CoTx-101

行业动态速览 热点聚焦 01 中美双报双批！祝贺健达九州GA001注射液获中国CDE临床试验批准 近日，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自主研发的一类创新药——基因治疗药物GA001注射液（受理号：CXSL2500729），正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批开展I/II期临床试验。作为战略合作伙伴，派真生物对这一里程碑成果表示诚挚祝贺！ 推荐阅读：中美双报双批！祝贺健达九州GA001注射液获中国CDE临床试验批准‌ 02 又一款罕见病AAV基因疗法提交上市申请，寻求加速批准 近日，Sangamo Therapeutics公司宣布，美国FDA已接受其在研法布雷病AAV基因疗法ST-920 (isaralgagene civaparvove) 生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交请求。这一里程碑进展标志着这款备受瞩目的基因疗法正式进入上市冲刺阶段，有望为全球法布雷病患者带来“一次性治愈”的新希望。 推荐阅读：又一款罕见病AAV基因疗法提交上市申请，寻求加速批准 03 转导效率提升26倍，创新平台或将引领眼科AAV基因疗法进入新时代 近日，Coave Therapeutics公司宣布，将基于其独有的ALIGATER™ 平台开发的潜在同类最佳 (First-in-class) 管线CoTx-101列为公司首选项目，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (wAMD) 和糖尿病性黄斑水肿 (DME)， 标志着该技术平台正式从概念验证迈向管线验证阶段，并计划于2027年提交IND。 推荐阅读： 转导效率提升26倍，创新平台或将引领眼科AAV基因疗法进入新时代 04 我国原创体内基因编辑疗法获批美国IND，又一种罕见病迎来治愈可能 近日，尧唐生物宣布，其自主研发的用于治疗原发性高草酸尿症1型 (PH1) 的体内基因编辑药物YOLT-203注射液已获得美国FDA临床试验 (IND) 批准，拟开展全球关键性临床试验，有望为难治性PH1患者提供除肝肾移植外唯一的潜在治愈手段。 推荐阅读：我国原创体内基因编辑疗法获批美国IND，又一种罕见病迎来治愈可能 05  又一款眼科AAV基因疗法完成首位受试者给药 近日，Opus Genetics公司宣布，其用于治疗因BEST1基因缺陷导致的Best病的AAV基因疗法OPGx-BEST1已成功完成1/2期临床试验首位受试者给药。这一里程碑进展标志该公司在攻克Best病这一罕见致盲性眼病的道路上迈出了关键一步。 推荐阅读： 又一款眼科AAV基因疗法完成首位受试者给药 创新突破 01 Nat Med | 中国医学科学院张磊团队报道血友病B中基于Padua变体凝血因子IX的AAV基因治疗：1/2期与3期临床试验 2025年11月20日，中国医学科学院血液病医院张磊教授团队在Nature Medicine期刊在线发表题为“Factor IX-Padua AAV gene therapy in hemophilia B: phases 1/2 and 3 trials”的研究论文。本研究主要评估新型AAV843衣壳与FIX-Padua组成的基因治疗药物BBM-H901在中国血友病B患者中的安全性与疗效，是目前国内最大规模的FIX-Padua基因治疗临床研究。 推荐阅读： Nat Med | 中国医学科学院张磊团队报道血友病B中基于Padua变体凝血因子IX的AAV基因治疗：1/2期与3期临床试验 02 Nature | 哈佛大学David R. Liu团队报道基于Prime Editing构建抑制tRNA实现疾病无关的基因组编辑 2025年11月19日，Broad Institute & Harvard University的David R. Liu教授团队在Nature在线发表研究论文“Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing”。本研究提出一种疾病无关型基因治疗策略PERT，通过prime editing将单个位点内源性tRNA永久改写为抑制型tRNA（sup-tRNA），以一次性、长期方式实现对多种无义突变的校正。 推荐阅读：Nature | 哈佛大学David R. Liu团队报道基于Prime Editing构建抑制tRNA实现疾病无关的基因组编辑 03 Nature | 猪器官移植常被排斥--研究人员找到阻止这一现象的方法 2025年11月13日，Nature新闻报道介绍了一项在脑死亡受体中进行的猪肾异种移植实验。研究团队成功让一枚基因编辑猪肾在受体体内存活61天，并多次阻止排斥反应的发生，是迄今为止猪器官在人类体内存活时间最长的记录。研究揭示导致排斥的关键免疫机制，并显示通过结合血浆置换、补体抑制剂和T细胞清除手段，可以逆转严重的抗体介导排斥。这一成果为未来在活体患者中实现更稳定的异种器官移植奠定了重要基础。 推荐阅读：Nature | 猪器官移植常被排斥--研究人员找到阻止这一现象的方法 04 Nature背靠背 | 骆利群组破译神经连接密码并实现环路重编程 2025年11月19日，斯坦福大学骆利群团队（博士后吕程和博士生李卓然为共同第一作者。）在Nature杂志背靠背发表两篇文章Repulsions instruct synaptic partner matching in an olfactory circuit和Rewiring an olfactory circuit by altering cell-surface combinatorial code，以果蝇嗅觉系统为模型，不仅揭示了突触特异性由细胞表面蛋白（CSP）的组合密码控制，更首次证明通过重写这一密码能够可预测地重构神经环路。这两项工作将我们对神经环路组装的理解从描述性认知推进至可编程的新阶段。 推荐阅读： Nature背靠背 | 骆利群组破译神经连接密码并实现环路重编程 资本速递 01 5亿元！国内一细胞治疗公司完成A+轮融资 2025年11月20日，杭州瑞普晨创科技有限公司（以下简称“瑞普晨创”或“公司”）宣布完成5亿元人民币的A+轮融资。本轮融资由国新基金、元生创投、富浙科技、华睿投资、荷塘创投、东方嘉富、余杭国投、贝橙基金、北京疆亘等多家机构共同投资。资金将主要用于加速推进核心管线的临床进程、加强技术研发与生产平台建设以及推动技术与产品的国际化布局。 推荐阅读：5亿元！国内一细胞治疗公司完成A+轮融资 02 5000万美元！药明巨诺与再生元签署CGT领域战略合作补充协议 近期，药明巨诺宣布与全球领先的生物科技公司再生元制药公司（以下简称“再生元”）签署战略合作补充协议。这一修订不仅标志着双方长期合作关系的重要升级，也开启了双方在TCR-T细胞疗法及平台化技术创新的新阶段。通过本次补充协议，药明巨诺将获得最高可达5000万美金的付款，包括MAGE-A4产品开发里程碑付款、药品生产流程监管里程碑付款、选择权行使费、慢病毒载体制造流程里程碑付款。 推荐阅读：5000万美元！药明巨诺与再生元签署CGT领域战略合作补充协议 关于派真生物