PDE4 inhibitor (Reistone Biopharma)

亲爱的病友及家属：     当疾病进展、标准治疗效果不佳或经济负担沉重时，您是否曾感到迷茫和无助？其实，除了常规治疗，还有一条充满希望的路——临床试验。 临床试验不是“当小白鼠”，而是经过国家严格审批、由专业医疗团队主导的前沿治疗探索。每一款新药、每一种新疗法在上市前，都必须通过临床试验来验证其安全性和有效性。对于许多患者来说，临床试验意味着：有机会提前使用处于研发阶段的尚未上市的新药、适当减轻治疗费用负担、有机会获得三甲医院专家的医学照护。     无论您是实体肿瘤、血液病还是慢性自身免疫性疾病患者，都可能找到适合您的临床试验项目。下面，我们按疾病类型为您梳理了当前正在招募的最新项目类型，希望能为您点亮一盏希望的灯。 一、实体肿瘤（常见：肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、肠癌、胰腺癌等） 🔬 靶向治疗类 小分子TKI/抑制剂：EGFR/KRAS G12C/BRAF/CLDN18.2/FGFR/NTRK等靶点抑制剂（一线或后线） ADC（抗体药物偶联物）：HER2-ADC（乳腺癌/胃癌）、Trop2-ADC（乳腺癌/肠癌/三阴性乳腺癌）、GPC3-ADC（肝癌）、CLDN18.2-ADC（胃癌/胰腺癌）、B7-H3 ADC(小细胞肺癌等) 双特异性抗体：HER2×CD3、CLDN18.2×CD3、EGFR×MET、CD19/CD3、PD-L1/TIGIT、DLL3/CD3等双抗（实体瘤探索阶段） 🧬 免疫治疗类 免疫检查点抑制剂（ICI）：PD-1/PD-L1单抗单药或联合化疗/抗血管（一线或多线）、TIGIT等 双免疫联合：PD-1+CTLA-4（部分肝癌/黑色素瘤/MSI-H肠癌） 新抗原疫苗/TIL/CAR-T（实体瘤早期）： CAR-T：GPC3（肝癌）、CLDN18.2（胃癌/胰腺癌）、EGFRvIII（胶质母细胞瘤）TIL（肿瘤浸润淋巴细胞） 个性化新抗原肽疫苗/mRNA疫苗：（黑色素瘤、胰腺癌、结直肠癌） 🏥 局部+系统联合 HAIC/TACE + 靶免联合（肝癌） 放疗 + 免疫/ADC（寡转移/局部晚期） 二、血液病（MM、淋巴瘤、白血病） 🩸 多发性骨髓瘤（MM） CD38单抗联合方案（达雷妥尤+RVd等，新诊断或复发） BCMA CAR-T（复发/难治，≥2-3线失败） GPRC5D CAR-T / BCMA×CD3双抗（Teclistamab及国产类似物，BCMA CAR-T后复发） 新一代IMiDs(CELMoDs：Iberdomide/Mezigdomide) XPO1抑制剂（Selinexor）+泊马度胺+地塞米松（来那度胺耐药） 🦠 淋巴瘤（DLBCL / FL / MCL / HL / PTCL） CD20×CD3双特异性抗体：格菲妥单抗（Glofitamab）、Epcoritamab（DLBCL/FL） CD19-ADC：Loncastuximab tesirine（DLBCL） CD19 CAR-T：阿基仑赛、瑞基奥仑赛（二线及以上DLBCL） BTK抑制剂：泽布替尼/奥布替尼（MCL/CLL/SLL）；非共价BTKi（Pirtobrutinib，BTKi经治MCL） EZH2抑制剂（Tazemetostat，FL）、HDACi（西达本按，PTCL） PD-1±BV（复发/难治经典型霍奇金淋巴瘤） 🔴 白血病（AML / ALL / CML / MDS） FLT3抑制剂/IDH1/IDH2抑制剂（新诊断或复发AML） BCL-2抑制剂（Venetoclax）+ 低强度化疗/HMA（老年AML/MDS） CD19/CD22 CAR-T（r/r B-ALL） Menin抑制剂（KMT2A重排/NPM1突变 AML，新兴） 第三代TKI（Ponatinib/Asciminib，CML T315I突变/耐药） 三、慢病与自身免疫性疾病（中重度斑块状银屑病、RA、UC/CD、特应性皮炎等） 💉 生物制剂 TNF-α抑制剂（阿达木单抗、英夫利西单抗、依那西普——银屑病、RA、IBD） IL-12/23抑制剂（乌司奴单抗——斑块状银屑病、克罗恩病） IL-23抑制剂（古塞奇尤单抗、替瑞奇珠单抗——银屑病、克罗恩病探索） IL-17抑制剂（司库奇尤单抗、依奇珠单抗——中重度银屑病、PsA） IL-4Rα抑制剂（度普利尤单抗——特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉；部分嗜酸性食管炎） IL-36R抑制剂（佩索利单抗——泛发性脓疱型银屑病急性发作） 💊 小分子靶向（口服） JAK抑制剂：乌帕替尼（RA/PsO/AD/UC）、阿布昔替尼（AD）、巴瑞替尼（RA/AD） TYK2抑制剂（选择性TYK2——中重度银屑病） PDE4抑制剂（阿普米司特——中度银屑病、PsA） BTK抑制剂（部分自免探索）：Rilzabrutinib等（IgG4相关疾病、SLE探索中） 不同类型的临床试验根据药物机制、适应症和患者群体设计，涵盖随机对照试验、开放标签试验、头对头比较试验等，旨在评估药物的有效性、安全性及长期疗效。翼帆医药致力于为广大患者朋友提供合规的招募咨询与临床项目匹配服务，若您有想进一步咨询的项目，可点击“在线咨询”联系工作人员为您解答。 最后，想对您说： 希望从来都在，只是有时候需要多一条路去靠近。临床试验或许就是那条路。 【广告】 关于翼帆医药 翼帆医药致力于为广大患者朋友提供合规的招募咨询与临床项目匹配服务~ ☑病种覆盖：实体肿瘤、血液病、慢病等各种疾病的各个分期、各个线数☑研究中心：全国各地均有合作中三甲医院，可就近匹配项目☑专业能力：资深的医学团队，实时为患友提供耐心指导 ☑患者权益：免费用药、免费检查、专人陪诊、交通营养补贴等（具体以中心为准） 通过我们专业且有温度的服务，已帮助诸多患者朋友寻找到符合条件的临床试验项目！ 免责声明：所有科普内容仅做参考，不可取医疗建议，具体治疗请咨询主治医生。

本期快讯摘要 临床方面，Kailera 实现9.8%体重下降，Arnatar Therapeutics 批准开展 ART5 首个人体试验，靶向 ADPKD 根本病因；公司动态方面，Akari Therapeutics聘请知名肿瘤药物开发专家，Lifeward完成560万美元战略融资；FDA获批方面，TRUTAKNA 用于 IgA 肾病治疗。本文多维度解读全球生物医药产业新变化，助力读者高效洞察行业趋势。 01 专题板块临床试验 3 条 01Kailera口服GLP-1药物HRS-7535在中国III期试验中实现9.8%体重下降 Kailera Therapeutics宣布其GLP-1受体激动剂HRS-7535在中国开展的一项III期临床试验中取得积极结果，受试者平均体重下降9.8%。该试验为期44周，最高剂量组表现出显著减重效果，同时在糖尿病患者的II期试验中也观察到血糖水平的明显下降。尽管这一减重幅度低于Eli Lilly的Foundayo（11%）和Novo Nordisk的Wegovy（14%），但考虑到中国试验通常纳入BMI较低的患者群体以及更多男性受试者，这一结果仍具竞争力。Kailera与合作伙伴恒瑞医药尚未完成符合FDA要求的更大规模II期试验。此外，HRS-7535在安全性方面存在一定挑战，70%的受试者报告恶心，67%-69%报告呕吐，但未观察到肝毒性迹象。Kailera正在全球II期试验中探索更低剂量和夜间给药方案以优化安全性。该药物若能在全球更大人群中验证疗效和安全性，有望成为口服减重药物市场的重要竞争者。 KaileraHRS-7535GLP-1肥胖 02Arnatar Therapeutics 获 NMPA 批准开展 ART5 首个人体试验，靶向 ADPKD 根本病因 Arnatar Therapeutics 宣布其候选药物 ART5 获得了中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，即将启动首个人体试验。ART5 是一款基于 ACT-UP1 平台开发的 antisense oligonucleotide（ASO）疗法，旨在通过上调 PKD1 基因表达，恢复 ADPKD 患者体内缺失的 PC1 蛋白功能，从而从根源上治疗该病。ADPKD 是一种常见的遗传性肾病，全球约 1200 万患者，约 50% 最终发展为终末期肾病。目前唯一获批的疗法 tolvaptan 存在严重肝毒性警告，缺乏针对疾病根本原因的治疗手段。在临床前研究中，ART5 显示出在人、小鼠和非人灵长类动物细胞中 PC1 蛋白表达提升近两倍，且无明显脱靶效应。初步人体试验计划于 2026 年第三季度启动，为该疗法的临床转化提供了关键支持。 Arnatar TherapeuticsART5ASOADPKD 03MAIA Biotechnology 报告 THIO-101 三期非小细胞肺癌临床试验初步疗效数据 MAIA Biotechnology 宣布其候选药物 ateganosine 在 THIO-101 二期临床试验的 C 部分中，作为三线治疗用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，初步观察到 90.5% 的疾病控制率（DCR），显著高于当前化疗方案的 25-35%。该组合疗法为 ateganosine 联合 cemiplimab（Libtayo®），且患者群体为经过多线治疗的难治性人群，所有患者此前均接受过 docetaxel 治疗，并对免疫治疗和其他化疗产生耐药。THIO-101 试验旨在验证 ateganosine 作为免疫激活剂与 PD-(L)1 抑制剂联用时能否增强和延长免疫应答。目前，该疗法在重度预处理患者中表现出可接受的安全性。Ateganosine 是一种靶向端粒的创新药物，通过诱导端粒损伤和激活先天及适应性免疫反应，实现对癌细胞的特异性杀伤。该研究已在美国国立卫生研究院临床试验数据库注册（NCT05208944）。 MAIA Biotechnologyateganosine非小细胞肺癌THIO-101 02 专题板块公司动态 3 条 01Akari Therapeutics聘请知名肿瘤药物开发专家Patricia LoRusso加入科学顾问委员会 Akari Therapeutics宣布聘请Patricia LoRusso医生加入其科学顾问委员会。LoRusso医生在早期肿瘤临床开发和实验性治疗领域具有全球影响力，拥有超过25年的经验，并曾担任美国癌症研究协会（AACR）主席。她的加入将为Akari的ADC平台提供战略和临床指导，特别是针对其核心候选药物AKTX-101的临床转化。AKTX-101是一款靶向TROP2的ADC，搭载Akari专有的PH1载荷，该载荷通过调控RNA剪接机制诱导癌细胞死亡，并激活先天和适应性免疫系统。目前该药物正处于IND-enabling研究阶段，计划于2027年中启动首个人体临床试验。LoRusso的加入标志着Akari在推进创新ADC疗法方面迈出重要一步。 Akari TherapeuticsADCRNA splicingPH1 payload 02Lifeward完成560万美元战略融资，加速康复平台商业化 Lifeward Ltd.（纳斯达克代码：LFWD）近日宣布，已与机构及合格投资者达成证券购买协议，通过战略融资框架获得初始560万美元的高级担保可转换债券及认股权证。该融资结构与公司商业化里程碑挂钩，若ReWalk®外骨骼系统销量在季度报告中同比增长150%，或公司股价连续10个交易日达到或超过13.80美元/股，投资者将进一步注资560万美元。此次融资扩展了Lifeward与Oramed Pharmaceuticals（纳斯达克代码：ORMP）此前建立的战略资本框架，后者已提供4700万美元融资额度，其中首笔1000万美元已完成拨付。Lifeward目前正从康复技术公司向多元化生物医药企业转型，重点推进其POD™口服蛋白递送平台，首款候选药物ORMD-0801（口服胰岛素）针对未满足的糖尿病治疗市场。此次融资将用于加速商业化进程、扩展报销支持的分销模式及产品管线推进，体现出资本市场对其战略方向和执行能力的认可。 Lifeward战略融资ReWalkPOD平台 03Ovid Therapeutics 调整高管团队，强化管线推进与战略发展 Ovid Therapeutics 宣布多项高管任命，以支持其在中枢神经系统疾病领域的研发进展和下一阶段发展。Kevin Norrett 将担任首席商务官（Chief Business Officer），负责推动企业合作与战略交易，此前曾成功领导 Soleno Therapeutics 被 Neurocrine Biosciences 收购。Charles Carter 由高级副总裁晋升为首席财务官（CFO），接替 Jeffrey Rona 的职务，后者将转为长期顾问。Eliseo Salinas 从顾问转为首席研发顾问（Executive R&D Advisor），拥有超过30年药物开发经验，曾推动多个神经精神类药物的国际审批。Victoria Fort 晋升为首席战略官（Chief Strategy Officer），负责公司战略与投资者关系，并曾主导两次融资，将公司现金流延长至2029年。 Ovid Therapeutics高管任命小分子药物神经精神疾病 03 专题板块FDA 获批 2 条 01Vera Therapeutics 获 FDA 加速批准 TRUTAKNA 用于 IgA 肾病治疗 Vera Therapeutics 宣布其药物 TRUTAKNA（atacicept-vymj）获得 FDA 加速批准，用于减少成人原发性 IgA 肾病（IgAN）患者的风险进展中的蛋白尿。TRUTAKNA 是首个且唯一获批的 BAFF 和 APRIL 双重抑制剂，通过靶向 B 细胞激活因子和增殖诱导配体，从源头上干预 IgAN 的免疫机制。在 ORIGIN 3 试验的中期分析中，TRUTAKNA 组患者在 36 周内实现了从基线 46% 的蛋白尿减少，较安慰剂组显著减少 42%（p<0.0001）。此外，TRUTAKNA 还显著降低了 68% 的 Gd-IgA1 水平。该药物目前通过每周一次皮下注射在家使用，安全性良好，最常见的不良反应为感染和注射部位反应。FDA 的加速批准基于蛋白尿减少这一替代终点，长期肾功能保护效果仍需后续确认性试验验证。该批准为 IgAN 患者提供了新的治疗选择，具有重要的临床意义。 TRUTAKNAIgA 肾病BAFFAPRIL 02FDA受理Arcutis ZORYVE®（罗氟司特）0.05%乳膏用于3个月至24个月婴儿轻中度特应性皮炎的补充新药申请 Arcutis Biotherapeutics近日向FDA提交了ZORYVE®（罗氟司特）0.05%乳膏的补充新药申请（sNDA），以扩展其适应症至3个月至24个月婴儿的轻中度特应性皮炎（AD）。该申请基于两项开放标签临床试验（INTEGUMENT-INFANT和PK研究）的积极结果，显示ZORYVE在婴儿中具有良好的安全性和有效性。试验数据显示，4周治疗后，34.4%的婴儿达到vIGA-AD成功标准，58.3%实现EASI-75改善，且常见不良反应包括腹泻、鼻咽炎等，未发现新安全信号。特应性皮炎是婴幼儿最常见的慢性炎症性皮肤病，目前治疗选择有限，尤其缺乏非糖皮质激素类药物。若获批，ZORYVE将成为首个为该年龄段婴儿设计的非激素、每日一次的局部治疗药物，具有显著的临床价值和市场潜力。 ArcutisZORYVE特应性皮炎PDE4抑制剂