UGX-202

2026年8月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）29项，10项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达39项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（29项） 01 多能干细胞 1、跃赛生物 8月27日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-GIP001注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600921。 该产品是一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型细胞药物，它通过将iPSC在体外定向分化为具有特定功能的抑制性神经祖细胞，再移植到患者体内，以实现神经环路的修复与功能重建。 02 MSC 1、顺欣祥宇 8月7日，北京顺欣祥宇生物科技有限公司的 “ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”的三项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600196-CXSB2600198。 2、拓华医药 8月17日，长春拓华医药有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的一项补充申请和一项新药获得受理，受理号分别为CXSB2600209、CXSL2600871。 3、铂生卓越 8月17日，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的 “艾米迈托赛注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600873。 2025年1月2日，艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获NMPA附条件获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），成为中国首款获批上市的间充质干细胞药物。 4、赛隽生物 8月18日，广州赛隽生物科技有限公司 “人CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600877。 5、茵冠生物 8月21日，深圳市茵冠生物科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600895。 截至目前，茵冠生物已有八款干细胞药物相继获得IND受理。 6、北正干细胞 8月25日，江西北正干细胞生物科技有限公司的“人源羊膜3D间充质基质细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600907。 该产品采用人源羊膜组织来源，结合3D培养技术制备而成。 7、汉密顿生物 8月27日，武汉汉密顿生物科技股份有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600922。 该公司多个干细胞临床研究项目完成国家卫健委备案，方向包含膝关节骨关节炎、糖尿病肾病等难治性疾病。 8、百暨基因 8月28日，广州百暨基因科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600928。 03 基因治疗 1、康霖生物 8月11日，康霖生物科技（杭州）有限公司的 “KL002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600854，用于治疗晚期原发性帕金森病。 该疗法旨在通过立体定向注射技术，将多巴胺合成酶基因直接递送至患者脑内特定区域（壳核）。 2、诺惟生物 8月24日，南京诺惟生物科技有限公司的 “重组NV-A01腺病毒注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600901。 3、健达九州 8月24日，健达九州(北京)生物科技有限公司的 “GA002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600903。 该产品以重组腺相关病毒rAAV作为载体，向癫痫病灶神经元递送人工抑制性G蛋白偶联受体基因，配合配套小分子配体可按需抑制神经元异常放电，拟用于病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫。 4、中因科技 8月25日，北京中因科技股份有限公司的 “哌普锐基注射液（ZVS101e）”的新药申请获得受理，受理号为CXSS2600132，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。 该产品核心是构建rAAV2/8-hCYP4V2载体，通过视网膜下超微量注射的方式，将正常的CYP4V2基因递送至患者视网膜细胞，以弥补因基因突变导致的蛋白功能缺失。这种治疗方式旨在阻止视力的进行性下降并提升视力，且只需一次给药，便有望让患者获得长期的治疗受益。 5、锐正基因 8月28日，锐正基因（苏州）有限公司的 “ART002g1注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600929。 04 免疫治疗 1、香雪生命 8月4日，香雪生命科学技术（广东）有限公司的 “XLS-103注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600815。 2、易慕峰 8月7日，苏州易慕峰生物制药有限公司的 “IMC002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600845，用于既往未经系统治疗的CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺癌治疗。 该产品采用高特异性VHH纳米抗体设计，旨在提高靶点识别的特异性，有望提升患者耐受性并拓展临床剂量范围，为前线治疗及联合用药提供探索空间。 3、亘喜生物 8月14日，亘喜生物科技（上海）有限公司的 “GC012F注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600864。 该产品是一款BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，在2024年2月亘喜生物被阿斯利康收购后，也称为AZD0120。 4、艾赛免疫 8月17日，杭州艾赛免疫生物医疗有限公司的 “ICG318 CAR-T细胞注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600211、CXSB2600212。 5、普罗凯融 8月17日，广东普罗凯融生物医药科技有限公司的 “SZ1003注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600874。 该产品是通用型GPC3靶向CAR‑NK注射液。 6、复星凯瑞 8月19日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的 “阿基仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600252。 7、亘喜生物 8月20日，苏州亘喜生物科技有限公司的 “GC012F注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSB2600217。 该产品是提取患者自身的免疫T细胞，通过基因工程技术进行改造，使其能识别并攻击癌细胞或致病细胞，再将改造后的细胞回输给患者。 8、英百瑞 8月24日，英百瑞（杭州）生物医药股份有限公司的 “IBR854细胞注射液”的两项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600218、CXSB2600219。 9、复星凯瑞 8月25日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的 “阿基仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600261。 该产品通过基因工程技术修饰患者自身的T细胞，使其能够精准识别并攻击表达CD19抗原的肿瘤细胞，目前已被批准用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，以及一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤。 10、药明巨诺 8月25日，上海药明巨诺生物科技有限公司的 “瑞基奥仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600262。 默许端（10项） 01 MSC 1、赛浦生物 8月6日，赛浦生物科技（长春）有限公司的 “人脐带来源3D间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600554，治疗急性缺血性脑卒中。 该干细胞注射液的作用机制涵盖三个层面：下调中枢和全身炎症、促进神经血管修复与重塑、改善微循环与组织再生。 02 基因治疗 1、中眸医疗 8月4日，中眸医疗科技（上海）有限公司的 “ZM-02眼用注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600526，治疗晚期视网膜色素变性。 该产品通过单次玻璃体腔注射将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。临床前研究显示在视网膜色素变性小鼠模型中实现视功能恢复，正在进行的人体临床试验显示良好安全性。 2、锦篮基因 8月6日，北京锦篮基因科技股份有限公司的 “GC801注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600090，治疗2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药。 3、星明优健 8月7日，苏州星明优健生物技术有限公司的 “UGX202注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600547，治疗视网膜色素变性。 4、朗昇生物 8月14日，上海朗昇生物科技有限公司的 “LX102注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600174，用于治疗确诊的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者。 03 免疫治疗 1、优恺泽生物 8月4日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的 “CT0596 CAR T细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600497，用于治疗经过至少三线且三类药物（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单抗）治疗的复发/难治的多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。 该产品通过对NKG2A、TRAC、B2M等多个基因进行定点编辑，在降低移植物抗宿主病（GvHD）与宿主抗移植物双重排斥风险的同时，提升异体T细胞在患者体内的存续能力，最终实现“现货型”细胞治疗的可及性。 2、贝斯昂科 8月6日，珠海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600089，治疗经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。 3、君赛生物 8月7日，上海君赛生物股份有限公司的 “自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600545，用于自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液与替莫唑胺联合用于脑胶质母细胞瘤的术后辅助治疗。 该产品无需高强度清琳预处理（针对脑胶质瘤，完全不使用环磷酰胺、氟达拉滨等常规化疗药物清琳），也无需IL-2给药，可经静脉输注后自主跨越血脑屏障，精准杀伤肿瘤。 4、京东方再生医学 8月14日，京东方再生医学科技有限公司的 “NK细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600569，治疗晚期实体瘤。 该产品基于其自主开发的NK细胞激活扩增平台打造，单批次可稳定产出千亿量级细胞、NK纯度＞99%，无需逐例配型，对肝癌、肺癌、胃癌、结直肠癌、脑胶质瘤、卵巢癌、前列腺癌等多种肿瘤细胞系均表现出较强杀伤活性。 5、联立众达 8月28日，北京联立众达医疗科技有限公司的 “LM101注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600608，治疗既往至少接受二线系统性治疗后CD19阳性复发/难治性B细胞淋巴瘤。 该产品在经典靶向CD19-CAR核心结构基础上，创新性搭载可解除肿瘤微环境免疫抑制的嵌合受体，精准破解肿瘤微环境对免疫细胞的逃逸、抑制难题。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

2026年8月，国内细胞与基因治疗（CGT）及核酸药物领域研发进展颇多，多款产品获批进入临床，包括CAR-T、siRNA、mRNA疫苗、基因疗法等技术都有值得关注的新变化：CAR-T集中在通用型、快速制备以及自免疾病应用发力；小核酸则围绕肥胖、高血脂等代谢疾病方向进攻；mRNA癌症疫苗受到海外Ⅲ期阳性结果带动，国内产品也在加快布局；光遗传学则为晚期视网膜色素变性提供了区别于传统基因补充的治疗路径…… 2026 年 8 月国内获批临床的 CGT 疗法、核酸药物 （制图： Dr.G 的雍熙路） CAR-T ：通用型成为必选项 8 月的 CAR-T 产品中，科济药业子公司优恺泽生物一口气带来了两款产品。 首先是 CT0596 ，这是一款靶向 BCMA 的通用型 CAR-T ，拟用于经过至少三线治疗的复发 / 难治性多发性骨髓瘤（ R/R MM ）。与传统自体 CAR-T 不同，该产品使用健康供者 T 细胞进行制备，可提前批量冻存，患者需要时即可给药，有望缩短治疗等待时间，提升患者可及性。 值得关注的是， CT0596 还对 NKG2A 、 TRAC 、 B2M 等多个基因进行了改造，目的就是为了降低双重排斥风险，包括降低移植物抗宿主病风险、减少宿主免疫系统对异体细胞的排斥，以及抵御 NK 细胞介导的排斥，最终提升异体 T 细胞在患者体内的存续能力。 另一款产品 CT1190B 也是通用型 CAR-T ，有所不同的是，它是双靶向，即 CD19/CD20 ，拟用于至少二线标准治疗失败的复发 / 难治性大 B 细胞淋巴瘤（ R/R LBCL ）。 据介绍，其双靶点设计主要是为了减少肿瘤抗原逃逸。过往研究可以发现，单靶点 CAR-T 治疗后，肿瘤细胞可能通过 CD19 表达下降或丢失逃避免疫攻击，但如果同时锁定 CD19 、 CD20 两种抗原，相当于有了双重保障。 IIT 临床也释出明显的获益信号： 12 例可评估患者客观缓解率（ ORR ）高达 91.7% ，完全缓解率（ CR ）则达到了 66.7% ，其中最高剂量组 4 例患者全部达到 CR 。中位随访 6.62 个月时， 11 例应答患者中，有 7 例维持持续缓解。 与上述两款产品专注于血液肿瘤不同，合源生物的 CAR-T 疗法 HY001N ，落在了自身免疫性疾病—狼疮肾炎（ LN ）。这也是继自身免疫性溶血性贫血（ AIHA ）之后， HY001N 第二个进入注册临床阶段的自身免疫性疾病适应症，据介绍，后续特发性炎性肌病（ IIM ）适应症也将推进临床开发。 这款 CD19 CAR-T 疗法依托公司 NexT 快速制备平台，能将制备周期压缩至 2 天以内，患者整体等待时间最快可缩短至 10 天。 放在一起看， 8 月几款 CAR-T 的产品设计已经非常具体，通用型已经成为必选项，在此基础上，再进行靶点优化以及适应症的扩大。 小核酸药物开 “ 卷 ” 代谢疾病 8 月的核酸药物，最集中的看点还是代谢疾病，有 3 款小干扰 RNA （ siRNA ）疗法，获批临床用于治疗高脂血症和肥胖。 先衍生物的 LDR1259 是一款双靶点 siRNA 药物，靶向 PCSK9 和 LPA 。 PCSK9 是降低 “ 坏胆固醇 ” （低密度脂蛋白胆固醇， LDL-C ）的关键靶点，而下调 LPA 则能够直接降低脂蛋白 (a) （ Lp(a) ）水平。 不同于分别递送两条 siRNA 序列的传统开发思路， LDR1259 可通过一次递送，同时高效沉默肝脏内 PCSK9 和 LPA 两种基因的 mRNA 表达，从源头抑制蛋白生成，从而实现两条降脂通路的协同作用。临床前研究显示， LDR1259 已展现出较好的降脂活性和安全性。 长效性是 LDR1259 另一大特点。临床前研究显示，该药物有望实现半年至一年给药一次。对于需要长期甚至终身进行血脂管理的慢病患者而言，相比每日口服降脂药，以及目前半年一次的 siRNA 降脂疗法，这种更长的给药间隔有望进一步减少患者的用药频次和长期治疗负担，提升用药依从性。 信立泰的 SAL0195 则没有做双靶点，而是把火力集中在 Lp(a) 上。 这款 siRNA 用于 Lp(a) 升高人群，临床前猴模型数据显示，单次注射后靶点抑制效果可以维持 140 天。对于需要长期管理的血脂异常患者来说，如果这一长效特征最终能够在临床中得到验证，给药频率或将会成为重要卖点。 在代谢疾病中，肥胖是一个不可忽视的领域。民为生物的 MWN117 就是一款为超重人群量身定制的 siRNA 疗法，靶向 INHBE 。 与单纯追求体重下降不同， MWN117 在临床前研究中表现出的一个亮点就是体脂和肌肉的变化。在自发肥胖恒河猴研究中， MWN117 单药可以降低体脂率和内脏脂肪，同时增加肌肉量；与 GLP-1 受体激动剂联用后，体重和体脂下降进一步增加，同时可以抑制 GLP-1 单药带来的肌肉流失。单次注射后的药效持续时间达到 12 周。 这也是目前肥胖药物开发中一个越来越受关注的问题：减重并不等于减脂。随着 GLP-1 药物成为肥胖治疗的主流，后来者需要寻找更多区别于传统减重药的产品特点。 MWN117 走的就是这样一条路线。 mRNA 癌症疫苗起风了 今年 8 月， mRNA 癌症疫苗领域迎来一则轰动全球的新闻。 Moderna 与默沙东（ Merck & Co. ）共同开发的新型个体化癌症疫苗 intismeran 联合 Keytruda 在黑色素瘤关键性 Ⅲ 期临床试验中取得成功。尽管双方尚未公布具体数据，但投资者近乎狂热的反应拉动 Moderna 股价暴涨 170% ，单日市值增加近 450 亿美元。 这是目前公开披露的首个取得 III 期成功的 mRNA 癌症疫苗，因此多位分析师称其为“里程碑时刻”。不难看出，对于在传染病以外的应用场景， mRNA 疫苗的潜力尚未有明确定论，但此次结果无疑给市场注入一剂强心针。一时间，整个 mRNA 产业链条，研发、上游供应等相关企业都成为资本下注的重心。 在国内， mRNA 治疗性疫苗的研发也在如火如荼进行，特别是 8 月，来自威斯津生物和臻知医学的产品都获得了临床批件，均用于肿瘤治疗。 其中，威斯津的 WGc-043 针对 EBV 阳性鼻咽癌、 NK/T 细胞淋巴瘤，目前 I 期临床基本完成。根据公司披露的数据， I 期研究中没有出现 3 级及以上不良事件，超过三分之二受试者产生强效、持久的特异性免疫应答，疾病控制率最高达到 83.3% 。公司下一步计划推进 WGc-043 与 PD-1 联合治疗的 Ⅱ 期临床。 另一款臻知医学的 mRNA 产品 IPM514 ，此前已经用于食管鳞癌，此次新增鳞状非小细胞肺癌适应症。产品采用现货通用型 mRNA 肿瘤治疗性疫苗设计，希望通过标准化生产覆盖更多实体瘤患者。 intismeran 在黑色素瘤中的成功，无疑证明了个体化癌症疫苗的潜力，但它究竟能否成为一种可复制的平台技术，并最终在更多癌种中打开数十亿美元的市场，仍有待后续临床数据回答。而这样的个体化疗法， 单个患者的生产成本往往高于传统生物制品 ，其未来在临床中的可及性也有待观察。 两款光遗传学基因疗法进入临床， 治疗思路换了一个方向 8 月的基因治疗名单里，中眸医疗 ZM-02 和星明优健 UGX202 值得特别关注。两款产品都针对晚期遗传性视网膜色素变性（ RP ），而且都采用了光遗传学技术。 RP 发展到晚期后，视网膜感光细胞会大量退化。传统基因治疗比较熟悉的思路，是找到致病基因，然后通过基因补充、编辑等方式解决遗传缺陷。但到了晚期，患者已经损失了大量感光细胞，仅仅修复基因并不一定能够恢复已经消失的视觉功能。 光遗传学的思路不一样。它并不一定要求原来的感光细胞恢复，而是尝试让仍然存在的视网膜细胞获得感光能力，再把视觉信号传递下去。 UGX202 采用 AAV 作为载体，将创新光敏蛋白递送至视网膜神经节细胞，使其获得感光功能。产品目前已经启动首个注册性 I/II 期临床试验，计划入组 39 例晚期 RP 患者。 ZM-02 同样针对晚期 RP ，通过光遗传学探索视觉恢复。 当然，这类产品能走多远，最终还是要看临床能不能证明 “ 重新获得感光能力 ” 能够转化成患者真正能够感受到的视觉改善。但至少从技术路径上看，它为晚期视网膜退行性疾病提供了不同于传统基因补充的一种选择。 Dr.G 新闻点评 ： 8 月的 CGT 和核酸药物研发，包括 CAR-T 的通用化以及自免疾病的拓展； siRNA 在高血脂、肥胖等代谢疾病中，通过双靶点、长效以及减脂增肌等方向寻找差异化； mRNA 癌症疫苗在海外 Ⅲ 期研究积极结果的带动下重新升温等，这些新变化代表了行业里的新趋势，其进展也都值得重点关注，并追踪其能否进一步验证疗效和安全性，最终惠及更多患者。 参考信源： 国家药品监督管理局药品审评中心 各家公司官方网站 免责声明 : 本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。 部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。