据 Pharmacological Reviews 发布的最新综述,截至 2025 年,已有超过 75 个由 AI 设计或识别的小分子药物进入临床阶段,而在 2020 年之前,此类药物几乎为零。目前,全球已涌现出一批具有代表性的 AI 驱动型生物技术公司。
以生成式化学闻名的 Exscientia,曾凭借其「半人马化学家」模式,将人类专家经验与算法创造力结合,大幅缩短药物研发周期,并推动 AI 设计的药物 DSP-1181 进入临床试验。2024 年,Exscientia 被 Recursion Pharmaceuticals 收购,其分子生成能力将与 Recursion 基于细胞图像的规模化「表型组学」平台深度融合,共同推动 AI 制药向精准化发展。
领先的 AI 药物研发公司及其临床管线
图片来源:Pharmacological Reviews
与此同时,以知识图谱技术为核心的 BenevolentAI 曾因准确预测巴瑞替尼对新冠的疗效而受到关注,但其自主研发的湿疹新药 BEN-2293 却在 Ⅱ 期临床试验中未能成功。相比之下,Schrodinger 选择了一条更稳健的路,通过深度整合物理模拟与机器学习,专注于针对已知靶点进行药物分子优化,该模式已通过合作开发的 TYK2 抑制剂 NDI-034858 进入Ⅲ 期临床得到验证。其软件销售内部研发并行的商业模式,也为其提供了更持续的发展支撑。
当前,AI 制药行业已进入密集整合期,巨头之间、巨头与新锐企业之间的 BD 规模空前。赛诺菲与中国的 Helixon 达成了总额 17 亿美元的 AI 设计抗体授权协议,默克、拜耳、罗氏等 MNC 也与 Recursion、BenevolentAI 等建立了深度绑定,AI 能力正日益融入 MNC 的研发体系,形成风险共担、收益共享的合作格局。
值得关注的是,中国在全球 AI 制药领域的影响力正快速提升。晶泰科技已从晶体预测拓展至全流程 AI 药物研发,与礼来、DoveTree 等企业达成数十亿美元合作;阿斯利康曾先后两次与石药集团就其 AI 药物发现平台达成合作。中国正逐渐成为原创性 AI 药物候选分子的关键供给方。
尽管前景广阔,AI 制药要实现规模化商业成功,仍面临一系列发展壁垒。目前 AI 设计分子在早期临床试验中成功率较高,但在关键的 Ⅱ 期概念验证阶段尚未展现出明显优势。BenevolentAI 的 BEN-2293 项目失利表明,AI 当前更擅长解决早期生物活性问题,而对人体内复杂疾病环境中的综合疗效与安全性预测能力仍显不足。
此外,当 AI 逐步参与乃至主导研发决策时,其生成的假设须经过与传统方法同等严格的实验验证,构建透明、可审计的研发流程已成为行业必须面对的核心任务。
与此同时,成功的 AI 制药项目亟须计算科学家、生物学家、化学家与临床医生深度协作,这要求打破学科壁垒,培养具备跨学科能力的复合型人才。
AI 与药物研发的融合已走过概念验证期,正进入规模化应用与价值验证阶段。英矽智能等企业的高速发展,反映出资本市场对这一趋势的认可。
与此同时,行业依然面临临床转化成功率有待验证,跨学科协同的体系尚未完全建立等关键挑战。如何让 AI 在更高维度上推动新药研发走向更短周期、更低成本和更高成功率,将是关键所在。
丁香园 Insight 数据库 微尘