ADX-626

正文共883字 预计阅读时间：3分钟 2026年9月4日，小核酸生物技术公司ADARx Pharmaceuticals正式向美国SEC提交S-1招股书，计划在纳斯达克挂牌上市，股票代码ADRX，拟募资最高1亿美元。摩根大通、摩根士丹利、TD Cowen、瑞银和LifeSci Capital担任联席主承销商。 公司名字一语双关。ADAR既是腺苷脱氨酶作用于RNA的缩写，在希伯来语中又意为广泛。这恰好暗合其技术野心：不止于RNA编辑，而是搭建一个覆盖多种RNA靶向手段的通用平台。 ADARx的联合创始人李振博士曾在Arrowhead主导递送平台与多个临床管线的转化，积累了从发现到临床的完整经验，此前还担任过默克siRNA研发团队总监，其履历贯穿了RNAi疗法从实验室到产业化的全过程。创始团队的产业基因，为公司后续的平台搭建和管线推进奠定了效率基础。 来源：ADARx官网 管线布局上，ADARx呈现出清晰的阶梯式结构。最成熟的onvuzosiran（ADX-324）靶向血浆激肽释放酶，用于遗传性血管性水肿（HAE），已进入III期临床并获得FDA孤儿药和快速通道资格。此前I/II期数据显示300 mg剂量可实现93%的激肽释放酶水平降幅。 紧随其后的是用于补体介导疾病靶向的补体因子B的agazisiran（II期）和用于继发性卒中预防靶向凝血因子XI的ADX-626（I期）。 然而，真正令行业观察者侧目的，是临床前管线中的ADX-199。这款靶向神经元APP的药物指向RNAi领域最硬核的难题肝外递送。当前siRNA疗法在肝脏靶向已有成熟路径，能否突破至中枢神经系统等肝外组织，直接决定了这一疗法的天花板高度。ADX-199虽进展最慢，却承载着重新定义平台价值的想象空间。 来源：ADARx官网 正是这种肝外递送技术的潜力，吸引了顶级药企的重磅押注。2025年5月，艾伯维以3.35亿美元首付款买下多个siRNA项目的独家选择权，后续里程碑合计高达75亿美元。这笔交易不仅为公司带来充足现金流，更是一份由全球顶级药企出具的权威质量认证证书。 资本层面同样信号明确：2023年C轮融资2亿美元由贝恩资本生命科学与TCGX联合领投，贝莱德、Invus、Marshall Wace和T. Rowe Price等新投资者入场，顶级机构的持续加注形成对RNAi赛道的集体背书。 如今，在生物科技IPO整体低迷的2026年，ADARx选择逆势递表。其底气既来自艾伯维的信任和III期管线的进展，更来自肝外递送这一关键变量的潜在突破。对于投资者而言，onvuzosiran的临床数据固然是当下的估值基石，而ADX-199能否证明广泛的技术能力，才是决定这家公司能否从RNAi板块中脱颖而出的终极命题。 参考资料： 1.https://endpoints.news/abbvie-allied-adarx-aims-for-ipo-with-3-drugs-in-the-clinic/ 2.https://www.adarx.com/company/team/ 3.https://www.adarx.com/pipeline/ 4.其他公开资料 图片来源：药时代团队 靶点 Lp (a) 保卫战 2026-09-06 1.9亿美元首付款，赌一个被礼来放弃的减重靶点！罗氏咋想的？ 2026-09-05 10亿美元！谁在为辉瑞“弃子”ADC买单？ 2026-09-04 三起死亡事件后，FDA向全球药企发出严厉警告！ 2026-09-03 版权声明/免责声明 本文为汇编文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

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