药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 adeno-associated viral vector serotype 2 containing the human SLC6A3 gene、BGT DTDS、BGTDTDS |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 DAT调节剂(多巴胺转运体调节剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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婴儿帕金森病-肌张力障碍 | 临床前 | 美国 | - | |
婴儿帕金森病-肌张力障碍 | 临床前 | 英国 | - |