更新于：2026-07-16

AAV2/8.TBG.hARSB(Fondazione Telethon)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点-
作用方式-
作用机制-
治疗领域
遗传病与畸形内分泌与代谢疾病皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
黏多糖贮积症VI型
原研机构
Fondazione Telethon EtsFondazione Telethon Ets
在研机构-
非在研机构
Fondazione Telethon EtsFondazione Telethon Ets
权益机构-
最高研发阶段无进展临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

1
项与 AAV2/8.TBG.hARSB(Fondazione Telethon) 相关的临床试验
NCT03173521
/ Completed临床1/2期IIT
A Phase I/II Open Label, Dose Escalation, Safety Study in Subjects With Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI) Using Adeno-Associated Viral Vector 8 to Deliver the Human ARSB Gene to Liver
100 项与 AAV2/8.TBG.hARSB(Fondazione Telethon) 相关的临床结果
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100 项与 AAV2/8.TBG.hARSB(Fondazione Telethon) 相关的转化医学
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100 项与 AAV2/8.TBG.hARSB(Fondazione Telethon) 相关的专利（医药）
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100 项与 AAV2/8.TBG.hARSB(Fondazione Telethon) 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
黏多糖贮积症VI型临床2期
意大利
Fondazione Telethon EtsFondazione Telethon Ets
2017-07-17
黏多糖贮积症VI型临床2期
土耳其
Fondazione Telethon EtsFondazione Telethon Ets
2017-07-17
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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药物交易

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核心专利

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临床分析

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批准

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特殊审评

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