SynOV1.1

嘉宾阵容以及授课话题已曝光，点击图片查询，合作热线：王晨 180 1628 8769前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。2012年欧洲批准Glybera，这是西方国家首个基因治疗产品，也是全球首个针对基因疾病的基因治疗。尽管Glylbera在商业上并不成功，但它打开了基因治疗的大门。在随后的几年里，一些基因治疗产品陆续涌入市场，Strimvelis于2016年在欧洲获得批准，CAR-T疗法（Kymriah和Yescarta）和Luxturna分别于2017年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。中国很早就接受了基因治疗，中国的第一个基因治疗临床试验可以追溯到1991年，距离1990年美国国立卫生研究院（NIH）首次进行基因治疗仅一年。此外，中国在2003年批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine，Gendicine是一种具有p53的溶瘤腺病毒，用于治疗晚期头颈癌。第一个CRISPR临床试验也在中国进行。中国的基因治疗既有国际共同点，又有自己的特点。中国的基因治疗现状血友病中国血友病患病率为每10万人3.6人，男性患病率为5.5/10万，低于普遍报告的全球流行率——每10万人10人。然而，考虑到我国人口众多，这是影响众多家庭的最具影响的遗传病之一。1991年，在中国进行了血友病B（HB）基因治疗的临床试验，这是继美国ADA-SCID试验后仅一年的世界上第二次人类基因治疗试验，也是第一次人类血友病基因治疗试验。血友病A（HA）和HB是严重的X连锁出血性疾病，主要影响男性。HA和HB分别由血液中因子VIII（FVIII）或因子IX（FIX）的缺陷或减少引起。血友病基因治疗在二十一世纪取得了迅速的进展。然而，在我国，从1991年开始，到现在还没有进一步的血友病临床试验。目前，clinialtrials.gov上登记有两项临床试验，一项由天津市血液病医院研究所发起，采用单剂量静脉注射BBM-H901的AAV载体进行HB基因治疗（NCT04135300），目前正在招募3名参与者。另一项深圳市遗传免疫医学院发起，慢病毒FVIII基因修饰HSPC移植HA试验（NCT03217032），但临床试验至今仍处于未招募状态。目前，重点仍集中在基础研究工作。β地中海贫血引起血红蛋白β-珠蛋白链表达减少或消除的突变可导致β-地中海贫血。目前，已经鉴定出200多种影响人类β-珠蛋白基因的突变。在中国，由β-珠蛋白基因内含子2的654位核苷酸C到T替换引起的β654地中海贫血是最常见的形式，约占β-地中海贫血病例总数的五分之一。β地中海贫血在中国南部包括广西、广东和海南省最为流行。特别是在广西，有20-31.5%的人口是地中海贫血基因携带者。从美国和欧洲的临床试验来看，β-地中海贫血的基因治疗在安全性和有效性方面取得了巨大成功。然而，β地中海贫血基因治疗在我国尚处于起步阶段。关于β-地中海贫血基因治疗的疗效，还没有公开的临床数据，甚至临床前研究的数量也非常有限。体细胞基因编辑的临床试验体细胞基因编辑通过治疗遗传病、传染病和获得性疾病，在体内显示了它的潜力。基因编辑的临床试验从ZFN开始，ZFN首次应用于“柏林病人”的HIV体外基因治疗。ZFN的试验现已扩展到血友病、法布里病、MPS II和珠蛋白营养不良。2019年，美国FDA批准了基因编辑临床试验（NCT03872479），使用EDIT-101对遗传性严重视网膜营养不良Leber先天性黑矇10型（LCA10）进行体内治疗，EDIT-101是第一个体内CRISPR试验。在中国，迄今为止所有的基因编辑试验都是基于CRISPR导向的体外策略。来自四川大学的LU等人首次在临床试验中使用CRISPR敲除自体T细胞上的PD-1，目的是治愈非小细胞肺癌（NCT02793856）。根据最近公布的数据，12名患者接受自体PD-1编辑的T细胞输注，植入PD-1阴性T细胞似乎是安全的。杭州市肿瘤医院开展的另一项试验采用了相同的策略，治疗晚期食管癌患者（NCT03081715）。然而，本试验的临床结果尚未发表，因此很难评价其安全性和有效性。最近，Xu等人报道使用CRISPR敲除HSPC中的CCR5受体基因，并将其移植到同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的患者身上。尽管没有证据表明对HIV有治疗作用，但该研究首次在人类证据中表明CRISPR至少在19个月的随访期间是安全的，这可能会鼓励使用CRISPR编辑的HSPC进行其他体外基因治疗，如β-地中海贫血和镰状细胞疾病。人类胚胎的基因编辑2015年，Huang等人报道了人类胚胎中第一个CRISPR基因编辑。为了减少伦理压力，他们使用了三原核（3PN）合子，这种合子有一个卵母细胞核和两个精子核，与植入后的自然流产有关。他们发现CRISPR能高效切割人类胚胎中的内源性β-珠蛋白基因（HBB）。重要的是，这项研究还表明，人类胚胎中的基因编辑远未成熟，已编辑胚胎的高脱靶率和嵌合体率也很高。然而，2018年，南方科技大学的副教授贺建奎用CRISPR对人类胚胎进行基因编辑，目的是制造基因编辑的婴儿。这是在科学和道德层面上都非常严重的不当行为。他的行为引起了国际社会的激烈批评，并受到政府、中国科学界和民众的强烈谴责，改变生殖细胞将不可逆转地改变人类基因库，违反了现行国际规范和中国现行法规。最后，他在2019年12月因此被判刑3年。显然，有必要建立一个更广泛的国际框架来管理人类基因组编辑。溶瘤病毒2003年，我国批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine。两年后的2005年，上海三威生物科技公司开发的另一种溶瘤病毒Oncorine（rAd5-H101）被中国食品药品监督管理局（CFDA）批准用于治疗晚期鼻咽癌。然而，根据clinicaltrial.org上的公开信息，从那时起，溶瘤病毒在中国的临床试验就中断了。直到2019年，三个临床试验才开始积极招募。其中，有两项是I期研究，旨在评估表达GM-CSF的减毒HSV-2作为单一药物或与PD-1抗体联合使用的安全性和有效性（NCT03866525和NCT04386967）。OV在中国停止的临床试验反映出，自Gendicine以来，OV的疗效一直没有得到根本改善，直到最近。中国基因治疗企业概况朗信生物朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司目前关注在遗传性疾病的基因治疗领域（眼科、罕见病、单基因遗传疾病），已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。信念医药信念医药创立于2016年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，目前已进入临床阶段。中因科技北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。2021年8月13日，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤儿药资格认定，用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。芳拓生物方拓公司由泓元资本与奥博资本共同发起设立，公司致力于建立具有拓展性的、规模化基因治疗药物研发平台，研发和生产高质量的、患者可负担的rAAV载体基因治疗产品，满足全球患者一针治愈的临床治疗需求。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。纽福斯2021年7月，眼科疾病的基因治疗公司纽福斯宣布，中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒(AAV)基因治疗药物NR082（NFS-01）用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，为该产品加速国际化开发奠定了基础。辉大基因辉大基因成立于在2018年，致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。2021年5月，辉大基因完成4亿元B轮融资。目前辉大基因拥有三大研发平台：基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。博雅辑因博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业，在2020年10月顺利完成4.5亿元人民币的B轮融资。2021年4月21日，博雅辑因宣布顺利完成4亿元人民币的B+轮融资。本轮融资资金将被用于继续推进公司以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化，并推动公司的产业化发展。中吉智药中吉智药是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业，在基因表达调控和基因治疗领域拥有超过20年的深厚底蕴，已布局多个罕见遗传病基因治疗项目。2021年10月，公司已经完成Pre-A轮数千万元人民币融资，投资方为其瑞佑康。融资款项用于推动并完成RDEB基因治疗IIT研究，以及β-地中海贫血基因治疗的IIT研究。鼎新基因上海鼎新基因科技有限公司由生物制药领域资深管理团队和科学家团队联合创立，创始团队均有15+年生物医药及基因治疗相关研究经验。作为一家以基因治疗药物研发为核心的生物医药创新研发企业，致力于打造国际一流的基因治疗研发平台，并不断开发First-in-class及Best-in-class基因治疗药物。嘉因生物杭州嘉因生物科技有限公司（简称“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于杭州省级医药港小镇，是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。其不仅在研发管线、技术平台等方面具有差异化的竞争优势，在病毒生产工艺及大规模量产方面更是具备国际领先的水平。九天生物九天生物医药（上海）有限公司（Geneception）成立于2019年，聚焦世界前沿的基因和细胞治疗领域，立足中国，放眼全球。针对罕见病及癌症治疗领域，推动新药研发与上市，满足病患需求。据悉，九天生物A轮总融资金额1.5亿美元。诺洁贝生物诺洁贝生物成立于2020年3月，由基因治疗领域资深的科学家、企业家联合创立，致力成为具有国际影响力的全球领先的基因治疗公司。2021年4月，苏州诺洁贝生物技术有限公司已完成3000万美元A轮融资，此轮融资主要用于诺洁贝生物多款基因治疗管线的临床产品的准备和cGMP生产车间的建设。鼐济医药鼐济医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新技术企业，成立之初已完成近亿元融资，致力于通过国际前沿的基因治疗技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法。拥有一支具备丰富的基因治疗和细胞治疗研发经验的专业管理团队，团队在基因治疗技术、药物开发与生产、临床研究以及注册申报等各个重要环节均拥有丰富经验。珠海贝斯昂科贝斯生物于2021年4月正式成立。该公司由在生物医学领域具有20年临床医生、科研、创业、和风险投资经验的徐天宏博士发起创立，专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品。贝斯生物近日完成近亿元天使轮融资，该轮融资资金将主要用于贝斯生物独特的基因编辑NK平台及基因治疗平台的升级、产品研发、专利池的构建以及相关团队建设。吉凯基因吉凯基因设立至今，一直利用RNAi等技术，开展药物靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及基因治疗/细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了15个进入IND研究阶段的新药研发项目，其中7个已许可或转让，公司仍在继续开发的项目中有1个进入IND申请阶段。至善唯新至善唯新成立于2018年，是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业，治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。2021年2月，至善唯新宣布完成数亿元人民币A轮融资。北京合生基因2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于国内原创的合成生物技术开发的首款基因治疗产品 SynOV1.1 获得美国 FDA 临床试验许可，用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白（AFP）阳性实体瘤。原基华毅原基华毅目前已开发多条基因治疗研发管线。该公司由首都医科大学校长，著名学者饶毅教授创立。旗下公司有华毅亮健等。邦耀生物公司科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域，已经持续取得一系列突破性进展，利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成为治愈地贫患者的治疗方案之一。新芽基因新芽基因成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。2021年7月，苏州新芽基因生物技术有限公司宣布已完成数千万人民币Pre-A轮融资。目镜生物上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。目镜生物具有丰富的AMD及其他眼科疾病基因治疗产品临床前研发经验，目前已有一款AMD基因治疗的候选药物。丹瑞生物上海丹瑞生物医药科技有限公司是一家临床阶段的创新型生物医药公司，成立于2018年4月。丹瑞中国自成立之初便一直推动普列威（Provenge）在中国的上市，并致力于将丹瑞美国前沿的免疫细胞治疗技术转移到中国。丹瑞中国希望将自身经验服务于行业，打造中国细胞和基因治疗的产业化加速器。此外，药融云数据（www.pharnex cloud.com）显示，目前还有领诺医药、神拓生物、上海渤因生物、克睿基因、恒瑞医药、安龙生物、天泽云泰、和度生物、星明优健(UgeneX Therapeutics)、本导基因、锦篮基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福医药、北海康成、北京诺思兰德生物、瑞风生物、NeuExcell Therapeutics、劲威生物、华大吉诺因、信立泰、康霖生物、华药康明、荷塘生华、继景生物、吉脉基因等企业致力于基因治疗相关新药开发。中国基因治疗的监管中国科学家早在上世纪80年代末90年代初就开展了基因治疗的基础研究和临床试验。基因治疗监管政策最早于1993年出台，到目前为止，监管政策的演变大致可以分为三个阶段。第一阶段（二十世纪末）1993年，国家科委颁布了《基因工程安全管理办法》，但这一规定并未对基因治疗做出具体规定。同年，卫生部药监局发布了《人体体细胞治疗与基因治疗临床研究质量控制要点》，为基因治疗提供了具体的质量控制指南，对促进基因治疗的快速发展发挥了重要作用。1999年，国家药监局颁布了《新生物制品批准办法》和《药物临床试验管理规范》，将基因治疗纳入生物新产品和药物临床试验的监管范围。因此，在基因治疗领域，中国至今形成了技术和药物两条监管路径，以及科技、卫生、药品等主管部门实施的多元监管模式。总体来看，这个阶段的监管政策相对宽松，调控措施相对粗糙。第二阶段（二十一世纪前15年）21世纪初，我国已形成了较为全面但仍宽松的基因治疗监管政策。2003年，国家食品药品监督管理局颁布了三项有关人类基因治疗的规定。科技部、卫生部联合发布了《人类胚胎干细胞研究伦理指导原则》。卫生部根据《人类辅助生殖技术管理办法（2001）》，制定了《人类辅助生殖技术技术规范》和《人类辅助生殖技术和人类精子库伦理原则》，制定了禁止以生殖为目的的基因治疗临床试验的政策。2007年，卫生部发布了《涉及人体的生物医学研究伦理审查办法（试行）》，初步规定了基因治疗的伦理审查程序。2009年，卫生部发布了《医疗技术临床应用管理办法》，将基因治疗列为第三类应当审批的医疗技术。2009年，卫生部还发布了《脐血干细胞治疗技术管理规范（试行）》和《基因芯片诊断技术管理规范》。2010年，国家食品药品监督管理局发布了《药品临床试验伦理审查指导原则》。2015年，国家卫生计生委、国家食品药品监督管理局联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》等监管措施和伦理准则。同年，国家卫生计生委取消了第三类医疗技术临床应用的行政审批，细胞治疗和基因治疗可由医疗机构自行审批。第三阶段（2016年至今）这一时期的特点是技术和产业促进、权利保护和风险控制相协调的综合监管政策。2016年“生物免疫疗法”魏则西事件发生后，国家卫生计生委立即暂停所有未经批准的第三类医疗技术临床应用，基因治疗监管政策趋于严格，但生物技术仍然属于国家重点推进发展的领域。在技术和产业推广方面，基因治疗无论是作为一种新的医疗技术，还是作为一种生物医药产业，都具有广阔的前景。在国务院“十三五”国家战略性新兴产业发展规划（国发[2016]67号）、“十三五”国家科技创新规划（国发[2016]43号）中，《新建六个自由贸易试验区方案》（国发〔2019〕16号）等与经济社会发展有关的纲领性文件都对基因治疗领域的产业发展给予了鼓励政策。而针对人类基因技术尚未形成系统的法律规定体系（包括基因治疗），在法律（狭义）层面上对基因治疗没有直接的规定。现行的监管规范主要是技术管理方法或伦理准则。我国基因治疗的法律（广义）框架主要包括国务院发布的行政法规、部门规章和国务院各部委发布的规范性文件。受CRISPR婴儿事件影响，中国正在生物安全、基因技术和生物医学等领域加紧立法。2019年，《生物安全法》通过全国人大常委会第一次审议。中央全面深化改革委员会第九次会议审议通过了“国家科技伦理委员会架构”，致力于推动建立覆盖面广、导向明确的科技伦理综合治理体系。中国国家卫生和科技部门正在采取相应的立法行动，起草了《生物医药新技术临床应用管理规定（征求意见稿）》和《生物技术研究开发安全管理规定（征求意见稿）》，目标是形成更加合理的监督机制，加强监督，增加法律责任，促进生物技术研发、应用及相关产业的健康发展。小结虽然近年来基因治疗在我国方兴未艾，但要缩小与西方国家的差距，仍有许多工作要做。首先，我们认为公众教育对基因治疗的成功至关重要。基因治疗作为一门新兴的医学门类，正在深刻地改变着医药行业的格局，然而，它还远未成熟，也就是说，还有许多未知数有待探索。当发生严重不良事件时，公众的态度可能直接决定基因治疗的命运。第二，稳定的资金至关重要。从基因治疗的历史来看，我国起步较早，但与同期的美国和欧洲相比，进展缓慢且十分有限。第三，中国目前对基因治疗的监管复杂繁琐。如何协调不同的规范，简化规定，有利于我国基因治疗的研究和发展。基因治疗的对象通常是那些身体状况不好的人，他们迫切需要新的治疗方法来改善他们的健康状况和获得生命的机会。更好的法规应该有助于缩短从研究到临床应用的时间。参考文献：1.Strategies to Circumvent the Side-Effects of Immunotherapy Using Allogeneic CAR-T Cells and Boost Its Efficacy: Resultsof Recent Clinical Trials. Front Immunol. 2021; 12: 780145.2. 药融圈：中国基因治疗企业全景概览 3. 药融云数据嘉宾阵容以及授课话题已曝光，点击图片查询，合作热线：王晨 180 1628 8769

近年来，生物医药行业风起云涌，创新药发展迅速，热门领域竞争激烈。为了让世界进一步领略中国快速发展的医药创新实力，CPHI China将在展会同期携手广东医谷、灵德医药推出“第八届中国生物制药峰会”，共同探究细胞与基因治疗的创新与突破，生物药物产业发展概况、创新药物注册及项目管理等热门话题，发掘生物医药合作机遇。 第八届中国生物制药峰会 会议时间：2023年6月19-20日会议地点：上海新国际博览中心（浦东）E1馆M15会议室主办单位：中国医药保健品进出口商会上海博华国际展览有限公司广东医谷灵德医药扫描上方二维码即刻报名听会会议议程2023年6月19日  下午细胞与基因治疗创新峰会——第23届中国医疗产业高峰论坛14:00-14:30签到14:30-14:35主持开场朱巍巍，广东医谷国际医疗产业创新中心14:35-14:45开场致辞谢嘉生，广东医谷执行总裁投资机构代表14:45-15:15环状RNA研究进展与应用前景高璐，圆因生物CEO15:15-15:45干细胞/外泌体的数字化、自动化、规模化、封闭化、活性化（DASEA）生物智造平台的研发及转化——从实验室研究到临床应用张智勇，国家科技进步奖一等奖获得者、国家重大人才工程特聘专家、教授、博导、广东省政协委员15:45-16:05细胞和基因治疗产品的临床研发策略与发展韩海雄，有临医药首席医学官16:05-16:35晚期恶性实体瘤基因免疫细胞治疗研究前沿钟晓松，美国国防部疾病卫生监督中心前终身研究员、卡瑞济首席科学家16:35-17:20圆桌对话——细胞和基因治疗药物新技术发展趋势与临床转化主持人：韩海雄，有临医药首席医学官圆桌嘉宾：1.张智勇，国家科技进步奖一等奖获得者、国家重大人才工程特聘专家、广东省政协委员2.钟晓松，美国国防部疾病卫生监督中心前终身研究员、卡瑞济首席科学家3.喻晶，幂方资本合伙人4.高璐，圆因生物CEO5.陈一军，南京元迈细胞生物科技有限公司联合创始人兼CEO6.周国庆，上海荣瑞医药科技有限公司董事长兼首席执行官17:20-17:30会议结束，观展交流2023年6月20日  上午10:00-10:30生物医药CGT新药的现状与未来发展王智锋，北京灵德医药科技有限公司董事长兼任首席执行官10:30-11:00核酸药物产业发展分析与研究实例蒋云，北京荷塘生华医疗科技有限公司常务副总经理11:00-11:30细胞药物注册法规要点刘实，北京玛思塞尔生物技术有限公司联合创始人11:30-12:00干细胞治疗膝骨关节炎CMC及临床肖明博士，上海爱萨尔生物科技有限公司临床总监嘉宾介绍高璐圆因（北京）生物科技有限公司首席执行官博士，北京大学生物系，获美国南加利福尼亚大学分子微生物学及免疫学博士、美国路德维希癌症研究所博士后，曾在美国加州大学圣地亚哥分校穆尔斯癌症中心从事科研工作。历任罗氏传染病领域研发负责人与乙肝中国临床开发负责人，恒瑞控股子公司瑞利迪生物医药、瑞可迪生物医药、上海拓界生物医药执行董事等职务。领导了多个mRNA、siRNA、ADC等新型技术平台建设和转化，领导过传染病、肿瘤、免疫及代谢性疾病的新药研发策略及全球多中心临床试验，拥有丰富的研发及产业化管理经验。张智勇国家科技进步奖一等奖获得者、国家重大人才工程特聘专家、教授、博导、广东省政协委员国家重大人才工程特聘专家，呼吸国重组织工程组长，广东省高校生物医学工程技术中心主任，广东省政协委员。作为第一与主要完成人荣获国家科技进步一等奖、教育部自然科学一等奖等15项国内外奖项，在领域内权威期刊《Adv Sci》、《Bioactive Materials》等发表SCI论文70余篇，一作/通讯48篇， IF>15的一作/通讯论文有15篇，H指数33；申报国际、国内专利30余项；预研与制定相关行业标准3项（发布1项）、团队标准17 项（发布6项）。多项科研成果已进入临床转化及产业化阶段：开发了DASEA生物智能制造平台，用于细胞和外泌体的“数字化、自动化、规模化、封闭化、活性化”生产，克服了传统二维细胞培养系统在可扩展临床应用中的瓶颈。DASEA生物智造平台降低了细胞制备的成本，提高了细胞制备的质量与稳定性，可有效促进再生医学等细胞治疗技术的转化。韩海雄有临医药首席医学官早期在中科院生化所专注于肿瘤病因的基础研究，并从事抗肿瘤药物分子发现的研发工作，后转向抗肿瘤药物的临床研发。对肿瘤的基础研究和药物研发整个链条有第一手经验及深刻认识。近10年主导负责30多个肿瘤新药项目从立项，研发策略制定，IND申报，试验开展，研究总结的全过程医学工作。钟晓松美国国防部疾病卫生监督中心前终身研究员、卡瑞济首席科学家博士生导师、教授、国家海外特聘专家。2020北京医学科技奖，2021联合国顾氏和平奖。曾任首都医科大学附属北京世纪坛医院临床基因与细胞工程中心主任。钟教授是国际上最早第三代CAR-T创始人，华人最早从事CAR-T研发者(见2005 CANCER RESEARCH），同时也是在国际上首次提出将干细胞样T细胞（Tscm）用于肿瘤免疫治疗：在Dr.Rosenberg Steven实验室工作期间，为Dr.Rosenberg实验室成功引进CAR-T技术用以治疗血液肿瘤与实体瘤的前期临床研究，参与Yescarta 的设计中第一次成功治愈晚期淋巴瘤（2010 Blood )，并首次提出将干细胞样T细胞用于癌症治疗之中（论文发表于Nature Medicine，在PubMed上单引用达500余次），其它相关SCI研究论文40多篇，在基因和细胞治疗领域申请国际和国家专利20多项，也是亚太基因和细胞治疗协会细胞研究领域负责人之一，还是多个协会主要负责人。喻晶幂方资本合伙人任幂方健康基金合伙人，履职基金管理和投资工作。具有约二十年生物医药相关临床前及临床研发经验，擅长多个细分领域和不同阶段的投资，并主导完成多个生物医药项目投资。毕业于巴黎大学，具有临床药理学和分子生物学双硕士学位、药物经济学博士学历。留法期间曾任法国国家科学院以及法国国家医学健康学院研究员、巴黎医学联合会TENON医院临床研究首席科学家数年。陈一军南京元迈细胞生物科技有限公司联合创始人兼CEO博士，毕业于新加坡国立大学医学院，有超过十年的生物技术和医药领域研究以及产业投资经验。先后供职于新加坡中央医院、新加坡Esco Group、远大医药（中国）。2008年开始从事反义核酸药物在神经退行性疾病领域的研究工作，随后主要从事肿瘤内分泌学，肿瘤转化医学，肿瘤精准医学研究工作，以及Biotech 产业投资。2019年加入远大医药集团海外事业部，随后成立mRNA药物研发公司南京奥罗生物科技有限公司（远大医药）并担任董事总经理。周国庆上海荣瑞医药科技有限公司董事长兼首席执行官在瑞典获得分子生物学博士学位，在加拿大做研究科学家，曾被聘为重庆大学副教授。拥有十多年的新药研发经验，创立过3家生物技术公司，并担任过首席执行官（CEO）、首席战略官（CSO）和董事长；十多年医药行业投资的丰富经验，其中6年美国生物医药投资的经历。投资过20多家美国、中国新药公司，其中5家已完成首次公开募股（IPO）。王智锋北京灵德医药科技有限公司董事长兼任首席执行官王智锋，中医世家，中国农工民主党党员，先后在北京、河北等地三甲医院担任中医临床医生；从事医药行业20余年，参与并指导过的临床试验项目达200余项。现任中国OTC协会市场营销专业委员会委员，北京市中关村众邦医药器械技术创新联盟秘书长，北京市昌平区企业联合会副秘书长，北京灵德医药集团的CEO。“降低临床试验风险 造福人类健康“是他执着热血的目标，“专业 专注 高质 高效”是他领导团队的理念。他带领企业承接的每一个临研项目都坚持以国际化标准严格规范操作，从少失误、零失误；创司至今，临床项目核查通过率100%的成功业绩。蒋云北京荷塘生华医疗科技有限公司常务副总经理清华大学博士，CTU-UIBE MBA, 清华工研院细胞与基因治疗创新中心负责人，北京荷塘生华医疗科技有限公司常务副总经理，中国医药生物技术协会合成生物技术分会秘书长，农工党十四届北京市科技委员，2019年北京市科技新星。2016年获《中国青年》杂志专题报道。主持清华工研院细胞与基因治疗创新中心运营建设。主持省级以上科技项目3项，作为骨干参与省级以上科技项目5项。现有国际专利5项，在申专利5项。主持全球首款合成生物基因治疗药物SynOV1.1的研发和临床、全球首个古典猪瘟mRNA疫苗研发、中国首个在美获批临床新冠mRNA疫苗研发。刘实北京玛思塞尔生物技术有限公司联合创始人毕业于清华大学制药工程专业，曾任扬子江南京海陵药业有限公司研究所所长、新疆特丰制药股份有限公司研发总监、北京美迪康信医药科技有限公司总经理，多次参与“重大新药创制”科技重大专项，工作期间发表多项论文，现担任多家基因与细胞药物CMC顾问和政府事务顾问，现任北京灵德医药科技有限公司专家顾问，同时现任北京玛思塞尔生物技术有限公司创始人。扫描上方二维码即刻报名听会联系我们展位与广告咨询茅女士电话：021-33392250邮箱：chris.mao@imsinoexpo.com吴女士电话：010-58036296邮箱：wuyushuang@cccmhpie.org.cn会议与合作咨询关女士电话：021-3339 2275邮箱：magalie.guan@imsinoexpo.com刘女士电话：010-58036334邮箱：liuweiqi@cccmhpie.org.cn关于CPHI & PMEC China广州展以广州作为桥头堡，聚能大湾区，展会将联动东南亚乃至亚洲医药市场，通过汇聚200+优质企业及10,000+人次观众，联动10+高品质现场会议活动，着力打造一个多角度展示企业、深层次实现交流、全方位促成合作的高端商贸平台。了解更多：乘势南下开新局丨CPHI & PMEC China 9月入驻广州！【企业推荐】智药研习社近期课程报名▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，领取预登记门票！