更新于：2026-02-28

Retinitis Pigmentosa/Usher Syndrome (Prime Medicine)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
USH2A gene therapy(Prime Medicine)、Usher Syndrome gene editing therapy (Prime Medicine)
靶点
usherin
作用方式
调节剂
作用机制
usherin调节剂(Usherin modulators)
治疗领域
遗传病与畸形眼部疾病其他疾病+ [2]
在研适应症-
非在研适应症
视网膜色素变性Usher综合征
原研机构
Prime Medicine, Inc.Prime Medicine, Inc.
在研机构-
非在研机构
Prime Medicine, Inc.Prime Medicine, Inc.
权益机构-
最高研发阶段终止临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
视网膜色素变性临床前
美国
Prime Medicine, Inc.Prime Medicine, Inc.
2024-10-01
Usher综合征药物发现
美国
Prime Medicine, Inc.Prime Medicine, Inc.
2023-09-07
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临床结果

适应症
分期
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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