更新于：2025-10-11

scAAV2/MFSD8 gene replacement therapy (Northwestern University Feinberg School of Medicine/UT Southwestern)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
MFSD8
作用方式-
作用机制
MFSD8基因转移(Major facilitator superfamily domain-containing protein 8 gene transference)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
溶酶体贮积病神经元蜡样质脂褐质沉积症
原研机构
Feinberg School of MedicineFeinberg School of Medicine
在研机构-
非在研机构
Feinberg School of MedicineFeinberg School of MedicineThe University of Texas Southwestern Medical CenterThe University of Texas Southwestern Medical Center
权益机构-
最高研发阶段无进展临床1期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
神经元蜡样质脂褐质沉积症临床1期
美国
Feinberg School of MedicineFeinberg School of Medicine
2021-05-04
神经元蜡样质脂褐质沉积症临床1期
美国
The University of Texas Southwestern Medical CenterThe University of Texas Southwestern Medical Center
2021-05-04
溶酶体贮积病临床前
美国
Feinberg School of MedicineFeinberg School of Medicine
-
溶酶体贮积病临床前
美国
The University of Texas Southwestern Medical CenterThe University of Texas Southwestern Medical Center
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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批准

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特殊审评

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