点击蓝字关注“基因狐” 点亮星标获取更多精彩内容~ ▉ 导语地图样萎缩 (geographic atrophy, GA) 作为年龄相关性黄斑变性 (ARMD) 的晚期改变，其病变特征为进行性和不可逆的光感受器、视网膜色素上皮 (RPE) 和脉络膜毛细血管损失，是导致中老年群体不可逆性失明的主要原因之一。目前，全球范围内GA患病人数超500万人，而且尚无强有效的治疗方法，但补体抑制剂及基因治疗等新兴治疗方法显示出一定的前景。近日，Complement Therapeutics公司宣布，其用于治疗地图样萎缩 (GA) 的核心在研AAV基因疗法CTx001 (rAAV2-mini-CR1) 已获得美国FDA授予的快速通道资格认定 (FTD)。这一里程碑事件不仅加速了CTx001的开发进程，更凸显了其通过独特的长效调节补体经典与替代双通路机制在解决眼科重大未满足需求的中巨大潜力。 ▲ 来源 iStock ▲ 好物推荐 ▉ 双通路调控：CTx001的差异化设计与科学内核近日，Complement Therapeutics公司宣布，其用于治疗地图样萎缩 (GA) 的核心在研AAV基因疗法CTx001 (rAAV2-mini-CR1) 已获得美国FDA授予的快速通道资格认定 (Fast Track Designation, FTD)。 ▲ 新闻稿截图地图样萎缩 (geographic atrophy, GA) 是导致老年人不可逆中心视力丧失的主要元凶。目前，GA的确切病理生理机制仍不完全清楚，但大量研究表明其核心发病机制是视网膜色素上皮 (PRE) 细胞的功能丧失，其中补体系统 (complement system) 的过度激活是驱动GA病理进程的关键因素。研究发现，补体蛋白中的许多种类已经被证明涉及干性AMD的发生和进展，补体因子H、补体因子Ｂ、补体因子Ｄ、补体因子Ｉ、补体C1、补体C3和补体C5的上调被认为是GA发生和进展的危险因素，其中C3和C5其关键作用。因此，调控补体级联反应成为GA药物研发的核心策略之一。目前已获批的GA疗法，如Apellis的Syfovre和Iveric Bio的Izervay，均通过抑制C3或C5发挥作用，但需要频繁的玻璃体内注射，给患者带来沉重负担。 ▲补体系统作用机制 CTx001是一种自互补 (self-complementary) scAAV2基因替代疗法，旨在通过视网膜下注射 (subretinal injection) 将编码截短型补体受体1 ( mini-CR1) 的基因递送至靶细胞。mini-CR1是一种强效的补体调节蛋白，包含其功能核心区域(CCP8-10)，具有极强的补体抑制能力，能够同时调节补体系统的经典途径和旁路途径，从更上游进行干预，理论上可能产生更广泛而持久的抑制效果。与需要反复给药的抗体或肽类抑制剂不同，CTx001旨在通过单次注射，使视网膜色素上皮 (RPE) 细胞自身成为生产治疗性蛋白的“工厂”，从而达到长期、稳定的治疗效果。 ▲Mini-CR1结构补体激活的最终结果是形成膜攻击复合物 (MAC)，会导致细胞裂解和视网膜组织损伤。CTx001产生的mini-CR1能够显著减少MAC在细胞表面的沉积。在临床前大鼠 (大鼠的补体系统被认为比小鼠更接近人类系统) 动物模型实验中，高剂量 (5E9 vg/eye) 的CTx001使MAC的沉积水平降低了75.4% ( < 0.01)。 ▲MCTx001降低MAC沉积水平 ▉ 从IND到快速通道：临床开发全面提速 2025年10月，CTx001 (rAAV2-mini-CR1) 已获得美国FDA的新药临床试验 (IND) 批准，即将开展一项国际多中心、开放标签的首次人体I/II期Opti-GAIN (Optimised Geographic Atrophy INterventional) 研究，主要终点是评估CTx001的安全性与耐受性，次要终点则包括初步的疗效探索，例如GA病灶面积的增长速率等，计划于2026年第一季度在美国完成首例患者给药。对于Complement公司来说，此次获得FDA授予的快速通道资格认定意义重大。这不仅是监管机构对其技术潜力的官方背书，能显著提升公司在投资者眼中的吸引力，为后续融资铺平道路；更重要的是，它能加速药物的开发和审评周期，缩短产品上市时间。值得关注的是，该试验的设计得到了i-GAIN自然史研究的有力支持。i-GAIN研究招募了超过230名受试者，为深入理解GA的疾病进展、筛选有效的影像生物标志物以及进行精准的患者分层提供了宝贵的真实世界数据。这种“数据先行”的策略，无疑将提升Opti-GAIN试验的成功率和效率，是现代临床开发的典范。 ▉ 关于快速通道资格认定快速通道认定（Fast Track Designation, FTD）是美国FDA为了促进用于治疗严重疾病和解决未满足临床需求的新药研发而授予在研药物的一种资格认定。药物获得FTD后，公司将在后续的药物研发与审评过程中，获得更多与FDA沟通交流的机会。在药物研发早期阶段与FDA讨论在研药物的研发计划和数据，能够及时发现和解决研发中出现的问题，有助于加快药物后续研发和批准上市。此外，新药研发公司可以在提交上市申请 (NDA/BLA) 时向FDA滚动递交 (rolling submission) 新药研究资料，这些优惠政策都为加快新药的研发提供有力保障。信息基于公开资料，仅供参考，不构成医疗或投资建议。原创文章，未经授权允许严禁转载！资料来源 [1]. https://complementtx.com/ [2]. 廖兴明,杨玉婷,马红婕.地图样萎缩的诊治与研究进展[J].国际眼科纵览,2024,48(5):333-340. [3]. 代家乐,严晓琴,李水,杨华静,陈建斌.补体系统在年龄相关性黄斑变性中的研究进展[J].郑州大学学报（医学版）,2024,59(6):804-808. [4]. DOI: 10.1016/j.xops.2025.100980. [5]. 其他公开资料版权声明：本公众号署名原创的文章仅为个人学习笔记，且只用于交流学习目的，无意剽窃和抄袭，若涉及版权问题或标记有误，烦请留言联系，将第一时间更正或删除。免责声明：本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，仅供读者 ........参考。推荐阅读 2020-2025：AAV基因治疗安全警示录！世界首例，又一款罕见病体外基因疗法取得积极进展！又一款罕见病AAV基因疗法获FDA批准上市，定价259万美元！ Nature | 刘如谦教授团队发布“通用型”基因编辑策略，罕见病有望进入“广谱治疗”新时代！重大突破！FDA开启个性化基因编辑“平台化”审评时代，罕见病治疗有望迎来新纪元！重磅突破！首款体内(in vivo)基因编辑疗法临床前数据惊艳，即将进入人体试验，我们离治愈遗传性罕见病还有多远？ 100%响应率，又一款罕见病AAV基因疗法获美FDA突破性疗法认定，上市进展加速！千亿AAV赛道大洗牌：巨头退场、天价困局，基因疗法的“下半场”怎么玩？突破，首款罕见病体内基因编辑疗法完成III期临床患者入组，冲刺2027年上市！《自然-生物技术》| 个体定制化CRISPR基因编辑治疗迈入新纪元！ “点赞”“分享”“推荐”，让更多人看到撰文/排版/编辑：基因狐转载、投稿、合作请联系：25378137@qq.com

快速通道基因疗法临床研究

2026-01-08

·PRNewswire

Complement Therapeutics Announces FDA Fast Track Designation for CTx001 for the Treatment of Geographic Atrophy Secondary to AMD

FDA Fast Track designation has been granted to CTx001 for Geographic Atrophy secondary to Age-related Macular Degeneration CTx001 is an investigational AAV-based gene therapy designed to modulate multiple pathways of the complement system CTx001 has previously received FDA IND clearance and will be evaluated in Opti-GAIN, a first-in-human Phase I/II clinical trial MUNICH, Jan. 8, 2026 /PRNewswire/ -- Complement Therapeutics GmbH (CTx), a clinical-stage biotechnology company developing next-generation therapeutics for complement-mediated diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track Designation for CTx001, the company's lead gene therapy candidate for the treatment of Geographic Atrophy (GA) secondary to Age-related Macular Degeneration (AMD). The Investigational New Drug (IND) application for CTx001 was previously cleared to proceed by the FDA, enabling advancement of the programme into clinical development. Fast Track designation is intended to facilitate the development and expedite the review of drugs that treat serious conditions and have the potential to address unmet medical needs. It is designed to support more frequent interactions with the FDA and bring important new therapies to patients sooner. CTx001 is a novel adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy designed to deliver a truncated version of Complement Receptor 1 (mini-CR1), with the potential for long-term potent modulation of the classical and alternative pathways of the complement cascade. GA is an advanced form of dry AMD that leads to irreversible vision loss, with limited therapeutic options. "FDA Fast Track Designation for CTx001 is an important regulatory milestone recognising the seriousness of Geographic Atrophy, the unmet medical need faced by patients as well as the innovative potential for CTx001 to meaningfully address this need" said Dr. Rafiq Hasan, Chief Executive Officer of Complement Therapeutics. "Together with the recent IND clearance, this designation supports our efforts to efficiently advance CTx001 into clinical development as we work to address a leading cause of irreversible vision loss." CTx001 will be evaluated in the Opti-GAIN (Optimised Geographic Atrophy Interventional) first-in-human Phase I/II clinical trial in patients with Geographic Atrophy secondary to AMD, with first patient dosing expected in the United States in Q1 2026. For more information visit Logo - SOURCE Complement Therapeutics 21% more press release views with Request a Demo

临床研究快速通道临床申请基因疗法

2026-01-03

·XAIU正蒙三院

【XIN社团】深耕医工前沿，知行合一共成长——西安外事学院生物医学工程学会线下“文献研读会”分享会

2025年12月24日，生物医学工程学会文献研读会在西安外事学院10号教学楼405B教室顺利开展，20名相关领域师生参与其中，共同聚焦生物医学工程前沿动态，深入探讨技术创新与临床转化的核心议题。本次研读会以“Bioengineering Frontiers:From Bench to Bedside（生物工程前沿：从实验室到临床）”为主题，围绕六大核心板块展开深度交流。在“脑机接口与神经工程前沿”环节，参会者重点学习中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的突破性成果——国内首例侵入式脑机接口前瞻性临床试验，该系统实现从“二维交互”到“三维拓展”的跨越，电极柔性较Neuralink提升百倍，还了解到复旦华山医院团队在实时中文解码领域的进展，其音节识别率达71.2%、句子解码率73.1%，每分钟可解码49.7个字符，为“思维说话”提供技术支撑。 “组织工程与再生医学突破”板块中，西安交大贺健康教授团队的全球首个定制化柔性生物降解乳房植入物临床试验（31例病例均显良好效果）及气管修复应用（22例临床应用表现优异）引发热烈讨论，深圳清华徐弢教授团队的自动化生物3D打印技术与数千规模癌症类器官库相关成果也备受关注，该类器官库可精准复刻肿瘤组织，为个性化用药筛选和新药研发提供关键模型。此外，“纳米医学与精准药物递送”“AI驱动的医学影像革命”“基因编辑治疗临床应用”及“未来展望与讨论议题”等环节，分别分享了复旦药学院“Lab-in-the-loop”机器学习框架（整合9500份文献、17600+特征）、清华团队30秒全脑纤维追踪技术、CTX001治疗β-地中海贫血症（15例患者全部摆脱输血）的临床突破等前沿内容，最后就产业转化挑战、跨学科协作等议题展开研讨，现场交流氛围浓厚。此次研读会为师生搭建了前沿学术交流平台，不仅让参会者及时掌握生物医学工程领域的最新研究进展，更促进了不同研究方向间的思想碰撞，为推动相关技术从实验室走向临床、助力学科发展奠定了良好基础。会后，参会师生表示将结合所学内容，进一步探索相关技术的应用场景，为生物医学工程领域的创新发展贡献力量。 — THE END — 责编 | 正蒙三院新媒体中心编辑 | 张泽荣编审 | 张薇供稿 | 生物医学工程学会文字 | 黄思元照片 | 黄思元审核 | 庞玺吴彦蓉

临床研究基因疗法

100 项与 CTx-001 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
地图样萎缩	临床申请批准	美国	Complement Therapeutics Ltd.	2025-10-08
干性年龄相关性黄斑病变	临床前	英国	Complement Therapeutics Ltd.	2023-11-14