疗领域的CDMO企业，为细胞和基因疗法开发企业开发病毒载体，以简化细胞和基因治疗产业的生产制造流程。公司的两位创始人Shangzhen Zhou和Junwei Sun都曾在宾夕法尼亚大学从事递送载体以及基因疗法的研究与开发工作，参与开发了第一个用于治疗白血病CAR-T细胞疗法：Kymriah以及Luxturna和Zolgensma两种基因疗法的病毒载体。除了病毒载体开发，VintaBio 还拥有细胞疗法开发能力。该公司具备的细胞治疗专业知识包括一系列独特的细胞类型，比如嵌合抗原受体（CAR-T）、自然杀伤细胞（NK）、间充质基质细胞（MSC）以及肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）。7、Antiva Biosciences4月27日，Antiva Biosciences宣布完成了5300万美元的E轮融资，本轮融资的投资人包括MPM-BioImpact Capital, Adjuvant Capital、Canaan Partners, Sofinnova GV, Lumira Ventures等机构。Antiva Biosciences由加州大学圣地亚哥分校的Karl Hostetler博士于2012年创立，致力于开发治疗HPV感染引起的疾病的新型、局部疗法。Antiva主要候选药物ABI-2280最初是作为高级别宫颈上皮内瘤的局部治疗药物开发的，后来扩展到包括其他与HPV有关的癌前病变，如外阴和肛门肿瘤。目前，ABI-2280在完成正在进行的1期临床试验后进入关键疗效研究，8、Enveda Biosciences：KKR支持的人工智能选药公司4月20日，Enveda Biosciences宣布完成了5100万美元的B+轮融资，本轮融资的投资人包括FPV、KKR创始人Henry Kravis、True Ventures、Dimension和Wireframe等机构。Enveda是一家利用人工智能进行药物开发研究的公司，目前，公司AI技术来发现天然植物药物，包括活性分子鉴定、性质和结构优先、对药物化学的适应性以及大规模材料获取。封面图来源：123rf2023年1月1日至今，~20笔中国新药出海交易横空出世，总金额高达上百亿美元！一时间，喜讯频传，令行业、企业和每一位同药振奋！曾经提出“百靶竞技，百炼创新，百家上市，百药争先”的药时代团队再一次真切感受到：中国新药研发正当时！中国新药出海正当时！中国新药BD正当时！在这个BD如火如荼的好时代里，企业对于BD的要求不断提高，如何与时俱进，学习最新BD知识，掌握最新BD技能，成为摆在每一位BD同药面前的一个实际而迫切的问题。为了帮助企业培养优秀的BD高级人才，为了帮助BD人才成长进步，药时代学苑全力打造创新药BD高级研讨会，致力于成为中国制药界ZUI有实力和活力的学习平台。点击阅读原文，报名参加，一起快乐学习！