▎药明康德内容团队编辑2024年前两个月，4家细胞与基因治疗（CGT）公司成功冲刺美股IPO，相比去年同期数量上升，或意味着CGT领域热度将在今年继续攀升。据不完全统计，2024年至少已有31家CGT公司完成了新一轮融资，总额突破16亿美元。值得关注的亮点如下：5家公司融资逾1亿美元：包括3家IPO公司，以及再生细胞疗法研发公司Neurona Therapeutics，免疫相关疾病基因疗法研发公司COUR Pharmaceuticals。6家中国CGT公司获融资：其中新锐恒赛生物、慧心医谷、鲲石生物、安龙生物均获得数千万元早期融资支持，加速CGT候选产品临床研究开发。抗肿瘤与中枢神经系统疾病为最受关注治疗领域：近半数获融资公司布局抗肿瘤CGT药物，包括实现今年首个IPO的溶瘤病毒疗法公司CG Oncology等；至少12家公司布局中枢神经系统疾病领域，包括1月与基因泰克达成超6亿美元交易的GenEdit等。再生细胞疗法公司获1.2亿美元E轮融资2月8日，Neurona Therapeutics宣布成功完成了1.2亿美元的融资，筹集的资金将用于推进公司即用型细胞疗法产品线的发展，包括其主打在研候选产品NRTX-1001。Neurona专注于开发具有单剂量治疗潜力的再生细胞疗法，旨在治愈多种神经系统疾病。Cory Nicholas博士是Neurona的联合创始人兼首席执行官，他曾在加州大学旧金山分校神经病学系担任教授，开创了从人类多能干细胞中提取中间神经元前体的方法。该公司的NRTX-1001是一种源于自人类多能干细胞的再生神经细胞疗法候选产品。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA），一次给药之后，可在大脑的癫痫区域实现靶向整合并持久地抑制癫痫活动。该产品正在进行1/2期临床试验，用于治疗药物抵抗性颞叶内侧癫痫。免疫疾病基因疗法公司获约1.05亿美元A轮融资1月31日，COUR Pharmaceuticals宣布完成约1.05亿美元的A轮融资，本轮投资由罗氏风险投资基金、辉瑞、百时美施贵宝等参投。所得资金将使其能够利用其免疫耐受平台推进多个候选产品，包括针对重症肌无力和1型糖尿病的2a期概念验证临床研究以及其他管线的机会。COUR Pharmaceuticals成立于2015年，致力于开发治疗自身免疫性和炎症性疾病的疗法。COUR Pharmaceuticals潜在“first-in-class”的疗法基于其专有的抗原特异性免疫耐受平台，旨在对免疫系统进行重新编程，以解决免疫介导疾病的根本原因。该公司的CNP-108是一种纳米颗粒封装AAV蛋白替代品，可通过利用免疫系统的学习能力来诱导建立对基因治疗的耐受性，从而中和抗体。目前，该候选产品处于临床前研究阶段。实体瘤免疫细胞疗法公司获近亿元C3轮融资1月9日，恒瑞源正宣布完成近亿元的C3轮融资，所获资金将用于推动该公司实体瘤细胞疗法管线开发。恒瑞源正由恒瑞医药及深圳源正细胞医疗技术有限公司于2015年在上海创立，是一家专注实体瘤细胞治疗的生物科技公司。该公司针对晚期实体瘤患者开发了多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT）、TCR-T、TCR大分子等多个产品管线。公开信息显示，该公司自主研发的1类治疗用生物制品MASCT-I正在中国开展两个2期注册临床研究，分别用于晚期尿路上皮癌患者标准一线化疗获益后的维持治疗、联合一线化疗用药治疗晚期软组织肉瘤。此外，该公司基于反向基因工程的TCR筛选技术平台（ReGET）转化的首个TCR-T产品HRYZ-T101，治疗人乳头状瘤病毒（HPV）相关宫颈癌的1期注册临床试验已启动，第一例患者顺利回输，未见严重不良反应。树突细胞疫苗公司获数千万元A+轮融资1月17日，恒赛生物宣布，继2023年11月完成亿元级融资后，该公司再次获得数千万元A+轮融资，用于推进产品管线的拓展、临床申报以及研发中心的建设等。恒赛生物成立于2018年，致力于树突细胞疫苗（DC疫苗）研发与产业化。该公司已构建Eco-DCVax平台，旨在打破产业化技术壁垒，开发安全高效、给药便利的创新高品质DC疫苗产品。该公司开发的治疗性树突细胞疫苗有望为复发/难治性肿瘤、慢性病毒感染、自身免疫性疾病等临床亟需有效治疗手段的疾病提供治疗新途径、新策略。恒赛生物第一款树突细胞疫苗KSD-101（适应症为EBV病毒引起的淋巴瘤）的安全性、有效性在研究者发起的临床研究（IIT）中得到初步验证，初期研究成果在2023年美国血液学会（ASH）年会发表。神经干细胞疗法公司获数千万人民币pre-A轮融资2月26日，慧心医谷宣布完成数千万人民币的pre-A轮融资，融资资金将用于推进慧心医谷新一代神经系统疾病干细胞疗法的开发及临床疗效的验证工作。慧心医谷成立于2021年7月，致力于将诱导神经干细胞（iNSCs）技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。该公司首个在研管线正是将iNSCs分化得到的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）注射液，正在开发用于帕金森病的治疗。这是一款1类生物新药，经颅内注射，可以替代、补充坏死的多巴胺能神经元，实现脑内生理性分泌多巴胺，以期达到一次移植、长期有效，以及缓解症状、遏制病情进展的目的。2023年7月，首例使用iNSC-DAP自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。该临床研究项目通过研究者发起的临床研究（IIT）备案。巨噬细胞疗法公司获数千万元人民币Pre-A轮融资2月26日，鲲石生物（ROC ROCK Biotechnology）宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资，本轮融资所得资金主要用于该公司临床管线RR-M01的IND申报以及青岛鲲石生物递送载体生产基地的建设。鲲石生物成立于2021年4月，专注于推动巨噬细胞药物在靶向实体瘤领域的产业化发展。该公司的RR-M01是其针对HER2阳性的实体瘤自主研发的一款第三代嵌合抗原受体巨噬细胞药物（CAR-M），目前处于研究者发起临床试验（IIT）阶段，拟开发适应症包括HER2阳性的卵巢癌、胃癌、乳腺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、肺癌及胰腺癌等复发/难治性实体瘤。鲲石生物新闻稿显示，该公司的第三代CAR-M在原有CAR的基础上串联了巨噬细胞自体增殖活化所必需的细胞因子，以提高CAR-M在体内存活持久性，改变肿瘤微环境，进一步增强巨噬细胞的吞噬、杀伤肿瘤及抗原递呈能力。基因治疗公司获数千万A+轮融资1月23日，安龙生物（Anlong Biopharmaceutical）宣布完成数千万A+轮融资。本次融资资金将用于推进AAV基因治疗产品AL-001的临床试验以及小核酸创新药物的研发。安龙生物成立于2019年，致力于利用分子生物学的突破性进展进行基因药物的研发，包括应用基因调控、基因治疗、基因编辑等技术。安龙生物自主研发的AAV基因治疗药物AL-001眼用注射液正在中国开展针对年龄相关性黄斑变性（湿性）的临床试验。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态
