RJK-RT2831

关注行业最新动向 01.03-01.09 一周药政速揽 1月7日，国家药监局网站发布关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告。为加快临床急需境外已上市药品在境内上市，满足患者临床用药迫切需求，国家药监局决定进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批工作机制。 1月4日，北京市发展和改革委员会，北京市经济和信息化局，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会联合制定发布《关于进一步提升本市中试服务能力促进科技创新和产业创新融合发展的若干措施》，进一步优化完善推动科技创新和产业融合发展机制要求，提升本市中试服务能力，优化中试发展生态，形成专业化综合性中试服务体系。 行业新闻动态 热点 NEWS 瑞博生物正式在港交所上市 1月9日，小核酸（siRNA）药物领军企业瑞博生物正式在港交所首发上市。瑞博生物成立于2007年1月，由梁子才和张鸿雁联合创立，致力于小核酸（siRNA）药物研究与开发。公司总部设于江苏昆山，并在北京及瑞典Mölndal设有研发中心。目前，瑞博生物已有7款自研药物资产处于临床试验阶段，覆盖心血管、代谢、肾脏和肝脏疾病等7种适应症，其中4款已经进入2期临床试验。（细胞与基因治疗领域） 硕迪生物启动口服小分子肥胖I期临床 近日，硕迪生物宣布已启动ACCG-2671的首次人体I期临床研究。ACCG-2671 是用于治疗肥胖的口服小分子胰淀素受体激动剂的先导药物，其通过硕迪生物新一代基于结构的药物发现平台设计，其利用口服、每日一次小分子药物既定的胰淀素生物学代谢获益，有望提升药物可扩展性、联合用药可能性及患者用药可及性。（张江药谷） 融捷康创新药获美国FDA资格认定 近日，融捷康宣布，其自主研发的创新型药物RJK-RT2831获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。融捷康RT2831项目（RJK-RT2831）为通过靶向恶性血液肿瘤细胞表面特异性抗原的双特异性纳米抗体药物，在非临床研究中显示出了优秀的安全性和药效潜力。目前，该项目正在中国地区开展I期临床研究。（南京生物医药谷） 飞镖与StoneWise达成合作 近日，飞镖创新中心宣布与StoneWise（望石智慧）达成合作，为成员企业引入MolVado小分子药物设计平台，拓展其在早期药物发现阶段的技术选择。这一平台以多模态AI 3D分子生成大模型为核心，将智能分子生成与专业级计算验证深度融合，为药物化学家提供从“构思”到“验证”的一站式研发支持。（中关村生命科学园） 企业融资快讯 资本 NEWS 近日，微元合成宣布完成近3亿元新一轮股权融资，投资方包括北京市新材料产业投资基金、北京市医药健康产业投资基金、建信投资和中关村资本。此前，微元合成已经完成多项面向人类营养和动物营养产品的研发和产业化，本轮融资将加快公司甲醇生物制造大宗生物基产品管线的研发。（动脉网） 近日，北京慧心医谷生物科技有限责任公司宣布完成A轮融资，融资总额超1亿元人民币。本轮融资由京能集团旗下投资平台京能同鑫管理的京能绿色基金领投，北创投京能国创基金、富智投资跟投。所募资金将用于神经系统疾病细胞治疗产品的临床研究推进。（投资界） 近日，安龙生物宣布完成近亿元人民币B+轮融资，本轮融资由北京市医药健康产业投资基金与北京顺义临空产业基金，市区两级的资金投资。与此同时，公司还与一家美国纳斯达克上市企业达成小核酸药物领域的国际战略合作协议，合作规模达上亿美元，标志着安龙生物在国际BD合作方面取得重要突破。（投中网）

近日，融捷集团旗下南京融捷康生物科技有限公司自主研发的双特异性纳米抗体药物RJK-RT2831获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗急性髓系白血病（AML）。这一认定标志着该药物的临床价值与创新潜力获得国际监管机构认可，成为融捷集团进军生命科技领域的重要突破，同时也是中国生物医药企业持续推进源头创新、加速国际化布局的又一重要进展。 融捷康RT2831双特异性抗体药获美国FDA孤儿药资格认定 01 血液肿瘤药物市场前景广阔 项目商业价值潜力巨大 作为融捷集团生命科技布局的核心成果之一，双特异性纳米抗体药物RT2831是聚焦恶性血液肿瘤的创新药，其产品开发效率不仅彰显了融捷集团的技术硬实力，更有望填补复发难治性血液肿瘤治疗领域的空白，在全球千亿级市场中开辟新赛道。 RT2831的研发之路始终以临床需求为导向，展现出中国创新药的研发加速度。目前，项目已实现了关键节点的快速突破：2024年7月获美国FDA批准开展临床试验，同年9月顺利取得中国国家药监局临床试验许可，正式完成“中美双报”布局；2025年，该药物的I期临床试验已在中国启动，当前临床数据已显示出疗效并展示较好的安全性，未出现类似同靶点药物的血液毒性。 RT2831已完成“中美双报”并进入I期临床试验 RT2831聚焦的恶性血液肿瘤领域，正面临着“高发病率、低生存率、治疗手段有限”的严峻现状。在中国市场，随着医保政策对创新药的支持力度加大、患者支付能力提升，血液肿瘤创新药市场也正加速扩容，增长势头强劲。RT2831若成功上市，将有望填补现有治疗方案的空白，在细分领域抢占先机，市场潜力巨大。 02 资格认定凸显多重价值 填补医疗需求惠及患者 急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速、预后较差的血液系统恶性肿瘤。据美国国家癌症研究所（NCI）数据显示，2024年美国新发AML病例约2.1万例，五年相对生存率约32.9%，临床亟需更安全有效的治疗手段。业内专家指出，双特异性抗体作为新一代肿瘤免疫疗法的重要方向，具有精准靶向、增强免疫应答等优势，但技术门槛高、开发难度大。融捷康聚焦这一前沿领域，体现了其在抗体工程和血液肿瘤治疗方面的研发积累。 RT2831获得美国FDA孤儿药资格认定，为其后续研发与商业化奠定重要基础。根据FDA规则，该药物可享受新药申请费豁免、部分临床数据申报简化等政策支持，这将有效降低研发成本、缩短上市周期。更为重要的是，该药物的获批，有望给AML患者带来新型治疗选择和更大临床获益。融捷康方面也表示，将加快临床研究速度，早日让该产品惠及全球AML患者。 03 战略布局落地见效 多元产业生态再添动能 融捷康的成功并非偶然。作为国内新能源领域的领军企业，融捷集团早在2017年便前瞻性布局生命科技领域，在吕向阳董事长亲自带领下，成立南京融捷康生物科技有限公司，专注纳米抗体技术的创新生物药研发。依托融捷集团的支持，融捷康构建了完善的纳米抗体技术平台，涵盖抗体筛选、优化、成药性评估等核心环节，并拥有100余个药物靶点的纳米抗体文库。目前，融捷康已围绕自身免疫性疾病、肿瘤、神经系统疾病三大领域布局多款创新药，形成差异化产品管线。在此之前，融捷集团全球首创并具有完全知识产权的自身免疫类纳米双抗药物RC1416已完成“中美双报”，进入二期临床试验，并凭借全球领先的技术水平，受到境外医药巨头青睐。此次RT2831孤儿药资格认定，进一步巩固了融捷康在纳米抗体领域的领先地位，也进一步印证了中国企业在创新药研发领域的国际竞争力。 2017年，融捷集团成立南京融捷康生物科技有限公司专注纳米抗体开发。 而对融捷集团而言，此次ODD认定不仅有助于加快RT2831在美国的临床开发与注册进程，也为公司构建全球化产品管线奠定基础。在技术层面，该药物的研发验证了公司在双特异性抗体领域的创新能力，为后续管线开发积累了经验；在市场层面，借助FDA孤儿药资格的政策红利，有望加速产品全球化布局，形成“国内研发+国际认证”的发展模式。 同时，这也是融捷集团近年来加码生命科技赛道的又一次重大突破，将进一步完善融捷集团的产业生态，深化集团大健康事业板块的战略布局。生命科技板块的突破将与集团现有产业形成协同，助力集团“先进制造+科技创新”双轮驱动，提升集团整体核心竞争力。 融捷集团在生命科技赛道的产业实践也再次证明，坚持原始创新、对标国际标准，是中国药企参与全球竞争、贡献公共健康价值的有效路径。中国创新药正从“跟跑”向“并跑”乃至局部“领跑”转变。未来，融捷集团将持续加大生命科技领域投入，通过“资本+产业”的深度融合模式，打造具有国际竞争力的生物医药创新平台，为人类健康事业贡献中国方案和融捷力量。