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项与 RY_SW01细胞注射液(Jiangsu Ruiyuan Biotechnology) 相关的临床试验Phase I Clinical Study of in Vivo Distribution and Metabolic Kinetic Characterization of 89Zr-Oxine-RY_SW01 Cell Injection for the Treatment of Systemic Sclerosis
Systemic sclerosis (SSc) tends to progress to involve multiple vital organs within 5 years of diagnosis, significantly impacting patient prognosis and survival. Clinical indications suggest that early intervention is more favorable for long-term outcomes in patients. Although guidelines recommend various drugs for symptomatic treatment, there is currently no standard therapy or effective medication to slow the progression of the disease. Therefore, for patients with diffuse SSc, as defined by a skin score of 10≤mRSS≤30 points, who have been treated with at least two therapies, including steroids, immunosuppressive agents, biologics, etc., within 5 years of diagnosis, the applicant intends to develop a drug that can both modulate the immune system and counteract fibrosis. The goal is to provide long-term benefits to patients through early intervention.
RY_SW01细胞注射液治疗系统性硬化症的安全性、耐受性和有效性的多中心I/II期临床研究
本试验为RY_SW01细胞注射液治疗系统性硬化症的多中心 I/II 期临床试验,包括剂量递增阶段(Ⅰ期)与剂量扩展阶段(Ⅱ期)两个阶段,旨在探索RY_SW01细胞注射液治疗系统性硬化症的安全性、耐受性及有效性。
A Multicenter Phase I/II Clinical Trial to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of RY_SW01 Cell Injection Therapy in Systemic Sclerosis
Systemic sclerosis (SSc) tends to progress to involve multiple vital organs within 5 years of diagnosis, significantly impacting patient prognosis and survival. Clinical indications suggest that early intervention is more favorable for long-term outcomes in patients. Although guidelines recommend various drugs for symptomatic treatment, there is currently no standard therapy or effective medication to slow the progression of the disease. Therefore, for patients with diffuse SSc, as defined by a skin score of 10≤mRSS≤30 points, who have been treated with at least two therapies, including steroids, immunosuppressive agents, biologics, etc., within 5 years of diagnosis, the applicant intends to develop a drug that can both modulate the immune system and counteract fibrosis. The goal is to provide long-term benefits to patients through early intervention.
100 项与 RY_SW01细胞注射液(Jiangsu Ruiyuan Biotechnology) 相关的临床结果
100 项与 RY_SW01细胞注射液(Jiangsu Ruiyuan Biotechnology) 相关的转化医学
100 项与 RY_SW01细胞注射液(Jiangsu Ruiyuan Biotechnology) 相关的专利(医药)
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项与 RY_SW01细胞注射液(Jiangsu Ruiyuan Biotechnology) 相关的新闻(医药)▎药明康德内容团队报道近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。例如:科弈药业、睿源生物、方拓生物等公司创新疗法获批临床;香雪制药等多家公司的CGT产品在临床试验中取得积极结果;科济药业等公司达成新合作等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。图片来源:123RF———✦新药进展✦———科弈药业全资子公司科棋药业申请的KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液在中国获批临床,拟用于治疗已经接受过三线或者更多线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤。这是一款新一代CAR-T产品,能同时靶向B细胞成熟抗原(BCMA)和CD19两个治疗靶点。此前,该产品已在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的研究者发起的临床研究(IIT)中,获得100%的总体反应率。睿源生物间充质干细胞药物RY_SW01细胞注射液在中国获批临床,拟用于治疗系统性硬化。此前,该产品已在中国获批开展治疗活动性狼疮肾炎的临床试验。早先,该产品已经完成IIT研究首例受试患者给药入组,初步结果显示了良好的安全性。方拓生物新型重组腺相关病毒(AAV)基因治疗产品FT-003注射液在中国获批临床,拟用于治疗糖尿病黄斑水肿等。临床前研究数据显示,FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞,使其持续表达和分泌抗血管生成因子,降低血管内皮通透性,抑制新生血管的生成。此前,该产品已在中国获批开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床试验。Artiva Biotherapeutics基于同种异体自然杀伤(NK)细胞的新型药物AB-101在美国获批临床,拟用于治疗活动性狼疮肾炎患者的系统性红斑狼疮。AB-101是一种源于脐带血的非基因修饰、同种异体的在研NK细胞疗法,可增强抗体依赖的细胞毒性(ADCC)。此前,该产品已在治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床1/2期试验中获得结果积极。ImmPACT Bio双特异性CD19/CD20靶向的CAR-T细胞疗法IMPT-514在美国获批临床,拟用于治疗系统性红斑狼疮等。IMPT-514采用了强效双特异性CAR和4-1BB共刺激结构域,旨在治疗活动性难治性系统性红斑狼疮。在临床前研究中,它能够高效地从狼疮肾炎和系统性红斑狼疮患者体内制造出来,并显示出强效的自体B细胞清除能力和适度的细胞因子特征。ViGeneron公司基因疗法产品VG901获得欧洲药品管理局(EMA)批准临床,拟用于治疗CNGA1相关的视网膜色素变性症(RP)等。VG901是一种基因替代疗法,通过玻璃体内注射(IVT)递送CNGA1基因,从而降低视网膜损伤风险。临床前研究显示,应用单次玻璃体内注射并在治疗后观察6个月的GLP安全性研究证实了VG901具有良好的安全性。Nexcella公司宣布,其自体CAR-T细胞疗法NXC-201获得美国FDA孤儿药资格,用于治疗危及生命的多发性骨髓瘤。NXC-201是一款靶向BCMA的CAR-T疗法。此前,该产品已在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤与轻链淀粉样变性(AL)的1期临床试验中获得积极结果,数据显示其具有良好的安全性,且达成90%的总缓解率。易慕峰宣布,其基于该公司合成性天然杀伤受体(SNR)技术平台研发的新一代自体CAR-T产品IMC008已获得FDA孤儿药资格,用于治疗胃癌患者。该SNR技术平台专为克服肿瘤异质性,有助于突破实体瘤治疗。在动物肿瘤模型中,IMC008已展现出良好的安全性和对异质性肿瘤的清除能力。图片来源:123RF———✦临床进展✦———香雪制药发布新闻稿称,Cell Reports Medicine刊发了其TCR-T细胞免疫治疗产品TAEST16001的1期临床研究成果。TAEST16001是高亲和力NY-ESO-1特异性TCR-T细胞。试验表明,该产品在晚期软组织肉瘤中显示了良好的抗肿瘤信号和耐受性,客观缓解率(ORR)为41.7%,中位无进展生存期(PFS)为7.2个月,中位缓解持续时间(DOR)为13.1个月。另外,多项预先指定的生物标记物与患者反应相关。Généthon实验室宣布,在研基因疗法GNT0003治疗Crigler-Najjar综合征的1/2期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发表,试验显示该基因疗法具有良好的安全性,并且在最高剂量表现出疗效。Crigler-Najjar综合征是一种由特异性肝酶UGT1A1缺乏引起的罕见遗传性代谢疾病,GNT0003利用腺相关病毒8(AAV8)载体表达编码UGT1A1的转基因,旨在通过一次性治疗,让患者的肝脏细胞自己生成UGT1A1,降低胆红素的水平。Mustang Bio公司公布其靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法MB-106治疗复发或难治性B细胞NHL和慢性淋巴细胞白血病(CLL)的1/2期临床试验数据。初步结果显示,CAR-T细胞在6个多月后仍能存活,MB-106的安全性数据良好。4名复发/难治性惰性NHL患者均实现了缓解;2名滤泡性淋巴瘤患者通过PET-CT和骨髓检查均获得了完全缓解;1名华氏巨球蛋白血症(WM)患者达到了代谢学完全缓解;1名毛细胞白血病变异型患者治疗后病情持续稳定。Pluri公司公布其胎盘扩增间充质样细胞PLX-R18治疗造血细胞移植(HCT)后的血液系统急性辐射综合征(ARS)的1期临床试验积极数据。PLX-R18细胞能分泌大量造血因子,促进造血细胞的再生、成熟和分化,并刺激它们向外周血迁移。1期结果显示,HCT术后造血功能未完全恢复的患者在接受了PLX-R18后长达12个月的时间里血细胞计数都有所增加,输血需求也有所减少。此外,PLX-R18的耐受性良好,安全性也很高。图片来源:123RF———✦合作✦———科济药业宣布其与美德纳公司已启动了一项合作协议,以研究科济药业靶向Claudin18.2的CAR-T候选产品CT041与美德纳的试验性Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的组合效果。CT041是一种靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品,正在中国和北美开展多项临床研究。美德纳正在开发一种试验性的现货型mRNA癌症疫苗,该疫苗编码靶向肿瘤相关抗原Claudin18.2蛋白。CytoMed Therapeutics宣布与杭州CNK Therapeutics开展研究合作,以增强其异体CAR γδ T细胞的体内持久性。CytoMed公司专注于利用其专有技术开发用于治疗各种癌症的新型供体衍生细胞免疫疗法。根据协议,CytoMed公司可以利用CNK公司的PiggyBac技术,通过非病毒基因编辑方法将CAR基因永久移植到其γδ T细胞中。除了上述动态,近期细胞和基因疗法领域还有一些其它进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破,惠及更多患者。本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
近日,江苏睿源生物技术有限公司研发的生物制品1类新药“RY_SW01细胞注射液”的第2项临床试验申请(IND),正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的受理(受理号为:CXSL2300385)。干细胞是一种可以自我更新以及分化的细胞,具有独特的自我复制能力和再生发育成各类组织器官的潜能,这一特性使其成为潜在用于医学治疗的重要工具。近年来,全球已获批十余种间充质干细胞产品,但国内尚无干细胞新药获批上市。公司自成立之日起,始终聚焦间充质干细胞的成药性开发,开展了大量的临床研究、基础研究和新药研发工作。目前,公司自主研发的1类新药“RY_SW01细胞注射液”已于2022年9月获得治疗“活动性狼疮肾炎”的Ⅰ/Ⅱ期临床批件,正在开展多中心临床试验中。此次关于第二项适应症的临床试验申报,进一步彰显了公司在干细胞药物开发中的创新速度与实力。下一步,睿源生物将乘势而上,加快新药研发进度,持续完善多管线布局,规范开展临床试验,力争早日实现干细胞从临床治疗技术到标准化药物的转化。识别微信二维码,添加小编,符合条件者即可申请加入微信群!请注明:姓名+研究方向!声明:本文旨在传递更多信息,版权归原作者所有。原创文章转载均需经过授权并注明来源,如涉及内容、版权或其他问题请时联系小编删除!文章仅代表作者个人观点,并不代表公众号立场。本公众号拥有对此声明的最终解释权!投稿邮箱:yck19876@163.com
8 月份获批临床报告◆ 9 月获批临床的新药共有 209 个受理号,涉及 121 个品种(附名单)数据统计截止 9 月 30 日,Insight 将每月公示最近一个月获批临床新药概况及适应症,欢迎关注查看。本报告数据来源:Insight 数据库、CDE 官网本月获批临床新药品种据 Insight 数据库 申报进度库显示,2022 年 9 月获批临床新药共 209 个受理号,涉及品种 121 个。下图为 9 月获批临床新药品种的具体名单:下面是本月获批临床品种的部分重点产品介绍,文章略长,可选择性阅读。获批临床新药品种介绍9 月新药获批临床的受理号 209 个,涉及 121 个品种,部分产品介绍如下。药品名称:BA1106 注射液企业名称:博安生物BA1106 是绿叶制药集团控股子公司博安生物自主开发的一款抗 CD25 全人单克隆创新抗体,也是国内首个进入临床阶段的、用于治疗实体瘤的同类药物。CD25 又名白介素-2 受体 α 亚基(IL-2Rα),其在 Treg 细胞中高表达。临床前研究显示,BA1106 对于早期和晚期肿瘤模型均有较好的治疗效果,与抗 PD-1 抗体联用表现出良好的协同效应;同时,BA1106 不会阻断 IL-2 信号通路,对 Treg 细胞有适度的、特异的杀伤作用。药品名称:BGC1201 片企业名称:博瑞医药BGC1201 是 RTK-RAS-MAPK 信号通路靶向药物,兼具靶向肿瘤生长和肿瘤免疫的双重机制,拟开发适应症为实体瘤。BGC1201 对 RAS-ERK 信号通路有调控作用,在调节肿瘤细胞存活和生长中发挥重要作用。此外,BGC1201 作用位点处于 PD-1 等免疫检查点下游,介导肿瘤免疫逃逸信号。药品名称:BLU-701 片、BLU-945 胶囊企业名称:蓝图药物公司、再鼎医药BLU-701、BLU-945 这两款第四代 EGFR 抑制剂均源自蓝图药物公司的专利研究平台,设计用于全面覆盖最常见的激活和靶向耐药突变,避开野生型 EGFR 和其他激酶以减少脱靶毒性,同时可以实现一系列联用策略,并治疗或预防中枢神经系统转移。再鼎医药此前已经获得了 BLU-945 和 BLU-701 在大中华区的独家开发和商业化权益。BLU-945 目前正在国内外开展针对经治的 EGFR 驱动的非小细胞肺癌患者的 1/2 期 SYMPHONY 研究)。BLU-701 此次是在中国内地首次获批临床,在海外已进展至 1/2 期临床。药品名称:BN301企业名称:Sutro Biopharma、烨辉医药BN301 是一种结构明确的新型、均一的抗体偶联药物(ADC),每个 ADC 分子由一个人源的非糖基化抗 CD74 IgG1 抗体和两个不可裂解的美登素药物-连接子组成,拟开发适应症为血液肿瘤。通过 2021 年 10 月与 Sutro Biopharma 签订的许可协议,烨辉医药获得了大中华地区独家开发和商业化 BN301 的选择权。Sutro 目前正在美国进行 STRO-001 的 I 期临床研究。药品名称:CAEL-101 注射液企业名称:Alexion Pharmaceuticals、阿斯利康CAEL-101 是一种潜在 first-in-class 纤维反应性单克隆抗体,本次内地首次获批临床拟开发适应症为 AL 型淀粉样变性,海外已进展至 III 期。该药是阿斯利康旗下 Alexion 公司通过 5 亿美元收购 Caelum Biosciences 公司所得。CAEL-101 可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合,以减少或消除淀粉样蛋白沉积,从而改善患者的器官功能。药品名称:GH55 胶囊企业名称:勤浩医药GH55 是一款双机制 ERK1/2 抑制剂,拟开发适应症为实体瘤。ERK1/2 是一种细胞外调节蛋白激酶,处于 RAS/MAPK 信号通路的下游,参与细胞的增殖和存活。。GH55 在抑制 ERK1/2 激酶活性的同时,能够抑制 MEK 对于 ERK1/2 的激活,防止由于负反馈调节造成的耐药。药品名称:IBI333企业名称:信达生物IBI333 是一款 VEGF-A/VEGF-C 双特异性抗体,拟开发适应症为湿性年龄相关性黄斑变性,这是信达生物在眼科领域获批临床的第 3 款双特异性抗体药物。药品名称:JNJ-77242113-AAC 片企业名称:强生JNJ-77242113-AAC 片是一款口服 IL-23 受体拮抗剂,目前正在海外开展 2 期临床研究,本次获批拟开发适应症为银屑病。杨森公司与 Protagonist Therapeutics 公司达成近 10 亿美元合作,获得该药开发与商业化的全球独家授权。药品名称:RY_SW01 细胞注射液企业名称:睿源生物RY_SW01 细胞注射液为一款间充质干细胞药物,拟开发治疗狼疮性肾炎。早先,该产品已经完成研究者发起的临床试验(IIT)首例受试患者给药入组,初步结果显示了良好的安全性。药品名称:Selatogrel 注射液企业名称:Idorsia Pharmaceuticals、爱多希(北京)医药有限公司Selatogrel 是一款新型、速效、可由患者自行皮下注射给药的可逆性 P2Y12 受体拮抗剂,拟开发适应症为:用于有急性心肌梗死(AMI)病史的成人患者 AMI 的入院前治疗。目前正在海外针对急性心肌梗死适应症开展 3 期临床研究。已完成的两项 2 期临床研究显示,该药可快速、可逆性抑制血小板聚集,在 15 分钟内快速起效,作用强度持续约 8 小时。药品名称:STI-6129 注射液企业名称:艾森药业STI-6129 为一款靶向 CD38 的抗体偶联药物,使用了 Sorrento Therapeutics 公司的技术平台筛选出的 CD38 特异性抗体,及独有专利小分子毒素 Duostatin 5。Sorrento 公司目前正在美国进行一项 1/2 期临床研究,评估该药治疗晚期复发和/或难治性系统性轻链(AL)型类淀粉沉积症患者的疗效。艾森药业早先被 Sorrento 收购,成为其全资子公司。本次,由艾森药业申报的 STI-6129 注射液获批临床,拟开发治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。药品名称:Tinlarebant 片企业名称:倍亮生技Tinlarebant (LBS-008) 是倍亮生技的主要候选产品,是一种口服的非维甲酸类 RBP4 小分子拮抗剂,可以减少和维持维生素 A(视黄醇)向眼睛的输送,以减少有毒维生素 A 副产物在眼组织中的积累。LBS-008 曾获得 FDA 授予孤儿药认证(ODD)、儿科罕见疾病认证(RPD),快速审查认定,以及欧盟 EMA 授予的 ODD。本次 Tinlarebant 在国内获批开展临床试验,用于治疗青少年遗传性黄斑变性疾病(Stargardt 病)。药品名称:XH-5102 片企业名称:勋和医药XH-5102 为勋和医药具有自主知识产权的高选性 JAK2 抑制剂,拟用于骨髓增殖性肿瘤的治疗。此外,XH-5102 作为自身免疫系统疾病的治疗药物,其他新适应症的研究也正在顺利推进中。药品名称:ZS801 注射液企业名称:至善唯新ZS801 是一款 AAV 疗法,由至善唯新自主开发,本次获批临床的适应症为:18 岁及以上男性重度、中重度 B 型 (先天性凝血因子 IX 缺乏症,凝血因子 IX<2%) 患者出血的控制和预防。与传统酶替代疗法相比,AAV 疗法中病毒不会整合到患者体内正常的染色体上,而是以一种独立游离的染色体形式长存于患者体内,并利用正常细胞内的氨基酸等原料物质为患者源源不断生产凝血因子,从而达到根治血友病的目的,所以该产品有望实现「一针治愈」的治疗效果。ZS801 也是国内首个 B 型血友病原创靶标基因药物。药品名称:锆 [89Zr] 吉伦妥昔单抗注射液企业名称:Telix Pharmaceuticals、远大医药锆 [89Zr] 吉伦妥昔单抗注射液(TLX250-CDx)是一款创新的诊断型放射性核素偶联药物,拟用于透明细胞肾细胞癌的 PET-CT 显像。该产品靶点为在泌尿系统恶性肿瘤中过度表达的碳酸酐酶 IX(CA9)。基于其可能在最常见且最具侵袭性的一种肾癌——ccRCC 的无创诊断以及患者后续治疗与管理决策方面产生重要突破,TLX250-CDx 在 2020 年 7 月获美国 FDA 授予突破性疗法认定,海外 3 期临床研究目前已完成全部受试者招募,预计在下半年完成研究并汇报结果。▲以上数据来源于 Insight 申报进度数据库本报告在每月初定期发布,敬请期待。以上品种介绍根据企业公开披露信息整理。推荐阅读◆ 2022 年 8 月新药获批临床报告◆ 2022 年 7 月新药获批临床报告◆ 2022 年 6 月新药获批临床报告◆ 2022 年 5 月新药获批临床报告◆ 2022 年 4 月新药获批临床报告◆ 2022 年 3 月新药获批临床报告◆ 2022 年 2 月新药获批临床报告◆ 2022 年 1 月新药获批临床报告◆ 2021 年 12 月新药获批临床报告◆ 2021 年 11 月新药获批临床报告◆ 2021 年 10 月新药获批临床报告◆ 2021 年 9 月新药获批临床报告◆ 2021 年 8 月新药获批临床报告◆ 2021 年 7 月新药获批临床报告◆ 2021 年 6 月新药获批临床报告◆ 2021 年 5 月新药获批临床报告◆ 2021 年 4 月新药获批临床报告◆ 2021 年 3 月新药获批临床报告点击阅读原文免费获取 Insight 数据库试用账号
100 项与 RY_SW01细胞注射液(Jiangsu Ruiyuan Biotechnology) 相关的药物交易