BPR-30221616

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（12月16日~12月22日），有25款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了抗体、抗体偶联药物（ADC）、小分子药物、多肽类药物、细胞疗法等等多种类型，拟开发治疗晚期肿瘤、慢性阻塞性肺疾病、肥胖/超重、肌萎缩侧索硬化、帕金森病、精神分裂症等。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息（按CDE网站默示许可更新时间排序）。 图片来源：123RF 东阳光药：HEC169584胶囊 作用机制：THR-β激动剂 适应症：非酒精性脂肪性肝炎 东阳光药1类新药HEC169584胶囊获批临床，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。根据东阳光药业此前招股书介绍，HEC169584是一款用于治疗NASH的在研THR-β激动剂药物。临床前研究结果表明，HEC169584对THR-β细胞的体外活性高，亦具有改善肝纤维化的潜力。 金赛药业：GenSci122片 作用机制：KIF18A抑制剂 适应症：晚期实体瘤 金赛药业1类新药GenSci122片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据金赛药业公开资料，GenSci122是该公司自主研发的一种具有新型结构的小分子KIF18A抑制剂，也是一款基于“合成致死”机制的抗肿瘤新药。临床前研究表明，在铂类、PARP抑制剂或叶酸ADC的耐药HGSOC PDX模型中，GenSci122无论是单独使用还是与PARP1抑制剂联合使用，均具有较强的抗肿瘤作用。 鞍石生物：ANS03片 作用机制：靶向ROS1&NTRK的小分子药物 适应症：ROS1异常或NTRK异常的实体瘤 鞍石生物1类新药ANS03片获批临床，拟开发治疗携带ROS1异常的局部晚期或转移性实体瘤的成年患者；携带NTRK异常的局部晚期或转移性实体瘤的成年患者和12岁及以上儿童患者。根据鞍石生物官网可知，ANS03片为一款靶向ROS1&NTRK的小分子药物。 翰森制药：注射用HS-20110 作用机制：ADC 适应症：晚期实体瘤 翰森制药1类新药注射用HS-20110获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据翰森制药公告可知，这是一款新型抗体偶联药物（ADC），具体靶点尚未披露。 上海医药：SPH9788片 作用机制：小分子新药 适应症：精神分裂症 上海医药1类新药SPH9788片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。根据上海医药公告，SPH9788片（又称I048片）是一款小分子1类新药，具体靶点尚未披露，但公告表示全球未有完全相同靶点和同适应症的药品上市。临床前研究显示在动物疾病模型上起到显著的治疗作用。 健康元药业：JKN2403片 作用机制：PREP抑制剂 适应症：慢性阻塞性肺疾病 健康元药业申报的1类新药JKN2403片获批临床，拟开发治疗中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）。根据健康元新闻稿介绍，这是其与拜耳（Bayer）合作开发的PREP靶点COPD口服药，已经在欧洲完成了1期临床试验。该产品通过独特的作用机制抑制脯氨酰内肽酶（PREP）活性，有效控制炎症反应，有望在带来有效治疗的同时显著降低不良反应风险。健康元药业在2024年3月与拜耳达成合作，获得该在研COPD口服药物在中国的开发、商业化和生产的独家许可。 阿斯利康：AZD6234注射液 作用机制：长效胰淀素受体激动剂 适应症：体重管理 阿斯利康（AstraZeneca）1类新药AZD6234注射液获批临床，拟开发用于在至少有一种肥胖相关合并症的超重或者肥胖成年人中长期体重管理。公开资料显示，AZD6234是一款多肽类药物，为每周一次皮下注射的长效胰淀素受体激动剂。该产品正在国际范围内进行2b期临床研究，阿斯利康拟开发该产品作为肠促胰岛素不耐受肥胖患者的替代治疗方案。 百济神州：注射用BG-C137 作用机制：靶向FGFR2b的ADC 适应症：晚期实体瘤 百济神州1类新药注射用BG-C137获批临床，拟开发用于晚期实体瘤患者。公开资料显示，BG-C137是一款靶向FGFR2b的ADC，百济神州拟开发该产品用于上消化道瘤种和乳腺癌。该产品具有差异化抗体骨架，有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂，DAR为8。在作用机制上，该产品具有旁观者效应，可解决肿瘤异质性问题；此外其配体阻断作用较弱，因此不会产生靶向角膜毒性。临床前数据也显示其在小鼠中不产生角膜毒性。 石药集团：SYS6005、SYS6043、SYH2062注射液 作用机制：ADC、化药 适应症：晚期肿瘤、原发性高血压 石药集团有3款1类新药首次获批临床，分别为：SYS6005为一款单克隆抗体ADC产品，本次获批的适应症为晚期肿瘤，预计适用于治疗血液肿瘤、卵巢癌、非小细胞肺癌等；SYS6043为一款单克隆抗体ADC产品，本次获批的适应症为晚期肿瘤，预计适用于治疗小细胞肺癌、食管鳞癌、头颈鳞癌、前列腺癌、肝细胞癌等。SYH2062注射液为一款化药新药，拟开发治疗成人原发性高血压，目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制。 信诺维：XNW29016片 作用机制：PARG抑制剂 适应症：晚期实体瘤 信诺维医药1类新药XNW29016片获批临床，拟开发治疗标准治疗失败的晚期实体瘤。根据信诺维医药新闻稿，XNW29016是一种高效、选择性的口服PARG（聚ADP核糖水解酶）抑制剂，其靶点与已临床验证的聚ADP核糖聚合酶（PARP）位于同一通路，但具有独特的生物活性。本次获批临床是信诺维在“合成致死”抗肿瘤领域的重要进展，XNW29016有望为携带DNA修复缺陷相关肿瘤患者提供一种全新的治疗选择。 信达生物：IBI3005 作用机制：双抗ADC 适应症：晚期实体瘤 信达生物1类新药IBI3005获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据ClinicalTrials官网，IBI3005是一款注射用双特异性抗体抗喜树碱衍生物偶联物。信达生物已经在澳大利亚启动一项1期临床研究，评估该产品针对晚期实体瘤患者的疗效和安全性。 跃赛生物：UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液） 作用机制：iPSC来源细胞药物产品 适应症：原发性帕金森病 跃赛生物针对帕金森病的iPSC来源细胞药物产品UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）获批临床，拟开发治疗原发性帕金森病。根据跃赛生物新闻稿介绍，UX-DA001注射液采用的是创新的细胞治疗技术，通过跃赛生物自主研发的人多能干细胞创新技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞。有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状。 乘典生物：CD-001注射液 作用机制：靶向肿瘤反应性CD8+T细胞的IL-21融合蛋白药物 适应症：晚期实体瘤 乘典生物1类新药CD-001注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据乘典生物新闻稿，这是该公司针对目前临床PD-1抑制剂肿瘤治疗有效率不高的问题，自主研发的一种靶向肿瘤反应性CD8+T细胞的IL-21融合蛋白药物，在阻断PD-1免疫抑制信号的同时，体内选择性扩增肿瘤反应性CD8+T细胞，可显著提高免疫治疗的疗效。 微芯生物：S231295片 作用机制：小分子多靶点蛋白激酶抑制剂 适应症：晚期实体瘤 微芯生物1类新药S231295片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据微芯生物公告介绍，CS231295是一种全新的小分子多靶点蛋白激酶抑制剂，具备良好的穿透血脑屏障的特性，预计在多种实体肿瘤，特别是脑部肿瘤的治疗领域将展现出独特的应用优势与差异化潜力。 诺华（Novartis）：VHB937注射用浓溶液 作用机制：TREM2激活抗体 适应症：肌萎缩侧索硬化 诺华申报的1类新药VHB937注射用浓溶液获批临床，拟用于肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗。根据诺华公开资料，VHB937是一种稳定和激活TREM2全人源抗体。TREM2是一种跨膜受体，其功能的降低可能会导致阿尔茨海默病和其他形式的痴呆症。VHB937可选择性激活人M2A巨噬细胞和人iPS小胶质细胞中具有亚纳摩亲和力的TREM2，并通过减少脱落增加TREM2细胞表面表达。诺华正在美国开展一项2期临床，旨在评估VHB937对早期ALS患者（ALS症状出现2年内）的疗效和安全性。 除了上述产品，还有其他多款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可，包括：泽德曼医药申报的1类化药新药TAN-118片，拟开发治疗炎症性肠病；双鹤润创科技申报的1类化药新药DC10190胶囊，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤；源品细胞生物申报的人羊膜间充质干细胞注射液，拟开发治疗中重度急性呼吸窘迫综合征；济坤医药小分子1类新药JK1033片，拟开发治疗特发性肺纤维化；恒瑞医药化药1类新药HRS-6768注射液，拟开发用于成纤维细胞活化蛋白阳性的晚期实体瘤患者；德源药业化药1类新药注射用DYX116，拟开发治疗2型糖尿病；众红生物1类生物制品新药注射用ZHB015，拟开发治疗晚期恶性实体肿瘤；倍特药业1类化药新药BPR-30221616注射液，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。 希望希望这些在研新药后续开发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Dec 22，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

精彩内容 近日，CDE官网显示，上海宏成药业（倍特药业子公司）申报的1类新药HC022注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗系统性红斑狼疮。米内网数据显示，2023年中国公立医疗机构终端抗肿瘤和免疫调节剂（化药+生物药）销售额超过1800亿元。 HC022注射液是上海宏成药业开发的一款生物药1类新药，其临床申请（受理号CXSL2400531）于2024年8月10日获得承办，并于近日顺利获得临床试验默示许可，拟用于治疗系统性红斑狼疮；此外，该新药另一个临床申请（受理号CXSL2400645）于2024年9月25日获得承办，目前还在审评审批中。 院内市场是抗肿瘤和免疫调节剂的主要销售渠道。米内网数据显示，2023年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端抗肿瘤和免疫调节剂（化药+生物药）销售额超过1800亿元，2024上半年以约6%的增速继续增长。从细分亚类看，抗肿瘤药占比超6成，免疫抑制剂占比约14%，免疫刺激剂占比约13%，内分泌治疗用药占比约10%。 近年来中国公立医疗机构终端抗肿瘤和免疫调节剂销售情况（单位：万元）来源：米内网公立医疗机构药品终端竞争格局 在抗肿瘤和免疫调节剂领域，倍特药业有3款1类新药已步入I期临床阶段，分别为BTK抑制剂BT-1053片（B细胞性非霍奇金淋巴瘤）、PD-1/CTLA-4/VEGF三特异性抗体注射用HC010（晚期实体瘤）以及CCR8抗体HC006注射液（晚期实体瘤）。 近年来，倍特药业以创新研发作为发展新引擎，针对肿瘤免疫、呼吸系统、心脑血管系统、消化代谢系统、精神神经系统等重点领域，加速布局创新药、改良型新药、生物类似药等新药研发。 今年以来，倍特药业新药研发进展不断：2类改良型新药水合氯醛糖浆提交NDA，该产品目前在国内仅1家企业拥有生产批文；1类新药BPR-30221616注射液、HC022注射液、吸入用XQ-001及2类改良型新药乙醇注射液（含碘普罗胺）、吸入用PRT-068提交IND申请。 获批方面，2.2类改良型新药盐酸右美托咪定鼻喷雾剂获批生产，为国内第2家获批；6款新药获批临床，包括HC022注射液、吸入用XQ-001、HC006注射液3款1类新药，吸入用PRT-068、盐酸(R)-氯胺酮鼻喷雾剂2款2类改良型新药，以及3.3类新药司美格鲁肽注射液。 2024年以来倍特药业获批上市/临床的新药来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 注：米内网《中国公立医疗机构药品终端竞争格局》，统计范围是：中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院，不含民营医院、私人诊所、村卫生室；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至10月22日，如有疏漏，欢迎指正！ 本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 ●温馨提示● 因为微信公众号修改了推送规则，最近很多读者反映没有及时看到推文。 把米内网设为“星标”，就能每天与我们不见不散啦，具体操作如下： 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦