更新于：2024-11-02
AAV9-hCLN7 (Elpida Therapeutics)
更新于：2024-11-02
概要
基本信息
药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Adeno-associated viral vector serotype 9 encoding a codon-optimized human ceroid neuronal lipofuscinosis type 7 (CLN7) transgene |
靶点 |
作用机制 MFSD8调节剂(Major facilitator superfamily domain-containing protein 8 modulators) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
研发状态
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 神经元蜡样质脂褐质沉积症 | 临床前 | 美国 | 2024-10-29 |
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