更新于：2025-01-23

Myotonic dystrophy type 1 (TransitionBio)

概要

基本信息

药物类型
化学药
别名
DM1 (TransitionBio)
靶点
DMPK x MBNL1
作用机制
DMPK调节剂(DM1 protein kinase modulators)、MBNL1 modulators(muscleblind like splicing regulator 1 modulators)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症
肌强直性营养不良
非在研适应症-
原研机构
Transition Bio, Inc.Transition Bio, Inc.初创企业
在研机构
Transition Bio, Inc.Transition Bio, Inc.初创企业
非在研机构-
最高研发阶段药物发现
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
肌强直性营养不良药物发现
美国
Transition Bio, Inc.Transition Bio, Inc.初创企业
2024-11-01
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临床结果

适应症
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研究
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No Data

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