药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAV9 alpha N-acetylglucosaminidase gene therapy - Esteve/UAB、EGT 201、EGT-201 |
靶点- |
作用方式- |
作用机制 Gene transference(基因转移) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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黏多醣贮积症III型 | 临床前 | 西班牙 | 2022-01-30 |