Phase I, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Single Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Oral MG001

This research study is the first time the new medication MG001 is being tested in people. MG001 is a formulation of mitragynine, a compound that comes from a plant called Mitragyna speciosa (sometimes known as kratom), which some people use on their own to help manage symptoms of opioid withdrawal. The purpose of this study is to understand how safe MG001 is, how well it is tolerated, and how the body processes it. About 32 healthy adult volunteers, both men and women, will take part. Before joining, participants will undergo screening tests up to four weeks in advance to make sure they are eligible and healthy enough. On the day before dosing, participants will be admitted to the clinic for final health checks, and those who qualify will be randomly assigned-by chance, like flipping a coin-to receive either a single dose of MG001 or a placebo (an inactive substance). Neither the participants nor the staff giving the medicine will know which one is given. The study drug will be administered after at least 10 hours of fasting, and participants will then remain in the research clinic under close medical observation for three nights, until Day 4. During this time, doctors and nurses will monitor participants' health, look for any side effects, and collect blood samples to see how MG001 moves through the body. A follow-up clinic visit on Day 7 will provide one last check-in and blood test. This design helps researchers gather important first information on the safety and tolerability of MG001, while protecting the health and well-being of participants.

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

National Institute on Drug Abuse

[+2]

IRCT20230707058707N1

/ Completed临床1期

Evaluating the safety of Administration of Adenosine, Lidocaine, and Mg(ALM) cocktail among Multiple Trauma Patients receiving Massive Transfusion with dose escalation A phase I, clinical trial

开始日期2023-12-22

申办/合作机构

Shiraz University of Medical Sciences

TCTR20250717004

/ Completed临床3期IIT

Efficacy and safety of Mitragynine gel in primary osteoarthritis knee ; Randomized controlled trial

开始日期2023-05-01

申办/合作机构

National Research Council of Thailand

100 项与 Mitragynine 相关的临床结果

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100 项与 Mitragynine 相关的转化医学

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100 项与 Mitragynine 相关的专利（医药）

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516

项与 Mitragynine 相关的文献（医药）

2026-01-09·ACS Pharmacology & Translational Science

Optimization of a Green Extraction Technique for Kratom (Ketum) Leaf Extract via Accelerated Solvent Extraction: Phytochemical Profiles, Cytotoxicity, and Antinociceptive Activity

Article

作者: Yuvenesan Jagabalan, J. D. ; Ramanathan, Surash ; Rusmadi, Nurul Najwa ; Abu Bakar, Mohamad Hafizi ; Santhanam, Rameshkumar ; Karunakaran, Thiruventhan ; Ramli, Faiqah ; Muhamad, Azira ; Ismail, Intan Safinar

Kratom (Mitragyna speciosa Korth.) has gained increasing scientific interest for its potential in pain management and addiction treatment. This study employs a green chemistry approach to optimize the extraction of kratom leaves by using Accelerated Solvent Extraction (ASE) with an ethanol-water binary solvent system. The goal was to improve the yield and potency of key bioactive compounds, especially mitragynine. Optimization was performed using One-Factor-at-a-Time (OFAT) analysis and Response Surface Methodology (RSM) employing a Box-Behnken Design (BBD). The optimal extraction conditions were determined to be an 8 min extraction time, 60 °C temperature, and 40% ethanol concentration, which resulted in mitragynine content of 4.66%, total phenolic content of 212.69 GAE mg/g, and total flavonoid content of 126.13 QE mg/g. The safety profile of the optimized ASE kratom leaf extract was evaluated using MTT cytotoxicity assay, which revealed selective cytotoxicity against HepG2 liver cancer cells (IC₅₀ = 7.69 μg/mL), while showing no cytotoxicity toward HL-7702 normal liver cells (IC₅₀ > 200 μg/mL). Antinociceptive activity was tested in BALB/c albino mice using the hot-plate test, where the optimized ASE kratom leaf extract demonstrated analgesic effects at dosages of 100, 200, and 500 mg/kg. Phytochemical profiling combining NMR and UPLC-ESI-QTOF-MS/MS identified several known kratom constituents, including mitragynine and its congeners as well as bioactive flavonoids such as isoquercitrin and rutin. The optimized ASE method using a green ethanol-water system produces kratom extracts with promising safety and therapeutic potential, though further work is needed to refine and scale the approach for broader phytopharmaceutical use.

2026-01-01·JOURNAL OF AOAC INTERNATIONAL

Elevated 7-Hydroxymitragynine Levels Found in Products Misbranded as Kratom

Article

作者: Zhang, Xiaohui ; Brendler, Thomas ; Chan, Michael ; Brown, Paula N

Abstract:

Background:

The leaves of Mitragyna speciosa, commonly called kratom, have been consumed for centuries for their energizing and analgesic properties. Kratom has gained popularity in North America, with an estimated 16 million American consumers. Recently, a new product has emerged, labeled “kratom extract” but purportedly composed of high concentrations of 7-hydroxymitragynine, an oxidation product of mitragynine, the primary alkaloid found in kratom.

Objective:

7-hydroxymitragynine, a potent mu-agonist, may pose a serious public health risk. Commercial products labeled as containing 7-hydroxymitragynine were evaluated to determine whether the constituent was present and in what concentration.

Method:

The concentrations of 7-hydroxymitragynine and mitragynine were determined by a previously validated HPLC-DAD method, AOAC Official MethodSM 2017.14. The chromatographic profiles of products were also compared to authentic kratom leaf.

Results:

All products were described on their label as containing “kratom extracts.” The concentration of mitragynine ranged from 2.0 to 6.0 mg/g dry weight, substantially lower than typically found in kratom leaves or extracts. 7-hydroxymitragynine was determined at 22–75 mg/g dry weight, 5–28% higher than the label claims. The chromatographic profiles of all products were inconsistent with kratom leaf, having exceptional levels of 7-hydroxymitragynine, lacking the other major naturally occurring alkaloids, and exhibiting peaks not observed in leaf.

Conclusions:

The products were verified to contain very high levels of 7-hydroxymitragynine, achievable only by synthetic means. These products differ significantly from authentic native kratom leaf and are not kratom extracts, as labeled, but rather synthetic derivatives that constitute unapproved new drugs being unlawfully marketed. There is an urgent need to differentiate kratom, which has been safely consumed for centuries, from 7-hydroxymitragynine, which may pose a significant risk to public health.

Highlights:

Traditional kratom leaf is distinguished from products found to contain high concentrations of 7-hydroxymitragynine, only achievable by synthetic means. These unapproved new drugs contained other unidentified constituents, also not present in the native kratom leaf. The presence of concentrated 7-hydroxymitragynine products in the market masquerading as kratom is misleading, unlawful, and potentially dangerous to the public.

2026-01-01·AMERICAN JOURNAL OF VETERINARY RESEARCH

Fasting improves oral bioavailability of mitragynine in healthy female Beagles

Article

作者: Grewal, Manraj ; Sharma, Abhisheak ; Gour, Abhishek ; Bertran, Judith ; McCurdy, Christopher R. ; Ortiz, Abigail ; Kuntz, Michelle ; Portela, Diego A. ; Miscioscia, Erin ; Maxwell, Elizabeth A.

Objective:

To evaluate the pharmacokinetic profile and safety of an encapsulated kratom extract when administered orally to fed and fasted healthy female Beagles.

Methods:

The study was conducted over a 24-hour period in June 2023. Dogs were randomly assigned to 2 groups (4 dogs each). All dogs received 8 mg (targeted mitragynine dose of 0.55 to 0.68 mg/kg) of a formulated kratom extract per capsule (45% mitragynine, weight-for-weight kratom extract). One group was administered the capsule with food and the other after fasting. Blood sampling was performed at fixed time points over 24 hours. Plasma concentrations of mitragynine and its metabolites were measured using UPLC-MS-MS. Safety assessment included clinical monitoring of vital signs, and a CBC and biochemical analysis before and 24 hours after dosing.

Results:

Peak plasma concentration of mitragynine in the fasted group was 55.2 ± 6.1 ng/mL and occurred at 1.3 ± 0.3 hours postdose. In contrast, the peak plasma concentration of mitragynine in the fed group was 25.6 ± 6.7 ng/mL and occurred at 7.5 ± 2.1 hours postdose. Relative bioavailability with food was 30% lower than in the fasted group. Administration of a single oral dose of an encapsulated kratom extract was well tolerated, with no adverse effects.

Conclusions:

Rapid absorption and greater systemic exposure of mitragynine were achieved when encapsulated kratom extract was administered on an empty stomach.

Clinical Relevance:

Greater pharmacologic potential should be expected when encapsulated kratom extract is administered to fasted animals.

项与 Mitragynine 相关的新闻（医药）

2026-01-13

·RNAScript

全球首个！重症肌无力 mRNA CAR-T疗法 IIb 期临床试验结果公布

撰文：clara 编辑：RNAScript 排版：RNAScript Introduction 前言重症肌无力（MG）是一种典型的抗体介导的自身免疫性疾病，其致病核心在于表达B细胞成熟抗原（BCMA）的浆细胞分泌致病性自身抗体，导致神经肌肉接头处的突触后膜受损。尽管近年来补体抑制剂和FcRn拮抗剂的出现为患者提供了更多选择，但仍有相当一部分患者处于难治状态或面临长期免疫抑制带来的感染风险和生活质量下降。而在血液瘤种显示出可靠治疗潜力的CAR-T细胞疗法因其高度个性化、强烈免疫激活、伴随显著毒性等特质，始终与慢性自身免疫疾病之间始终存在难以跨越的鸿沟。在此背景下，2026年1月7日，美国休斯顿卫理公会医院、宾夕法尼亚大学、堪萨斯大学医学中心及多家科研机构团队联合在期刊Nature Medicine发表论文“BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial”，披露了全球首个针对重症肌无力的BCMA定向mRNA CAR-T细胞疗法——Descartes-08的随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验（MG-001 part 3）数据。这一新型疗法无需清淋预处理、采用非整合mRNA技术，不仅在疗效上展现出惊人的持久性，更凭借其独特的非整合性特征，为自身免疫病的细胞治疗开辟了安全且高效的新路径。治疗机制的范式转移重症肌无力的核心病理在于B细胞成熟抗原（BCMA）表达的浆细胞分泌了攻击自身组织的抗体，尤其是针对乙酰胆碱受体（AChR）的抗体。基于此，Descartes-08的设计理念非常明确：通过自体T细胞表达靶向BCMA的嵌合抗体受体，精准定点清除这些“抗体工厂”。与传统用于血液肿瘤的CAR-T疗法不同，Descartes-08采用了mRNA转染技术而非病毒载体。这种选择具有深远的临床意义：mRNA产生的CAR蛋白表达是瞬时的，这避免了T细胞在体内的无限制增殖，从而大幅降低了细胞因子风暴（CRS）和神经毒性（ICANS）的风险。更重要的是，该疗法无需进行化疗预处理（淋巴耗竭），患者可以在门诊环境下完成每周一次、共六次的静脉输注，极大地提升了治疗的可及性与患者的耐受度。图：MG-001 part 3的试验设计核心临床数据：一次疗程，带来至少一年的临床获益本文中，名为MG-001的2b期研究共纳入了26名患有全身型重症肌无力的受试者，以第 3 个月时，重症肌无力综合评分（MGC）降低 ≥5 分作为主要终点，结果显示，Descartes-08 组的应答率达到 66.7%，显著高于安慰剂组的 27.3%。在 AChR 抗体阳性亚群中，这一差异更加明显（63.6%对比12.5），P值进一步降低至0.0258。表：第3个月MGC、MG-ADL和QMG评分较基线的平均变化更具说服力的是疗效的持续性。接受 Descartes-08 治疗的患者，其MGC评分、生活质量量表（MG-ADL）和定量评分（QMG）在随访过程中持续改善。在第4个月时，三个数据分别较基线平均下降-7.1、-5.5和-4.8。而即便在停止输注后的数月，患者的症状仍在持续改善。到第12个月时，83.0%的患者仍维持着具有临床意义的缓解。此外，33.0%的患者在第6个月时达到了“最小症状表达”（MSE，即MG-ADL评分≤1）的状态，并且这种极佳的临床状态一直持续到了第12个月。对于那些此前未接受过生物制剂治疗的患者，MSE的达成率更是高达55.6%。这提示 mRNA CAR-T 可能在疾病早期干预中具有更大的重塑潜力。图：研究期间疾病严重程度评分相对基线的变化情况安全性评估：不像 CAR-T 的 CAR-T 在安全性方面，Descartes-08展现出了与传统CAR-T截然不同的优异属性。试验中没有发生4级或5级的不良事件，也没有观察到典型 CAR-T 治疗中令人担忧的 CRS 或 ICANS。最常见的副作用是输注相关反应（IRR），主要表现为输注后8小时内出现的短暂头痛、恶心、发热和寒战，通常在24小时内无需特殊处理（如使用托珠单抗或类固醇）即可自行缓解。在整个随访期间，研究团队观察到患者体内的B细胞水平并没有发生明显损耗，也没有出现低丙种球蛋白血症。这一发现对于慢性病患者的长期安全性尤为关键，因为它意味着Descartes-08在清除致病浆细胞的同时，保留了患者基础的免疫防御能力，并未导致广谱的免疫抑制。重塑免疫微环境该研究还通过深度免疫监测发现，虽然Descartes-08并未引起循环中广谱炎性细胞因子的剧烈波动，但却特异性地降低了与自身免疫密切相关的细胞因子水平，如IL-6、IL-24和CCL19等。这种免疫状态的微调反映在了患者的用药需求上。在随访12个月后，Descartes-08组患者的口服泼尼松等效剂量中位数从基线的20 mg大幅降至9 mg，降幅达55.0%。值得注意的是，在整个研究过程中，没有任何一名接受Descartes-08治疗的患者需要因为症状加重而进行静脉注射免疫球蛋白（IVIg）或血浆置换等急救治疗。这表明mRNA CAR-T疗法不仅能改善症状，更有潜力作为一种“疾病修饰疗法”，改变重症肌无力的长期管理模式。总结尽管本研究受限于2b期试验的样本量，部分次要终点的比较仍具有描述性性质，但其提供的初步证据已足够强力。目前，一项针对AChR抗体阳性患者的大规模3期确认性临床试验（AURORA）已经启动，将进一步验证其在更大规模人群中的疗效。同时，mRNA CAR-T的技术框架也正在被探索用于青少年皮肌炎等其他自身免疫性疾病。总而言之，Descartes-08的成功证明了mRNA技术在细胞治疗领域的巨大潜力。通过精准打击致病靶标，同时规避病毒载体带来的长期安全隐患和昂贵的住院成本，这种疗法为那些深受慢性自身免疫病困扰的患者提供了一种全新的、极具吸引力的“一站式”解决方案。随着后续研究的深入，mRNA CAR-T或许将彻底重塑我们治疗重症肌无力乃至更多复杂自免疾病的医学范式。参考资料 Vu, T., Durmus, H., Rivner, M. et al. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-025-04171-y 为促进mRNA治疗领域的合作交流，我们组建了专业的mRNA行业交流群，目前院校、企事业单位的各路精英已纷纷加入，如果您也想加入交流学习，不要犹豫哦~ 长按下方二维码，添加主编微信进群。由于申请人数较多，添加微信时请备注：院校/企事业单位名称—专业/职务—姓名。如果您是PI/教授/研发骨干/主管及以上职务，还请注明。往期推荐心衰治疗重大突破！付炜/王伟研究团队引入modRNA打造“活性心脏创口贴” 一只小鼠顶18组实验：多重条形码技术改写LNP筛选格局【长文】冲刺全球流感疫苗上市，Moderna的2026：翻盘还是续跌？ PNAS | 中科院团队引入含氟脂质，建立可量化、实时、非侵入性mRNA-LNP递送追踪体系！ Cell Stem Cell：顾名夏/郭敏哲/苗一非团队利用mRNA疗法纠正血管内皮NTRK2亚型失衡，促进肺部血管再生 Nature子刊：谭蔚泓院士团队开发in vivo CAR-M细胞疗法，增强癌症免疫治疗蛋白表达提升1.7倍，炎症反应下降40%：康奈尔大学江绍毅团队开发下一代mRNA肿瘤疫苗更持久、更安全、更高效的体内CAR！复旦/宾大/元码智药开发“无疤痕”环状 mRNA 平台！肝脏减毒、精准靶向、生产效率提升250倍：棕榈酰-纳米抗体取代PEG的下一代肿瘤mRNA疫苗 mRNA疫苗为何如此强大？Cell论文揭秘：核苷修饰的mRNA与LNP完美协作，缺一不可张锋最新Nature论文：返老还童！mRNA技术逆转免疫衰老，增强疫苗和癌症治疗效果关注我们聚焦mRNA治疗领域行业发展

2026-01-08

·博雅生命

《Nature Medicine》：11项临床试验将塑造2026年医学发展，细胞治疗备受关注

↑关注[博雅生命公众号]，最新消息不错过~ ↑点亮星标获取更多精彩内容~ 来源：药明康德随着生物技术领域不断实现突破性进展，医药行业对2026年可能涌现的医学创新充满期待。最近，《自然》子刊Nature Medicine发布了一篇文章，从诸多前景广阔的研发项目中挑选出了11项有可能在今年对医药行业产生显著影响的临床试验进行了专题报道。这些试验覆盖了广泛的研发领域，从基因疗法到前沿癌症治疗，不仅代表了医药研发的最新探索，也有望为全球患者带来新的治疗转机。本文将据此文章并结合公开资料，与读者分享这些值得关注的临床试验。研发机构：盖茨医学研究所（Gates Medical Research Institute）疗法名称：M72/AS01E-4 适应症：肺结核疗法类型：疫苗试验阶段：3期临床试验 Gates MRI-TBV02-301是一项评估新型结核病（TB）疫苗的3期临床试验。该研究旨在提供比目前的卡介苗（BCG）更持久的保护，因为卡介苗的效力会随着儿童年龄的增长而减弱。这项大规模试验在南非、肯尼亚、马拉维、赞比亚和印尼五个国家开展，涵盖了约两万名受试者，包括HIV感染者以及有或没有既往结核感染证据的人群。该疫苗此前在2b期试验中显示出将进展为肺结核的风险降低50%的预防效力，研究人员预计将在大约三年后获得本阶段的结果。研发机构：洛克菲勒大学（The Rockefeller University）、伦敦帝国理工学院（Imperial College London）和牛津大学（University of Oxford）疗法名称：3BNC117-LS、10-1074-LS 适应症：HIV 疗法类型：长效中和抗体试验阶段：2期临床试验 RIO试验是一项测试3BNC117-LS和10-1074-LS的2期临床试验，这两种药物是用于治疗HIV的长效广谱中和抗体。该试验由洛克菲勒大学、伦敦帝国理工学院和牛津大学联合开展，调查这些抗体是否能在患者停止每日抗逆转录病毒治疗后维持病毒控制。受试者在感染初期即开始治疗，他们接受的长效中和抗体一次输注可在体内维持疗效长达6个月。初步结果显示，75%的受试者在不服用每日药物的情况下维持了病毒控制长达5个月，而安慰剂组中这一数值仅为11%。图片来源：站酷海洛研发机构：伦敦大学学院（University College London）疗法名称：loratadine、famotidine、colchicine、rivaroxaban 适应症：COVID-19后遗症疗法类型：小分子试验阶段：3期临床试验由伦敦大学学院领导的STIMULATE_ICP试验是一项针对COVID-19后遗症（long COVID）的3期适应性平台研究。该试验采用了开放标签设计，这是应患者要求设置，以确保透明度。最初纳入评估的药物包括loratadine加famotidine、colchicine和rivaroxaban，并根据初步结果添加或减少测试药物。这些干预措施针对患者报告的使人衰弱的疲劳和劳累。研究人员推测患者症状可能与微小血管异常相关，因此选择多种可降低炎症并改善血流的药物进行评估。这项临床试验已经结束，研究结果计划于2026年发表。研发机构：马里兰大学（University of Maryland）疗法名称：LASSARAB 适应症：拉沙热和狂犬病疗法类型：疫苗试验阶段：1期临床试验 CVD 1000试验是一项首次在人类中进行的1期临床试验，测试针对拉沙热（Lassa Fever）和狂犬病的LASSARAB疫苗。该疫苗由杰斐逊疫苗与大流行病防范中心（Jefferson Center for Vaccines & Pandemic Preparedness）开发，是一种以基因工程改造并减毒的狂犬病毒为载体的疫苗，同时表达完整的拉沙病毒糖蛋白和狂犬病毒糖蛋白，对两种致命疾病提供双重保护。世界卫生组织已将拉沙热列为重大的公共卫生威胁。早期数据表明，该疫苗耐受性良好，参与者在两剂接种后能产生强力的免疫反应。图片来源：站酷海洛研发机构：诺和诺德（Novo Nordisk）疗法名称：ziltivekimab 适应症：心血管事件疗法类型：单克隆抗体试验阶段：3期临床试验 Ziltivekimab是诺和诺德开发的一款靶向IL-6的单克隆抗体，它目前在多项3期临床试验中接受检验。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究在患者因急性心肌梗死入院后立即开始ziltivekimab治疗。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。研发机构：Revolution Medicines 疗法名称：daraxonrasib（RMC-6236）适应症：转移性胰腺癌疗法类型：小分子试验阶段：3期临床试验 RASolute 302试验是一项全球性3期临床试验，旨在比较口服RAS抑制剂daraxonrasib与标准化疗对转移性胰腺癌患者的疗效。由于95%的胰腺癌病例由KRAS单基因突变驱动，因此靶向KRAS的疗法有望在这一疾病领域获得突破。与以往仅针对KRAS G12C的药物不同，daraxonrasib针对最常见的KRAS突变体（G12D、G12R和G12V），有望为几乎所有晚期胰腺癌患者提供靶向治疗选择。研发机构：Cartesian Therapeutics 疗法名称：Descartes-08 适应症：全身性重症肌无力疗法类型：CAR-T疗法试验阶段：2b期临床试验 MG-001试验由Cartesian Therapeutics领导，是一项测试mRNA CAR-T细胞疗法治疗重症肌无力（一种慢性自身免疫性疾病）的2b期临床试验。与治疗癌症的传统CAR-T疗法不同，这种方法使用mRNA对靶细胞进行暂时改造，从而降低了细胞因子释放综合征等严重副作用的风险。该疗法产生的CAR-T细胞可清除负责产生有害抗体的特定细胞，在2b期试验中，57%的患者在第六个月时实现了症状表现最小化。这种长效、精准免疫疗法可能适用于红斑狼疮和类风湿性关节炎等其他自身免疫性疾病。研发机构：Prime Medicine 疗法名称：PM359 适应症：慢性肉芽肿病疗法类型：先导编辑自体干细胞疗法试验阶段：1/2期临床试验 Prime Medicine正在进行一项使用先导编辑（prime editing）技术治疗慢性肉芽肿病（一种罕见的遗传性免疫功能障碍）的1/2期临床试验。这一研究利用先导编辑在体外纠正患者自身造血干细胞中的基因缺陷。与同种异体移植策略不同，这一自体疗法消除了移植物排斥和移植物抗宿主病风险。早期结果显示，首批两名接受治疗的患者实现了功能性治愈，中性粒细胞活性恢复到足以预防感染的正常水平。虽然这种疾病极其罕见，但该试验展示了先导编辑作为一种多功能且精准的基因编辑工具的潜力。图片来源：站酷海洛研发机构：BriaCell Therapeutics 疗法名称：Bria-IMT 适应症：转移性乳腺癌疗法类型：现货型靶向细胞免疫疗法试验阶段：3期临床试验 BRIA-ABC试验是一项评估Bria-IMT（一种基于细胞的免疫疗法）联合免疫检查点抑制剂治疗转移性乳腺癌的3期临床试验。Bria-IMT是一种通过基因工程改造的现货型人类乳腺癌细胞系，它具有免疫细胞的特征。它通过表达多种乳腺癌抗原刺激患者的免疫系统，并具有直接刺激患者体内抗癌免疫细胞的能力。该试验招募的患者包括所有乳腺癌亚型，并涵盖脑转移患者或多次治疗失败的患者。主要目标是确定这种组合方案与标准化疗相比是否能延长总生存期。研发机构：MD Stem Cells 疗法名称：自体骨髓干细胞适应症：神经系统疾病和损伤疗法类型：干细胞疗法试验阶段：N/A 神经干细胞治疗试验（NEST）是一项人类临床试验，探索使用自体骨髓来源干细胞改善神经功能的疗效。在这一项目中，研究人员从患者体内抽取骨髓干细胞，在体外处理后通过静脉和鼻腔重新引入体内，使其能够迁移到大脑中促进修复。该试验已经治疗了约200名患者，很多患者在接受治疗后报告症状改善。研究人员表示，这些结果有望为肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、帕金森病和脑卒中等疾病患者带来希望和生活质量的提升。研发机构：诺华（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals 疗法名称：pelacarsen 适应症：心血管疾病疗法类型：反义寡核苷酸疗法试验阶段：3期临床试验 Lp（a）HORIZON试验是一项大规模的全球性3期临床试验，检测反义寡核苷酸疗法pelacarsen降低重大心血管事件风险的效果。Pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），是影响全球多达20%人群的心血管疾病独立遗传风险因素。Lp（a）水平是由基因所决定，不受生活方式改变影响，因此患者无法通过改善饮食或增加体力活动来充分控制其Lp（a）水平。在此前的临床试验中，pelacarsen已被证明能将Lp（a）水平降低约80%。Lp（a）HORIZON试验招募了约7000名受试者，旨在确定降低Lp（a）水平能否转化为更少的主要心血管事件，结果预计将于2026年公布。参考资料： [1] May. (2025) Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med., doi: 10.1038/s41591-025-04083-x. 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。声明 1.本文系原创，可留言申请授权，任何形式未经授权的转载，本主体保留投诉及追责权利。 2.本文旨在分享科普知识，进行学术交流，或传递行业前沿进展，不作为官方立场，不构成任何价值判断，不作为相关医疗指导或用药建议，无任何广告目的，非进行产品贩卖，仅供读者参考。 3.本账号原创文章可能包含购买的版权图片，转载请谨慎。 4.本账号转载的图文视频等内容若涉及版权等问题，请联系我们及时处理删除。

2026-01-07

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2026 关键临床突破：11 项核心试验解锁癌症、传染病与慢病治疗新答案

（扫码👆免费咨询）随着生物技术领域不断实现突破性进展，医药行业对2026年可能涌现的医学创新充满期待。最近，《自然》子刊Nature Medicine发布了一篇文章，从诸多前景广阔的研发项目中挑选出了11项有可能在今年对医药行业产生显著影响的临床试验进行了专题报道。这些试验覆盖了广泛的研发领域，从基因疗法到前沿癌症治疗，不仅代表了医药研发的最新探索，也有望为全球患者带来新的治疗转机。本文将据此文章并结合公开资料，与读者分享这些值得关注的临床试验。研发机构：盖茨医学研究所（Gates Medical Research Institute）疗法名称：M72/AS01E-4 适应症：肺结核疗法类型：疫苗试验阶段：3期临床试验 Gates MRI-TBV02-301是一项评估新型结核病（TB）疫苗的3期临床试验。该研究旨在提供比目前的卡介苗（BCG）更持久的保护，因为卡介苗的效力会随着儿童年龄的增长而减弱。这项大规模试验在南非、肯尼亚、马拉维、赞比亚和印尼五个国家开展，涵盖了约两万名受试者，包括HIV感染者以及有或没有既往结核感染证据的人群。该疫苗此前在2b期试验中显示出将进展为肺结核的风险降低50%的预防效力，研究人员预计将在大约三年后获得本阶段的结果。研发机构：洛克菲勒大学（The Rockefeller University）、伦敦帝国理工学院（Imperial College London）和牛津大学（University of Oxford）疗法名称：3BNC117-LS、10-1074-LS 适应症：HIV 疗法类型：长效中和抗体试验阶段：2期临床试验 RIO试验是一项测试3BNC117-LS和10-1074-LS的2期临床试验，这两种药物是用于治疗HIV的长效广谱中和抗体。该试验由洛克菲勒大学、伦敦帝国理工学院和牛津大学联合开展，调查这些抗体是否能在患者停止每日抗逆转录病毒治疗后维持病毒控制。受试者在感染初期即开始治疗，他们接受的长效中和抗体一次输注可在体内维持疗效长达6个月。初步结果显示，75%的受试者在不服用每日药物的情况下维持了病毒控制长达5个月，而安慰剂组中这一数值仅为11%。研发机构：伦敦大学学院（University College London）疗法名称：loratadine、famotidine、colchicine、rivaroxaban 适应症：COVID-19后遗症疗法类型：小分子试验阶段：3期临床试验由伦敦大学学院领导的STIMULATE_ICP试验是一项针对COVID-19后遗症（long COVID）的3期适应性平台研究。该试验采用了开放标签设计，这是应患者要求设置，以确保透明度。最初纳入评估的药物包括loratadine加famotidine、colchicine和rivaroxaban，并根据初步结果添加或减少测试药物。这些干预措施针对患者报告的使人衰弱的疲劳和劳累。研究人员推测患者症状可能与微小血管异常相关，因此选择多种可降低炎症并改善血流的药物进行评估。这项临床试验已经结束，研究结果计划于2026年发表。研发机构：马里兰大学（University of Maryland）疗法名称：LASSARAB 适应症：拉沙热和狂犬病疗法类型：疫苗试验阶段：1期临床试验 CVD 1000试验是一项首次在人类中进行的1期临床试验，测试针对拉沙热（Lassa Fever）和狂犬病的LASSARAB疫苗。该疫苗由杰斐逊疫苗与大流行病防范中心（Jefferson Center for Vaccines & Pandemic Preparedness）开发，是一种以基因工程改造并减毒的狂犬病毒为载体的疫苗，同时表达完整的拉沙病毒糖蛋白和狂犬病毒糖蛋白，对两种致命疾病提供双重保护。世界卫生组织已将拉沙热列为重大的公共卫生威胁。早期数据表明，该疫苗耐受性良好，参与者在两剂接种后能产生强力的免疫反应。图片来源：123RF 研发机构：诺和诺德（Novo Nordisk）疗法名称：ziltivekimab 适应症：心血管事件疗法类型：单克隆抗体试验阶段：3期临床试验 Ziltivekimab是诺和诺德开发的一款靶向IL-6的单克隆抗体，它目前在多项3期临床试验中接受检验。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究在患者因急性心肌梗死入院后立即开始ziltivekimab治疗。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。研发机构：Revolution Medicines 疗法名称：daraxonrasib（RMC-6236）适应症：转移性胰腺癌疗法类型：小分子试验阶段：3期临床试验 RASolute 302试验是一项全球性3期临床试验，旨在比较口服RAS抑制剂daraxonrasib与标准化疗对转移性胰腺癌患者的疗效。由于95%的胰腺癌病例由KRAS单基因突变驱动，因此靶向KRAS的疗法有望在这一疾病领域获得突破。与以往仅针对KRAS G12C的药物不同，daraxonrasib针对最常见的KRAS突变体（G12D、G12R和G12V），有望为几乎所有晚期胰腺癌患者提供靶向治疗选择。研发机构：Cartesian Therapeutics 疗法名称：Descartes-08 适应症：全身性重症肌无力疗法类型：CAR-T疗法试验阶段：2b期临床试验 MG-001试验由Cartesian Therapeutics领导，是一项测试mRNA CAR-T细胞疗法治疗重症肌无力（一种慢性自身免疫性疾病）的2b期临床试验。与治疗癌症的传统CAR-T疗法不同，这种方法使用mRNA对靶细胞进行暂时改造，从而降低了细胞因子释放综合征等严重副作用的风险。该疗法产生的CAR-T细胞可清除负责产生有害抗体的特定细胞，在2b期试验中，57%的患者在第六个月时实现了症状表现最小化。这种长效、精准免疫疗法可能适用于红斑狼疮和类风湿性关节炎等其他自身免疫性疾病。研发机构：Prime Medicine 疗法名称：PM359 适应症：慢性肉芽肿病疗法类型：先导编辑自体干细胞疗法试验阶段：1/2期临床试验 Prime Medicine正在进行一项使用先导编辑（prime editing）技术治疗慢性肉芽肿病（一种罕见的遗传性免疫功能障碍）的1/2期临床试验。这一研究利用先导编辑在体外纠正患者自身造血干细胞中的基因缺陷。与同种异体移植策略不同，这一自体疗法消除了移植物排斥和移植物抗宿主病风险。早期结果显示，首批两名接受治疗的患者实现了功能性治愈，中性粒细胞活性恢复到足以预防感染的正常水平。虽然这种疾病极其罕见，但该试验展示了先导编辑作为一种多功能且精准的基因编辑工具的潜力。图片来源：123RF 研发机构：BriaCell Therapeutics 疗法名称：Bria-IMT 适应症：转移性乳腺癌疗法类型：现货型靶向细胞免疫疗法试验阶段：3期临床试验 BRIA-ABC试验是一项评估Bria-IMT（一种基于细胞的免疫疗法）联合免疫检查点抑制剂治疗转移性乳腺癌的3期临床试验。Bria-IMT是一种通过基因工程改造的现货型人类乳腺癌细胞系，它具有免疫细胞的特征。它通过表达多种乳腺癌抗原刺激患者的免疫系统，并具有直接刺激患者体内抗癌免疫细胞的能力。该试验招募的患者包括所有乳腺癌亚型，并涵盖脑转移患者或多次治疗失败的患者。主要目标是确定这种组合方案与标准化疗相比是否能延长总生存期。研发机构：MD Stem Cells 疗法名称：自体骨髓干细胞适应症：神经系统疾病和损伤疗法类型：干细胞疗法试验阶段：N/A 神经干细胞治疗试验（NEST）是一项人类临床试验，探索使用自体骨髓来源干细胞改善神经功能的疗效。在这一项目中，研究人员从患者体内抽取骨髓干细胞，在体外处理后通过静脉和鼻腔重新引入体内，使其能够迁移到大脑中促进修复。该试验已经治疗了约200名患者，很多患者在接受治疗后报告症状改善。研究人员表示，这些结果有望为肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、帕金森病和脑卒中等疾病患者带来希望和生活质量的提升。研发机构：诺华（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals 疗法名称：pelacarsen 适应症：心血管疾病疗法类型：反义寡核苷酸疗法试验阶段：3期临床试验 Lp（a）HORIZON试验是一项大规模的全球性3期临床试验，检测反义寡核苷酸疗法pelacarsen降低重大心血管事件风险的效果。Pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），是影响全球多达20%人群的心血管疾病独立遗传风险因素。Lp（a）水平是由基因所决定，不受生活方式改变影响，因此患者无法通过改善饮食或增加体力活动来充分控制其Lp（a）水平。在此前的临床试验中，pelacarsen已被证明能将Lp（a）水平降低约80%。Lp（a）HORIZON试验招募了约7000名受试者，旨在确定降低Lp（a）水平能否转化为更少的主要心血管事件，结果预计将于2026年公布。本文源于网络整理，如有侵权，请联系删除关于易晋达科研东莞市德瑞生物科技有限公司（旗下品牌“易晋达科研”）总部位于广州，深耕医学科研咨询13年，为超百家三甲医院及医学院校提供技术咨询，成功助力科研项目落地。依托3万+解决方案经验沉淀，结合客户临床需求、基础条件及单位资源，提供定制化长期科研规划，致力成为医学科研人员的可靠合作伙伴。 ★资源整合能力：高效链接学术期刊、科研机构及国际学术资源，缩短科研周期。 ★专业服务口碑：以务实服务与高质量成果获学者及学术机构认可，致力成为国内医学科研学术服务行业领航者。 ★沟通服务模式：强调“需求导向”，通过深度沟通定制方案。而非标准化流水线作业。帮助医学科研人员突破“方向迷茫、成果转化难、发表周期长”等瓶颈已助力众多项目顺利结题。 ▾ 科研路上我们与您相伴长按识别下方二维码免费咨询 ▾ （扫码👆免费咨询）关注“易晋达科研” 及时获取最新研究方法和路径 ▾

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