原研机构  | 
在研机构-  | 
非在研机构  | 
权益机构-  | 
最高研发阶段终止临床3期  | 
首次获批日期-  | 
最高研发阶段(中国)-  | 
特殊审评-  | 
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 | 
|---|---|---|---|---|
| 肾上腺脑白质营养不良 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 卡纳万病 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 岩藻糖苷累积病 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 球样细胞脑白质营养不良 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 异染性脑白质病变 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 粘脂质累积病 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 黏多糖贮积症I型 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 黏多醣贮积症II型 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 黏多糖贮积症VI型 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | |
| 尼曼匹克症 | 临床3期 | 美国   | 2008-03-01 | 





