CAR T 细胞疗法的多功能性与患者持续18 个月的缓解期相关加利福尼亚州尔湾 2024年8月9日 /美通社/ -- 作为一家临床阶段的生物技术公司， PeproMene Bio, Inc. 致力于开发治疗癌症和免疫疾病的新疗法。该公司今天宣布，City of Hope开发的BAFF-R CAR T（即PMB-CT01）显示具有优于CD19 CAR T细胞的多功能性，CD19 CAR T细胞用于目前美国食品药品监督管理局批准的CAR T细胞疗法。该发现基于一项相关性研究，已发表在《Blood Advances》期刊上。研究人员利用单细胞平台发现，PMB-CT01 CAR T细胞比CD 19 CAR T细胞具有更强的多功能性，即T细胞能够同时执行多种功能。 PMB-CT01细胞还产生了更多的刺激性细胞因子（可刺激免疫系统）和效应细胞因子（可直接杀死癌细胞）。研究人员利用City of Hope开发的测定方法，对一名57岁套细胞淋巴瘤复发男性患者的BAFF-R CAR T细胞产品进行了测试。该患者之前接受过CD19 CAR T细胞疗法，但没有达到缓解效果。在City of Hope使用PMB-CT01进行的 1期临床试验中，这名男子接受了一次输液治疗，副作用极小，此后18个月内病情完全缓解，通过敏感的微小残留病分子检测，仍检测不到癌症。该研究报告了强有力的多功能性指标，这些指标与输注后CAR T细胞的成功扩增和患者的持续缓解相关。研究人员计划利用该测定方法，对参与试验的其他五名患者进行CAR T细胞产品的测试，这些患者也有与PMB-CT01相似的缓解经历。 City of Hope综合癌症中心副总裁兼副主任、PeproMene科学创始人兼科学顾问委员会受薪主席 Larry W. Kwak 博士表示："我们研发的BAFFR-CAR T细胞疗法，为许多在接受商业CD19 CAR T细胞疗法后的淋巴瘤和白血病复发患者提供了另一种治疗方案，目前的研究结果展示了以最小的毒性实现理想的最大疗效。" Kwak持有PeproMene的股权。他还说："我们已为CAR T细胞产品开发出一种强大且可靠的多功能测定方法，这不仅能预测患者反应，还能加快有效CAR T细胞疗法的研发进程。" 作为该试验的首席研究员、血液学和造血细胞移植学科副教授，以及City of Hope免疫效应细胞治疗项目执行医学主任，Elizabeth Budde博士于2023年12月在美国血液学会的会议上提交了初步试验结果。 "令人兴奋的是，五名非霍奇金淋巴瘤患者和一名B细胞急性淋巴细胞白血病患者接受了PMB-CT01治疗，他们100%表现出持久的反应。"Budde博士表示， "许多试验患者在接受CD19 CAR T疗法后复发和/或呈现CD19阴性。 PMB-CT01可以为其他也面临这种困境的患者提供可行的选择。" PeproMene Bio首席运营官Hazel Cheng博士则表示："该测定方法可用于当前和未来的临床试验，以指导PMB-CT01的开发。 PeproMene将继续致力于这种具有潜在前景的新型细胞疗法的科学和临床开发。" 关于PMB-CT01 PMB-CT01是一种首创的靶向BAFF-R、自体CAR T细胞疗法。 BAFF-R（ B-细胞活化因子受体）是肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族的成员，作为BAFF的主要受体，几乎专门在B细胞上表达。由于BAFF-R信号能促进正常B细胞的增殖，且似乎对B细胞存活至关重要，肿瘤细胞不太可能因缺失BAFF-R抗原而逃避治疗。凭借这种独特的特性，BAFFR CAR T疗法成为治疗B细胞恶性肿瘤的一种极有前景的方案。 BAFFR CAR由抗BAFF-R单链片段可变（scFv）抗体和第二代信号域CD3ζ和4-1BB构建而成。我们的研究表明，BAFFR-CAR T细胞在体外和动物模型中能够有效杀死人类淋巴瘤和白血病细胞。 PeproMene Bio已从City of Hope获得PMB-CT01的知识产权许可。关于PeproMene Bio 作为一家位于加利福尼亚州尔湾的临床阶段生物技术公司，PeproMene Bio, Inc.致力于开发治疗癌症和免疫疾病的新疗法。 PeproMene的主要候选药物PMB-CT01（BAFFR-CAR T细胞）目前正在1期临床试验中，用于治疗复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL；NCT04690595）和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL；NCT05370430）。 PeproMene Bio还在着手开发BAFFR双特异性T细胞衔接器和BAFFR-CAR NK细胞。联系人：John Fry， john.fry@pepromenebio.com