更新于：2024-11-21

ION-283

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名-
靶点
GYS1
作用机制
GYS1基因抑制剂、RNA干扰
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
Lafora病
非在研适应症-
原研机构
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
在研机构
Elpida TherapeuticsElpida Therapeutics
非在研机构
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
登录后查看时间轴

结构

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
登录
或
查看完整样例数据
使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。

关联

1
项与 ION-283 相关的临床试验
NCT06609889 / Recruiting临床1/2期IIT
A Phase 1/2 Open Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Intrathecally Administered ION283 in Patients with Lafora Disease
100 项与 ION-283 相关的临床结果
登录后查看更多信息
100 项与 ION-283 相关的转化医学
登录后查看更多信息
100 项与 ION-283 相关的专利（医药）
登录后查看更多信息
100 项与 ION-283 相关的药物交易
登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Lafora病临床2期
美国
Elpida TherapeuticsElpida Therapeutics
2024-12-01
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
登录
或
查看完整样例数据
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
登录
或
查看完整样例数据
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
登录
或
查看完整样例数据
只需点击几下即可了解关键药物信息。
来和芽仔聊天吧
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台，助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台，以API或者数据包形式对外开放，助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用