Vesemnogene Lantuparvovec(Vesemnogene Lantuparvovec) - 药物靶点：SMN1_在研适应症：脊髓性肌萎缩_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

腺相关病毒基因治疗

别名

AAV-hSMN1

靶点

SMN1

作用方式

调节剂

作用机制

SMN1基因调节剂

治疗领域

神经系统疾病其他疾病

在研适应症

脊髓性肌萎缩

非在研适应症-

原研机构

蓝图生物医药（广州）有限公司

在研机构

蓝图生物医药（广州）有限公司

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床1/2期

特殊审评-

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关联

2

项与 Vesemnogene Lantuparvovec 相关的临床试验

NCT07265232

/ Recruiting临床3期

Real World Clinical Effectiveness & Safety of Vesemnogene Lantuparvovec for Spinal Muscular Atrophy (SMA) in Low-middle Income Countries (LMIC).

The study objective is to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec for the treatment of SMA.
The specific objectives are:
* To determine clinical effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA as evaluated by developmental gross motor milestone and survival.
* To describe the safety profile of Vesemnogene therapy for SMA as evaluated by adverse events reporting and laboratory tests, and monitoring of Adverse events of special interest.

开始日期2025-10-15

申办/合作机构

蓝图生物医药（广州）有限公司

NCT06288230

/ Recruiting临床1/2期

Study of AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) Gene Therapy in Subjects With Progressive Spinal Muscular Atrophy

This is an interventional study to evaluate safety and efficacy of AAV-hSMN1 in spinal muscular atrophy patients.

开始日期2024-10-20

申办/合作机构

蓝图生物医药（广州）有限公司

100 项与 Vesemnogene Lantuparvovec 相关的临床结果

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