RY_SW01

近日，CDE 官网显示，睿源生物 RY_SW01 细胞注射液拟纳入优先审评，拟定适应症为“弥漫型系统性硬化症（Diffuse Systemic Sclerosis, dcSSc）”。 系统性硬化症（Systemic sclerosis，SSc），又称“硬皮病”，是一种以皮肤增厚变硬为主要临床特征的自身免疫疾病，已被列入中国第一批罕见病目录。其中，dcSSc 是较为危重的亚型，不仅会导致全身皮肤广泛纤维化，还常累及内脏器官，如肺、心血管、肾脏、消化道等。若在疾病起病 3~5 年的关键期内未得到有效治疗，病情往往会迅速进展，患者面临因器官功能衰竭而死亡的风险。然而，由于该疾病发病机制复杂、异质性高，临床上尚无有效的治疗手段，患者的生活与生存面临重大威胁。 RY_SW01 是一种人源间充质干细胞注射液，不仅可以进行免疫调节，抑制炎症因子分泌，而且能够缓解局部组织纤维化，为高异质性复杂免疫疾病提供新的解决方案。 目前，睿源生物已开展 RY_SW01 的 3 项临床研究，已完成用于既往经过激素、免疫抑制剂、生物制剂等两种及两种以上方式治疗的 dcSSc 患者的 I/II 期临床，共入组 82 例患者。 去年 9 月，RY_SW01 用于系统性硬化症的申请已纳入突破性治疗。 睿源生物表示，RY_SW01 安全性良好，未发现药物相关的严重不良事件。 去年 1 月，铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获得 NMPA 附条件批准上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，总费用仅为美国同类产品的约 1/70，被誉为中国干细胞药物治疗的重要里程碑。 RY_SW01 若获批，将成为国内第 2 款获批上市的干细胞疗法。 睿源生物成立于 2020 年 3 月 26 日，位于南京市江宁高新区，公司主要业务是脐带异体间充质干细胞药物研发及生产，在研的有多个免疫类疾病适应症。

2020年春天，美国的一名50岁男性在巴拿马接受了一剂特殊的静脉注射——1.2亿个脐带间充质干细胞。他没有感染，没有住院，没有大手术。只是像打点滴一样，让这些“微型修复兵”进入了身体。做出这个决定之前，他刚刚经历了一场与死神的擦肩而过。 几个月前，他在一次上呼吸道感染后出现了持续的双侧腰痛和腹泻。去医院一查，肌酐飙到了6.2mg/dL——超出正常值五六倍，急性肾衰竭。肾穿刺活检证实，他患有IgA肾病，一种免疫球蛋白在肾小球中异常沉积导致的自身免疫性疾病。 医生给他做了几轮血液透析、用了环孢素和降压药，好不容易才把他从肺水肿和高血压危象中拉回来。出院时，肌酐依然高达3.0 mg/dL。 按照常规医学的判断，他的肾脏功能将不可避免地持续恶化，最终走向终身透析。 但他没有选择“等”。 1.2亿个干细胞 半年改写命运！ 2020年3月，他远赴巴拿马接受了人脐带间充质干细胞的静脉输注。这个治疗方案共1.2亿个细胞，分3天完成。 起初，并没有戏剧性的变化。 但在1个月的随访中，他的血压降到了130/80 mmHg。更重要的是，他告诉医生：“感觉好多了。”这个看似主观的表述，随后被客观数据印证——2个月后，血红蛋白恢复正常，血细胞比容达到44.4%；6个月时，他的血压维持在正常的120/80 mmHg，肌酐降至1.0 mg/dL。 曾经依赖的抗高血压药物，再也不需要了。 在整个随访期间，未报告任何不良事件。这则案例最终被《American Journal of Translational Research》收录，成为间充质干细胞治疗IgA肾病的重要临床证据。 一个曾经一只脚踏进透析室的人，就这样被自己的身体“重修”了一次。 多中心数据 延缓肾功能衰退幅度达77% 个案之外，更大规模的数据也在不断验证细胞治疗的潜力。 2025年11月，美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会议上，ProKidney公司公布了一项II期临床试验的突破性数据：自体细胞疗法rilparencel成功延缓了糖尿病合并晚期慢性肾病患者的肾功能衰退。核心原理是：从患者自身肾脏提取少量组织，在体外筛选扩增出肾前体细胞，再注射回患者肾脏，让“自己的细胞修复自己的肾脏”。 具体数据显示，接受两次注射的患者，肾功能下降速度从治疗前的年均下降5.84大幅减缓至1.27 mL/min/1.73m²——放缓幅度高达77%。 与此同时，中国台湾向榮生技的一项真实世界研究同样给出振奋人心的结果：接受常规治疗的患者，肾功能指标（eGFR）一年平均下降18.37%；而接受干细胞治疗的患者，eGFR仅下降3.97%。在最佳剂量组中，eGFR甚至出现了3.14%的上升——对于慢性肾脏病来说，这几乎意味着“逆流而上”。 301例糖尿病随访 炎症降下来，肾脏好起来 干细胞治疗不仅针对晚期肾病。对于庞大的糖尿病肾病群体，它同样展现出独特的价值。 马来西亚研究者追踪了301例接受干细胞回输的2型糖尿病受试者，6~12个月的随访数据显示：受试者血糖显著降低，全身炎症减轻，早期慢性肾脏病患者的肾功能得到了切实改善。 具体来看，反映炎症水平的高敏C反应蛋白（hs-CRP）从6.58 mg/L降至4.98 mg/L，到12个月时已降至正常范围（＜3 mg/L）。所有患者均未出现严重副作用。 这项研究的意义在于，它指向了一个核心机制：干细胞并非“替代”坏死的肾细胞，而是通过抗炎、免疫调节、促进组织修复等多靶点机制，改变肾脏的微环境，让残余的肾功能被保护、被激活。 正在进行 中国临床探索从未止步 在国内，细胞治疗肾脏病的研究同样在加速推进。 2025年，解放军总医院（301医院）开展评估艾米迈托赛注射液（一种人脐带间充质干细胞注射液）治疗急性肾损伤患者的有效性和安全性临床研究。睿源生物的RY_SW01细胞注射液获批“Ⅱ型糖尿病肾脏疾病”的临床试验，此前该药物已获批狼疮肾炎适应症。2025年底，天津昂赛细胞申报的脐带间充质干细胞治疗糖尿病肾脏病适应症也获得了国家药监局的临床试验默示许可。青岛微能生命科技联合陈香美院士团队研发的VPD/FC01002注射液，成为山东省首个获批IND的干细胞治疗糖尿病肾病的药物。 更多研究正在路上…… 写在最后 不放弃，就有希望 必须客观地说：细胞治疗肾脏病仍处于发展过程中，并非万能。对于已经彻底纤维化、失去结构的终末期肾脏，目前任何细胞疗法都难以逆转。对于早中期患者，它带来的是希望，而非神话。 与传统治疗相比，细胞治疗的核心优势在于： l 修复而非控制。试图恢复肾功能，而非单纯延缓恶化； l 有限次数治疗。不需要终身每天吃药； l 副作用相对较小。避免了长期免疫抑制剂的负担。 那位美国患者在接受干细胞治疗6个月后，肌酐恢复了正常，告别了降压药。但更重要的是，他拥有了一种选择——不被动地走向透析，而是主动地拥抱科学。 医学的每一次进步，都在为生命争取更多可能性。 因为每一个疲惫的肾脏背后，都站着一个不愿放弃的人。 （本文仅供科普参考，不构成医疗建议。具体治疗方案请咨询专业医生。） 达嘉维康再生医学研究院 作为达嘉维康在生命健康领域的重要战略布局，达嘉维康再生医学研究院锚定“生物医学新技术”与“创新药物研发”双赛道，聚焦研发国际领先的细胞医药科研技术、细胞储存技术、细胞质量检测技术、细胞移植治疗等技术，全力打造集技术研究、成果转化、产业孵化、技术服务为一体的再生医学创新平台。 研究院建设了符合国际GMP标准的细胞库与实验室，占地面积 2300平米，包含1000余平方米B+A级实验室、1000余平方米国际标准样本存储库，专注细胞药物研发和临床技术应用，打造从细胞采集、存储、制备到应用的完整产业链，与湖南省肿瘤医院、湘潭市中心医院、长沙市第三医院、长沙市口腔医院、⻓沙市妇幼保健院等多家三甲医院联合，依托湖南大学筹建再生医学临床研究中心，建立“产学研医”融合创新合作体系。 湖南大学再生医学临床研究中心主任、达嘉维康再生医学研究院兼⻓沙嘉辰医院院⻓崔磊教授，在细胞生物学、组织工程学与临床治疗方面拥有超过二十年的深厚积淀，现已为达嘉维康再生医学研究院及其附属医院打造了近70人的技术研究与临床试验团队。 长按扫描二维码 关注公众号 获取更多信息