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1月6日，药品通知件送达信息清单里出现多个未被批准的产品，其中就有江苏正大丰海制药的首仿药品布立西坦口服溶液。 这是该品种继海南全星申报被拒后，第二家折戟的企业。 布立西坦主要用于治疗癫痫部分性发作（也称为局灶性癫痫发作），原研优时比，商品名Briviact，是经典药物左乙拉西坦的结构优化衍生物，共有片、口服溶液、注射液三种剂型，均未在国内上市。 布立西坦在全球市场表现亮眼，2024年销售额攀升至约6亿欧元。 图源：摩熵医药 目前国内仅布立西坦片有上市，由仿制企业江西科睿（青峰医药子公司）独家持有，2024年过评上市，上市当年被纳入国谈目录，2025年放量十分明显，三季度超两千多万。 布立西坦片的审评情况明确，需要Ⅲ期验证性临床试验+生物等效性试验数据。 因为时间成本较大，国内卷起来的速度不算快，截至目前，仅华海与和泽两家企业报产在审。 另有山东百诺、辰欣药业、宜昌人福、四川科伦、成都奥帮共5家企业也已获临床批件，正在推进临床中。 值得注意的是，目前国内还有一个独有的改良剂型，布立西坦缓释片，共四家企业布局，但进度都处于临床Ⅰ期，离获批还早。 图源：摩熵医药 片剂审批相对明确，然而布立西坦口服溶液审批标准却存在争议。 目前失败的两家正大丰海和海南全星，均是仅完成了BE试验就提交了上市，均未进入发补阶段就被下发通知件。 业内猜测，失败或许就是缺了临床数据，虽然布立西坦片国内已上市，但不代表口服溶液就能免临床。 而与此同时，片剂持有人江西科睿的口服溶液审评进度已经到了发补资料审评阶段，不出意外应当会获批。 但值得注意的是，科睿在提交上市前并没有针对口服溶液做Ⅲ期临床，或许是片剂和口服溶液的部分临床数据可通用。 除了江西科睿之外，口服溶液还有3家企业获得了临床批件，江苏艾立康、山东京卫和山东达因海洋生物，但无进度。 最后一个剂型，布立西坦注射液，目前进度最快的依旧是江西科睿，已进入发补阶段，同样没有单独对注射剂做Ⅲ期临床。 江苏恩华、海南葫芦娃、江西银涛和北京仁众获得了临床批件，但都没有正式招募入组。 扬子江曾在2021年有过一条失败记录，当时片剂未上市，直接获批的可能性小，后续扬子江再未有动作。 综上，目前布立西坦各剂型都是江西科睿都走在最前面，片剂已经是独家，其他口服溶液和注射液也在审批中，进度都是最快，无疑是目前该品种最强企业。 另外科睿还有两条Ⅲ期临床试验记录正在进行中，扩展片和口服溶液的适应症覆盖年龄至儿童及青少年，若能成功获批，无疑将进一步提高自身竞争能力。 图源：摩熵医药 不止布立西坦，注意到青峰医药近几年还有很多抗癫痫药获批，例如拉考沙胺3种剂型，吡仑帕奈片及口服溶液等，青峰医药对很多抗癫痫成分都进行了多个剂型同时布局。 并且青峰医药于去年申报的KR23343片、KR23335片，两款1类新药也已接连获批临床，同样用于癫痫发作的治疗，看来很看好这个市场。 不过就目前青峰医药已上市的这几款抗癫痫仿制药中，仅有布立西坦片是独家品种，上市时间才两年，就已占青峰医药抗癫痫药物的三分之一市场，是现阶段绝对的核心。 目前该品种面临诸多竞争者，好在青峰医药布立西坦每一个剂型进度都在最前，尚能独家一段时间。 ↓⭐关注药通社，洞见行业趋势↓ 投稿/企业合作/内容沟通： 药通社总编—华籍美人（Ww_150525） *添加请注明备注及来意

CNS药物研发进展 1、赛尔欣调节性Treg细胞治疗SBMA临床试验获国家药监局受理 2025年12月1日，赛尔欣生物迎来NP001项目的新进展，其针对脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，又称肯尼迪病）的IND已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。 同时，赛尔欣生物已向华中科技大学同济医学院附属协和医院递交一项SBMA的IIT（研究者启动的临床试验）伦理申请，计划于2026年2月正式启动。 2、恒瑞重磅镇静药瑞马唑仑申报新适应症，用于ICU镇静 12月2日，根据国家药品审评中心（CDE）显示，恒瑞的注射用甲苯磺酸瑞马唑仑的一项新适应症上市申请获得受理，推测将用于重症监护（ICU）期间镇静。注射用甲苯磺酸瑞马唑仑是恒瑞医药自主研发的新型、短效苯二氮䓬类镇静药物，是一种新型的短效GABAa受体激动剂。 2019年12月，甲苯磺酸瑞马唑仑首次国内获批上市，用于常规胃镜检查镇静、结肠镜检查的镇静、全身麻醉的诱导和维持，以及支气管镜诊疗麻醉适应症。该药用于ICU期间镇静的Ⅲ期研究已于去年8月完成。 3、凌科药业TYK2变构抑制剂LNK01006在美国获批临床 凌科药业于2025年12月2日宣布，其自主研发的创新TYK2变构抑制剂LNK01006已获美国食品药物管理局（FDA）批准开展临床研究。LNK01006具有较高的脑渗透性，并在治疗和预防多发性硬化症（MS）疾病模型中表现出了优异的疗效，具有治疗中枢神经系统（CNS）炎症疾病的潜力。 4、霍德生物hNPC01注射液获FDA快速通道资格，用于治疗脑卒中后运动障碍 霍德生物于12月2日宣布，其自主研发的国际首款人前脑神经前体细胞注射液（hNPC01）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，用于治疗缺血性脑卒中导致的长期运动功能障碍。随后，霍德生物于12月11-12日的国际干细胞研究学会（ISSCR）多能干细胞衍生疗法国际研讨会上公布了该产品的Ⅰ期临床18个月随访数据。 5、VectorY公司ALS新药VTx-002获FDA批准，启动I/II期临床 12月3日，荷兰初创企业VectorY Therapeutics宣布，其靶向肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物VTx-002，已获美国FDA批准开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。该药是一款首创型载体化抗体，针对的靶点覆盖了高达97%的ALS病例，其作用机制是靶向调控与TAR DNA结合蛋白43（TDP-43）相关的分子通路。TDP-43是一种参与DNA修复的蛋白质，近年来的研究证实，它很可能是引发ALS神经损伤的关键驱动因子。 6、辉瑞新一代偏头痛鼻喷剂申报上市 12月4日，CDE官网显示，辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂的上市申请已获受理，用于治疗偏头痛。扎维吉泮（Zavegepant）是全新一代CGRP受体拮抗剂。它鼻喷剂型设计，在快速起效的基础上，避免因胃肠道吸收而导致的不良反应和首过代谢效应。 扎维吉泮曾在2023年3月于美国获批上市，用于急性治疗偏头痛成人患者。 7、Praxis宣布relutrigine治疗DEEs临床结果积极，即将申报上市 12月5日，Praxis Precision Medicines宣布，其在研小分子药物relutrigine在EMBOLD研究注册队列中取得积极成果，此项研究旨在评估该药物对携带SCN2A和SCN8A基因变异的发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者的治疗作用。Relutrigine是一款潜在“first-in-class”在研小分子药物，因疗效显著，独立数据监查委员会已建议提前终止试验。 8、恒瑞医药1类新药HRS-6257片获批临床，拟用于术后镇痛 12月8日，CDE官网显示，恒瑞医药申报的1类新药HRS-6257片获批临床，拟用于治疗急慢性疼痛，首个临床试验适应症为术后镇痛。目前国内尚无同靶点药物获批上市。 9、先声药业新药获临床试验默示许可SIM0811注射液，用于治疗AIS 2025年12月8日，先声药业研发的SIM0811注射液获得NMPA临床试验默示许可，拟用于急性缺血性卒中（AIS）的治疗。根据受理号CXHL2501035公示信息，SIM0811注射液归类为化药1类新药。 10、中国生物制药全球首个糖尿病神经痛贴剂获批上市 12月9日，中国生物制药宣布，旗下泰德制药自主研发的利多卡因凝胶贴膏（商品名：得百宁）新适应症获批上市，用于缓解糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）治疗，成为全球首个、国内唯一获批DPNP治疗的贴剂药物。临床数据显示，该产品无口服药常见的全身副作用，皮肤过敏发生率极低，也不影响肝肾功能及代谢指标，因不良反应停药率显著低于口服药组。此外，该药也可与口服药联用，达到减量增效的目的。 11、翼思生物两款新药获批上市，分别治疗OSA和癫痫发作 12月9日，NMPA官网显示，翼思生物医药的两款新药获批上市，盐酸索安非托片用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA, Obstructive Sleep Apnea)伴有日间过度嗜睡的成人患者的觉醒程度；西诺氨酯片获批用于成人癫痫患者部分性发作的治疗。 • 索安非托作为一种新型促觉醒药，通过全新双重作用机制发挥药物疗效，可以通过抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取，针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。 • 西诺氨酯（海外商品名：Xcopri/Ontozry）则是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物。2021年11月，翼思生物与SK Biopharmaceuticals（SK生物医药）签署长期战略合作协议，获得盐酸索安非托片和西诺氨酯在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）的独家开发、注册、本地化生产及商业化权利。 12、全球首创肽类蛋白降解剂治疗帕金森疾病，PDR-001启动IIT临床研究 普递瑞于12月11日宣布，由其自主研发的针对中早期原发性帕金森病的全新肽类靶向蛋白降解产品PDR-001，在上海交通大学医学院附属瑞金医院正式启动临床研究。本次研究为“PDR-001注射液立体定向双侧基底节区清除α-突触核蛋白的安全性、耐受性和有效性研究”，目前已顺利完成首例患者入组。 13、宁丹新药「洛贝米柳」申报上市，用于治疗AIS 12月12日，宁丹新药的洛贝米柳（Y-3）在国内提交上市申请，用于治疗急性缺血性卒中。该药物是全球首个基于PSD95-nNOS和MPO靶点开发的脑细胞保护剂，通过多靶点协同作用，干预卒中后的神经元损伤和突触可塑性改变。 其Ⅲ期临床研究已达到主要疗效终点，患者临床获益明显，整体安全性良好。研究结果计划在未来国际学术会议及期刊上公布。 14、科睿药业治疗癫痫发作1类新药获批临床 12月8日，根据CDE官网显示，青峰医药旗下科睿药业申报的KR23343片、KR23335片2款1类新药接连获批临床，均拟用于癫痫发作的治疗。 15、CAR-T疗法治疗CNS自免罕见病，有望明年递交上市申请 12月16日，Kyverna Therapeutics宣布，其在研疗法mivocabtagene autoleucel（miv-cel，原名KYV-101）用于治疗僵人综合征（SPS）的注册性Ⅱ期临床试验KYSA-8获得积极的顶线结果。该疗法有望成为首个获FDA批准用于自身免疫疾病的CAR-T产品。僵人综合征目前尚无获批疗法。试验显示，单次给药能显著逆转患者残疾状态，并使其停用既往免疫治疗。公司计划2026年上半年递交该适应症的上市申请。 16、Vistagen社交焦虑症治疗药物Ⅲ期临床未达到主要终点 12月17日，Vistagen Therapeutics公司宣布，其社交焦虑症治疗药物Fasedienol在关键性三期临床试验PALISADE-3中未能达到主要终点。Vistagen的CEO Shawn Singh表示他们正在彻底审查研究结果，评估其对正在进行的PALISADE-4 III期的影响，并计划向FDA征求反馈。 17、睿健医药NouvNeu001再获FDA先进疗法认定，帕金森疾病有望迎来突破性疗法 12月22日，睿健医药自主研发的NouvNeu001注射液获得FDA授予的再生医学先进疗法认定。NouvNeu001不仅成为全球首个在神经系统疾病领域获批RMAT的iPSC化学诱导通用型细胞治疗产品，也是迄今为止全球首个获得FDA快速通道和先进疗法双资格认定的IPSC产品。 18、BMS/再鼎医药精神分裂症新药国内获批上市 12月23日，再鼎医药宣布，NMPA已批准呫诺美林曲司氯铵胶囊（KarXT，商品名：凯捷乐）的新药上市申请，用于治疗成人精神分裂症。KarXT是70余年来首个获批的具有全新作用机制的精神分裂症疗法，为精神分裂症治疗带来了根本性突破。KarXT是一种口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂和毒蕈碱受体拮抗剂的组合。 19、赛诺菲收到FDA拒信，Tolebrutinib研究受双重打击 2025年12月24日，赛诺菲收到美国FDA的完整回复函（CRL），tolebrutinib用于治疗成人非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）的NDA未能获批。 就在此前不久，赛诺菲在12月15日曾更新过tolebrutinib的两个进展：针对对原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的Ⅲ期PERSEUS研究未达主要终点；用于治疗nrSPMS的NDA审评再次延期，最新处方药用户收费法案（PDUFA）日期延至2026年一季度末。但CRL直接中断了该药物在美上市的进程。 20、Lexeo基因疗法LX1001治疗阿尔茨海默病Ⅰ/Ⅱ临床达终点 Lexeo Therapeutics公布了其用于治疗载脂蛋白E4（Apolipoprotein E, ApoE4）纯合子突变阿尔茨海默病的在研AAV基因疗法LX1001的Ⅰ/Ⅱ期临床试验(NCT03634007)积极顶线数据，结果显示该疗法安全性良好，且能显著改善神经退行性变相关的生物标志物。 21、瀚微生物IBNI617获NMPA临床试验批准，用于治疗抑郁症 12月29日，合肥瀚微生物宣布，其自主研发的创新型活菌药物IBNI617肠溶胶囊，已正式获NMPA临床试验批准。该药物是全球首个基于肠-脑轴作用机制、针对抑郁症治疗的活体生物药，并于2024年9月已获美国FDA批准开展临床试验。 22、清普生物非阿片类镇痛新药QP-6211中国上市许可申请获CDE正式受理 2025年12月30日，清普生物宣布其自主研发的长效镇痛新药QP-6211的上市申请已获CDE正式受理。该药是清普生物系列非阿片类镇痛新药管线的第三款长效产品，基于清普自主知识产权的系列缓释注射剂平台开发，用于术后镇痛或各种顽固性疼痛。 融资&合作动态 1、赛神医药完成5300万美元融资，开发CNS新药 12月4日，赛神医药宣布完成由礼来亚洲基金（LAV）和ARCH Venture Partners领投、新老投资者参与的总计5300万美元的股权融资。连同Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research（MJFF）最近授予的500万美元非稀释性研究资助，这些收益将支持该公司针对包括Lp-PLA2、β-淀粉样蛋白和LRRK2在内的广泛疾病途径的创新疗法管线的开发，以及正在进行的其他CNS疾病的新疗法的发现。2020年，赛神医药完成1亿美元A轮融资，A轮融资由礼来亚洲基金和Arch Venture Partners共同领投，博裕资本、General Atlantic、红杉中国、泰福资本和万物资本跟投。 2、超6亿美元！凌科药业新一代TYK2抑制剂LNK01006成功出海 12月10日，凌科药业和Formation Bio宣布，Formation Bio已获得凌科药业的新一代具有CNS渗透性、高选择性TYK2抑制剂LNK01006在全球（不含大中华区）的独家权利。该管线将由Formation Bio新成立的子公司Bleecker Bio推进研发。LNK01006是一款新一代CNS渗透性TYK2变构抑制剂，兼具强效、选择性抑制TYK2介导的细胞因子信号传导能力，并具备针对中枢免疫调节而优化的药理特性。根据协议条款，凌科药业将持有Bleecker Bio的一部分股权，并将获得首付款及后续开发、监管和商业里程碑付款，累计最高达6.05亿美元，同时还将获得未来产品销售的分级提成。 3、九典，正在全面加速转型创新药 12月11日，九典制药发布公告称，公司拟4亿元引进镇痛新药YJ2301项目，加码“创新药转型”战略，此举有助于构建长期核心竞争力。YJ2301由苏州缘聚医药开发，是一款具有全新作用机制的小分子镇痛创新药，旨在解决现有镇痛药物存在的嗜睡、多次给药耐受等副作用问题。本次交易转让费用总金额不超过人民币4亿元，采用里程碑与销售提成的方式支付。其中里程碑费用不超过1100万元，按项目进展支付；销售分成则在产品获批上市后开始计算，直到满足以下任一条件时终止：上市满10年，或累计分成达到3.89亿元。 4、复星医药收购绿谷医药，总价超过14亿美元！ 12月15日，复星医药发布公告，以14.12亿元对价控股投资绿谷医药。收购完成后，复星医药将持有绿谷医药51%的股份，成为控股股东。此次认购采取分期交割的方式，第二期交割于首期款支付完成之日起三年内视研发情况支付。绿谷医药的核心产品为甘露特钠胶囊，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默症。 5、超10亿美元！赛诺菲引进一款AD新药 12月15日，赛诺菲再度加码合作布局，宣布以10.4亿美元与韩国生物科技公司ADEL达成合作，共同研发一款新一代阿尔茨海默病治疗抗体ADEL-Y01。该药是一款单克隆抗体，其独特之处在于仅针对特定类型的tau蛋白，而非所有tau蛋白，目前正在开展全球首次人体Ⅰ期临床试验。赛诺菲将先支付8000万美元启动合作，剩余资金将作为里程碑付款，在达到特定的研发和商业化目标后分期支付。ADEL将有权获得该资产潜在净销售额的分级特许权使用费，比例最高可达两位数。 瀚枢生物 CNSxplore | 提供一站式神经系统药物研发解决方案 上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。 瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。 自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。 电话 | 021-50882331 地址 | 上海市浦东新区张江科学城秀浦路2555号A1座10层