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更新于：2026-02-07
UX-810
更新于：2026-02-07
概要
基本信息
药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAV based microdystrophin gene therapy (Ultragenyx/Solid Biosciences)、UX-810 |
作用方式- |
作用机制 dystrophin替代物(抗肌萎缩蛋白替代物)、Gene transference(基因转移) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
研发状态
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 杜氏肌营养不良症 | 临床前 | 美国 | - | |
| 杜氏肌营养不良症 | 临床前 | 美国 | - |
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