作者 | 牟春琳（华域生物联合创始人）来源 | 蒲公英Ouryao 间充质干细胞（Mesenchymal stem cells，MSCs）是干细胞研究的重要分支，其来源于中胚层，广泛存在于全身多种组织中，几乎来源于机体所有的组织器官，如骨髓、骨膜、脂肪组织、牙髓、滑膜、脐带、胎盘、羊水及胎儿组织等, 不仅获取简单，也避开了可能存在的伦理风险。 MSCs除了具有自我更新和多向分化能力之外，还在造血支持、调节免疫炎症反应、促进血管新生等功能中起重要调节作用；并且由于其低免疫原性，不会刺激机体产生免疫应答，临床移植后安全性高，无免疫排斥作用，在再生医学与细胞治疗方面展现出了惊人的应用潜力，广泛应用于多种自身免疫性疾病、血管性疾病、糖尿病等代谢性疾病、退行性疾病、组织器官损伤等。 2024年，随着政策支持、技术创新及临床转化加速，MSCs技术和应用在多个疾病领域取得突破性进展。本文系统梳理了2024年MSCs治疗的关键进展，并展望2025年的发展趋势。 1 干细胞产业规模持续扩大近年来，全球及中国的干细胞医疗行业市场规模均呈现出显著的增长趋势。根据中研普华产业研究院发布的《2025-2030年中国干细胞医疗行业市场竞争形势分析及未来发展前景预测报告》显示：全球干细胞市场规模预计将从2023年的150亿美元增长至2034年的488.3亿美元，年复合增长率高达11.3%。中国干细胞医疗行业市场规模逐年上涨，从2018年的474.26亿元上涨至2023年的800亿元（有数据显示2023年为1257亿元，可能与统计口径或数据来源不同），再到2024年预计的265亿元（仅指干细胞治疗市场规模，采集制备储存市场规模近160亿元）。数据来源：《2024中国干细胞行业市场研究报告》近十年众多企业入局细胞行业，竞争企业数量越来越多且业务从干细胞到免疫细胞多样化发展。然而，干细胞存储在细胞存储市场中占比约八成，仍然是当前最主流的细胞存储类型。因此，干细胞企业面临的替代性竞争风险较小，尤其有新生儿干细胞存储市场优势的企业积累较为深厚，持续性经营能力或更强。数据来源：《2024中国干细胞行业市场研究报告》这些数据表明，干细胞存储和干细胞医疗行业具有广阔的发展前景和巨大的市场潜力。 2 政策扶持加速产业发展为推动细胞产业规范发展，我国近年来陆续颁布了多项监管和产业支持政策，行业发展环境持续改善。2024年度出台的一系列支持性国家和地方政策，涵盖了从基础研究到临床应用的全链条支持，为细胞治疗产业的发展提供了有力的政策保障。 2月新修订的《产业结构调整指导目录》，将细胞治疗药物、细胞培养明确列入鼓励类产业目录，标志着我国政府对细胞治疗领域的重视和支持达到了新的高度，为细胞治疗药物的研发、生产和市场推广提供了强有力的政策支撑。 5月，北京药监局核发了全国首张干细胞《药物生产许可证》，意味着我国干细胞药品研发和生产正式进入了有证可依的新阶段。 8月，国家卫生健康委科教司发布国家重点研发计划重点专项2024年度项目申报指南，“干细胞研究与器官修复”被列为其中6个重点专项之一，体现了国家对科研资源和政策支持的持续重视，不仅为研究机构和企业提供了更多的资金与资源，也为研究人员指明了未来的发展方向。 9月，工信部发布了《关于加快布局建设制造业中试平台的通知》，在药品领域，聚焦细胞和基因治疗等重点创新方面，布局建设智能化绿色化中试放大平台，鼓励采用CRO与CDMO模式，有效缩短细胞产品的研发周期，降低研发成本，为行业提供强有力的政策支持和发展动力，推动细胞治疗技术的商业化进程。同时，商务部、国家卫生健康委、国家药监局也在9月联合发布了关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知，在北京、上海、广东三大自贸区及海南自贸港，允许外国投资企业参与人体干细胞、基因诊断与治疗技术的深入研发和应用。这一政策为外资企业在我国进行尖端医疗技术研发开辟了广阔的空间，推动了国内外医疗技术之间的互动与联合。 12月，海南博鳌乐城发布了《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，通过简化审批流程、提供政策支持，开辟了干细胞技术从临床研究向转化应用的快速通道，在先行区依法依规开展合理性收费水到渠成。这些政策的出台，不仅为细胞治疗技术的研发和应用提供了有力的支持，也为相关企业的发展创造了良好的政策环境，推动了细胞治疗产业的快速发展。 3 技术创新驱动功能升级干细胞技术创新在2024年也取得了显著进展，在人工智能、生物材料、3D打印，基因编辑以及抗衰老等方面都取得了一定成果。干细胞与人工智能的结合为再生医学和疾病治疗带来新的希望。从数据规范化共享到AI模型的设计，再到深度学习在干细胞命运预测中的应用，这些进展不仅推动了干细胞科学研究的进展，也为临床应用中的标准化和效率提升提供了支持。将人工智能与活细胞成像技术结合，可以从复杂细胞群体中实时提取空间和时间信息，以了解其组成并预测进化过程，从而设计将干细胞分化为特定细胞类型。在干细胞与生物材料结合方面，华东理工大学刘昌胜院士团队提出了一种新型的“自体MSC原位授权”策略，通过植入负载骨形态发生蛋白2（BMP-2）的生物活性材料在体内构建类骨组织，借助发育早期的炎性微环境来激活MSCs的免疫调节功能。该方法所获得的自体MSCs具有更低的免疫原性，可在宿主中长期存活，且在更长时间内保持免疫调节能力。小鼠溃疡性结肠炎动物实验显示获得显著效果，降低死亡率，重塑结肠部位炎症生态位。这种由植入活性材料而产生的自体来源MSC为干细胞治疗提供了新的细胞来源[1]。上海交通大学医学院附属新华医院的研究团队提出了一种创新性的工程化方法，将干细胞与水凝胶结合形成生物墨水，并运用3D打印技术，精准创建出结构复杂的骨类器官，植入体内后表现出自发矿化和成熟的特点，最终形成了完全分化且血管化的骨组织[2]。北京吉源生物科技有限公司通过将成纤维细胞生长因子FGF21和胰高血糖素样肽GLP-1两种糖脂代谢调控分子作为“药物子弹”装载到脂肪间充质干细胞中，既能实现对糖脂代谢的调控作用，还可利用归巢特性实现靶向局部治疗，起到保护胰岛β细胞和抑制并发症的效果，在矫正2型糖尿病代谢紊乱和修复组织器官等方面取得了重大突破。“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请在2024年获得CDE默示许可，是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请。除了干细胞本身以外，其来源的外泌体因其体积小、低免疫原性、富含多种活性物质，也是研究开发的重点。北京航空航天大学刘海峰教授团队与军事医学科学研究院郭希民研究员团队开发了工程化牙髓间充质干细胞源细胞外囊泡与透明质酸基多功能水凝胶结合的水凝胶支架材料，可用于治疗由于创伤、骨折、炎症、先天性疾病或者肿瘤等导致的严重骨缺损，促进受损骨组织重塑[3]。北京理工大学张金凤教授团队与暨南大学第一附属医院胡敏副研究员团队利用将MSCs来源的外泌体作为天然的生物活性载体，同时递送肝细胞生长因子（HGF）和谷胱甘肽（GSH），形成一种全生物活性的纳米药物，能够有效治疗四氯化碳（CCl4）和极量肝切除术诱导的急性肝衰竭[4]。上海东方医院江华教授团队开展了一项随机、双盲、安慰剂对照研究，观察了静脉输注MSCs治疗老年衰弱的安全性和有效性研究。该研究共筛选了110名潜在的参与者，最终30名老年衰弱患者被随机分配到MSCs组和安慰剂组，以评估干细胞疗法的效果。这项研究不仅证实了MSCs治疗老年衰弱的安全性和有效性，还揭示了其在改善生活质量、增强机体功能和抗炎作用方面的潜力。随着对MSCs治疗机制的进一步研究和更多临床试验的开展，未来这种治疗方法有望成为改善老年人生活质量的重要手段[5]。以上学术和临床进展为未来间充质干细胞及其衍生物在基因修饰促进成药性方面，在与材料结合方面，在细分治疗领域方面的发展奠定了坚实的基础。 4 细胞新药研发进入「快车道」 2024年我国干细胞新药研发进入快车道。截至2024年底，中国已记录了146个干细胞新药的临床试验申请（IND），其中109个新药成功获得了临床试验的批准。从2024年1月1日到12月25日，中国新增了32个干细胞新药的IND申请，且有28个新药获得临床试验的默示许可。这些进展显示了干细胞新药研发的活跃态势和快速增长。 2024年，28项新药临床试验获批，这些批件由27家不同的公司获得，显示出行业的广泛参与和发展。在这些新药中，2项诱导多能干细胞（IPSC）产品，3项经过基因编辑的造血干细胞产品，以及1项基因修饰的间充质干细胞（MSC）产品。剩余的22项均为MSC产品，其中17项来源于脐带，2项来源于脂肪，1项来源于骨髓，1项来源于宫血，还有1项来源于羊膜。这表明MSC产品在新药研发中占据了主导地位，尤其是脐带来源的MSC，其市场竞争尤为激烈，其中脐带来源MSCs竞争尤为激烈[6]。值得振奋的是，我国干细胞疗法在临床应用上终于迈出关键一步。2025年1月2日，国家药监局批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，这款异体来源人脐带间充质干细胞产品用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。该产品所有公司铂生卓越生物科技（北京）有限公司，早在2013年就递交了IND申请，并于2020年2月首次获批临床，2024年5月由北京市药监局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，并于6月被CDE纳入优先审评审批，历经十多年。目前该药物仍在进行III期临床试验，虽然此次是通过优先审评审批程序附条件获批上市，但依然是国内干细胞产业在商业化应用方面的一次重大突破。就在此前不久，美国FDA于2024年12月18日重磅批准了RYONCIL®（Remestemcel-L）上市。这款具有开创性意义的首款间充质干细胞产品源自同种异体骨髓，针对2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），此产品同样经过了10几年的研发上市之路。美国与中国先后成功获批干细胞治疗产品均为间充质干细胞药物，且适应症均为GVHD，说明GVHD的严重性和医疗需求可能加快药物审批，可作为干细胞成药的一个切入点。另外，2024年版的中国《骨关节炎诊疗指南》，将MSCs关节内注射列为B级证据推荐，减少关节内炎症细胞、促进关节软骨生长并进一步改善患者的疼痛和功能，可作为治疗轻度至中度骨关节炎的潜在方法。 5 技术瓶颈持续攻坚尽管干细胞研究取得了诸多进展，但仍存在技术上的瓶颈： 01 药代动力学与疗效机制不明确 MSCs在体内的动态分布、迁移效率及长期存活率仍不清晰，影响剂量标准化。研究表明，大多数静脉注射的MSCs驻留在肺部，如何使MSCs归巢到损伤部位发挥作用十分重要。 02 干细胞异质性导致疗效差异同一干细胞群体中存在基因表达、蛋白质表达、表观遗传修饰、细胞形态、代谢途径等方面的生物学差异。虽然通过单细胞RNA测序等技术可识别出多个功能亚群，并分析每个亚群的主要功能差异，但仍需解决将所需功能亚群细胞分选的技术难点和特殊培养基的定制难度。攻克这些难度，才可以大大提高治疗的一致性，加强治疗效果。 03 生产标准化难题不同来源、不同培养条件、冻存技术均会导致MSCs的异质性，从而导致疗效波动。2024年全球仅2款MSC产品获批，也凸显了标准化生产和质量控制的重要性。每种干细胞MSCs产品需严格控制生产流程，统一标准以减少可能的疗效差异。 04 临床转化障碍尽管临床前研究成功率高，但部分III期试验未能验证疗效（如武田制药同种异体脂肪间充质干细胞产品Alofisel），可能需要采取细胞功能优化及患者分层策略。 6 2025年展望：从技术突破到临床普及 2024年标志着MSCs从“概念验证”迈向“临床刚需”，取得了里程碑进展，但标准化生产和疗效验证仍是核心挑战。未来需加强跨学科协作，推动基础研究向临床应用的快速转化，最终实现再生医学的全民可及性。 2025年，随着生物材料、基因编辑、人工智能与合成生物学的深度介入，MSCs有望突破传统治疗边界，从“潜力股”转化为普惠医疗工具，成为攻克多种临床难治性疾病的重要武器，从而见证技术与商业化的双重爆发。参考资料： [1] . In situ licensing of mesenchymal stem cell immunomodulatory function via BMP-2 induced developmental process.PNAS.November 20, 2024. [2] . Protocol for engineering bone organoids from mesenchymal stem cells.Bioact Mater. 2024 Dec 1;45:388–400. [3] . Osteoinductive dental pulp stem cell-derived extracellular vesicle-loaded multifunctional hydrogel for bone regeneration.ACS Nano.March 15, 2024. [4] . Fully Bioactive Nanodrugs: Stem Cell-Derived Exosomes Engineered with Biomacromolecules to Treat CCL4- and Extreme Hepatectomy- Induced Acute Liver Failure.ACS Nano.December 3, 2024. [5] . Safety and e cacy of umbilical cord tissue-derived mesenchymal stem cells in the treatment of patients with aging frailty: a phase I/II randomized, double-blind, placebo-controlled study [6] . James干细胞之父，《2024年干细胞治疗领域的年度总结》，2025.01.01 作者简介牟春琳博士华域生物联合创始人，首席技术官简介：曾在中国食品药品检定研究院从事干细胞研究工作。天津泰达国际心血管病医院“干细胞临床研究学术委员会”委员；天津大学--国家重点研发计划“组织工程类脑智能复合体设计与开发”项目专家；《干细胞治疗与干细胞制剂》丛书编委；中国医药生物技术协会第七届理事会理事。国家科技部十三五重大专项 “干细胞及转化研究”项目“人脐带间充质干细胞修复脊髓损伤的临床研究”课题负责人，天津市生物医药科技重大专项牵头人，宁波市重点研发计划项目负责人，及多个省市科研项目负责人。参与多项干细胞临床研究备案项目并备案成功。授权发明专利9项，授权实用新型14项，发表SCI论文数十篇。声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。推荐阅读 1、2024年中国生物行业主要政策回顾与盘点作者：滴水司南 2、回顾展望生物医药：2024深度转型，2025破冰发展作者：张金巍 3、2024年生物医药产业政策盘点（附政策包下载）作者：芝麻核桃 4、生物医药产教融合：推动产业可持续发展的关键路径作者：李峰 5、从"卡脖子"到"自主可控":生物医药供应链国产替代进行时作者：杨清 6、生物制品抗体行业的2024 作者：黄庆 7、7大亮点回顾2024全球ADC产业图景作者：药明合联 8、细胞治疗2024：盘点行业的破局之道作者：张长风博士 9、开启生命科学新纪元：2024基因治疗全景复盘作者：马景梅蒲公英生物运营团队恭贺新春灵蛇献瑞巳巳如意

细胞疗法

2024-08-29

·博腾生物

博腾生物热烈祝贺吉源生物首个基因修饰间充质干细胞新药获IND默示许可！

2024年8月28日，北京吉源生物科技有限公司（以下简称“吉源生物”）所提交的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400382），适应症为2型糖尿病（T2DM）。这是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请，有望为糖尿病患者带来新希望。博腾生物对此表示热烈祝贺！人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液是吉源生物自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，源自患者腹部脂肪，利用企业具有的干细胞技术平台和基因修饰技术平台，将GLP-1和FGF21两个代谢病治疗药物装载在到干细胞药物中，临床拟用于治疗难治型2型糖尿病(T2DM)。博腾生物作为吉源生物的CDMO合作伙伴，为该项目提供了双基因表达的间充质干细胞(MSCs)的工艺转移开发及注册用样本生产服务。依托丰富的CMC经验，博腾生物高质量完成了复杂的非临床研究试验的样本制备，顺利交付，最终助力该项目获得国家药品监督管理局药品审评中心的认可，无发补一次性审批通过。值得一提的是，“GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液” ，也是博腾生物帮助客户获得的首个基因修饰的间充质干细胞IND批件。关于项目背景糖尿病是由遗传因素、内分泌功能紊乱等各种致病因子作用，导致胰岛功能减退、胰岛素抵抗等而引发的糖、蛋白质、脂肪、水和电解质等一系列代谢紊乱综合征。T2DM的病因和发病机制目前亦不明确，其显著的病理生理学特征为胰岛素调控葡萄糖代谢能力的下降（胰岛素抵抗）伴胰岛β细胞功能缺陷所导致的胰岛素分泌减少，主要特征为高血糖。长期的高血糖状态会对人体的多个系统造成损害，导致各种并发症的发生。针对糖尿病并发症或糖尿病代谢综合征则一般需要采取针对性多病种联合治疗，这就增加了诊断和治疗的复杂性以及患者的用药成本，同时目前糖尿病的治疗策略主要侧重于控制糖脂代谢，难以从根本上改善胰岛素抵抗和组织修复。因此，迫切需要开发新的能够降低血糖、减少胰岛素用量或起到综合治疗效果的治疗方法。目前尚无批准的用于全面综合治疗的药物，研发安全有效的能够替代长期口服/注射药物的并可以综合改善患者的生活质量的治疗药物，是当前未被满足的临床需求。关于吉源生物吉源生物是一家专注于干细胞药物研发的国家高新技术企业，成立于2012年，目前已在北京顺义远洋盈创健康产业园建设符合中国GMP标准的大规模干细胞研发基地，办公生产面积约 6000 m(²)，生产平台设有2个独立 B+A 洁净区，可生产符合临床试验要求的临床级干细胞。基于其世界先进的生产工艺与完善的质量管理体系，吉源生物已实现了临床级干细胞规范化、规模化的生产制备，其生产的不同供者、不同批次的干细胞已通过中国食品药品检定研究院全面质量检测，检测结果全部合格。经过多年深耕，吉源生物已经在干细胞制备工艺和质量管理体系等方面积累了丰富的实战经验，此次完成“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND），更加体现了吉源生物在基因修饰间充质干细胞研究中不断加码、多管线进行研发布局的决心。我们有理由相信，吉源生物在干细胞产品“工艺与质量”的双轮驱动下，不仅能取得更多的干细胞临床研发成果，更能在日趋激烈的干细胞新药赛道中大放异彩。关于博腾生物苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，提供从科研包装，建库，工艺开发，分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物的不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承“客户第一”的服务宗旨，以“合规、专业、专注、开放协作”为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。

临床申请申请上市

2024-06-17

·药时代

国内创新药IND 1、德琪医药：ATG-037 作用机制：CD73抑制剂适应症：实体瘤 6月12日，德琪医药的ATG-037的临床试验申请（IND）获CDE受理。ATG-037是一款口服CD73小分子抑制剂，可逆转由腺苷介导的免疫抑制效应。在临床前研究中，ATG-037单药以及与ICI或化疗药物的联用显示了良好的抗肿瘤活性，且可克服抗CD73抗体药物治疗中常见的 “钩状效应”；此外，GLP药物毒理学研究显示该药物的治疗窗口较宽。 2、宝船生物：BC011抗体注射液作用机制：TNFR2抗体适应症：肿瘤 6月12日，宝船生物的BC011抗体注射液的IND获CDE受理。BC011是一款新型的TNFR2非阻断治疗抗体，2020年，宝船生物与百奥赛图达成合作，双方共同开发BC011项目。临床前研究表明，与其他TNFR2抗体产品相比，BC011在体外能够有效促进CD8+T细胞增殖；此外，在人源化的TNFR2肿瘤同源小鼠模型中，BC011单一疗法在剂量依赖性方式下可显著抑制肿瘤生长。与人源化抗PD-1或PD-L1抗体联用，和单药相比，BC011也显著提高了抗肿瘤活性。同时，BC011抗体显著增加了肿瘤微环境中Teff/Treg的比率，在TNFR2人源化小鼠中也显示了良好的耐受性，剂量增加到100 mg/kg仍未观察到产品相关毒性。 3、海创：HP515片作用机制：THRβ激动剂适应症：非酒精性脂肪肝 6月12日，海创药业的HP515片的IND获CDE受理。HP515是一款甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，目前正在开发用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。THR-β是主要的肝脏甲状腺激素（TH）受体，对胆固醇和甘油三酯水平的代谢发挥关键作用。NASH是非酒精性脂肪肝病（NAFLD）从肝脂肪变性进展到肝硬化中间的一个阶段，其主要病理特征肝细胞大泡性脂肪变伴肝细胞损伤和炎症与酒精性肝炎相似，通常好发于无过量饮酒史的中年超重肥胖人群。NASH 与2 型糖尿病和高脂血症等代谢紊乱关系密切，因此又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。 4、首药控股：SY-7166片作用机制：—— 适应症：多发性骨髓瘤 6月12日，首药控股的SY-7166片的IND获CDE受理。SY-7166是一款新型的选择性蛋白酶体小分子抑制剂，可用于多发性骨髓瘤（MM）的治疗。该药物具有良好的临床前抗肿瘤活性、安全性优良，与其它药物联合，有望提高MM现有疗法的安全性和依从性。 5、吉源生物：人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液作用机制：—— 适应症：2型糖尿病 6月13日，吉源生物的人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液的IND获CDE受理。该药物创造性地利用基因技术将肠源性多肽（GLP-1）和肝脏分泌的细胞因子（FGF21）与脂肪间充质干细胞相融合，研发出能够协同靶向调节糖脂代谢异常的CAR-Like间充质干细胞；不但能实现GLP-1和FGF21对糖脂代谢的调控作用，还可利用其归巢特性实现靶向局部治疗，起到保护胰岛β细胞和抑制并发症的疗效，在矫正2型糖尿病代谢紊乱和修复组织器官等方面取得突破性成果。 6、集宝医药：NCO-48F1片作用机制：—— 适应症：乙肝 6月13日，集宝医药的NCO-48F1片的IND获CDE受理。NCO-48F由丰诚集团旗下广东集宝医药与美国Nucorion公司合作开发的一种新型治疗乙肝新药，目前已在美国完成了Ia期临床试验，显示安全耐受性良好；Ib期临床试验在美国正在进行中。国内创新药上市获批 1、礼来：高血糖素鼻用粉雾剂作用机制：重组glucagon 适应症：低血糖 6月12日，礼来的高血糖素鼻用粉雾剂（商品名：Baqsimi）的上市申请获NMPA批准。Baqsimi为首款上市的胰高血糖素鼻喷剂，通过患者鼻粘膜被动吸收，无需患者进行吸气配合；同时，给药者无需掌握专业技术，在30秒内即可完成给药，成功率高达90%以上。2019年，Baqsimi获FDA 批准用于4 岁及以上糖尿病患者严重低血糖的治疗，对于糖尿病患者，严重低血糖若没有得到及时治疗可能导致意识丧失，癫痫发作，昏迷、甚至死亡。2023年4月，礼来宣布将Baqsimi的全球权益出售给Amphastar，总交易金额10.75亿美元。该药物治疗严重低血糖的疗效和安全性在两项分别包含83和70名成年胰岛素患者的临床研究中得到验证。患者在出现胰岛素引发的低血糖之后，接受一剂Baqsimi，或者一剂胰高血糖素注射，试验结果表明，Baqsimi能够有效提高血糖水平。此外，在一项包含48名4岁以上1型糖尿病患者的儿科研究中，Baqsimi表现出类似的效果。 2、兴盟生物：泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液作用机制：抗rabies virus单抗适应症：狂犬病 6月12日，兴盟生物的泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液（商品名：克瑞毕®）的上市申请获NMPA批准。该药物由泽美洛韦和玛佐瑞韦等量混合而成，两种单抗结合表位不连续、不重叠，具有不同的抗原位点独特互补的优势，有效拓宽了中和病毒谱广度。克瑞毕®具有双靶点、更广谱、起效快、早保护以及易推注、反应轻等临床优势，是国内首个符合世界卫生组织（WHO）推荐的抗狂犬病鸡尾酒抗体。研究结果显示，克瑞毕®能够迅速提升受试者体内的狂犬病病毒中和抗体水平，且安全性良好，不良反应发生率显著低于对照组；此外，同时使用狂犬病疫苗和克瑞毕®不会影响疫苗接种后狂犬疫苗中和抗体的产生，且在接种狂犬病疫苗到疫苗诱导抗体产生的“空窗期”内，使用克瑞毕®后能够更高、更快达到人体血清保护滴度。此前，该药物已被FDA授予“孤儿药”资格。 3、协和麒麟：依伏卡塞片作用机制：钙敏感受体激动剂适应症：甲状旁腺功能亢进 6月12日，协和麒麟的依伏卡塞片的上市申请获NMPA批准。依伏卡塞（evocalcet）属于一种新型拟钙剂，不仅可以有效降低甲状旁腺激素、血钙及FGF23，并通过抑制骨溶出来降低血磷；同时，它在药物的生物利用度上有了明显的改善，并大大减低了胃肠道副作用及与其它药物的相互作用。该药物已于2018年在日本上市，用于继发性甲状旁腺功能亢进症。一项在日本开展的单中心纵向研究结果表明，evocalcet可显著降低腹透继发性甲状旁腺功能亢进症患者的全段甲状旁腺素（iPTH）水平，受试者第16周iPTH较基线显著降低（346pg/ml vs 258pg/ml），并保持至32周；同时，试验中患者胃肠道不良反应显著降低。甲状旁腺功能亢进症（SHPT）是矿物质代谢紊乱(MBD)的重要表现类型之一，也是慢性肾脏病(CKD)患者常见且严重的并发症之一，在CKD-MBD 患者中的转化率接近50%。根据中华医学会肾脏病学分会数据显示，2017 年中国终末期肾病患者数量约290 万人，透析率只有20%多，而透析率在发达国家为90%，未来国内SHPT 的人数将逐渐增加，产品市场潜力大。 4、诺华：盐酸卡马替尼片作用机制：MET受体酪氨酸激酶抑制剂适应症：非小细胞肺癌 6月13日，诺华的盐酸卡马替尼片的上市申请获NMPA批准。卡马替尼（Capmatinib）是一种强效、口服、选择性、ATP竞争性的c-Met激酶抑制剂，对c-Met具有高度选择性，能有效抑制c-Met依赖性肿瘤细胞的增殖和迁移，有效诱导细胞凋亡，具有抗肿瘤活性。该药物此前在美国、日本、欧盟、瑞士、巴西、新加坡等地区获批上市，用于METex14外显子跳突非小细胞肺癌全线治疗。该药物在中国的获批主要基于全球多中心临床研究GeoMETry mono-1及针对中国人群的注册临床研究GeoMETry-C。GeoMETry mono-1在一项治疗METex14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌初治患者开展的前瞻性、开放标签、多队列的II期临床研究，经独立评审委员会评估后的客观缓解率（ORR）分别为：经治患者ORR为41%，初治患者为68%；中位反应持续时间分别为9.7个月和12.6个月；中位PFS分别为5.4个月和12.4个月。GeoMETry-C是一项一线治疗METex14跳突晚期非小细胞肺癌患者的研究，盲态独立审查委员会和研究者评估的ORR分别为53.3%和60%，且在中国患者重点整体不良反应发生率与全球人群相似。全球新药III期临床汇总封面图来源：123rf 版权声明/免责声明本文为授权转载文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn MNC新药管线大比武！罗氏蝉联榜首，辉瑞第二，恒瑞首次上榜，排名第八 CAR-T黑框警告，再起波澜艾伯维又一款 ADC 强势来袭，已被CDE纳入突破性治疗品种名单...... 点击这里，发现价值信息！

临床申请临床3期申请上市临床2期

100 项与人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液（北京吉源）相关的药物交易

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