SPK-8016 is in development for the treatment of patients with inhibitors to FVIII. This Phase 1/2, open-label, non-randomized, dose-finding study to evaluate the safety, efficacy, and tolerability of SPK-8016 in adult males with severe hemophilia A and no measurable inhibitor against FVIII.

开始日期2019-01-30

申办/合作机构

Spark Therapeutics, Inc.

NCT03432520 / Active, not recruitingN/A

A Multi-Center Evaluation of the Long-Term Safety and Efficacy of Spark-sponsored Gene Therapies in Males With Hemophilia A

This long-term follow-up study will continue to evaluate the long-term safety and efficacy of SPK-8011 and SPK-8016 in males with hemophilia A, who have received a single intravenous administration of SPK-8011 or SPK-8016 in any Spark-sponsored SPK-8011 or SPK-8016 study.

开始日期2018-08-14

申办/合作机构

Spark Therapeutics, Inc.

100 项与 SPK-8016 相关的临床结果

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100 项与 SPK-8016 相关的专利（医药）

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项与 SPK-8016 相关的新闻（医药）

2024-07-26

·药融圈

信念医药：国内首款血友病基因治疗药物申报上市

▲8月15-16日苏州2024生物医药创新者峰会扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。血友病可分为血友病A和血友病B，分别是由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ引起的。由于凝血因子的缺乏，血友病患者会反复出现严重的出血症状，并且这种情况将伴随终身，包括关节出血、消化道出血等，甚至有些患者可能会发生脑出血并导致死亡。目前主要的治疗方法是凝血因子替代疗法。但长期频繁的注射用药往往导致患者依从性差，容易产生抑制性抗体，从而影响治疗效果。基因治疗是目前血友病治疗领域里最热门的一种疗法。近些年，基因治疗在血友病的临床应用上获得了明显突破，据不完全统计，目前基因治疗血友病在研药物约40余种。昨日，国内外血友病基因疗法领域传来捷报频频。信念医药：国内首个针对遗传病的基因治疗药物申报上市 2024年7月24日，信念医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究（CTR20212816），旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。 2023年10月，武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。辉瑞：血友病AAV基因疗法3期临床成功 7月24日，辉瑞公布了评估基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE研究（NCT04370054）达到了主要终点和次要终点。辉瑞将与监管单位讨论试验结果并在即将举行的医学会议上公布详细数据。 2017年，辉瑞和Sangamo合作，共同开发A型血友病项目giroctocogene fitelparvovec。受此消息影响，Sangamo盘前大涨近100%。 Giroctocogene fitelparvovec 是一种新型的在研基因疗法，它包含一个生物工程化的AAV6衣壳和人类凝血FVIII基因，该基因经修改以删除相应蛋白的B结构域。其目标是通过输注一次 giroctocogene fitelparvovec，患者就能在较长的时间内自行产生 FVIII，从而提供出血保护，减少对静脉输液或注射的常规预防需求。 AFFINE旨在评估单次输注giroctocogene fitelparvovec（NCT04370054）对中度至重度血友病A的成年男性患者（75名患者接受给药）的疗效和安全性。在主要疗效关键终点评估中包括的患者（n=50）在引导研究期间内，完成了至少六个月的常规因子VIII（FVIII）替代预防治疗，以提供与接受giroctocogene fitelparvovec治疗后比较的数据。临床研究参与者将在五年内接受AFFINE评估，并在长达15年的长期随访研究中接受评估。结果显示，AFFINE研究达到主要终点，即从试验第12周到输注后至少15个月的随访期间，与FVIII替代预防疗法相比，在总年化出血率（ABR）展现优效性。患者在接受单次3e13 vg/kg剂量的giroctocogene fitelparvovec输注后，显示出与输注前相比平均总ABR显著降低（1.24 vs 4.73；单侧p值=0.0040）。试验方案规定的关键次要终点均已达到，而且与预防性治疗相比也更具优势。84%的参与者在输注后15个月保持FVIII活性>5%（单侧p值=0.0086），大多数参与者的FVIII活性≥15%，平均治疗ABR从输注前的4.08降至输注后的0.07，降幅达98.3%（从第12周至至少15个月[15-44个月]；单侧p值<0.0001），具有统计学意义。在整个研究过程中，在所有用药参与者中，一名参与者（1.3%）在输液后恢复了预防性治疗。在AFFINE研究中，giroctocogene fitelparvovec 的耐受性普遍良好。通过色原测定法，49.3%的用药参与者出现了FVIII水平≥150%的短暂升高，但对疗效和安全性结果没有影响。15名患者（20%）报告了严重不良事件，其中10名患者（13.3%）报告的13起事件被评估为与治疗有关，一般都能通过临床治疗得到缓解。总结国外血友病AAV基因疗法进展：去年8月， BioMarin公司开发针对血友病A成人患者的AAV基因疗法Roctavian获欧盟批准上市。这是全球首款获批上市用于治疗血友病A的基因疗法。2023年6月，FDA批准Roctavian上市，用于治疗严重血友病A患者（凝血因子VIII(FVIII)＜ 1 IU/dL）。去年11月，由UniQure公司开发用于治疗血友病B成人患者的AAV基因疗法 Hemgenix 获FDA批准上市。这是全球首款获批上市用于治疗血友病B的基因疗法。 4月26日，由辉瑞公司开发的BEQVEZ获FDA批准上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定价为350万美元，与之前批准的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。此外，Spark Therapeutic的SPK-8011和SPK-8016、Freeline的FLT180a，Sangamo与Pfizer共同开发的SB-525、 Bayer与Ultragenyx合作开发的DTX201、Freeline的FLT210、Shire的SHP654等等均在如火如荼的开展研究中。国内血友病AAV基因疗法研究进展：国内血友病基因疗法研究进度最快的是信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司BBM-H901，此外四川至善唯新的AAV基因疗法ZS801进入I/II期临床，上海天泽云泰生物自主研发的VGB-R04注射液进入I/II期临床，华毅乐健GS1191-0445注射液进入I期临床，方拓生物也布局了一款血友病B AAV基因疗法FT-004。往期文章：国内22家布局AAV基因疗法企业管线梳理参考资料：各公司公告版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 8月15日 B馆B103 XDC领域的差异化创新和国际化策略大会主席：夏明德，英诺湖，CEO 会议日程 09:00-09:20 ADC FIC 药物因CMC的生产缺陷导致批准上市延缓的启示刘翠华｜百奥泰生物，高级副总裁 09:20-09:40 小型多肽类及双靶向偶联药物的研究、临床开发进展和成药展望邵军｜同宜医药，首席技术官 09:40-10:00 宜联生物TMALIN ADC技术平台：提高药效、在新空间寻找靶蔡家强｜宜联生物，联合创始人&CSO 10:00-10:20 MIDD视角下的ADC药物开发苏霞｜康龙化成，临床药理&定量药理高级总监 10:20-10:40 未来已来：端到端的创新ADC药物发现与商业化开发模式秦刚｜启德医药，CEO 10:40-11:00 核药临床试验设计的特殊性与实施的挑战刘艳｜米度生物，首席医学官 11:00-11:20 ADC的组合创新谢雨礼｜上海微境生物，创始人&总经理 11:20-12:00 圆桌：如何从早期设计降低XDC的临床失败？ 1.XDC从早期设计到临床开发成败案例 2.失败的原因分析 3.从失败的案例中可以得到哪些启发？如何避免主持人：夏明德｜英诺湖，CEO 刘翠华｜百奥泰生物高级副总裁邵军｜同宜医药，COO 蔡家强｜宜联生物，CSO 秦刚｜启德医药，CEO 须涛｜启德医药，CEO 1200-1330 午餐 13:30-13:50 生命科学前沿应用之ADC药物研发徐雍羽｜瑞孚迪，类器官和生物制药项目经理 13:50-14:10 从投融资角度看核药赛道：差异化创新研发布局及整合供应链是关键通瑞药业 14:10-14:30 New Drug Modality在未被满足临床上的探索--放射性偶联药物单波｜博锐创合，CEO 14:30-14:50 创新核药研发与产业链之诺宇解决方案方鹏｜诺宇医药，董事长&创始人 14:50-15:10 靶向Nectin4核素偶联药物的开发习宁｜范恩柯尔，创始人&CEO 15:10-15:30 核药产业发展现状邓启民｜成都云克药业，总经理 15:30-15:50 靶向GPC3放射性药物的筛选与开发宋征｜艾博兹医药，临床前开发副总裁 15:50-16:10核素药物全球化专利布局挑战与策略唐华东｜植德律所，合伙人扫码报名参会【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

基因疗法临床3期申请上市

2023-11-23

·赛柏蓝

近50条管线被终止！跨国药企业务精简

01近50条管线被终止研发近日，武田在第三季度财报中披露，因一系列不可控因素，武田净亏损增长，全年净利润预测下调了71%，且公布了4条需被精简的管线，覆盖肺癌、阿尔茨海默氏症等疾病治疗领域，其中还涉及一款已上市产品。就在上个月，武田经与FDA商议后宣布，将在美国启动琥珀酸莫博赛替尼（mobocertinib，商品名：安卫力/Exkivity）的主动退市。据悉，莫博赛替尼获得FDA、国家药监局批准上市是基于其I/II期二线单臂试验，之后，武田并未延续二线应用，转而将研究瞄准一线治疗，启动了EXCLAIM-2，由于在III期临床中的确证性研究未达到主要终点，EXCLAIM-2被终止。其主动撤回在美获批适应症的工作也随之展开，武田表示，莫博赛替尼在中国及其它已获批国家地区的后续计划也在与各地监管机构积极沟通中。除了莫博赛替尼，武田与Denali合作开发的阿尔茨海默氏症候选药物DNL-919/TAK-920因在最高剂量下出现“中度、可逆的血液学效应”而被停止开发；另外，候选药物酶替代疗法TAK-611、治疗恶心和呕吐的候选药物TAK-105，也因未达到主要终点和次要终点、数据不支持等原因而停止进一步开发。今年，十余家大型跨国药企公布了多起精简计划，近50条管线被削减（统计名单见文末）。日前，罗氏第三季度财报等信息显示，其有四条产品研发管线将被精简，其中一项已进入III期研究、两项已进入II期、一项处于I期，覆盖多发性骨髓瘤、糖尿病视网膜病变、精神分裂症等疾病治疗领域。具体包括因III期结果不及预期放弃Venclexta联合地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的研究；因无效性分析失败及未达到主要终点放弃TAAR1激动剂Ralmitaront治疗精神分裂症的II期项目；因未达到主要终点放弃Vicasinabin治疗糖尿病视网膜病变的II期项目；以及基于“全部疗效和安全性数据以及治疗领域不断变化的治疗格局”，放弃T细胞双特异性抗体Cibisatamab的实体瘤I期试验。半年前，罗氏也先后停止了多项药物研发，包括天使综合征ASO药物Rugonerse，处于III期阶段的替奈普酶治疗卒中适应症，II期阶段血友病A基因疗法RG6358等。 02半数被终止管线止步II期分临床阶段看，此次统计的48条被暂停管线中，II期项目最多（按更靠前进度统计，如IIb/III期计为III期，下同），占比约一半，达到24条。以辉瑞为例，其有至少8个临床项目止步于此阶段，包括用于治疗银屑病和特应性皮炎的局部PDE4抑制剂PF-07038124、用于治疗急性心力衰竭的β3-adrenergic受体拮抗剂APD418，以及Temanogrel用于治疗系统硬化继发性的微血管阻塞和雷诺氏综合征的临床等。 II期试验也称为疗效试验或临床效能试验，主要目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。在这一阶段，受试者群体往往会在上一期试验的基础上扩大规模，随着受试者增加，药物的潜在安全性问题也更容易被发现；除了安全性，若药物在此阶段所表现的治疗效果与已有治疗方案相比没有显著优势，对应管线也很有可能被终止。在此次统计中，I期项目出现频次居于II期之后，约有16条管线在此阶段前后被终止；在III期被终止的项目约8项。分药物类型来看，小分子药物出现最为频繁。以拜耳为例，其公布终止的4条管线均为小分子药物，包括用于神经性疼痛的BDKRB1受体拮抗剂BAY 2395840、用于慢性肾病的口服可溶性鸟甘酸环化酶（sGC）激动剂Runcaciguat，以及用于子宫内膜异位症的BAY 2395840和一款P2X4拮抗剂。近年来，医药行业热门赛道常出现“扎堆”的现象，部分领域甚至出现几十、上百家药企布局研发，但最终真正能够顺利上市、实现商业化的企业不会是多数。随着市场环境变化，业务遍布全球的大型药企更需要对非核心产品管线进行终止、剥离，同时优化人员架构，以降本增效，实现新增长。END作者 | 陈芋来源 | 赛柏蓝赛柏蓝药械交流群扫描下方二维码加入医药代理商转型交流群扫描下方二维码加入

财报临床3期基因疗法临床2期临床失败

2023-11-18

·蒲公英Ouryao

扛不住了！武田也砍掉四个管线！

转自：蒲公英Ouryao 整理：蒿山君近日，武田制药公布了上半年数据，砍掉了4条管线，业绩预期下调了高达71%。财报显示增长遇到一定的瓶颈。武田砍掉了4条管线2023年武田上半年总销售约138.71亿美元，同比增长1.4%，但利润却大幅下滑，下降了53%，约为17.87亿美元。武田产品管线可以分为五大部分，分别是：消化道产品、罕见病、血浆制品、精神疾病和抗肿瘤线。其中，消化道产品是他们的核心管线，上半年实现同比增长9.2%，报告显示，由于一系列不可控因素，导致了公司的净亏损增长，并且宣布砍掉4款研发产品管线，分别是： 1.Exkivity：治疗晚期非小细胞肺癌的产品，因III期临床试验无疗效获益而终止。 2.TAK-920/DNL-919：治疗AD类产品，因出现"中度、可逆的血液学效应"，停止了阿尔茨海默氏症（AD）药物的开发。 3.TAK-611：显示在在治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的II期试验中未达到主要终点和次要终点而放弃研发。 4.TAK-105：由于数据表现不佳，治疗恶心和呕吐的候选药物TAK-105将停止研发。一款新药的问世绝非易事，面对新药研发困难、销售业绩下滑等压力冲击，药企巨头也不得不做出管线调整的决定，看看各大外企每年在研发领域的投入以及每年宣布放弃的产品线就可想而知。多家药企砍管线辉瑞砍5条管线：10月31日，第三季度财报的同一天，辉瑞宣布将削减5项临床项目，包括两个II期项目和三个I期项目，涉及癌症和皮肤病等领域。GSK砍3条管线：11月1日，公司财报显示，对其一期肿瘤项目进行了两项削减，中止了一个LAG-3靶向抗体和一个小分子STING激动剂-后者被称为GSK3745417。葛兰素史克还放弃了一个重组蛋白项目，该项目正处于治疗艰难梭菌的一期开发阶段。今年，GSK还结束对细胞基因疗法领域的投入。罗氏又砍掉4条管线：罗氏在近期公布的第三季度最新财报中透露，基于“全部疗效和安全性数据以及治疗领域不断变化的治疗格局”，放弃cibisatamab的实体瘤I期试验，Cibisatamab是一种与癌胚抗原结合的T细胞双特异性抗体。因在TWAINI试验中的无效性分析失败，在TWAINII试验中也没有达到主要终点，放弃治疗精神分裂症的TAAR1激动剂ralmitaront的II期项目。因在对中重度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变患者进行的CANBERRAII期研究中，未能达到主要终点，放弃了治疗糖尿病视网膜病变的vicasinabin的II期项目。因上个月的III期试验结果不及预期，罗氏还放弃了其BCL-2抑制剂Venclexta联合地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的研究，但Venclexta联合阿扎胞苷治疗一线骨髓增生异常综合征的III期试验仍在进行中。值得注意的是，罗氏在一季度砍掉6条管线，半年报中提到，将终止几款候选药物开发，包括处于III期阶段的替奈普酶治疗卒中适应症，II期阶段血友病A基因疗法RG6358，以及4款尚处于I期研究阶段的新分子实体药物。艾伯维，删除2条管线：8月23日，艾伯维更新了管线，从其产品线中删除了2条ADC管线，包括ABBV-011和与辉瑞合作的ABBV-647。百时美施贵宝，削减6个项目：9月14日，百时美施贵宝在其研发日公布削减研发管线，包括两个2期临床项目（HSP47和一个TIGIT实体瘤项目）和四个1期临床项目。 Moderna，删减4个管线：靠新冠疫苗暴富的Moderna，其将“在需要时”进行管道优先排序而剔除。其中包括两个阿斯利康合作后放弃的管线AZD8601、MEDI1191以及mRNA-1653、mRNA-1703。另外，今年以来，赛诺菲结束了BTK抑制剂atuzabrutinib的开发，停止度普利尤单抗的过敏性真菌性鼻炎和无鼻息肉的慢性鼻窦炎两个项目；诺华则砍去了在研管线中10%的非核心项目等。参考：公司财报华夏日报

财报基因疗法临床3期临床1期

100 项与 SPK-8016 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	临床2期	美国	Spark Therapeutics, Inc.	2019-01-30
X连锁遗传病	临床2期	美国	Spark Therapeutics, Inc.	2019-01-30
血友病A	临床2期	美国	Spark Therapeutics, Inc.	2019-01-30