100 项与 Antibody Targeting Activin E (iBio) 相关的临床结果
100 项与 Antibody Targeting Activin E (iBio) 相关的转化医学
100 项与 Antibody Targeting Activin E (iBio) 相关的专利(医药)
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项与 Antibody Targeting Activin E (iBio) 相关的新闻(医药)2026年美股生物科技整体IPO和再融资呈现明显回暖现象,我们就23家公司和超60亿美元的IPO/再融资动态给各位做一个分享。通过此次分享可以看出目前美股生物科技企业的研发动态和融资动态。值得关注的是,这23家公司中,目前只有1家初步商业化,其它22家目前均为研发阶段。
1. 9家IPO,共募集超26亿美元(其中一家已经多伦多交易挂牌,此次纳斯达克双重挂牌)
2. 6家增发,共募集超35亿美元(其中两家是增发+可转债)
3. 3家PIPE,接近5亿美元
4. ATM融资,1家完成1.88亿美元,4家启动
与中国相关的有两家:
中概股阿诺医药/Adlai Nortye(ANL)在2025年III期临床试验失败的情况,仍然在2026年完成了2.9亿美元PIPE融资。
2021年以内美国最大的生物医药IPOKailera Therapeutics(KLRA),IPO募集6.25亿美元,其公司全部核心资产来源于恒瑞医药的GLP-1产品组合授权。“NewCo”出海模式对于目前仍处于研发阶段的国内生物科技企业来说,也是一个值得考虑的资本化方向。
1. Eikon Therapeutics(EIKX)IPO募集3.81亿美元。2025年营收0,净亏损3.39亿美元。核心资产是EIK1001,一款处于后期临床阶段的全身性Toll样受体7/8(TLR7/8)双重激动剂。适应症:晚期黑色素瘤、非小细胞肺癌。阶段:针对晚期黑色素瘤的关键性II/III期临床试验(TeLuRide-006)已于2025年启动,并获得默克(Merck)提供K药(帕博利珠单抗)进行联合治疗;针对非小细胞肺癌的II期试验(TeLuRide-005)已完成全部患者入组。
2. Generate Biomedicines(GENB)IPO募集4亿美元。2025年营收3189万美元(全部来源于与安进(Amgen) 和诺华(Novartis)等制药巨头的研究合作及许可收入,尚无产品销售产生),净亏损2.23亿美元。核心资产是 GB-0895,一款利用 AI 设计的长效抗 TSLP 单克隆抗体,也是全球首个进入 III 期临床的 AI 生成抗体。它通过靶向炎症级联反应的关键“总开关”TSLP,旨在治疗严重哮喘。与目前每 4 周注射一次的同类药物相比,GB-0895 凭借 AI 优化的超强亲和力,将给药频率延长至每 6 个月一次。
3. Aktis Oncology(AKTS)IPO募集3.65亿美元。2025年营收约650万美元,全部来源于与礼来的战略合作收入,尚无产品销售产生,净亏损6370万美元。核心资产是其独有的 “微型蛋白”(Miniprotein)技术平台,以及基于该平台开发的两款处于临床阶段的放射性配体疗法(RLT),旨在攻克更广泛的实体瘤。核心管线AKY-1189已获FDA快速通道资格并处于Ib期临床,AKY-2519也已获批进入临床。
4. Veradermics(MANE)IPO募集2.95亿美元。2025年营收0,净亏损6995万美元。
核心资产VDPHL01(口服缓释米诺地尔):男性脱发:Study 302(关键II/III期):已于2025年12月完成全部患者入组,共纳入超过1000名男性受试者。顶线数据预计于2026年上半年公布。Study 304(验证性III期):已于2026年2月完成全部患者入组,顶线数据预计于2026年下半年公布。女性脱发:Study 306(II/III期):这是首个专门针对女性雄激素性脱发的口服药物注册性临床试验。
5. Agomab Therapeutics(AGMB)IPO募集2亿美元。2025年营收0,净亏损6370万美元。核心资产Ontunisertib(AGMB-129),适应症:纤维狭窄性克罗恩病(FSCD)约50%的克罗恩病患者会出现肠道纤维化狭窄,目前尚无获批的治疗药物。关键里程碑:2025年11月,公司宣布STENOVA IIa期临床试验取得积极顶线结果。安全性(主要终点):在103名患者中,Ontunisertib成功达成主要安全性终点,不良事件发生率与安慰剂组相似,无治疗相关心脏毒性,显示出良好的安全性和耐受性。
6. SpyGlass Pharma(SPYG)IPO募集1.75亿美元。2025年营收0,净亏损3987万美元。核心资产核心资产是BIM-IOL系统(比马前列素药垫-人工晶状体系统),这是一款将青光眼治疗整合进常规白内障手术的“药械组合”产品,旨在一次性解决患者术后需长期滴眼药水的依从性难题。技术亮点:该系统将一种载药"贴片"附着于人工晶体上,在白内障手术中一并植入,可在眼内持续释放青光眼药物约三年。如果获批,它将成为首个将青光眼治疗"捆绑"进白内障手术的解决方案,有望彻底解决患者每日滴眼药水的依从性问题。若一切顺利,新药上市申请(NDA)预计于2028年提交。
7. Kailera Therapeutics(KLRA)IPO募集6.25亿美元。2025年营收0,净亏损3.687亿美元。核心资产:核心资产全部源自恒瑞医药的GLP-1产品组合授权。Kailera是恒瑞医药“NewCo”出海模式的成功范本——恒瑞以GLP-1产品组合海外权益入股,获得首付款+里程碑款+股权+销售分成的多重收益。KAI-9531 (Ribupatide) 注射液目前公司估值和临床推进的核心。来自中国的III期数据显示,其48周减重效果接近20%,且副作用可控,这为其成为“潜在同类最佳”药物提供了有力支持。Kailera已于2025年底正式启动了Ribupatide注射液的全球多中心III期临床试验(KaiNETIC项目)
8. Alamar Biosciences(ALMR)IPO募集1.594亿美元。2025年营收7420万美元,净亏损5770万美元。核心平台:NULISA™ 超灵敏蛋白质组学技术。Alamar的核心技术是其自主研发的NULISA™平台,该平台利用带有寡核苷酸标签的抗体对蛋白质进行检测,可在微量血液样本中同时检测数百种蛋白质,灵敏度达到单阿托摩尔级别(aM,10⁻¹⁸ mol/L),远超现有主流技术。核心优势:通过两步抑制技术大幅降低背景噪音,灵敏度比传统邻近延伸分析(PEA)技术高出超过10,000倍。自动化平台:同步开发的ARGO™ HT全自动蛋白组学平台可实现每日处理超过220个样本的高通量分析。
9. Satellos Bioscience(MSLE)已在加拿大多伦多证券交易所(TSX)交易多年,在纳斯达克“双重上市”并公开发行5720万美元。2025年营收为0,净亏损2490万美元。核心资产SAT-3247(口服AAK1抑制剂)是一款口服小分子药物,通过抑制AAK1蛋白来恢复肌肉干细胞的不对称分裂能力,从而促进肌肉再生。其独特之处在于不依赖于抗肌萎缩蛋白(dystrophin-independent),因此理论上可适用于所有DMD基因突变类型的患者。2025年取得突破性临床数据——杜氏肌营养不良症(DMD)成人患者握力在28天内近乎翻倍,并成功推进至两项II期临床试验。
10. Revolution Medicines(RVMD)20亿美元增发+可转债。2025年营收为0,净亏损11.31亿美元。目前已有五项III期临床试验同步推进,另有三项III期试验计划于2026年内启动,在RAS突变肿瘤领域建立了最全面的后期管线布局。核心资产:Daraxonrasib(RMC-6236,RAS(ON)多选择性抑制剂)已获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药认定以及国家优先审评券,彰显其临床潜力。Zoldonrasib已获得FDA突破性疗法认定,用于既往经治的KRAS G12D突变NSCLC患者。Elironrasib联合帕博利珠单抗在一线NSCLC患者中ORR达100%。
11. Spyre Therapeutics(SYRE)4.03亿美元增发。2025年营收为0,净亏损1.55亿美元。短短一年内成功完成了四项抗体的I期临床试验,并全部推进到II期阶段。核心管线一:SPY001(抗α4β7单抗)靶向已验证的肠道选择性整合素α4β7。核心管线二:SPY002/SPY072(抗TL1A单抗)是IBD和风湿病领域最具潜力的靶点之一。
12. 已经初步商业化基因治疗公司CRISPR Therapeutics(CRSP)5.5亿美元可转债发行,实际规模远超最初宣布的3.5亿美元计划。2025年营收约350万美元,净亏损5.816亿美元。核心商业化产品:CASGEVY™ (exa-cel)这是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法,用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)。体内基因编辑管线 (心血管疾病)和自身免疫与肿瘤免疫 (CAR-T)是公司另外两大战略重心。
13. Zenas BioPharma(ZBIO)2亿美元可转债+1亿美元增发。2025年营收1000万美元(来自与再鼎医药(Zai)签订的Obexelimab亚太区授权协议的前期付款),净亏损约3.78亿美元。核心资产是Obexelimab(一种靶向CD19/FcγRIIb的双功能单克隆抗体),成为首个在III期试验中证明对IgG4-RD(免疫球蛋白G4相关疾病)有效的药物,是该疾病领域的重大突破。
14. Trevi Therapeutics(TRVI)1.5亿美元增发。2025年营收为0,净亏损4280万美元。公司在IPF相关慢性咳嗽和难治性慢性咳嗽(RCC) 两个适应症上均取得了II期积极数据,这是公司发展的“重大拐点”。Haduvio成为首个在IPF慢性咳嗽患者中通过客观咳嗽监测仪证明具有统计学意义咳嗽频率降低的在研疗法。该试验的完整结果已于2026年1月发表于《美国医学会杂志》。
15. MeiraGT(MGTX)1亿美元增发。2025年营收4860万美元(主要来自战略合作),净亏损约1.68亿美元。核心资产:管线一:AAV2-hAQP1(放射性口干症,RIX),用于治疗头颈癌放疗后导致的2/3级晚期放射性口干症。目前美国无获批疗法。管线二:AAV-GAD(帕金森病)—— RMAT认定 + AI疾病修饰证据,通过一次性立体定向注射,将谷氨酸脱羧酶(GAD)基因递送至丘脑底核,旨在恢复伽马氨基丁酸(GABA)能抑制性信号,改善帕金森病患者的运动功能。
16. Achieve Life Sciences(ACHV)1.8亿美元PIPE,后续通过行使权证还可额外获得约 1.74 亿美元,届时总规模可达 3.54 亿美元。2025年营收为0,净亏损5470万美元。核心管线:Cytisinicline(戒烟药物),植物来源的生物碱,与烟碱乙酰胆碱受体具有高结合亲和力,通过双重激动/拮抗作用减少尼古丁渴望和戒断症状。III期ORCA-2/3显示显著戒烟效果;ORCA-OL长期安全性达标。预计2027年上半年实现商业化。
17. 中概股阿诺医药/Adlai Nortye(ANL)两轮PIPE融资,总计2.9亿美元。2025年上半年营收0,净亏损1834万美元。重大挫折:BURAN III期临床试验失败(2025年5月)。资源重新聚焦于RAS靶向疗法(AN9025、AN4035)和下一代免疫疗法(AN4005、AN8025)。重大战略合作:AN9025授权奥赛康(2025年12月),AN9025是一款口服泛RAS(ON)抑制剂,采用新一代分子胶技术——通过诱导RAS蛋白与亲环素A形成三元复合物,系统性抑制KRAS、NRAS和HRAS全家族突变。
18. iBio(IBIO)完成2600万美元PIPE,由Frazier Life Sciences领投。2025财年营收40万美元(全部来自合作研究),净亏损1838万美元。聚焦于心脏代谢疾病和肥胖领域,利用其AI驱动的机器学习抗体发现平台构建差异化管线。核心管线一:IBIO-610(Activin E靶向抗体)通过抑制Activin E信号通路实现选择性减少脂肪、保留肌肉的差异化效果。核心管线二:IBIO-600(长效抗Myostatin抗体)设计用于皮下给药,旨在减重过程中保护肌肉质量。
19. CG Oncology(CGON)通过ATM融资1.88亿美元(出售362.3万股)。2025年营收404万美元(主要来自商业开发及授权合作),净亏损1.61亿美元。核心资产是Cretostimogene Grenadenorepvec,一款通过膀胱内给药的溶瘤免疫疗法,用于治疗非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)。在针对最紧迫需求——卡介苗无应答的高风险NMIBC患者的III期试验(BOND-003)中,Cretostimogene展现了"同类最佳"的治疗潜力。超过四分之三的难治患者肿瘤完全消失,近一半的患者疗效能持续两年,且绝大多数患者保住了膀胱,同时副作用很小。
20. Kyverna Therapeutics(KYVA)1亿美元增发拟发行,仍有1.825亿美元ATM额度可用。2025年营收为0,净亏损1.78亿美元。miv-cel(mivocabtagene autoleucel, KYV-101)是一款全人源、自体、CD19靶向CAR-T细胞疗法,设计包含CD28共刺激域,旨在实现深度B细胞耗竭和免疫系统重置,一次性给药有望带来持久、无药物、无疾病的缓解。该药物是目前自身免疫疾病领域进展最快的CAR-T疗法之一。适应症一:僵人综合征(SPS)即将提交BLA,适应症二:全身型重症肌无力(gMG)Phase 3进行中。
21. Upstream Bio(UPB)1.5亿美元ATM启动。2025年营收285.4万美元(全部来源于合作研究收入(与科研机构或药企的合作协议),尚无产品销售产生),净亏损1.43亿美元。核心资产:Verekitug (UPB-101)采取的是独特的受体阻断策略,直接结合并抑制TSLP受体(TSLPR),这与安进/阿斯利康的Tezspire(特泽鲁单抗) 抑制TSLP配体的策略不同。正在进行多项II期临床试验,覆盖三大呼吸系统疾病。
22. Immix Biopharma(IMMX)1亿美元ATM启动。2025年营收为0,净亏损2944万美元。核心资产是NXC-201,一款靶向BCMA的"空间优化型"自体CAR-T细胞疗法,正在开发用于治疗复发/难治性轻链(AL)淀粉样变性。NXC-201凭借差异化的安全性特征(零神经毒性)和卓越的疗效数据(70% CR率),已获得FDA RMAT认定。2026年Q3的NEXICART-2顶线数据将是公司最关键的价值催化剂,若数据积极,公司计划于2026年下半年提交BLA。
23. Intensity Therapeutics(INTS)ATM额度扩大至6000万美元。2025年营收为0,净亏损1160万美元。核心资产是INT230-6,一款通过瘤内注射给药的创新癌症疗法。其设计思路不同于传统的全身化疗:通过直接注射到肿瘤内部,利用专利技术让高浓度化疗药物(顺铂+长春碱)在肿瘤内渗透扩散,实现局部高效杀灭肿瘤的同时,激活全身免疫系统,对未注射的远端转移灶也产生攻击作用。正在两项注册性临床试验中推进,覆盖软组织肉瘤III期和三阴性乳腺癌II期两大适应症。
iBio(纳斯达克股票代码:IBIO)正在通过将生成性人工智能与实验验证相结合,来解决药物发现中的 “信任差距”,以增强 GPCR 抗体的发现。董事 Alex Taguchi 在一次网络研讨会上强调了公司的这一方法,指出开发工程化抗原以提高抗体发现效率。iBio 最近的项目,包括 IBIO-600 和 IBIO-610,展示了从发现到临床批准的快速进展。该公司旨在通过个性化诱饵和创新的免疫策略来优化抗体药物发现,展现出在克服免疫耐受和增强针对 Activin E 等挑战性靶点的免疫反应方面的良好结果
法律问题,IBIO 股票可能是风险承受能力强的投资者的长期投资
iBio NASDAQ: IBIO 正在努力缩小其认为的生成性人工智能在药物发现中的潜力与将药物推向市场的高成本和漫长时间之间的 “信任差距”,公司机器学习总监 Alex Taguchi 表示。在关于 “用于 GPCR 抗体发现的生成性抗原设计” 的网络研讨会上,Taguchi 概述了 iBio 如何将生成性人工智能与实验验证相结合,以设计抗原,旨在将抗体发现引导至特定表位和难以靶向的类别,如 G 蛋白偶联受体 (GPCR)。
将人工智能与结构和功能验证相结合
Taguchi 将演讲围绕他所说的团队在依赖人工智能进行药物开发之前必须回答的实际问题进行框架化:人工智能是否是解决特定问题的正确工具,使用哪些模型,以及如何信任模型输出。为了回答这些问题,他表示 iBio 在过去大约 1.5 到 2 年的时间里 “深度整合” 其人工智能平台到一个 “集成的实验结构和功能验证流程” 中,以在药物发现活动中部署之前对人工智能生成的分子进行预验证。
Taguchi 将 iBio 描述为一家专注于肥胖的抗体药物发现公司,强调速度和分子质量。他提到了公司的 IBIO-600 项目,他表示该项目 “从抗体发现到开发候选者仅用了七个月”,并指出 iBio 宣布 IBIO-600 “现在已获批准进入临床”,描述了 “从构想到临床批准大约两年的路径”。他还强调了 IBIO-610,这是一种 iBio 正在开发的 “潜在首创 Activin E 抗体”,用于与肥胖相关的适应症。
“个性化诱饵”:作为发现工具的工程化表位
为了说明 iBio 的方法,Taguchi 将传统的抗体发现比作 “捕鱼探险”,大型制药公司依赖于粗暴的规模。他将其与 de novo 抗体设计进行了对比,他表示这可以类似于 “构建一种实验室培养的鱼”。他表示,iBio 的方法是利用机器学习构建 “个性化诱饵”——工程化抗原以原生样构象呈现特定表位,从而提高从人类库中发现表位选择性抗体的效率。
Taguchi 表示,公司使用生成性人工智能构建支持线性或不连续表位的肽支架,创建可以作为选择工作流程中的 “诱饵” 的小结构模拟物。他补充说,iBio 的抗原设计经过优化以用于抗体药物发现,描述它们为水溶性、结构稳定、使用最小支架构建以减少非靶向结合,并且支架成分 “预测具有低免疫原性”。
打破免疫耐受:潜在 TGF-beta 1 和 Activin E
作为针对表位靶向免疫化的案例研究,Taguchi 讨论了与一位合作者合作进行的针对潜在 TGF-beta 1 的抗体研究,这是一个在肿瘤学中具有免疫调节作用的靶点。他表示,由于人类和小鼠潜在 TGF-beta 1 共享 89% 的序列同一性,导致免疫耐受难以克服,因此小鼠免疫化失败。iBio 产生了多个工程化表位设计,并进行了实验验证,包括与基准抗体 (SRK-181) 的结合以及与整合素的结合以针对整合素位点表位。
Taguchi 还描述了一种免疫化策略,旨在改善从肽结合物到全长蛋白结合物的转化:在肽免疫化和全长蛋白免疫化之间交替进行。他表示,该活动在各个方面产生了 “良好的血清滴度”,并强调了他所称的 “令人瞩目的” 结果:在某些情况下,仅用工程化表位免疫化产生的免疫反应与全长蛋白共同免疫化相似,这表明这些模拟物在结构上可能足够准确,从而减少对全长抗原的依赖。
他接着描述了 Activin E 作为一个更具挑战性的与肥胖相关的靶点,人类和小鼠之间的序列同一性约为 97%,由于许多二硫键,活性蛋白的生产也很困难。iBio 将 Activin E 分为六个表位区域,并使用一种铁蛋白纳米颗粒展示系统,Taguchi 表示该系统可以呈现 “每个纳米颗粒最多约 50 个表位”,以提高免疫激活。他报告称,使用某些工程化表位免疫化产生了对 Activin E 的显著免疫反应,与计算预测的免疫原性 “热点” 一致。Taguchi 表示,iBio 还观察到,打破免疫耐受转化为在美洲驼中发现 VHH,包括在工程化表位免疫化后进行 Activin E 免疫化时滴度的提升证据。
Taguchi 表示,一个关键的学习是相对于早期的蛋白设计时代,扩散模型的结构准确性和改进的 “零样本” 性能。他还表示,工程化表位的小尺寸可以通过提高表位密度来为纳米颗粒免疫化带来优势。
将平台扩展到 GPCR 和连接靶点
谈到 GPCR,Taguchi 描述了针对 CCR8 的早期工作,通过设计支持细胞外环的支架;他说实验 NMR 结构对齐 “非常好地对齐” 了生成设计。然后他讨论了通过 “将跨膜域重新构想为可溶形式” 来创建包含完整细胞外域的可溶 GPCR 替代物的努力。
以 GIP 受体为测试案例,田口表示 iBio 使用冷冻电子显微镜结构作为输入,生成了多个可溶性设计,报告称工程化受体能够结合其天然配体 GIP,但不结合 GLP-1,并且还能够结合包括 tirzepatide(Zepbound)和 retatrutide 在内的肽类治疗药物。他补充说,负染色电子显微镜提供了对预期形态的低分辨率支持,尽管他指出在成像中使用的融合铰链存在灵活性。
作为一个更具挑战性的案例,田口描述了 GPR75 的工作,他表示当时没有实验结构可用,团队依赖于 AlphaFold 模型作为设计输入。他说 iBio 构建了 12 个设计,并观察到其中一个设计与 CCL5 结合,同时与商业抗 GPR75 抗体结合,他描述了负染色图像显示的形态与预期一致。
胰淀粉酶受体案例研究及交叉反应性选择
田口以一个专注于胰淀粉酶受体激动剂的药物发现示例结束了他的演讲。他描述胰淀粉酶受体为一个异二聚体复合物(降钙素受体加 RAMP 辅助蛋白),并表示现有的肽类激动剂可能缺乏对胰淀粉酶受体通路的 “精确选择性”。他说 iBio 的目标是开发一种选择性针对受体复合物的抗体,然后将合成的胰淀粉酶肽激动剂连接起来,以产生选择性的激动剂特征。
田口表示 iBio 验证了工程化抗原的结合行为与预期一致,并进行了免疫接种和体外筛选。在噬菌体筛选中,他报告称针对工程化抗原的筛选产生了 “数十个抗体命中”,这些抗体转化为细胞结合剂,而仅在细胞上进行的筛选则没有产生特异性结合剂。
他还强调了同事 Cody 提出的一种体外策略,涉及多维哺乳动物展示排序,以便在早期 “烘焙” 物种和亚型交叉反应性。田口表示团队选择了显示跨人胰淀粉酶受体亚型和大鼠交叉反应性的稀有克隆,同时对人降钙素受体结合保持阴性。在连接肽后的激动剂测定中,他表示该构造显示了对胰淀粉酶受体细胞的激活,而没有激活降钙素受体细胞,并将其与他归因于 cagrilintide 的非特异性特征进行了对比。
机器学习展望:共同工程表位和结合位
在问答交流中,田口表示他预计在未来三到五年内,一个关键障碍将是将新型抗体设计与抗原工程相结合,认为该领域 “过于专注” 于单独设计抗体。他表示同时工程化表位和结合位可能会解锁下一波创新。
当被问及生成模型的失败模式时,田口表示一个常见问题是对扩散模型的约束不足,无法创建紧凑的球形结构。他说,在没有高级结构约束的情况下,设计可能会 “幻觉” 出看起来 “不会很好折叠” 的非紧凑形式,并补充说模型 “仍然需要被照看”。
关于 iBio NASDAQ: IBIO
iBio, Inc 是一家生物技术公司,为美国的合作伙伴和第三方客户提供合同开发和制造服务。该公司分为两个部门:生物制药和生物加工。其主要治疗候选药物是 IBIO-100,正在推进用于系统性硬皮病和特发性肺纤维化的研究新药开发。该公司还在开发疫苗候选药物,包括 IBIO-200 和 IBIO-201,这些药物正在进行临床前开发,以预防严重急性呼吸综合症冠状病毒 2 型;以及 IBIO-400 用于治疗经典猪瘟。
另请参阅
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法律问题,IBIO 股票可能是风险承受能力强的投资者的长期投资
iBio NASDAQ: IBIO 正在努力缩小其认为的生成性人工智能在药物发现中的潜力与将药物推向市场的高成本和漫长时间之间的 “信任差距”,公司机器学习总监 Alex Taguchi 表示。在关于 “用于 GPCR 抗体发现的生成性抗原设计” 的网络研讨会上,Taguchi 概述了 iBio 如何将生成性人工智能与实验验证相结合,以设计抗原,旨在将抗体发现引导至特定表位和难以靶向的类别,如 G 蛋白偶联受体 (GPCR)。
将人工智能与结构和功能验证相结合
Taguchi 将演讲围绕他所说的团队在依赖人工智能进行药物开发之前必须回答的实际问题进行框架化:人工智能是否是解决特定问题的正确工具,使用哪些模型,以及如何信任模型输出。为了回答这些问题,他表示 iBio 在过去大约 1.5 到 2 年的时间里 “深度整合” 其人工智能平台到一个 “集成的实验结构和功能验证流程” 中,以在药物发现活动中部署之前对人工智能生成的分子进行预验证。
Taguchi 将 iBio 描述为一家专注于肥胖的抗体药物发现公司,强调速度和分子质量。他提到了公司的 IBIO-600 项目,他表示该项目 “从抗体发现到开发候选者仅用了七个月”,并指出 iBio 宣布 IBIO-600 “现在已获批准进入临床”,描述了 “从构想到临床批准大约两年的路径”。他还强调了 IBIO-610,这是一种 iBio 正在开发的 “潜在首创 Activin E 抗体”,用于与肥胖相关的适应症。
“个性化诱饵”:作为发现工具的工程化表位
为了说明 iBio 的方法,Taguchi 将传统的抗体发现比作 “捕鱼探险”,大型制药公司依赖于粗暴的规模。他将其与 de novo 抗体设计进行了对比,他表示这可以类似于 “构建一种实验室培养的鱼”。他表示,iBio 的方法是利用机器学习构建 “个性化诱饵”——工程化抗原以原生样构象呈现特定表位,从而提高从人类库中发现表位选择性抗体的效率。
Taguchi 表示,公司使用生成性人工智能构建支持线性或不连续表位的肽支架,创建可以作为选择工作流程中的 “诱饵” 的小结构模拟物。他补充说,iBio 的抗原设计经过优化以用于抗体药物发现,描述它们为水溶性、结构稳定、使用最小支架构建以减少非靶向结合,并且支架成分 “预测具有低免疫原性”。
打破免疫耐受:潜在 TGF-beta 1 和 Activin E
作为针对表位靶向免疫化的案例研究,Taguchi 讨论了与一位合作者合作进行的针对潜在 TGF-beta 1 的抗体研究,这是一个在肿瘤学中具有免疫调节作用的靶点。他表示,由于人类和小鼠潜在 TGF-beta 1 共享 89% 的序列同一性,导致免疫耐受难以克服,因此小鼠免疫化失败。iBio 产生了多个工程化表位设计,并进行了实验验证,包括与基准抗体 (SRK-181) 的结合以及与整合素的结合以针对整合素位点表位。
Taguchi 还描述了一种免疫化策略,旨在改善从肽结合物到全长蛋白结合物的转化:在肽免疫化和全长蛋白免疫化之间交替进行。他表示,该活动在各个方面产生了 “良好的血清滴度”,并强调了他所称的 “令人瞩目的” 结果:在某些情况下,仅用工程化表位免疫化产生的免疫反应与全长蛋白共同免疫化相似,这表明这些模拟物在结构上可能足够准确,从而减少对全长抗原的依赖。
他接着描述了 Activin E 作为一个更具挑战性的与肥胖相关的靶点,人类和小鼠之间的序列同一性约为 97%,由于许多二硫键,活性蛋白的生产也很困难。iBio 将 Activin E 分为六个表位区域,并使用一种铁蛋白纳米颗粒展示系统,Taguchi 表示该系统可以呈现 “每个纳米颗粒最多约 50 个表位”,以提高免疫激活。他报告称,使用某些工程化表位免疫化产生了对 Activin E 的显著免疫反应,与计算预测的免疫原性 “热点” 一致。Taguchi 表示,iBio 还观察到,打破免疫耐受转化为在美洲驼中发现 VHH,包括在工程化表位免疫化后进行 Activin E 免疫化时滴度的提升证据。
Taguchi 表示,一个关键的学习是相对于早期的蛋白设计时代,扩散模型的结构准确性和改进的 “零样本” 性能。他还表示,工程化表位的小尺寸可以通过提高表位密度来为纳米颗粒免疫化带来优势。
将平台扩展到 GPCR 和连接靶点
谈到 GPCR,Taguchi 描述了针对 CCR8 的早期工作,通过设计支持细胞外环的支架;他说实验 NMR 结构对齐 “非常好地对齐” 了生成设计。然后他讨论了通过 “将跨膜域重新构想为可溶形式” 来创建包含完整细胞外域的可溶 GPCR 替代物的努力。
以 GIP 受体为测试案例,田口表示 iBio 使用冷冻电子显微镜结构作为输入,生成了多个可溶性设计,报告称工程化受体能够结合其天然配体 GIP,但不结合 GLP-1,并且还能够结合包括 tirzepatide(Zepbound)和 retatrutide 在内的肽类治疗药物。他补充说,负染色电子显微镜提供了对预期形态的低分辨率支持,尽管他指出在成像中使用的融合铰链存在灵活性。
作为一个更具挑战性的案例,田口描述了 GPR75 的工作,他表示当时没有实验结构可用,团队依赖于 AlphaFold 模型作为设计输入。他说 iBio 构建了 12 个设计,并观察到其中一个设计与 CCL5 结合,同时与商业抗 GPR75 抗体结合,他描述了负染色图像显示的形态与预期一致。
胰淀粉酶受体案例研究及交叉反应性选择
田口以一个专注于胰淀粉酶受体激动剂的药物发现示例结束了他的演讲。他描述胰淀粉酶受体为一个异二聚体复合物(降钙素受体加 RAMP 辅助蛋白),并表示现有的肽类激动剂可能缺乏对胰淀粉酶受体通路的 “精确选择性”。他说 iBio 的目标是开发一种选择性针对受体复合物的抗体,然后将合成的胰淀粉酶肽激动剂连接起来,以产生选择性的激动剂特征。
田口表示 iBio 验证了工程化抗原的结合行为与预期一致,并进行了免疫接种和体外筛选。在噬菌体筛选中,他报告称针对工程化抗原的筛选产生了 “数十个抗体命中”,这些抗体转化为细胞结合剂,而仅在细胞上进行的筛选则没有产生特异性结合剂。
他还强调了同事 Cody 提出的一种体外策略,涉及多维哺乳动物展示排序,以便在早期 “烘焙” 物种和亚型交叉反应性。田口表示团队选择了显示跨人胰淀粉酶受体亚型和大鼠交叉反应性的稀有克隆,同时对人降钙素受体结合保持阴性。在连接肽后的激动剂测定中,他表示该构造显示了对胰淀粉酶受体细胞的激活,而没有激活降钙素受体细胞,并将其与他归因于 cagrilintide 的非特异性特征进行了对比。
机器学习展望:共同工程表位和结合位
在问答交流中,田口表示他预计在未来三到五年内,一个关键障碍将是将新型抗体设计与抗原工程相结合,认为该领域 “过于专注” 于单独设计抗体。他表示同时工程化表位和结合位可能会解锁下一波创新。
当被问及生成模型的失败模式时,田口表示一个常见问题是对扩散模型的约束不足,无法创建紧凑的球形结构。他说,在没有高级结构约束的情况下,设计可能会 “幻觉” 出看起来 “不会很好折叠” 的非紧凑形式,并补充说模型 “仍然需要被照看”。
关于 iBio NASDAQ: IBIO
iBio, Inc 是一家生物技术公司,为美国的合作伙伴和第三方客户提供合同开发和制造服务。该公司分为两个部门:生物制药和生物加工。其主要治疗候选药物是 IBIO-100,正在推进用于系统性硬皮病和特发性肺纤维化的研究新药开发。该公司还在开发疫苗候选药物,包括 IBIO-200 和 IBIO-201,这些药物正在进行临床前开发,以预防严重急性呼吸综合症冠状病毒 2 型;以及 IBIO-400 用于治疗经典猪瘟。
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2026年1月第4期 总第1034期
目 录
行业政策
1.商务部等9部门:关于促进药品零售行业高质量发展的意见
2.国家医保局:办公室关于进一步做好医保疾病诊断、手术操作分类与代码应用工作的通知
3.国家医保局:印发《手术和治疗辅助操作类医疗服务价格项目立项指南(试行)》
4.国家药监局:关于适用《Q8、Q9和Q10问答(R5)》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告(2026年第9号)
5.江西省医保局:关于公布江西省药品带量价格联动企业报名情况的通知
6.上海阳光医药采购网:关于2026年度部分中药饮片质量抽检不合格的公告(第一期)
行业动态
1. 药讯动态:重磅获批
2. 药讯动态:重磅临床
3. 药企动态:市场动态
零售行业动态
重庆推出“渝药惠民”药事服务清单
本周总结
政策解读
1、商务部等9部门:关于促进药品零售行业高质量发展的意见
药品零售行业是国家医药卫生事业的重要组成部分,关系人民健康和生命安全。为贯彻落实党中央、国务院有关决策部署,强化药品零售行业专业服务、健康促进、应急保供等功能,打造更好服务人民医药健康需求的“健康驿站”,现提出如下意见,完善药事服务、创新健康服务、强化应急服务、优化行业结构、规范行业秩序等。具体信息请登录商务部官网查看。
2、国家医保局:办公室关于进一步做好医保疾病诊断、手术操作分类与代码应用工作的通知
近期,国家卫生健康委办公厅发布《关于调整聚焦超声技术对应手术操作分类代码的通知》(国卫办医政函(2025】226号),对《手术操作代码国家临床版3.0(2022年汇总版)》进行了修订。为更好衔接国家最新临床编码标准、进一步适配临床诊疗工作需要、满足医疗机构信息上传实际业务需求,国家医保局调整优化了医保手术操作分类与代码,现将调整说明印发你们,请及时做好本地数据更新工作,确保数据应用效率。具体信息请登录国家医保局官网查看。
3、国家医保局:印发《手术和治疗辅助操作类医疗服务价格项目立项指南(试行)》
为贯彻落实《深化医疗服务价格改革试点方案》,推进全国医疗服务价格项目规范编制工作,按照“成熟一批、发布一批”的工作思路,近日国家医保局编制印发了《手术和治疗辅助操作类医疗服务价格项目立项指南(试行)》,将已有价格项目规范整合为37项。下一步,国家医保局将指导各省医保局参考《手术和治疗辅助操作类医疗服务价格项目立项指南(试行)》,制定全省统一的价格基准,由具有价格管理权限的统筹地区对照全省价格基准,上下浮动确定实际执行的价格水平。具体信息请登录国家医保局官网查看。
4、国家药监局:关于适用《Q8、Q9和Q10问答(R5)》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告(2026年第9号)
为推动药品注册技术标准与国际接轨,经研究,国家药品监督管理局决定适用《Q8、Q9和Q10问答(R5)》国际人用药品注册技术协调会指导原则。现将有关事项公告如下:一、自2026年1月14日起开始的相关研究,均适用《Q8、Q9和Q10问答(R5)》。二、该问答文件涉及指导原则《Q8(R2):药品研发》、《Q9(R1):质量风险管理》和《Q10:药品质量体系》,相关技术指导原则可在国家药品监督管理局药品审评中心网站查询。国家药品监督管理局药品审评中心负责做好本公告实施过程中的相关技术指导工作。特此公告。
5、江西省医保局:关于公布江西省药品带量价格联动企业报名情况的通知
根据《江西省药品带量价格联动采购工作方案》和《关于公示江西省药品带量价格联动企业报名情况的通知》有关申投诉情况,经核实研究,现公布江西省药品带量价格联动企业报名情况。具体信息请登录江西省医保局官网查看。
附件:
江西省药品带量价格联动企业报名情况表.xlsx
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6、上海阳光医药采购网:关于2026年度部分中药饮片质量抽检不合格的公告(第一期)
根据国家药品监督管理局发布的《国家药监局关于28批次不符合规定药品的通告(2025年第47号)》有关内容,对不符合质量抽检的中药饮片进行公告(详见附件),建议医药机构采购质量合格的中药饮片。具体信息请登录上海阳光医药采购网官网查看。
附件:
中药饮片质量抽检不合格名单.pdf
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行业动态
01
药讯动态:重磅获批
最近重磅获批
NMPA批准利生奇珠单抗注射液上市:用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成年患者。
NMPA批准注射用德曲妥珠单抗上市:用于治疗既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。
CDE将替尔泊肽注射液拟纳入突破性疗法:用于治疗代谢相关性脂肪性肝病。
EC授予SC0062胶囊孤儿药资格:用于治疗原发性IgA肾病。
CDE受理马塔西单抗注射液上市申请:用于抑制先天性血友病患者(存在凝血因子VIII或因子IX抑制剂)的出血倾向。
02
药讯动态:重磅临床
最近重磅临床
NMPA批准B023细胞注射液开展临床试验:用于治疗不可手术的经标准治疗失败的、无有效治疗方式的局部晚期或转移性实体瘤。
NMPA批准RTX-117开展临床试验:用于治疗白质消融性白质脑病。
FDA批准D3S-003开展临床试验:用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤。
CDE批准RO7795081开展临床试验:用于超重或肥胖患者的长期体重管理。
CDE批准SQ-24071 滴眼液开展临床试验:用于延缓儿童及青少年的近视进展。
03
药企动态:市场动态
1月20日,英矽智能与衡泰生物共同宣布,就ISM8969项目达成共同开发合作协议。基于这一战略伙伴关系,双方将共同加速推进ISM8969的全球开发,这是一款口服且具备穿透血脑屏障性质的新型NLRP3抑制剂,拟用于中枢神经系统疾病治疗。
1月22日,AI驱动精准抗体企业iBio宣布完成约2600万美元私募融资(PIPE),由Frazier Life Sciences领投,现有机构投资人跟投,预计1月13日左右交割。所得将主要用于推进心脏代谢候选药IBIO-610、IBIO-600及肌生长抑制素/激活素A双特异性抗体等临床前项目,达成关键开发里程碑;余款补充营运资金与企业管理费用。此次注资巩固iBio在人工智能抗体发现与工程化平台的资金储备,加速其创新疗法向临床转化。
1月22日,百时美施贵宝(BMS)与T细胞衔接器新锐Janux Therapeutics达成战略合作,将支付5000万美元近期款项,共同开发一款靶向多种实体瘤的“肿瘤激活”候选药物。Janux负责临床前研究,BMS接手后续人体试验及商业化。交易总额最高可达8.5亿美元,并叠加分层销售提成。Janux CEO称,此次合作验证其TRAC平台价值,并借助BMS的全球开发能力,有望为难治性癌症带来变革疗法。尽管Janux去年末因I期数据不及预期股价腰斩,其PSMA×CD3双抗的“同类最佳”潜力仍被看好。
零售行业动态
01
重庆推出“渝药惠民”药事服务清单
近日,重庆市药品监督管理局发布“渝药惠民”药事服务事项,目前1240家零售药店主动提供28项惠民药事服务,服务药店数量仍在持续增长。“渝药惠民”药事服务改革从药品销售、用药指导、便民配套到健康保障多维度发力,推动零售药店升级为“便民药事服务站”,助力“15分钟高品质生活服务圈”建设,切实提升群众购药用药的获得感与安全感。据悉,此次改革以“便民、利民、惠民”和“安全、规范、长效”为核心原则,覆盖群众“寻药、问药、购药、用药”全流程。
本周总结
行业政策
商务部等九部门联合印发《关于促进药品零售行业高质量发展的意见》,旨在推动药品零售行业从传统“药品销售终端”转型为综合性的“健康驿站”,以更好满足人民医药健康需求;国家医保局发布关于医保手术操作分类代码更新应用的通知,旨在衔接最新临床编码标准;国家医保局印发《手术和治疗辅助操作类医疗服务价格项目立项指南(试行)》,将相关项目规范整合为37项,旨在推动全国医疗服务价格项目的规范化与统一化;国家药监局发布公告,决定适用《Q8、Q9和Q10问答(R5)》国际人用药品注册技术协调会指导原则,以推动药品研发、质量风险管理和质量体系与国际技术标准接轨;江西省医保局公布本省药品带量价格联动采购的企业报名情况,标志着此次省级药品带量采购工作进入新阶段等。
行业动态
多款药物获批或受理上市申请,多个药物获批开展临床试验。利生奇珠单抗注射液、德曲妥珠单抗、马塔西单抗注射液等新药获批或受理上市申请,用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎、HER2阳性胃或胃食管结合部腺癌、先天性血友病伴抑制物出血倾向等疾病;同时,B023细胞注射液、RTX-117、D3S-003、RO7795081、SQ-24071滴眼液等新药获批开展临床试验,分别针对经标准治疗失败的晚期实体瘤、白质消融性白质脑病、KRAS G12D突变晚期实体瘤、超重或肥胖长期体重管理、儿童及青少年近视进展等适应症。英矽智能与衡泰生物达成超过5亿港元的全球战略合作共同开发新型血脑屏障穿透性NLRP3抑制剂;AI制药公司iBio获得2600万美元私募融资(PIPE),以推进临床前心脏代谢项目;BMS与T细胞衔接器生物技术公司Janux签署8.5亿美元实体瘤合作协议。
零售动态
重庆市发布28项惠民药事服务清单,推动药店转型便民服务站,构建“15分钟健康服务圈”。
来源:由中国医药工业信息中心整理
END
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100 项与 Antibody Targeting Activin E (iBio) 相关的药物交易