近期,美国马萨诸塞州州政府发布了一份工人调整和再培训法案(WARN)周报,而根据该周报显示武田制药将在列克星敦,剑桥,北瑞汀三个城市的四个工作地点裁员总计186(138+42+5+1)人。该公司在这一通知中表示,所有的裁员将于7月初开始,2024年3月31日前结束。此次裁员完全应证了上个月Endpts News放出来的消息,即武田将放弃AAV基因治疗管线。和屡屡出现死亡事件的同行安斯泰来不同,从人数和规模来看,武田的AAV疗法实际上在很早期的临床前开发阶段。但是什么是放弃AAV的原因?从公司战略上来看,似乎武田着重于开发非病毒载体,这是放弃AAV的原因之一,这一点已经得到前文(武田放弃AAV)叙述,而从单一管线来看,武田开发AAV的适应症已经被人捷足先登了。这使得AAV即使开发出来,也不一定能够独占市场。被捷足先登的孤儿症武田在2019年敲定了AAV方面的合作方StrideBio,利用StrideBio的平台来识别独特的AAV衣壳,以提供针对神经系统疾病的基因治疗。根据协议条款,StrideBio将负责AAV衣壳的开发、非临床开发和临床前候选药物的制造,以推进临床研究。武田将负责临床开发和合作产生的选定候选人的商业化。在合作中总共指定了三个靶点,最初的药物靶点是Friedreich共济失调。StrideBio有资格从武田公司获得约3000万美元的前期和近期临床前里程碑费用,以及6 . 8亿美元的未来开发和商业里程碑费用。StrideBio还将从通过合作开发的任何商业产品的全球净销售额中获得版税。而进一步的财务条款没有披露。而谈到Friedreich共济失调时,在今年2月国际罕见病日的时候,实际上首款Friedreich共济失调药物Skyclarys已经得到FDA批准上市了。值得注意的是Skyclarys是叠了孤儿药称号buff的。这也意味着Skyclarys能够获得7年市场垄断。这一情况可能类似于Vertex的几款药物,同样是孤儿药上市,开发公司Vertex在囊性纤维化上占据了90%以上的市场。这意味着Skyclarys几乎没有竞争对手,没有市场销售压力。还有合作方艾伯维兜底。而考虑到AAV方方面面的高成本和已经被捷足先登的适应症领域,武田放弃AAV似乎也在情理之中了。