BPI-520105

元羿引进一款神经系统罕见病新药。元羿生物宣布与Praxis Precision公司就后者临床后期高选择性T型钙通道小分子抑制剂ulixacaltamide达成合作许可协议，获得该新药在大中华地区开发和商业化权益，用于治疗原发性震颤。根据协议，Praxis将获得1500万美元的首付款，2.64亿美元的开发、监管和商业化里程碑后期付款，以及产品在大中华地区的销售分成。原发性震颤是一种神经系统疾病。 1.BMS白蛋白紫杉醇中国获批治疗胰腺癌。百时美施贵宝原研产品白蛋白紫杉醇Abraxane（凯素）获国家药监局批准新适应症，联合吉西他滨一线治疗转移性胰腺癌患者。在III期研究MPACT2中，Abraxane联合方案较对照药物可显著延长患者总生存期（中位OS：8.5个月vs6.7个月，P<0.001），降低28%的死亡风险。此前，Abraxane已在中国获批用于治疗联合化疗失败的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌。 2.罗氏玛巴洛沙韦中国获批治疗儿童流感。罗氏的抗流感药玛巴洛沙韦干混悬剂获国家药监局批准上市，用于儿童单纯性甲型和乙型流感患者。玛巴洛沙韦是一款具有创新作用机制的帽状结构依赖性核酸内切酶抑制剂，也是获批治疗流感的首个单剂量口服药物。此前，NMPA已批准玛巴洛沙韦片在中国上市，用于治疗12周岁及以上急性无并发症的流感患者。 3.智翔金泰IL-17单抗新适应症报产。智翔金泰自研IL-17A单抗赛立奇单抗注射液的新适应症上市申请获NMPA受理，用于治疗放射学阳性中轴型脊柱关节炎。该产品通过抗体特异性结合血清中的IL-17A蛋白，阻断IL-17A与IL-17RA的结合，抑制炎症的发生和发展，对IL-17A过表达的斑块状银屑病、中轴型脊柱关节炎等自身免疫性疾病具有治疗效果。此前，该新药用于治疗斑块状银屑病的NDA已获得NMPA受理。 4.普方FRα靶向ADC获卵巢癌快速通道资格。普方生物靶向FRα的ADC药物rinatabart sesutecan (Rina-S，PRO1184)获FDA授予快速通道资格，用于治疗表达叶酸受体α（FRα）的高级别浆液性或子宫内膜样铂耐药的卵巢癌患者。在治疗局部晚期/转移性实体瘤的Ⅰ/Ⅱ期PRO1184-001临床中，Rina-S在所有FRα表达水平的卵巢癌和子宫内膜癌患者组别中展现出积极的抗肿瘤活性，而且药物耐受性良好。普方生物正在中美两国同步Rina-S的临床开发。 5.艾伯维CD3/BCMA双抗中国报IND。艾伯维1类生物制品ABBV-383输注用溶液的临床试验申请获CDE受理，开发适应症为“多发性骨髓瘤”。ABBV-383（TNB-383B）是TeneoOne公司开发的一款BCMA/CD3双抗，旨在引导自身免疫系统靶向和杀死表达BCMA抗原的肿瘤细胞。该新药目前正在海外开展多发性骨髓瘤的III期临床。此外，该产品还被开发用于治疗AL淀粉样变性。 国际药讯 1.Lyndra公司长效口服利培酮Ⅲ期临床成功。Lyndra公司基于其新型口服给药LYNX药物递送平台开发、只需每周一次给药的利培酮（LYN-005），在治疗精神分裂症和分裂情感性障碍成人患者的Ⅲ期临床STARLYNG-1（LYN-005-C-301）研究达到主要和次要终点。药代动力学（PK）特征数据显示，LYN-005（每周口服一次）与速释利培酮（每日服用，Risperdal）的疗效相当；而且LYN-005组受试者在研究期间保持阳性和阴性症状量表（PANSS）的评分稳定。 2.拜耳帕金森病基因疗法早期临床积极。拜耳旗下公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）治疗帕金森病（PD）的Ⅰb期临床达到主要终点。神经外科医师通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式将AB-1005一次性双侧壳核注射给药，所有患者对AB-1005的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率达到63%±2%；而且无严重不良事件发生。后期继续进行给药后5年的临床随访。 3.Claris公司融资开发新型角膜愈合疗法。Claris Bio公司宣布完成5700万美元的A轮融资，以用于推进其基于重组人源肝细胞生长因子（dHGF）变体的眼科溶液oremepermin-α的临床开发，用于治疗神经营养性角膜病变患者。该产品具有促进上皮生长、神经营养、抗炎和抗纤维化的特性，有潜力恢复角膜的结构和功能完整性。oremepermin-α还将开发其他适应症包括角膜缘干细胞缺乏症和原有角膜瘢痕等。 4.罗氏超20亿美元开发精准肿瘤学靶点。罗氏与MOMA Therapeutics达成战略合作和许可协议，将利用后者专有的知识库平台-KnowledgeBase，合作识别和开发创新精准肿瘤学靶点。MOMA的药物发现平台-KnowledgeBase集成了结构功能分析、先导化合物发现技术和计算赋能的先导化合物优化。根据协议，MOMA将获得6600万美元的预付款，项目交易总金额合计高达20亿美元。 5.诺和诺德拟开发肥胖和MASH新药。诺和诺德分别与Flagship Pioneering孵化的Omega公司和Cellarity公司达成新药研究合作，开发用于肥胖管理的表观遗传药物和针对代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的小分子新药。Omega专有技术平台可合理设计和制造可编程的mRNA编码表观遗传药物，旨在精确调节IGD以恢复单基因或多基因的表达功能。根据协议，两家公司将获得研发费用，还有资格获得高达5.32亿美元的首付款和里程碑付款，以及分层版税。 6.张锋联合创建公司获5700万美元融资。Moonwalk Biosciences公司宣布完成5700万美元的种子和A轮融资，以用于支持其表观遗传分析和工程技术平台的持续开发，并将其表观遗传治疗药物管线向临床推进。该公司的科学联合创始人为Broad研究所的著名学者张锋博士。Moonwalk的创新表观遗传编辑器旨在利用细胞的自然调节系统一步准确、永久地控制多个基因，以避免现有的基因编辑方法改变DNA序列带来的潜在风险。 医药热点 1. 江苏新发现1例小p血型。近日，江苏省泰兴市人民医院输血科发现一例小p血型。我国一般把表型频率低于千分之一的血型称为“稀有血型”。据资料记载，在中国人群中Rh阴性血“熊猫血”约有0.4%，而小p血型出现频率低于百万分之一。目前，我国记录在案的小p血型仅有9人，相当罕见。 2.美国南加州大学开发出人脑类器官。美国加州大学Keck医学院Giorgia Quadrato团队开发一种人类小脑类器官（hCerO），可以让包含浦肯野细胞在内的功能性小脑细胞，在体外人源三维环境中长期健康存活和成熟。这也是首次在全人源系统中成功培育出功能神经元分子和电生理特征的浦肯野细胞。相关成果于2024年1月4日发表在Cell Stem Cell杂志上。 3.抖音正式发文，开放处方药经营。1月4日深夜，抖音电商公开上线两则处方药相关公告，分别为【处方药品类管理规范】和【处方药准入品牌清单】。经查询，在商家申请入驻时，已可在药品类目下选择到非处方药和处方药的选项，但目前两者分别限为定向招商和定向邀约，均未全面放开。同时，【处方药准入品牌清单】已公示首批500个准入品牌清单。其中涉及AstraZeneca/阿斯利康、白云山、辉瑞、同仁堂、SUNFLOWER/葵花药业等知名企业。 评审动态 1. CDE新药受理情况（01月08日) 2. FDA新药获批情况（北美01月05日） 股市资讯 上个交易日 A 股医药板块 -1.75%涨幅前三 跌幅前三莎普爱思+9.98% 峆一药业-8.62%万泰生物+8.28% 星昊医药-8.17%生 物 谷 +7.69% 新 赣 江 -7.83% 【贝达药业】1、收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，BPI-520105片药品临床试验申请获得受理。2、收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，BPI-221351片药品临床试验申请获得受理。 【恒瑞医药】子公司上海盛迪医药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的阿得贝利单抗注射液、注射用SHR-A1921和SHR-8068注射液的《药物临床试验批准通知书》。 【艾力斯】上海艾力斯医药科技股份有限公司宣布其核心产品甲磺酸伏美替尼片被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。