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文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 又一项无创脑机接口临床研究完成818号令备案！ 跃赛生物iPSC 源GABA能中间神经元前体细胞药物UX-GIP001注射液，双侧MTLE药物难治性癫痫IND 德康明基双AAV基因疗法VG801迈向全球Ⅲ期，用于治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜营养不良 早盘涨6%！瑞博生物一款双靶点siRNA在欧盟提 恒瑞医药公布两款心血管疾病新药临床研究结果 先声药业1类新药获批临床，拟治疗白癜风 FDA出台《细胞与基因治疗产品效力保证》最终指南 福可苏新加坡完成商业化回输，中国制造CAR-T打通跨境交付链 CAR-T 治疗自身免疫疾病荣登 JAMA 子刊，有望成为全球首款 GAL005推进首次人体研究，Genezen承接AAV制造 拜耳FXIa抑制剂获FDA批准，3期研究显示缺血性卒中风险降低26% PepGen寡核苷酸疗法PGN-EDODM1治疗1型肌强直性营养不良症，2期结果积极 瞄准阿尔茨海默病，蛋白降解新锐Oyster完成6000万美元融资 德国默克CSF-1R抑制剂获FDA批准，3期研究客观缓解率达56% PsiThera完成7250万美元融资，开发TNFα和TL1A等小分子抑制剂 美国拟扩大CGT支付试点，细胞与基因治疗支付模式迎来调整 1.46亿美元！杏林制药拿下Edesa三期抗TLR4抗体日本权益 超2亿美元IPO！Windward推进两款自中国引进呼吸管线 Veradermics口服米诺地尔三期成功 美国加州大学旧金山分校开发脑内激活型CAR-T，探索儿童脑瘤治疗新路径 又一项无创脑机接口临床研究完成818号令备案！ 11月10日，中国生物技术发展中心公布第16批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单。其中，术理创新（上海）智能科技股份有限公司发起、西安医学院第一附属医院开展的无创脑机接口研究完成备案。根据备案附件，项目全称为“无创脑机接口技术干预偏瘫患者肢体功能恢复的神经机制研究”，备案号为MR-N-61-2026-000166，聚焦无创脑机接口干预偏瘫患者肢体功能恢复的神经机制。 跃赛生物iPSC 源GABA能中间神经元前体细胞药物UX-GIP001注射液，双侧MTLE药物难治性癫痫IND 11月3日，上海跃赛生物科技有限公司在研 iPSC 来源 GABA 能中间神经元前体细胞药物 UX-GIP001 注射液新增双侧颞叶内侧癫痫（bilateral mesial temporal lobe epilepsy, bilateral MTLE）适应症的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。这是继该产品单侧 MTLE 适应症获得临床试验默示许可后，跃赛生物在药物难治性 MTLE 领域临床开发范围的进一步延伸，集中体现了跃赛生物多产品、多适应症并行的研发效率与临床转化能力。 德康明基双AAV基因疗法VG801迈向全球Ⅲ期，用于治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜营养不良 近日，VeonGen Therapeutics宣布，公司已就VG801关键性Ⅲ期研究设计及化学、生产和质量控制（CMC）策略，与美国食品药品监督管理局（FDA）达成一致，并公布了VG801的最新临床进展。VG801是一款在研双腺相关病毒载体（双AAV）基因疗法，用于治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜营养不良。此次进展进一步明确了相关监管要求，为全球关键性Ⅲ期临床研究的筹备提供了支持。2024年12月，VeonGen完成华盖资本领投的A+轮融资，融资资金主要用于推进两款眼科基因疗法的临床开发。此次VG801取得新的监管及临床进展，是公司在华盖领投后推进全球临床开发的又一重要里程碑。 早盘涨6%！瑞博生物一款双靶点siRNA在欧盟提交I期临床申请 11月10日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（瑞博生物）发布自愿公告，公司已在欧盟提交自主研发的双靶点siRNA药物SR122注射液的 I 期临床试验申请，拟用于治疗混合型血脂异常和重度高甘油三酯血症。SR122是一款GalNAc偶联的siRNA疗法，同时靶向ApoC3和PCSK9，这两个靶点都经过临床验证，在脂质代谢中作用互补：ApoC3对应富含甘油三酯的脂蛋白，PCSK9对应低密度脂蛋白胆固醇。本次I期临床试验是一项随机、安慰剂对照研究，旨在评估皮下注射SR122在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。作为双靶点siRNA药物SR122的首次人体临床评估，本次研究产生的关键数据将为后续研发提供有力支撑。受此消息的影响，瑞博生物开盘涨近6%，截至发稿，涨3.23%，报44.78港币，市值75.8亿港币。 正大天晴公布突破性乙肝新药多项临床研究结果 11月10日，正大天晴宣布，在2026年美国肝病研究学会（AASLD）年会上，其与葛兰素史克（GSK）战略合作产品贝普若韦生（bepirovirsen）入选2项口头报告和多项壁报展示（包括1篇优秀壁报）。备受关注的B-Well两项3期临床研究公布最终分析数据，在第72周实现功能性治愈且完成第96周随访的患者中，超9成应答者仍维持功能性治愈；延续随访研究B-Sure进一步显示，截至数据截止，部分患者功能性治愈至少维持15个月，停止全部乙肝治疗超21个月。多项研究数据进一步验证了bepirovirsen在慢性乙肝功能性治愈方面的临床价值。Bepirovirsen是一种研究性反义寡核苷酸（ASO），能够减少与乙型肝炎病毒（HBV）相关遗传物质（即RNA）和病毒蛋白的产生，降低血液中乙肝表面抗原（HBsAg）的水平，并刺激免疫系统提高持久性应答的机会。 恒瑞医药公布两款心血管疾病新药临床研究结果 11月9日，恒瑞医药宣布，在美国心脏协会2026年度科学学术大会（AHA Scientific Sessions 2026）上，恒瑞医药自主研发的两款创新药心血管领域研究成果集中亮相，分别为：口服小分子心肌肌球蛋白（Myosin）抑制剂HRS-1893（大中华区外称BHB-1893）用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的52周延长期（OLE）研究结果，由恒瑞医药与国际合作伙伴Braveheart Bio公司共同公布，以Late-Breaking口头报告形式披露；超长效小干扰RNA（siRNA）HRS-5632注射液降低脂蛋白(a)（Lp(a)）的1期研究结果。 先声药业1类新药获批临床，拟治疗白癜风 11月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，先声药业1类新药SIM0725注射液获批临床，拟开发治疗白癜风。公开资料显示，这是一款长效抗CD122拮抗抗体，其可通过靶向致病性组织驻留记忆T细胞，实现白癜风长期病情控制。 FDA出台《细胞与基因治疗产品效力保证》最终指南 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布《细胞与基因治疗产品效力保证》（Guidance for Industry: Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products）最终指南。这份文件针对细胞与基因治疗（CGT）产品的效力问题，提出了一套以科学为依据、以风险为核心的整体思路，强调把质量控制贯穿于产品研发、生产直至上市后监测的全过程。所谓效力，指的是产品在真实使用中实现预期治疗效果的能力。指南把"效力保证"界定为一套多层面、灵活组合的策略，而不是某一项孤立的检测。它由五个方面构成：生产工艺设计、生产过程控制、物料控制、过程检测，以及用于批次放行的效力检测。其最终目的，是确保放行的每一个批次都具备实现预期疗效的能力。生物制品评价与研究中心主任Karim Mikhail在配套声明中表示，接受细胞与基因治疗的患者往往正在与癌症、罕见病等严重或危及生命的疾病抗争，他们理应得到保证，即输入体内的产品能够达到预期效果。他还表示，这份指南体现了FDA的一种态度：既要让美国保持全球最适合创新的地方，也要让这种创新配上最高的产品质量和患者安全标准。 福可苏新加坡完成商业化回输，中国制造CAR-T打通跨境交付链 近日，驯鹿生物与新加坡合作伙伴Pills and Pokes联合举办FUCASO上市会，标志着中国自主研发的BCMA CAR-T药物伊基奥仑赛注射液（中国内地商品名：福可苏®）在新加坡进入商业化推广阶段。与今年6月获得新加坡卫生科学局（HSA）上市批准不同，此次进展的重点在于真实患者的治疗交付。根据驯鹿生物披露，首位商业化患者已于今年8月在新加坡百汇癌症中心完成回输。这意味着患者细胞在新加坡采集、跨境运往中国制造、完成质量放行后再返回新加坡输注的完整链条，已经实现商业化场景下的首次运行。 CAR-T 治疗自身免疫疾病荣登 JAMA 子刊，有望成为全球首款 11月9日，Kyverna Therapeutics 宣布，其注册性试验 KYSA-8 的主要分析结果发表于 JAMA Neurology。该研究评估单次输注 miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）在僵人综合征（SPS）患者中的疗效与安全性。Miv-cel 是一款全人源、自体、靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法，具有 CD28 共刺激结构域。其设计兼顾强效性与耐受性，有望通过单次给药实现 B 细胞的深度清除、免疫系统的重置，并在自身免疫性疾病中带来持久的无药物、无疾病缓解。 GAL005推进首次人体研究，Genezen承接AAV制造 近日，美国基因治疗CDMO企业Genezen与Galibra Neuroscience宣布达成制造合作，推动罕见神经代谢病候选药物GAL005进入首次人体临床研究准备阶段。根据协议，Genezen将在印第安纳波利斯生产基地承担GAL005的AAV载体制造，提供支持IND申报的毒理学和生物分布研究用材料，以及计划中Ⅰ期临床所需的cGMP级产品。这次合作的重点，是将一种具有临床前疗效证据的脑靶向基因疗法，推进至符合人体临床研究要求的制造阶段。 拜耳FXIa抑制剂获FDA批准，3期研究显示缺血性卒中风险降低26% 近日，美国FDA宣布，批准拜耳（Bayer）开发的活化凝血因子XI（FXIa）抑制剂Sunharbo（asundexian）上市，联合抗血小板治疗，用于降低近期发生轻度至中度非心源性栓塞性缺血性卒中或高风险短暂性脑缺血发作（TIA）的成人患者发生卒中的风险。新闻稿指出，这是FDA批准的首款FXIa抑制剂，为卒中二级预防提供了新的治疗选择。 PepGen寡核苷酸疗法PGN-EDODM1治疗1型肌强直性营养不良症，2期结果积极 近日，PepGen公布了在研寡核苷酸疗法PGN-EDODM1治疗1型肌强直性营养不良症（DM1）的2期FREEDOM2-DM1研究积极顶线结果。在10 mg/kg剂量下，患者每4周接受一次给药，共给药4次后，肌肉组织的平均异常RNA剪接纠正率达到46.5%，同时在肌强直、握力及运动功能等多项指标上观察到改善。PGN-EDODM1是一款基于PepGen专有增强递送寡核苷酸（EDO）技术开发的在研疗法，旨在通过与异常CUG重复序列结合，释放被异常RNA结合并隔离的MBNL1蛋白，恢复正常RNA剪接。与通过降解DMPK转录本发挥作用的策略不同，PGN-EDODM1旨在阻断异常RNA与剪接调节蛋白的相互作用，同时保留正常DMPK蛋白的功能。 瞄准阿尔茨海默病，蛋白降解新锐Oyster完成6000万美元融资 Oyster Therapeutics（原名Kesmalea Therapeutics）宣布完成6000万美元A-2轮融资，将用于推进其具有口服给药及脑部递送潜力的tau蛋白降解剂进入临床开发，并进一步发展专有SELFTAC靶向蛋白降解平台。此次融资由4BIO Capital领投，礼来（Eli Lilly and Company）等新投资者参与。Oyster的主要研发项目是一款在研口服tau蛋白降解剂，旨在进入中枢神经系统，选择性清除与疾病相关的异常tau蛋白，同时保留正常tau蛋白。不过，该项目目前仍处于临床前开发阶段，其实际脑部暴露水平、靶蛋白降解效果和治疗潜力尚需在人体研究中验证。 德国默克CSF-1R抑制剂获FDA批准，3期研究客观缓解率达56% 近日，德国默克（Merck KGaA）宣布，美国FDA批准口服集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂Pimjetmi（pimicotinib）上市，用于治疗手术切除可能导致功能受限加重或严重健康损害的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。该药由和誉医药（Abbisko Therapeutics）开发，德国默克拥有其全球商业化权利。Pimjetmi是一款高选择性口服CSF-1R小分子抑制剂，通过抑制CSF-1R信号通路，减少肿瘤组织中相关巨噬细胞的增殖和积聚。此次获批主要基于全球3期MANEUVER研究结果。 PsiThera完成7250万美元融资，开发TNFα和TL1A等小分子抑制剂 11月10日，PsiThera是一家利用生物相关蛋白质状态和物理人工智能创造用于免疫和炎症疾病的口服药物的生物技术公司，宣布完成2500万美元的融资。新投资者AbbVie Ventures和Lumination Capital与现有的主要投资者Samsara BioCapital和Lightstone Ventures以及其他现有投资者一起参与了此次投资。AbbVie Ventures董事总经理Claire Leurent博士加入了PsiThera的董事会。去年12月该公司完成4750万美元A轮融资，累计融资7250万美元。PsiThera前身为Psivant Therapeutics，最初是Roivant的分拆公司，现在作为一家完全独立的公司运营。预计融资收益将用于资助运营，支持开发候选管线提名，启动该公司领先的口服小分子TNFα抑制剂的IND-enabling研究，以及将其口服TL1A小分子抑制剂推进到先导优化。该公司专有的QUAISAR平台将基于物理的分子模拟、机器学习和实验生物物理学结合到一个闭环发现引擎中，以更有效地设计新型小分子疗法。QUAISAR模拟蛋白质运动，以识别和靶向传统基于结构的设计无法看到的瞬时结合口袋，从而能够为口服疗法难以成药的靶点设计小分子。利用这个平台，PsiThera在短短四个月内将该公司的领先TNFα项目从命中识别推进到先导优化。 美国拟扩大CGT支付试点，细胞与基因治疗支付模式迎来调整 近日，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布，计划扩大现有细胞与基因治疗支付试点（CGT Access Model），将适用范围从镰状细胞病拓展至其他疾病领域，并将在未来数月发布新的药企申请文件，邀请更多CGT产品参与。这意味着美国正在尝试改变高价CGT产品的支付方式：不再只围绕药品价格谈判，而是进一步将药品支付与患者实际治疗结局挂钩。 1.46亿美元！杏林制药拿下Edesa三期抗TLR4抗体日本权益 11月9日，日本杏林制药（Kyorin）与加拿大临床阶段生物公司Edesa Biotech达成协议，获得其抗TLR4单抗paridiprubart（EB05）在日本开发、注册及商业化独家权益，用于治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS），并拥有急性肾损伤（AKI）优先谈判权及其他适应症扩展选项。交易含1200万美元首付款，另加最高1.34亿美元开发/监管/商业里程碑及销售特许权，合计潜在总价值约1.46亿美元。Paridiprubart为潜在同类首创抗体，早前100例三期研究显示对COVID相关ARDS生存与恢复有改善，后转向更广泛ARDS人群；Edesa额外分析提示其在合并AKI亚组中显著降低死亡率。 超2亿美元IPO！Windward推进两款自中国引进呼吸管线 11月9日，瑞士巴塞尔Windward Bio递交纳斯达克招股，拟发行1030万股、定价16—18美元，按中值测算净募资约2.038亿美元，承销商超额认购后可达2.28亿美元；Sanofi同步以私募方式认购5000万美元股份。资金主投两款自中国引进的呼吸管线：WIN378（抗TSLP单抗，从科伦博泰与和铂医药引进，总交易9.7亿美元）正推进COPDⅡ期与哮喘Ⅱ/Ⅲ期，明年上半年启动哮喘Ⅲ期；WIN027（TSLP/IL-13双抗，从荃信生物引进，总交易7亿美元）布局COPD与特应性皮炎。Windward此前已完成2亿美元A轮与1.65亿美元B轮（Sanofi创投入局），账面现金超2亿美元，借IPO加速抗TSLP赛道全球竞争。 Veradermics口服米诺地尔三期成功 11月9日，美国纽黑文Veradermics公布男性脱发口服缓释米诺地尔VDPHL01的302研究B部分顶线数据：519例轻中度雄激素性脱发男性中，每日两次组治疗12个月非毳毛靶区毛发计数增加43.9根/cm²（6个月时为33根），每日一次组维持29.7根/cm²；安慰剂交叉至治疗组亦分别增加32.1与24.5根/cm²。患者自评可见改善率：每日两次组89.1%、每日一次组79.8%；无治疗相关严重不良事件、无心脏起源不良事件、无因AE停药。相较现有一线12个月三期数据（外用米诺地尔5%增18.6根、非那雄胺1mg增16.9根），VDPHL01呈现更优毛发密度潜力。若获批，将成为30年来首款口服脱发新药，美国市场超300亿美元。女性306研究数据预计2027上半年读出。 美国加州大学旧金山分校开发脑内激活型CAR-T，探索儿童脑瘤治疗新路径 近日，美国加州大学旧金山分校（UCSF）团队在《Science Translational Medicine》发表研究，开发出一种能够感知脑组织环境、随后启动肿瘤杀伤功能的新型CAR-T细胞——B-SYNC CAR-T。在弥漫性中线胶质瘤（DMG）小鼠模型中，该疗法实现了肿瘤清除，并在再次接种肿瘤细胞后表现出持续保护作用。团队正筹备首次人体临床试验，计划最早于2027年4月启动。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 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