VTX-002 (Venn Therapeutics)

点击立即预约精彩直播！11月，美国及欧洲的生物医药行业共发生24起融资事件，融资规模达14.15亿美元，其中值得关注的有：前沿技术路线与新靶点受到关注：11月，共价药物公司Terremoto、分子门控药物公司Gate Bioscience、KAT-II抑制剂公司Kynexis、CIC-1抑制剂NMD Pharma、细胞基因组学公司Quotient等前沿技术与新靶点公司均获得大额融资；CNS与自体免疫仍是热门赛道。11月，有VectorY、ProJenX、Alto Neuroscience三家中枢神经系统（CNS）药企获得融资，亦有Forward等多家自体免疫系统药物公司获得融资；1、Terremoto Biosciences：共价药物新秀11月2日，Terremoto Biosciences宣布完成1.75亿美元B轮融资。本轮投资者包括EcoR1 Capital、Novo Holdings、Cormorant Capital、OrbiMed和Third Rock Ventures等机构。Terremoto是一家致力于开发靶向赖氨酸的共价抑制药物的生物技术公司，旨在治疗一系列严重和危及生命的疾病。共价药物可以与蛋白表面的半胱氨酸(Cys)形成共价键来发挥作用。因为共价键具有高能量和高亲和力，可使突变蛋白质长期失活，且不会产生毒性，表现出比一般的小分子药物更强的抑制作用。现阶段，共价药物主要靶向半胱氨酸残基，并通过与之形成共价键来发挥抑制作用，该机制已经诞生了众多高度有效的重磅药物，比如强生的首款BTK抑制剂ibrutinib、安进的首款KRAS G12C抑制剂sotorasib、阿斯利康的EGFR抑制剂osimertinib。从药物设计角度出发，目标蛋白质结合位点上的半胱氨酸残基是重要的突破口，但共价药物的开发仍未成为Biotech的行业热点，原因在于半胱氨酸在蛋白质中并不常见，很大程度上限制了共价抑制机制可选的靶点数量。Terremoto的技术平台旨在拓展共价药物可靶向氨基酸的范围。与半胱氨酸相比，赖氨酸在整个蛋白质中较多，且大多数位于蛋白质的药物结合口袋中。此外，Terremoto开发了一种基于水杨醛的赖氨酸靶向探针，可在细胞中可逆地共价结合200多种蛋白激酶，从而抑制激酶的活性，长期与目标致病激酶结合，降低了脱靶的可能性。目前，Terremoto已构建了一套赖氨酸靶向的共价药物开发平台，涵盖了基于结构的药物设计、低温电子显微镜检查、X 射线晶体学衍射、亲电口袋库（electrophilic warhead library ）以及计算发现引擎，可以通过计算发现引擎进行药物设计或建立亲电弹头库，也可以使用冷冻电镜对探针-激酶复合物进行结构分析，进一步优化候选分子的结构，有潜力开发出更持久、更有效和更耐受的药物。目前，Terremoto尚未公开披露其产品管线的具体信息。从公司在《美国化学学会杂志》上发表的两篇论文中，可以推断出候选药物管线的可能靶点是Hsp90和真4E（elf4e）。Hsp90是一种热休克蛋白，在维持细胞稳态方面发挥重要作用。它与多种人类疾病，特别是肿瘤的发病和发展密切相关，抑制Hsp90表达可同时影响多种致癌途径，目前已经有多家机构在开发针对该靶点的药物。4E（elF4E）是一种帽结合蛋白，可以特异性地识别mRNA的5'端的帽子结构，促进与癌细胞生长和转移有关的蛋白质的翻译。Terremoto的创始人和管理团队背景十分优异：创始人Peter Thompson博士担任CEO，他亦是OrbiMed的普通合伙人，曾在Becton-Dickinson和Chiron担任高管职务，创立了Trubion Pharmaceuticals并担任CEO，此外亦共同创立Corvus、Silverback Therapeutics、Edgewise Therapeutics等多家生物医药公司；创始人Matthew Jacobson博士是加州大学旧金山分校的名誉教授，联合创办了多家生物医药公司，包含Global Blood Therapeutics(被辉瑞收购)、Relay Therapeutics；创始人Jack Taunton博士是加州大学旧金山分校细胞和分子药理学系的教授，他所在的实验室工作支持了rilzabrutinib的开发，亦是Principia Biopharma、Cedilla Therapeutics、Kezar Life Sciences等医药公司联合创始人。2、VectorY Therapeutics：默克、礼来支持的CNS基因疗法公司11月13日，VectorY Therapeutics宣布完成1.38亿美元A轮融资。本轮融资本轮由EQT和Forbion共同领投，默克旗下的MRL Ventures Fund，Insight Partners、ALS Investment Fund、BioGeneration Ventures（BGV）等机构跟投。VectorY Therapeutics成立于2020年，是一家基于AAV载体的抗体基因疗法公司，专注于开发治疗肌肉和神经退行性疾病的新型药物。2021年，公司完成了3100万欧元的种子轮融资，投资人包括 Forbion、BGV和礼来。VectorY目前研发的方向包括基于AAV载体的抗体基因疗法、基于新型AAV 的载体平台、创新的基于抗体和RNA的靶向降解技术，有潜力增强细胞特异性，提高针对特定组织和细胞的转导率。此外，VectorY在抗体设计和腺相关病毒（AAV）领域的技术可与制造工艺相结合，能够快速发现和开发新的载体化抗体治疗方法，以治疗医疗需求高度未满足的神经疾病，有潜力克服目前疗法在递送、耐受性和靶点可及性等方面的缺陷。VectorY将精确治疗抗体与一次性向中枢神经系统输送AAV结合一起，开发了针对渐冻人症和亨廷顿氏病等急需改变疗法的疾病领域药物。目前，VectorY已披露三个在研药物，其中进度最快的是VTx-002。VTx-002是一种载体化抗体，能选择性地清除神经细胞胞质中折叠错误和聚集的TDP-43，能恢复TDP-43在细胞核中的基本功能，从而保护神经细胞的功能。VTx-002有潜力通过解决TDP-43病理学来延缓渐冻症的疾病进展，帮助保持绝大多数患者的生活质量。TDP-43是一种RNA结合蛋白，通常位于细胞核中。在几乎所有的渐冻症患者中，TDP-43发生了错误折叠，从细胞核中丢失，而在细胞质中聚集，导致细胞核中的功能性TDP-43不足，以及细胞质中TDP-43毒性积累，致使渐冻症患者运动神经元丢失和瘫痪。因此，去除细胞质中积累的TDP-43，并增加细胞核中的TDP-43，是有潜力治疗渐冻症的策略之一。VectorY的联合创始人兼CEO Sander van Deventer博士拥有25年的药物开发经验，是著名生命科学风投公司Forbion的合伙人，在第一个商业化单克隆抗体Remicade以及欧洲第一个上市的基因疗法Glybera的开发中发挥了关键作用。Sander博士曾创办Amsterdam Molecular Therapeutics（被uniQur收购），后在uniQure担任兼职CSO期间，他将血友病B型和亨廷顿病的AAV基因疗法推进到临床开发阶段。3、Blackbird Labs：生物科技企业加速器11月7日，Blackbird Labs宣布完成来自The Stephen and Renee Bisciotti Foundation的1亿美元融资，并与约翰霍普金斯大学、 Lieber Institute for Brain Development达成合作关系。Blackbird Labs成立于2023年1月，是一家生物医药加速器公司，在其合作的机构中识别具有潜力的创新技术，提供实验设计和商业计划支持，让创新企业符合风险资本和大药企的投资标准。Blackbird Labs的核心原则包括：为商业化降低创新技术的风险、吸引投资和创建初创企业、建立有意义的公私伙伴关系，以及在巴尔的摩培育一个生物医药研发与投资的生态系统，包括专业知识的提供、行业资源的链接、创业或奖学金计划。具体而言，Blackbird Labs为创新企业提供资金、项目管理和发展战略，弥合先进科学与商业化之间的差距，目前专注于炎症和免疫学、神经系统疾病、遗传疾病和癌症领域。Blackbird Labs的CEO Matt Tremblay博士曾担任The Scripps Research Institute的CEO，在早期技术研究和商业战略方面拥有丰富的经验，并与Steve Bisciotti的家族办公室Point Field Partners共同创办了一家为生物科技提供早期投资的公司Wolf Point, LLC，并担任总经理。Blackbird Labs已经资助并建立了投资组合，包括克罗恩病和结肠炎的新型口服治疗、靶向mRNA上调的基于rna的治疗平台、细胞特异性基因治疗平台技术、精神分裂症的多模式治疗，以及一个旨在加速临床试验注册的数字平台。4、MBrace Therapeutics：ADC药物新秀11月14日，MBrace Therapeutics宣布完成8500万美元的B轮融资。本轮融资由TPG旗下的TPG life sciences Innovations及The Rise Fund领投，Avidity、Cowen Healthcare、Venrock和Alta Partners等机构跟投。MBrace Therapeutics成立于2020年6月，是一家专注于开发ADC药物的生物医药企业。公司开发了SPARTA技术平台，利用体内筛选来识别抗体和药物靶点，用以开发ADC药物。相较于传统的体外筛选模式，SPARTA技术有潜力避免体外筛选模式在引入体内肿瘤微环境时的失败。基于SPARTA技术，MBrace开发了MBRC-101、MBRC-201和MBRC-301三款药物，其中进度最快的是MBRC-101。MBRC-101来源于罗格斯大学和新泽西州立大学的授权，是一款靶向EPHA5受体酪氨酸激酶，该激酶存在于多种癌症中，如乳腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌、胃癌和胰腺癌等。公司联合创始人兼CEO Isan Chen是Biotech领域的资深人士，曾担任Mirati Therapeutics（被百时美施贵宝收购）的执行副总裁、首席医疗和开发官、Aragon Pharmaceuticals（被强生收购）的首席营销官，曾领导Apalutamide、Sutent、Axitinib 、Crizotinib、Palbociclib等多上市药物的研发。5、NMD Pharma：多家大药企支持的ClC-1抑制剂药物公司11月15日，NMD Pharma宣布完成7500万欧元（约8000万美元）的B轮融资。本轮融资由现Jeito Capital领投，诺和诺德旗下的Novo Holdings、灵北旗下的Lundbeckfonden BioCapital、INKEF Capital和罗氏旗下的Roche Venture Fund等机构跟投。NMD Pharma成立于2016年，源于丹麦的奥胡斯大学，是一家专注于神经肌肉疾病药物开发的生物医药公司。公司进度最快的管线是ClC-1抑制剂NMD670，是骨骼肌特异性氯离子通道（ClC-1）的小分子抑制剂，抑制带负电荷的氯离子流过肌肉细胞膜将有助于克服SMA患者神经肌肉接头处传递的信号水平降低的问题，以增强神经肌肉传递，有潜力在一系列罕见的神经肌肉疾病中恢复肌肉功能。目前，NMD670处于治疗重症肌无力的临床二期试验阶段，正在开展的三项二期研究将分别评估ClC-1抑制AChR和MuSK抗体阳性重症肌无力、脊髓性肌萎缩和Charcot-Marie Tooth病的新机制。NMD670已于2022年获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗重症肌无力。此外，NMD制药公司将继续扩大其ClC-1抑制剂分子的产品线，并寻求治疗其他神经肌肉疾病的未公开靶点。NMD670此前发布的数据不错。在治疗重症肌无力的临床前数据结果显示，NMD670可以增强神经肌肉传递并恢复骨骼肌功能。2022年10月，NMD Pharma发布了NMD670的I/IIa期临床试验的积极结果。研究结果显示，NMD670在健康志愿者和患者中安全性和耐受性良好。NMD670单剂量给药情况下，按照定量重症肌无力评分标准，重症肌无力患者具有临床意义的症著改善，高达50%的患者符合预先指定的应答标准。电生理学终点显示，神经肌肉传递恢复与患者的肌肉力量和功能提高有关。今年4月，公司启动了一项名为SYNAPSE-SMA新的2期临床试验，将研究NMD670在患有3型脊髓性肌萎缩（SMA）可步行成人中的安全性和有效性。NMD Pharma曾在2016年获得300万欧元的种子轮融资，投资方有Lundbeckfonden Emerge、Novo Seeds和Capnova，并在2022年获得3500万欧元的A轮融资，A轮融资由Jeito Capital 领投，INKEF Capital、Novo Holdings、Roche Venture Fund、Lundbeck Foundation等机构跟投。6、Nouscom：肿瘤疫苗新锐11月14日，Nouscom宣布完成了7200万美元的C轮融资，本轮融资由Andera、Bpifrance和M Ventures共同领投，Revolution Partners、Indaco Venture Partners、Panakès Partners、XGen Ventures、5AM Ventures、EQT Life Sciences和Versant Ventures等机构跟投。Nouscom源自默沙东，成立于2007年，是一家临床阶段免疫肿瘤学公司，致力于开发针对新抗原的现成和个性化基于病毒载体的癌症疫苗。NousCom开发了新型病毒载体技术平台：Endovax，可以设计特殊的重组病毒载体系统，来强化激活抗癌免疫反应。Endovax病毒载体系统的设计，主要是围绕着以下两大类抗癌免疫疗法：肿瘤新抗原基因疫苗：包括普通现成疫苗（NOUS-209）和个性定制疫苗（NOUS-100-PV）；特异性溶瘤病毒疗法（NOUS-THV-001）：溶瘤病毒可在癌细胞内大量繁殖直接杀死癌细胞，同时可在癌灶局部原位吸引和激活特异性T细胞的抗癌免疫反应。该疗法尚处于探索发现阶段。NousCom最大的优势在于可提供现货供应的现成癌症疫苗，有潜力克服目前市面上获批的工程化免疫细胞疗法的生产流程复杂、成本高、周期长的瓶颈，并有潜力开发标准的较广谱的癌症疫苗，适用于多种肿瘤。此外，公司也在研发针对每个患者个体的个性化定制癌症疫苗作为补充。研发管线方面，Nouscom有三款肿瘤疫苗正在研发：NOUS-209：一种靶向209种共享新抗原的体外疫苗，与pembrolizumab联合治疗dMMR/MSI转移性结直肠癌症（mCRC）。2023年1月，Nouscom 宣布与默沙东达成临床试验合作和pembrolizumab供应协议，目前正在进行临床二期试验。此外，NOUS-209也在进行一项单药物治疗林奇综合症（LS）临床1b期试验。LS携带者具有患某些癌症的遗传易感性，因此患某些癌症风险更高。而该试验则主要是为了研究药物在癌症发生之前拦截、预防或延迟的潜力。NOUS-PEV：一款针对新抗原的个性化癌症疫苗，可诱导持久的肿瘤浸润记忆性T细胞。NOUS-PEV正在进行临床二期试验，此前在研究中表现出良好的安全性和免疫原性。VAC85135：2022年，公司宣布与Janssen共同开发肿瘤疫苗VAC85135。根据协议条款，Janssen将全权负责VAC85135的临床开发，Nouscom则负责VAC85135的工艺开发活动和GMP制造。NousCom的创始人Riccardo Cortese（2017年去世，原NousCom首席执行官）是意大利Naples大学医学院分子生物学教授，曾带领团队凭借重组病毒载体领先技术，创立了Okairos公司（被GSK成功收购），成功开发了针对HCV、疟疾、RSV和埃博拉病毒的新型疫苗。现任CEO Marina Udier博士曾是Versant Ventures的合伙人，并在诺华担任高级开发领导角色。在一级市场，NousCom亦曾进行多轮融资：2016年，NousCom完成1200万欧元的融资，投资方有Life Sciences Partners（LSP）和Versant Ventures；2017年，NousCom完成4200万欧元的融资，投资方有Abingworth、5AM Ventures、LSP和Versant Ventures；7、Eyebiotech：眼科药物新秀11月25日，Eyebiotech宣布完成6500万美元A+轮融资，本轮融资由Bain Capital Life Sciences、Omega Funds和Vertex Ventures领投，SV Health Investors、Jeito Capital、Samsara Biocapital和MRL Ventures Fund跟投。EyeBio成立于于2021年，是一家致力于开发和提供新一代疗法，以保护、恢复和改善患有威胁视力的眼病患者视力的生物技术公司。EyeBio由David Guyer医学博士和Anthony P. Adamis医学博士创立，并与SV Health Investors合作。此前，Guyer博士和Adamis博士与SV Health Investors联合创立了Eyetech Pharmaceuticals公司，于2005年开发了第一个用于治疗老年性黄斑变性（AMD）的抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）药物并将其商业化。EyeBio唯一的在研管线Restoret是一种经静脉注射的三特异性抗体，可作为Wnt信号通路的激动剂，可清除视网膜中的残留液体，从而提高糖尿病黄斑水肿（DME）和新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）以及其他视网膜渗透性疾病患者的视力。目前，Restoret已经完成了DME和NVAMD的临床2a期试验。已发表的研究表明，视网膜中的Wnt信号传导在维持血管完整性方面发挥着核心作用，Wnt信号传导缺陷会导致视网膜血管渗漏。Restoret研究也是首次将广泛研究的Wnt通路转化为眼科疾病的治疗。EyeBio的联合创始人兼CEO Guyer博士是SV Health Investors的风险合伙人，也是Iveric Bio(被安斯泰来收购)的联合创始人和CEO。另一位创始人Adamis博士曾在基因泰克公司担任开发创新高级副总裁，先后领导了多个治疗领域的开发项目。8、OrsoBio：礼来支持的减肥药物公司11月11日，OrsoBio宣布完成6000万美元的A轮融资，本轮融资由Longitude Capital和Envate Sciences共同领投，Samsara BioCapital、NuevaBio、礼来跟投。OrsoBio成立于2021年，由风险投资公司Samsara BioCapital孵化设立，专注于为患有严重代谢紊乱（比如糖尿病、严重血脂异常、脂肪营养不良等）的患者开发新型疗法。公司技术源自Gerald Shulman博士（耶鲁大学）、Johan Auwerx博士（洛桑理工学院）和Takanori Takebe博士（辛辛那提儿童医院医疗中心）的科学研究。围绕肥胖症和相关代谢紊乱疾病，OrsoBio已经布局了5条在研管线，其中4条正处于临床试验阶段，1条处于临床前发现阶段，所有在研管线均源自外部买入或授权：TLC-3595: 一款ACC2选择性抑制剂，用于治疗糖尿病和其他脂肪酸氧化受损疾病，源自盐野义（Shionogi）的授权；TLC-2716：一款肝X受体（LXR）的肝靶向反向激动剂，用于治疗严重的高甘油三酯血症、家族性高胆固醇血症和NASH，目前处于1期临床，药物源自Phenex的授权许可；线粒体原核蛋白组合：TLC-6740：一种肝脏靶向线粒体原核（源自吉利德的授权许可）和TLC-1235：一种控释线粒体原核，（源自耶鲁大学的授权许可），用于增加严重脂肪营养不良和其他代谢紊乱患者的能量消耗ACMSD抑制剂：ACMSD抑制剂可增加色氨酸的NAD+从头合成，改善代谢性和炎症性肝肾疾病患者的线粒体功能，该药物源自Astellas旗下Mitobridge的授权许可。OrsoBio的创始人兼首席执行官Mani Subramanian博士曾在吉利德担任高级副总裁和肝病治疗领域负责人，带领团队完成多款病毒性肝炎药物的获批，比如Sovaldi、Harvoni、Epclusa、Vosevi、Vemlidy 等，以及开发治疗非酒精性脂肪肝炎和其他肝病的药物。首席医疗官Rob Myers博士曾担任吉利德的副总裁，负责监督肝纤维化(NASH、胆汁淤积和酒精性肝病)和胃肠道炎症的临床开发，亦曾是University of Calgary的医学副教授。封面图来源：123rf正式被收购的第二天，Seagen为辉瑞带来了…… 点击在看 共济新药研发浪潮

▎药明康德内容团队编辑今年11月份，全球范围内有众多医药公司获得融资，这些公司的融资资金将会推动创新医药技术的发展。据创鉴汇不完全统计，11月全球范围内共有65家生物医药领域公司获得融资，融资总额超140亿元。其中，值得关注的数据包括：细胞基因疗法公司仍受关注：所有融资事件中，14家公司开发细胞基因疗法，占比22%。本月两家完成IPO上市的公司分别为CAR-T细胞疗法研发公司CARGO Therapeutics与基因疗法研发公司LEXEO Therapeutics。多家AI医药公司获融资：11月共7家融资公司为人工智能药物研发公司，其中5家来自美国，2家来自韩国。这些公司旨在利用人工智能帮助肿瘤及神经系统等疾病领域患者更快获得靶向药物。过亿融资事件占比提升：11月披露金额融资事件数为58起，融资额过亿事件共32起，占比为55%，高于10月占比（43%）。欧洲多家获融资公司关注神经疾病领域药物开发：20家获融资的欧洲公司中，8家开发药物领域涉及神经疾病领域，包括神经退行性疾病基因疗法研发公司VectorY Therapeutics、神经肌肉疾病小分子疗法研发公司NMD Pharma以及脑部疾病精准疗法研发公司Kynexis Therapeutics等。#   舶望制药完成3亿元A+轮融资11月1日，舶望制药宣布完成3亿元A+轮融资。舶望制药是一家siRNA药物研发公司，致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。公司在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外组织靶向递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验，已经建立起完整的核酸药物开发平台。据悉，本轮融资将用于进一步推进4个临床管线的全球开发、多个临床前候选药物分子（PCC）的发现、修饰技术平台和肝外递送技术平台的迭代升级，以及完善公司的专业团队建设。#  尧唐生物完成超亿元A+轮融资11月30日，尧唐生物宣布完成超亿元人民币A+轮融资，自去年8月完成超亿元人民币A轮融资后，该公司再次斩获超亿元融资。至此，尧唐生物A轮系列融资近3亿元。尧唐生物专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术，通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化，对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进，致力于开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。目前，尧唐生物首个体内基因编辑药物管线YOLT-201已经完成毒理药理研究，已经于近期向中国国家药监局（NMPA）递交了YOLT-201的IND申报文件，有望开启基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的注册临床试验。#   质肽生物完成近2亿元B+轮融资11月27日，质肽生物宣布完成近2亿元人民币B+轮融资。据悉，本轮融资募集资金将主要用于推动质肽生物创新药和生物类似药相关管线的临床试验进度。质肽生物成立于2018年，专注于依托大肠杆菌技术平台开发重组蛋白质药物。据新闻稿介绍，该公司产品管线已达10条以上，围绕GLP-1靶点在代谢病领域中的适应症进行研发。其中，该公司研发的新型超长效GLP-1受体激动剂ZT002已在澳洲完成针对成人2型糖尿病血糖控制适应症的1期临床研究，并已经在中国获得成人2型糖尿病血糖控制、成人肥胖或者超重患者的减重治疗以及阿尔茨海默病三大适应症的临床许可。ZT002为GLP-1类似物分子，通过分子设计优化拥有较长的半衰期，有望实现每月仅需注射1次，可极大降低给药频次，有效提高患者的依从性，减轻患者因频繁注射带来的痛苦。#   瀚微生物完成超亿元Pre-A轮融资11月20日消息，瀚微生物宣布完成超亿元Pre-A轮融资。瀚微生物专注肠脑轴活体微生物及代谢产物药物研发，此轮融资将主要用于该公司加速药物管线临床试验和推动早期研发项目开发。瀚微生物成立于2021年，创始人朱书教授现为中国科学技术大学教授、合肥综合性科学中心大健康研究院副院长。长期以来，朱书教授致力于研究肠道微生物的免疫识别、免疫调控以及微生物创新疗法，并在Cell、Nature、Science发表多篇原创性论文。据悉，为搭建起活体微生物的药物研发，瀚微生物建立从分离培养、功能筛选、机制研究到应用的微生物产业化全体系，自建15000+菌种库，包括健康人肠道菌群、特殊人群肠道菌群、食品目录菌菌库、数十种菌种基因编辑等。结合功能筛选与机制研究，团队通过发现新功能分子、新靶点和新环路机制，明确效应分子，加速推进药物管线进程。该公司已建立基于微生物及代谢产物，针对免疫和神经调控功能的多元化药物管线，其中针对抑郁症和自身免疫疾病在内的3个药物已进入研究者发起的临床研究（IIT）阶段，预计明年将陆续取得临床有效性数据。#   CARGO Therapeutics登陆纳斯达克11月9日消息，CARGO Therapeutics宣布登陆纳斯达克，本次公开发行总收益约为2.813亿美元。今年3月，CARGO Therapeutics完成2亿美元A轮融资，高额度融资同样引人注目。CARGO Therapeutics致力于研发新型嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，旨在克服获批细胞疗法的局限性，包括疗效持久性有限、安全性和供应不可靠等问题。该公司先导候选项目CRG-022是一种自体CD22 CAR-T细胞疗法，将在对靶向CD19 CAR-T细胞疗法产生耐药的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中进行2期临床试验。此外，公司正在利用其专有的细胞工程平台技术，开发一系列包含多个转基因疗法的项目管线，旨在增强CAR-T细胞持久性和向肿瘤病灶的迁移能力，并帮助抵御肿瘤耐药性和T细胞耗竭。CARGO Therapeutics创始人为Crystal Mackall博士，她是斯坦福大学儿科学和医学教授、斯坦福癌症细胞治疗中心主任。Mackall博士被业内知名媒体Endpoints推选为2023年生物医学领域20位杰出女性（Women in Biopharma 23）之一，同时将作为嘉宾参与2024药明康德全球论坛。#   Lexeo Therapeutics成功登录纳斯达克11月3日，Lexeo Therapeutics宣布将通过IPO募集约1亿美元。Lexeo Therapeutics是一家处于临床阶段的基因药物公司，致力于通过应用开创性科学技术从根本上改变遗传性心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的治疗方式。目前，Lexeo公司已有两款产品处于临床开发阶段。LX2006是一种候选基因疗法，旨在递送功能性FXN基因，用于治疗弗里德希氏共济失调心肌病——这是弗里德希氏共济失调患者最常见的死亡原因。Lexeo公司旗下另一款处于临床阶段的疗法是LX1001，这是一种候选基因疗法，通过递送APOE2基因以治疗APOE4基因纯合型阿尔茨海默病患者。#   VectorY完成1.29亿欧元A轮融资11月13日，VectorY Therapeutics宣布完成1.29亿欧元A轮融资。VectorY Therapeutics于2020年成立于荷兰。该公司旨在开发利用载体表达的抗体疗法，用于治疗神经退行性疾病。获得的资金将用于支持主打项目VTx-002的临床开发。这是一款通过靶向TDP-43治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的在研基因疗法。该公司的技术平台将精准治疗性抗体的潜力与一次性基于AAV载体的递送技术结合起来，将治疗性抗体递送到中枢神经系统中，治疗ALS、亨廷顿病等神经退行性疾病。#   NMD Pharma获7500万欧元B轮融资11月15日，NMD Pharma宣布已在B轮融资中筹集到7500万欧元（约合8000万美元）。NMD Pharma于2015年从丹麦奥胡斯大学（Aarhus University）分拆成立，是一家致力于为神经肌肉疾病患者开发新型改良疗法的临床阶段生物技术公司，其主要产品NMD670是一款ClC-1抑制剂，旨在增强神经肌肉传导，以期恢复一系列罕见神经肌肉疾病的肌肉功能。目前，该药物正在针对重症肌无力和脊髓性肌萎缩症的2期临床研究中进行测试。此外，另一款ClC-1抑制剂NMD1343也进入1期临床研究阶段，用于罕见性神经肌肉疾病的治疗。#   Oncocross完成145亿韩元Pre-IPO轮融资11月13日，Oncocross宣布完成145亿韩元Pre-IPO轮融资。Oncocross是一家人工智能药物研发公司。Oncocross的药物发现平台称为RAPTOR AI，利用基于转录组数据的AI平台发现创新疗法，已有药物的新适应症，以及新药物组合的适应症。公司目前主要跟进管线是一种老年肌少症候选药物“OC514”，以及一种再灌注损伤抑制剂候选药物“OJP3101”。据悉，本轮融资将用于助力公司额外的管线开发和人工智能药物筛选平台的研发运营。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态