更新于：2024-11-21

AAV mediated PRPF31 gene therapy (Biogen/Massachusetts Eye and Ear)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
PRPF31 gene therapy Biogene/Massachusetts Eye and Ear
靶点
PRPF31
作用机制
PRPF31调节剂(pre-mRNA processing factor 31 modulators)、基因转移
治疗领域
遗传病与畸形眼部疾病其他疾病
在研适应症
视网膜色素变性
非在研适应症-
原研机构
Massachusetts Eye & Ear Infirmary, Inc.Massachusetts Eye & Ear Infirmary, Inc.
在研机构
Biogen, Inc.Biogen, Inc.
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
视网膜色素变性临床前
美国
Biogen, Inc.Biogen, Inc.
2024-04-23
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临床结果

适应症
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评价
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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