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CDE新药一周小结 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料，2025年12月29日至2026年1月3日期间，共有5款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这批新药横跨小分子、siRNA 疗法、CAR-T 细胞疗法等多个前沿技术赛道，瞄准心肌病、高血压、晚期实体瘤等多个临床需求迫切的疾病，为患者带来全新治疗希望。 一、两款 siRNA 疗法重磅来袭 01 Alnylam：Nucresiran 注射液 作用机制：基于Alnylam专有IKARIA 平台开发的靶向TTR（转甲状腺素蛋白siRNA 疗法） 适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM） 核心亮点： ① 作用直击病因：精准降低突变型和野生型TTR蛋白水平，从根源阻断淀粉样变性进程，避免心肌持续损伤； ② 疗效更优更持久：临床前研究证实可实现更深层次、更快速、更持久的TTR降低效果； ③ 给药便捷性拉满：有望达成每半年或每年 1 次皮下注射，大幅减少患者用药频次，提升治疗依从性。 02 Alnylam× 罗氏：Zilebesiran 注射液 作用机制：双方联合研发的靶向AGT（血管紧张素原）siRNA 疗法 适应症：伴有心血管疾病或高心血管病风险的高血压成人（核心终点：降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中、心衰事件风险） 核心亮点： ① 降压机制独特：通过皮下注射特异性抑制肝脏 AGT 表达，从上游阻断肾素—血管紧张素—醛固酮系统（RAAS）激活，实现根源性降压； ② 长效平稳控压：仅需每半年给药1次，即可维持持续、平稳的血压控制，避免传统降压药每日服药、血压波动的痛点； ③ 兼顾心血管保护：不仅降压，更针对性降低心梗、卒中、心衰等重大心血管事件风险，契合高血压合并高危因素患者的综合治疗需求。 二、小分子 + 靶向抑制剂 03 博锐生物：BR2251 片 作用机制：全新结构小分子化药新药 适应症：原发性痛风伴高尿酸血症 核心亮点： ① 聚焦核心痛点：精准针对痛风患者高尿酸核心致病因素，为尿酸控制不佳或不耐受现有药物的患者提供新选择； ② 小分子优势显著：相较于部分生物制剂，具备口服给药便捷、吸收快、生物利用度稳定等潜在优势，更适配长期维持治疗场景。 04 诺华（Novartis）：ECI830 作用机制：高选择性CDK2（细胞周期蛋白依赖性激酶 2）抑制剂 适应症：晚期实体瘤 核心亮点： ① 靶点精准稀缺：CDK2是调控肿瘤细胞增殖的关键靶点，尤其对HR+/HER2-乳腺癌等依赖细胞周期进展的肿瘤具有特异性抑制作用； ② 临床进展同步全球：已在美国等国家启动1/2期临床试验，同步探索单药治疗与联合疗法两种方案，全面评估对HR+/HER2-乳腺癌及其他晚期实体瘤的疗效与安全性，为耐药或难治性实体瘤患者开辟新赛道。 三、CAR-T 疗法再升级 05 合源生物 ：HY001N 作用机制：快速制备平台CAR-T 疗法（NexT 工艺） 适应症：至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA） 核心亮点：生产时间从9-14天缩至2天内，患者等待时间缩短50%，成本显著降低；T naïve 细胞比例提升，筑牢疗效与安全性基础。 四、未来展望 期待这些在研新药后续临床研发一路顺利，早日落地上市，为更多患者带去战胜疾病的新希望！ 内容丨CDE官方批准信息及医药行业报道 编辑丨马千里 审校丨许秀勤 More... 点击图片 查看往期精彩 热点资讯| 2025年FDA已批准44款药物盘点 热点资讯| 帕金森病多款新药研究进展 热点资讯| 重磅上线！中国药品价格登记系统：双向赋能创新药 “出海” 与 “引进” 热点资讯| 上周小结，16款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 上周小结，18款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 上周小结，7款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 上周小结，12款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 全国首批！武汉生物技术研究院牵头建设平台入选首批国家级产业知识产权运营中心 热点资讯| 上周小结，6款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 司法部及国家卫生健康委负责人就《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》答记者问 热点资讯| 2025年诺贝尔生理学或医学奖授予三位免疫学家！ 热点资讯| CDE发布两则最新征求意见稿，事关药物临床试验与药物上市！ 热点资讯| 上周小结，10款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 国务院：审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》 热点资讯| 上周小结，14款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 中国目前合规收费细胞和基因疗法清单（含价格） 热点资讯| 2025国自然，放榜！（文中附最近5年资助结果） 热点资讯| 首次揭露！2025年13款小分子新药结构揭晓 热点资讯| 礼来、艾伯维、强生、罗氏、辉瑞、阿斯利康等全球34家大药厂2025年第二季度和上半年财报业绩汇总 热点资讯| 2025年7月中国干细胞药物注册申报新增10款受理和3款默示许可 热点资讯| 感染病例已超4000例，什么是基孔肯雅热，普通人应当如何预防？ 热点资讯| 重磅发布！一图读懂《东湖高新区突破性发展生物医药产业的若干措施》 热点资讯| 铅中毒离我们有多远？注意身边这些隐患！ 热点资讯| 9款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 首次明确，外泌体正式纳入细胞治疗监管体系！ 热点资讯| 创新药重大利好消息，60日即将缩短至30日！ 热点资讯| 我国首款干细胞药物定价公布：单次1.98万元，完整疗程15.84万元（8次） 热点资讯| 截止2025年5月，全国148家干细胞临床备案医院+133个项目名单揭晓！ 热点资讯| 最新！CDE发布《阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（试行）》 热点资讯| CDE五连发！药企紧急通知：4大新政意见征求倒计时，错过或将影响审批！ 热点资讯| 首次发现！这种基因突变可致患帕金森患病风险增加7倍 热点资讯| 《人源类器官研究伦理指引》发布 热点资讯| 武汉生物技术研究院连续四年获湖北省新型研发机构绩效评价“优秀”等次 热点资讯| FDA宣布终结百年动物实验！AI+类器官如何重塑药物研发版图？