An Open-label Extension Study Evaluating the Long-term Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-670 in Adult Subjects With Myotonic Dystrophy Type I

The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerability, efficacy and pharmacokinetics of VX-670 in participants with Myotonic Dystrophy Type I (DM1).

开始日期2025-04-28

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

NCT06185764

/ Recruiting临床1/2期

A Phase 1/2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Single- and Multiple-dose Escalation Study Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-670 in Adult Subjects With Myotonic Dystrophy Type 1

The purpose of the study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of VX-670 at different single and multiple doses in participants with DM1.

开始日期2024-02-20

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 VX-670 相关的临床结果

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100 项与 VX-670 相关的转化医学

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100 项与 VX-670 相关的专利（医药）

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2026-05-26

·征战罕见D研习室

#079：手松不开、眼先模糊、心跳也会掉拍：肌强直性营养不良，把家族密码写进全身

Bringing medical advances from the lab to the clinic. （👆，征战罕见病，我们一起努力。）根据卫健委公布的罕见病目录（共两批，207种），美国Healsan恒祥医学科技将持续对所有罕见病进行解读和大数据分析，以其能够为从事罕见病研究的生物制药公司、医生科学家及患者提供一些有用的信息。 👇对于罕见病患者来说，最难的就是第一时间找到合适的医生确诊和治疗；本专辑通过大数据分析找到对罕见病有研究的医生及医院的信息。（点击👆，获取研究罕见病的医生信息）导语有些病会在家族里留下一串暗号：外公年轻时白内障，母亲握拳后松不开，舅舅心脏传导异常，孩子出生后肌张力低、吃奶弱、呼吸费力。很多年后，答案才浮出水面: 肌强直性营养不良，英文Myotonic Dystrophy，简称DM。它像一封被延迟投递的遗传信，拆开时，肌肉、心脏、眼睛、内分泌、呼吸和大脑都可能写着同一个落款。一、一个“松不开”的动作，牵出全身疾病地图肌强直性营养不良是成人最常见的肌营养不良类型之一，中国《第一批罕见病目录》第78项收录为“肌强直性营养不良 / Myotonic Dystrophy”。临床上主要分为DM1和DM2：DM1来自DMPK基因3’非编码区CTG重复扩增，DM2来自CNBP基因内含子1区CCTG重复扩增；二者都属于常染色体显性遗传，父母一方携带致病扩增时，每个孩子有约50%机会遗传。它最有辨识度的表情，是“肌强直”: 握拳、拧门把、拿筷子后，肌肉像慢半拍，迟迟放松不了；随后可能出现面部、颈部、远端肢体或近端肌无力、肌萎缩、白内障、心律失常、传导阻滞、睡眠呼吸障碍、胃肠动力不足、糖尿病、甲状腺异常、脱发、不孕、认知和行为改变。机制层面，问题并非只停在肌肉：异常重复序列转录出的毒性RNA滞留在细胞核里，抓住MBNL、CELF等剪接调控蛋白，导致一串mRNA剪接错误，身体多个系统一起被卷入。全球患病率差异很大，2022年系统综述给出的合并估计约为9.99/10万人，DM1约9.27/10万人，DM2约2.29/10万人；中国全国患病率仍缺高质量人群数据，罕见病诊疗指南引用约1/8000的估计，近年中国多中心队列和DM1患者登记研究正在补齐临床与遗传图谱。研究肌强直性营养不良Myotonic Dystrophy的大数据分析（2026) 我们针对该疾病做了基于SCI论文的大数据分析报告，通过分析SCI论文，找到该疾病临床科研中的中国专家。特别需要说明的是，该报告只是提供了针对特定疾病的临床科研水平突出的医生，欲进一步确定该医生的临床水平，请结合该医生所在医院同事、或者其他医院小同行的评价。另外，该报告仅限于使用的检索词范围内，具有局限性；且排序与临床水平无关。特别声明：本期为第一版，仅作抛砖引玉用；如果您发现推文有疏漏或者任何错误，请随时与文末的科研助手联系，我们会在第二版中更新。检索数据库：Medline 检索工具：Healsan™大数据检索及分析机构：Healsan LLC（美国恒祥医学科技）检索词: (((((((((((((((((((((((((((((((((Myotonic Dystrophy[MeSH Terms]) OR (Myotonic Dystrophy[Title/Abstract])) OR (myotonic dystrophy[Title/Abstract])) OR (myotonic dystrophies[Title/Abstract])) OR (Dystrophia Myotonica[Title/Abstract])) OR (dystrophia myotonica[Title/Abstract])) OR (congenital myotonic dystrophy[Title/Abstract])) OR (myotonic dystrophy type 1[Title/Abstract])) OR (myotonic dystrophy type I[Title/Abstract])) OR (Steinert disease[Title/Abstract])) OR (Steinert's disease[Title/Abstract])) OR (Steinert syndrome[Title/Abstract])) OR (Steinert's syndrome[Title/Abstract])) OR (DMPK-related myotonic dystrophy[Title/Abstract])) OR (DMPK related myotonic dystrophy[Title/Abstract])) OR (myotonic dystrophy type 2[Title/Abstract])) OR (myotonic dystrophy type II[Title/Abstract])) OR (proximal myotonic myopathy[Title/Abstract])) OR (proximal myotonic dystrophy[Title/Abstract])) OR (CNBP-related myotonic dystrophy[Title/Abstract])) OR (CNBP related myotonic dystrophy[Title/Abstract])) NOT (cardiovascular[Title])) NOT (coronary[Title])) NOT (stroke[Title])) NOT (hypertension[Title])) NOT (diabetes[Title])) NOT (pregnancy[Title])) NOT (renal[Title])) NOT (dialysis[Title])) NOT (vitamin B12 deficiency[Title])) NOT (folate[Title])) NOT (folic acid[Title]))) AND (("2021/01/01"[Date - Publication] : "3000"[Date - Publication])) 从2021年1月1日起截止目前，全球共发表该疾病研究论文1109篇，其中中国学者发表的论文数量为60篇。接下来我们对中国学者在该领域发表的论文（包括合作论文）进行了大数据分析。（SCI论文的时间）研究最活跃的中国医院如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在该领域发表SCI论文累计影响因子最高的是中南大学湘雅医院，发表了4篇该领域的研究论文；其他位居前列的医院依次为：中南大学湘雅医院。浙江大学医学院附属儿童医院四川大学华西医院。福建医科大学附属第一医院。中南大学湘雅二医院。上海交通大学医学院附属瑞金医院。复旦大学附属华山医院。山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院）。吉林大学第一医院。上海市浦东新区公利医院。 (单位统计。备注：只统计第一作者的论文所在单位；即，论文检索下载后，每篇论文只保留第一作者的单位，然后统计每个单位的论文数。当同一单位有不同拼写时，PubMed会按照两个不同单位处理。) 最活跃的中国医学专家如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在该疾病研究中发表SCI论文累计影响因子最高的中国医生是：黄飞鹤（Huang, Feihe）单位：浙江大学化学系、斯托达特分子科学研究所、浙江大学杭州国际科创中心—杭州之江有机硅化工有限公司联合实验室、浙江-以色列自组装功能材料联合实验室、浙江大学杭州国际科创中心。刘艳霞（Liu, Yanxia）单位：电子科技大学材料与能源学院。黄锟（Huang, Kun）单位：中南大学湘雅医院神经内科、国家老年疾病临床医学研究中心。许军（Xu, Jun）单位：浙江大学医学院附属儿童医院遗传与代谢科、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院转化医学研究院、浙江省癌症代谢前沿医学重点实验室、浙江大学肿瘤中心。赵玮琦（Zhao, Weiqi）单位：浙江大学医学院附属儿童医院遗传与代谢科、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院转化医学研究院、浙江省癌症代谢前沿医学重点实验室。 Koon, Alex Chun 单位：香港中文大学理学院生命科学学院。王芳（Wang, Fang）单位：中国农业科学院畜禽营养与饲养全国重点实验室、中国农业科学院北京畜牧兽医研究所、瓦赫宁根大学动物营养组。卜登攀（Bu, Dengpan）单位：中国农业科学院畜禽营养与饲养全国重点实验室、中国农业科学院北京畜牧兽医研究所、中国农业科学院—埃塞俄比亚农业研究所—世界农用林业中心作物—林木—畜牧综合系统联合实验室、青岛农业大学动物科学与技术学院。谭洋（Tan, Yang）单位：南京大学生命科学学院、医药生物技术全国重点实验室。吴兴新（Wu, Xingxin）单位：南京大学生命科学学院、医药生物技术全国重点实验室。（该领域最活跃的研究者。备注：只统计第一作者和最后一位作者署名发表的论文数。如果作者的名字有不同拼写时，会被PubMed当成不同作者。如张三丰的拼写可能会有：Zhang,Sanfeng、Zhang,San-feng、或者Zhang,San Feng等不同拼写方式；部分期刊可能只会写Zhang,S，PubMed检索平台就会按照不同作者处理。）中国专注该疾病的医生学术圈如下所示。（中国医生科学家及其学术网）二、在中国，患者能把求助清单写给谁？在中国，肌强直性营养不良的政策入口首先是五部门发布的《第一批罕见病目录》：国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局共同把它纳入目录。诊疗端，国家卫健委发布《罕见病诊疗指南（2019年版）》，由国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室、中国医学科学院北京协和医院牵头制定；指南中“强直性肌营养不良”章节提示需关注肌强直、肌无力、多系统受累、基因检测、心电图、眼科、内分泌、呼吸和遗传咨询。就医网络方面，全国罕见病诊疗协作网已从2019年的324家成员医院扩展到419家，协作网承担相对集中诊疗、双向转诊、病例登记、规范诊疗和临床研究等任务。公益与非营利支持方面，可关注中国罕见病联盟及其实体运营机构北京罕见病诊疗与保障学会、北京病痛挑战公益基金会、中华社会救助基金会、蔻德罕见病中心（CORD）、罕见病信息网、中国人口福利基金会罕见病关爱基金、瓷娃娃罕见病关爱中心等。病痛挑战基金会的“罕见病医疗援助工程”按《第一批罕见病目录》覆盖病种，提供医疗资源转介、医保信息、药物进展和个案资金援助。单病种层面，国内公开资料中尚少见全国性DM专门基金会，患者通常借助罕见病平台、神经肌肉病社群、遗传咨询门诊和协作网医院形成支持链条；海外可参考Myotonic Dystrophy Foundation、Muscular Dystrophy Association、英国Myotonic Dystrophy Support Group及其线上互助社群。三、新药战场：科学家正在拆那串“重复密码” 今天的DM治疗仍以症状管理和多学科随访为主，Myotonic Dystrophy Foundation提示目前还没有能够减缓疾病进展的治疗，常见管理包括心脏监测、呼吸评估、白内障处理、睡眠管理、康复训练、遗传咨询，以及针对肌强直的药物研究。真正让行业心跳加速的，是RNA药物、AAV、反义寡核苷酸和基因调控平台。Avidity的delpacibart etedesiran（del-desiran，原AOC 1001）靶向DMPK，已进入全球Ⅲ期HARBOR研究；Novartis在2026年宣布完成对Avidity的收购，del-desiran成为其神经科学后期管线的重要资产。Dyne Therapeutics的DYNE-101/zeleceiment basivarsen采用TfR1靶向递送反义寡核苷酸，在ACHIEVE研究中评估安全性、药效学和功能指标。Vertex与Entrada合作推进VX-670，面向DM1开展Ⅰ/Ⅱ期临床。ARTHEx Biotech的ATX-01通过抑制miR-23b提高MBNL蛋白表达，处于ArthemiR Ⅰ/Ⅱa研究，并在2026年获得FDA快速通道资格。Sanofi的SAR446268是一种一次性AAV基因疗法，设计目标是沉默DMPK表达，2025年获得FDA快速通道资格。PepGen的PGN-EDODM1、AMO Pharma的tideglusib、Sarepta的SRP-1003、Lupin的缓释美西律PR，也分别从核酸递送、先天/儿童起病DM1、siRNA和肌强直症状控制切入。MDF 2026年管线图还列出Design Therapeutics、Arrakis、Astellas Gene Therapies、LoQus23、Modalis、Rgenta等早期项目。这个领域仍在等待第一款真正改写病程的药。结尾肌强直性营养不良最值得警惕的地方，是它常常披着“小毛病”的外衣出现：手松不开、眼睛早早长白内障、走路容易绊、白天总困、心电图异常、家族里好几个人“体质相似”。这些碎片放在一起，可能就是一张遗传病拼图。早做基因检测，早做心脏和呼吸管理，早把家庭成员纳入遗传咨询，很多风险可以提前被看见。对患者来说，名字带来方向；对家庭来说，诊断带来选择；对科研来说，那串重复扩增的密码，正等待被更精准地改写。声明： A, 本报告为PubMed检索平台仅以检索式报告的结果进行的可视化报告。 B, 大数据分析无任何排名意义。 C，本推文很可能存在谬误；也请各位同仁多多指正，以促进我们提供越来越高质量的推文。 D，如果您是从事该疾病临床诊治的医生，并希望更多人知道您，请把您的姓名、单位、出诊时间、及挂号方式发给科研助手；我们会集中收集后统一发布。请联系微信号Healsan E，本文仅为学术交流，不构成任何临床建议。 ▼ 本公众号由美国Healsan (恒祥医学科技)运营。投稿及商务联系Jason老师；微信号：hanson-006；提供特惠码：MELT99，可以获得优惠。美国Healsan专长于Healsan医学大数据分析（Healsan™）、及基于大数据的Hanson临床科研服务（HansonCR™）和医学编辑服务（MedEditing™）。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供文献计量分析和SCI论文润色、编辑、选刊等服务，成为诸多机构的“临床科研外挂”。网址： https://healsan.com/ （👆，征战罕见病，我们在行动！） ▼ Healsan医路成长更多免费资源：（点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或点击“资源”，浏览本公众号所有资源）

2026-05-09

·LONGPORT

Entrada Therapeutics 的 DMD 试验显示出早期的功能性收益，并且具有良好的安全性

Entrada Therapeutics（纳斯达克股票代码：TRDA）报告了其针对杜氏肌营养不良症（DMD）进行的 I/II 期 ELEVATE-44-201 试验的初步数据，显示出良好的安全性和患者早期功能改善。该试验达到了主要目标，轻微的不良事件且没有严重的安全隐患。值得注意的是，接受治疗的参与者在运动功能方面表现出显著改善。公司计划申请加速批准，并预计在 2026 年实现进一步的临床里程碑，同时正在进行评估更高剂量和额外队列的研究 Vertex Pharmaceuticals 创下强劲第一季度收益的历史新高 Entrada Therapeutics（纳斯达克：TRDA）表示，其 I/II 期 ELEVATE-44-201 试验第一组的初步数据显示，针对杜氏肌营养不良症（DMD）且具有适合外显子 44 跳跃突变的行走患者，安全性和耐受性良好，并且早期功能改善显著。公司在首席执行官 Dipal Doshi、研发总裁 Natarajan Sethuraman 以及牛津大学儿童神经肌肉疾病教授 Laurent Servais 的主持下，审查了这些结果。获取 Entrada Therapeutics 的提醒： Doshi 表示，这些结果代表了试验的首次数据读取，并将其描述为令人鼓舞。他表示，公司正在为其 DMD 项目追求加速审批策略，并预计在 2026 年将在其管线中实现多个临床里程碑。第一组显示良好的安全性特征 Sethuraman 表示，该试验在 6 mg/kg 剂量的 ENTR-601-44 下达到了其主要目标。第一组招募了 8 名年龄在 6 到 17 岁之间的行走参与者，随机分为 3:1 接受 ENTR-601-44 或安慰剂，通过静脉输注在第 1、43 和 85 天进行治疗。肌肉活检在筛查时和最后一次给药后六周进行。根据 Sethuraman 的说法，所有治疗相关的不良事件均为轻度至中度，以头痛为最常见的不良事件。没有报告严重不良事件，也没有不良事件导致停药。他表示，没有观察到肾脏安全性问题，肾功能指标（包括 eGFR、半胱氨酸 C 和镁）均在正常范围内，并与安慰剂相当。所有八名参与者已进入研究的开放标签部分，他们正在接受 6 mg/kg 的 ENTR-601-44 的六次额外给药。公司亮点：尽管暴露水平较低，但功能信号显著 Sethuraman 表示，Entrada 观察到 “早于预期的功能反应”，包括治疗参与者的起立速度相较于安慰剂有统计学显著改善。起立速度是 DMD 运动功能的一个衡量标准，根据 Sethuraman 的说法，这是 III 期研究中可批准的临床终点。公司报告的起立速度平均变化为每秒 0.08 次，Sethuraman 表示，这一变化是临床重要差异阈值 0.023 的 3.5 倍。他表示，无论年龄或疾病严重程度，大多数参与者均观察到积极变化。公司还报告了 10 米步行/跑步评估的积极趋势。与此同时，Entrada 表示，儿科 DMD 患者的血浆暴露水平约为健康成年志愿者和健康非人类灵长类动物水平的 50% 低。Sethuraman 表示，较低的暴露与最近收到的来自幼年非人类灵长类动物研究的数据一致。公司表示，外显子跳跃和肌萎缩蛋白水平均比基线高出约 2.3%，其中一名接受治疗的患者在第 127 天显示出约 6% 的肌萎缩蛋白。 Sethuraman 表示，Entrada 已更新其药代动力学模型，并预计后续组别的血浆浓度、外显子跳跃和肌萎缩蛋白产生将更高。Doshi 在回应分析师提问时表示，公司预计在评估 12 mg/kg 的第二组中会出现 “双位数的肌萎缩蛋白水平”，并在第三组中进一步增加。卫星细胞接入被认为是可能的差异化因素 Entrada 高管多次指出公司的递送平台可能是功能信号的潜在解释。Sethuraman 表示，公司相信 ENTR-601-44 可以接触到静止的卫星细胞，这些细胞参与肌肉修复和再生。 “任何治疗的最终目标是功能性益处，” Sethuraman 表示，并补充说，早期的功能结果很重要，因为它们是在测试的最低剂量下观察到的。 Servais 提供了 DMD 的临床背景，描述肌萎缩蛋白是肌肉细胞的 “减震器”。他说，DMD 影响多个肌肉群，包括心脏，并给患者、家庭和社会带来了重大负担。Servais 还指出，肌肉活检结果仅提供特定时间和地点的 “快照”，而肌萎缩蛋白的表达可能是时间敏感的。下一次数据读取预计在 2026 年 Doshi 表示，第二组 ELEVATE-44-201 的患者正在接受 12 mg/kg 的给药。Entrada 预计将在 2026 年底之前报告第一组开放标签期和第二组的数据。公司还表示，其 ELEVATE-45-201 研究已完全招募，第一组数据预计在 2026 年中期发布。Doshi 表示，Entrada 预计该研究中的血浆暴露水平将与 ELEVATE-44-201 第一组中观察到的相似，这可能意味着外显子跳跃和肌萎缩蛋白低于预期，但在 5 mg/kg 剂量下可能有功能改善。除了 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45，Entrada 表示 ENTR-601-50 已获得英国 MHRA 和研究伦理委员会的监管授权。Doshi 表示，公司计划将 44 和 45 项目的经验应用于 50 和 51 项目，并将在今年晚些时候提供更多细节。 Entrada 还强调了在 DMD 以外的进展。Doshi 表示，合作伙伴 Vertex 继续招募和给药于多次递增剂量的 GALILEO I/II 期 VX-670 研究，预计结果将在 2026 年下半年发布。Entrada 还计划在 2026 年下半年提名第二个遗传性视网膜疾病候选药物，继 ENTR-801 之后，这是其 Usher 综合症 2A 候选药物。 Doshi 表示，Entrada 的现金流预计可持续到 2027 年第三季度，并为 DMD 和 DM1 的多个临床催化剂做好了准备。关于 Entrada Therapeutics（纳斯达克：TRDA） Entrada Therapeutics（纳斯达克代码：TRDA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发能够穿越细胞膜并与细胞内靶点结合的蛋白质治疗药物。通过其专有的细胞穿透微型蛋白（CPMP）平台和细胞内蛋白靶向（iTOP）递送技术，Entrada 旨在扩大大分子药物可治疗的疾病范围。该公司的产品线包括在传统生物制剂具有有限细胞内活性的罕见和严重疾病的项目。推荐故事我们更看好的五只股票，胜过 Entrada Therapeutics 此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，旨在为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com. 你现在应该投资$1,000 在 Entrada Therapeutics 吗？在考虑投资 Entrada Therapeutics 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄建议客户在更广泛市场注意到之前购买的股票……而 Entrada Therapeutics 并不在名单上。虽然 Entrada Therapeutics 目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。在这里查看这五只股票 Vertex Pharmaceuticals 创下强劲第一季度收益的历史新高 Entrada Therapeutics（纳斯达克：TRDA）表示，其 I/II 期 ELEVATE-44-201 试验第一组的初步数据显示，针对杜氏肌营养不良症（DMD）且具有适合外显子 44 跳跃突变的行走患者，安全性和耐受性良好，并且早期功能改善显著。公司在首席执行官 Dipal Doshi、研发总裁 Natarajan Sethuraman 以及牛津大学儿童神经肌肉疾病教授 Laurent Servais 的主持下，审查了这些结果。获取 Entrada Therapeutics 的提醒： Doshi 表示，这些结果代表了试验的首次数据读取，并将其描述为令人鼓舞。他表示，公司正在为其 DMD 项目追求加速审批策略，并预计在 2026 年将在其管线中实现多个临床里程碑。第一组显示良好的安全性特征 Sethuraman 表示，该试验在 6 mg/kg 剂量的 ENTR-601-44 下达到了其主要目标。第一组招募了 8 名年龄在 6 到 17 岁之间的行走参与者，随机分为 3:1 接受 ENTR-601-44 或安慰剂，通过静脉输注在第 1、43 和 85 天进行治疗。肌肉活检在筛查时和最后一次给药后六周进行。根据 Sethuraman 的说法，所有治疗相关的不良事件均为轻度至中度，以头痛为最常见的不良事件。没有报告严重不良事件，也没有不良事件导致停药。他表示，没有观察到肾脏安全性问题，肾功能指标（包括 eGFR、半胱氨酸 C 和镁）均在正常范围内，并与安慰剂相当。所有八名参与者已进入研究的开放标签部分，他们正在接受 6 mg/kg 的 ENTR-601-44 的六次额外给药。公司亮点：尽管暴露水平较低，但功能信号显著 Sethuraman 表示，Entrada 观察到 “早于预期的功能反应”，包括治疗参与者的起立速度相较于安慰剂有统计学显著改善。起立速度是 DMD 运动功能的一个衡量标准，根据 Sethuraman 的说法，这是 III 期研究中可批准的临床终点。公司报告的起立速度平均变化为每秒 0.08 次，Sethuraman 表示，这一变化是临床重要差异阈值 0.023 的 3.5 倍。他表示，无论年龄或疾病严重程度，大多数参与者均观察到积极变化。公司还报告了 10 米步行/跑步评估的积极趋势。与此同时，Entrada 表示，儿科 DMD 患者的血浆暴露水平约为健康成年志愿者和健康非人类灵长类动物水平的 50% 低。Sethuraman 表示，较低的暴露与最近收到的来自幼年非人类灵长类动物研究的数据一致。公司表示，外显子跳跃和肌萎缩蛋白水平均比基线高出约 2.3%，其中一名接受治疗的患者在第 127 天显示出约 6% 的肌萎缩蛋白。 Sethuraman 表示，Entrada 已更新其药代动力学模型，并预计后续组别的血浆浓度、外显子跳跃和肌萎缩蛋白产生将更高。Doshi 在回应分析师提问时表示，公司预计在评估 12 mg/kg 的第二组中会出现 “双位数的肌萎缩蛋白水平”，并在第三组中进一步增加。卫星细胞接入被认为是可能的差异化因素 Entrada 高管多次指出公司的递送平台可能是功能信号的潜在解释。Sethuraman 表示，公司相信 ENTR-601-44 可以接触到静止的卫星细胞，这些细胞参与肌肉修复和再生。 “任何治疗的最终目标是功能性益处，” Sethuraman 表示，并补充说，早期的功能结果很重要，因为它们是在测试的最低剂量下观察到的。 Servais 提供了 DMD 的临床背景，描述肌萎缩蛋白是肌肉细胞的 “减震器”。他说，DMD 影响多个肌肉群，包括心脏，并给患者、家庭和社会带来了重大负担。Servais 还指出，肌肉活检结果仅提供特定时间和地点的 “快照”，而肌萎缩蛋白的表达可能是时间敏感的。下一次数据读取预计在 2026 年 Doshi 表示，第二组 ELEVATE-44-201 的患者正在接受 12 mg/kg 的给药。Entrada 预计将在 2026 年底之前报告第一组开放标签期和第二组的数据。公司还表示，其 ELEVATE-45-201 研究已完全招募，第一组数据预计在 2026 年中期发布。Doshi 表示，Entrada 预计该研究中的血浆暴露水平将与 ELEVATE-44-201 第一组中观察到的相似，这可能意味着外显子跳跃和肌萎缩蛋白低于预期，但在 5 mg/kg 剂量下可能有功能改善。除了 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45，Entrada 表示 ENTR-601-50 已获得英国 MHRA 和研究伦理委员会的监管授权。Doshi 表示，公司计划将 44 和 45 项目的经验应用于 50 和 51 项目，并将在今年晚些时候提供更多细节。 Entrada 还强调了在 DMD 以外的进展。Doshi 表示，合作伙伴 Vertex 继续招募和给药于多次递增剂量的 GALILEO I/II 期 VX-670 研究，预计结果将在 2026 年下半年发布。Entrada 还计划在 2026 年下半年提名第二个遗传性视网膜疾病候选药物，继 ENTR-801 之后，这是其 Usher 综合症 2A 候选药物。 Doshi 表示，Entrada 的现金流预计可持续到 2027 年第三季度，并为 DMD 和 DM1 的多个临床催化剂做好了准备。关于 Entrada Therapeutics（纳斯达克：TRDA） Entrada Therapeutics（纳斯达克代码：TRDA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发能够穿越细胞膜并与细胞内靶点结合的蛋白质治疗药物。通过其专有的细胞穿透微型蛋白（CPMP）平台和细胞内蛋白靶向（iTOP）递送技术，Entrada 旨在扩大大分子药物可治疗的疾病范围。该公司的产品线包括在传统生物制剂具有有限细胞内活性的罕见和严重疾病的项目。推荐故事我们更看好的五只股票，胜过 Entrada Therapeutics 此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，旨在为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com. 你现在应该投资$1,000 在 Entrada Therapeutics 吗？在考虑投资 Entrada Therapeutics 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄建议客户在更广泛市场注意到之前购买的股票……而 Entrada Therapeutics 并不在名单上。虽然 Entrada Therapeutics 目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。在这里查看这五只股票

2026-05-08

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Entrada Therapeutics宣布其1/2期ELEVATE-44-201试验中对跳过外显子44的DMD患者初步数据积极

——宣布ELEVATE-44-201队列1组头线结果阳性，显示出良好的安全性、耐受性和早期功能益处—— ——公司计划在2026年年中公布ELEVATE-45-201第一队列数据，以及ELEVATE-44-201开放标签期和第二队列数据，均计划于2026年底前公布—— ——截至2026年3月31日，预计2027年第三季度现金、现金等价物及可流通证券为2.55亿美元 -- ——Entrada将于5月7日星期四东部时间上午8：30 举办投资者网络直播和电话会议—— 波士顿，2026年5月7日（环球新闻社）——Entrada Therapeutics， Inc.（纳斯达克代码：TRDA）今日公布了截至2026年3月31日的第一季度财务业绩，并重点介绍了近期的业务更新。 “随着我们ELEVATE-44-201临床研究第一队列最近公布的积极数据，今年已经带来了重要的临床转折点。确认ENTR-601-44不仅在6 mg/kg下表现出良好的安全性和耐受性，还在早期且有差异化的功能益处，是该项目以及Entrada神经肌肉管线的一个明确里程碑，“Entrada Therapeutics首席执行官Dipal Doshi表示。“随着现金流进入2027年第三季度，我们已具备在全年实现更多临床转折点的良好准备，包括ELEVATE-45-201研究首批参与者队列的数据，以及ELEVATE-44-201研究的开放标签和第二批队列数据。公司也在仔细评估启动ENTR-601-50和ENTR-601-51临床研究的最佳时机。” 近期企业亮点临床阶段开发流程：Entrada持续推进英国、欧盟和美国杜氏肌营养不良症（DMD）患者的多个临床项目，补充其与Vertex合作的肌强直性营养不良1型（DM1）合作（VX-670）临床进展。 ELEVATE-44-201：在临床研究ENTR-601-44全球1/2阶段多重递增剂量（MAD）阶段，针对可接受44号外显子跳跃的门诊参与者，第一队列的总体结果呈阳性。第一组参与者接受了三剂6毫克/公斤的ENTR-601-44，这是Entrada的DMD系列中的主导试验产品，即安慰剂。总体结果显示，ENTR-601-44治疗的大多数参与者在早期功能上有显著且可能有差异化，包括在升机时间（TTR）速度上有统计学显著提升。结果还显示安全性和耐受性良好，所有不良事件（AE）均为轻度或中度，无报告严重不良事件（SAEs），且无导致研究终止的不良事件。肾功能血浆标志物正常。公司计划在2026年底前公布第1队列开放标签期和第2队列（12 mg/kg）MAD数据，随后公布第3队列MAD（最高18 mg/kg）的数据。 ELEVATE-44-102：公司认为，这项针对晚期疾病服务不足成人患者的临床研究，最好以最高推荐的起始剂量启动。在对英国和欧盟ELEVATE-44-201研究第一队列的安全性、药代动力学和药效动力学数据进行审查后，公司计划重新与FDA合作，讨论增加本临床研究计划剂量。因此，公司将在与FDA互动后，提供临床研究设计和时间安排的最新进展。 ELEVATE-45-201：完成ENTR-601-45全球一期/二期MAD临床研究第一队列的招募并启动剂量，参与者为可接受45号外显子跳跃的门诊DMD患者。公司计划于2026年年中公布第1队列（5 mg/kg）数据，随后第2和第3队列（分别最高为10 mg/kg和15 mg/kg）的数据将陆续公布。 ELEVATE-50-201：公司获得英国药品与医疗产品监管局（MHRA）及研究伦理委员会的监管授权，启动一项针对门诊DMD患者且可接受外显子50跳跃的ENTR-601-50 MAD第一/二期临床研究。公司预计在审查其主导项目持续研究数据后，提交更多监管申请并获得欧盟授权。 ENTR-601-51：公司已完成临床试验授权（CTA）支持的研究，适用于适合51号跳跃外显子跳过的DMD患者，该项目适用于最大群体的外显子跳跃可适患者。公司预计在对其主导项目持续研究数据的审查后提交监管申请并获得授权。 VX-670：Vertex继续招募并投放VX-670全球1/2期临床试验中针对DM1患者的MAD部分。该研究评估了安全性和有效性，Vertex计划在2026年下半年公布结果。扩展临床前项目流程：公司从聚焦眼部和代谢疾病的项目中获得了引人注目的临床前数据。该项目包括推进两种基于寡核苷酸的新型项目，用于治疗遗传性视网膜疾病，这些疾病存在高度未满足的需求。首个眼科候选药物ENTR-801，用于治疗Usher综合征2A型（USH2A）的潜在治疗方案，于2025年12月公布。公司计划于2026年下半年宣布第二款眼部疾病临床候选产品，届时将提供更多临床开发战略细节。 H.C. 韦恩赖特 4th年度BioConnect投资者大会，纽约，纽约州，2026年5月19日 2026年杰斐瑞全球医疗保健大会，纽约，纽约，2026年6月3日高盛47th2026年全球医疗保健年度大会，佛罗里达州迈阿密海滩，时间为2026年6月8日投资者网络直播及电话会议信息 Entrada Therapeutics将于2026年5月7日星期四上午8：30（东部时间）举办投资者网络直播和电话会议，讨论截至2026年3月31日的第一季度财务业绩、最新业务更新及第一阶段ELEVATE-44-201研究第一批的主要成果。可通过访问公司网站的投资者关系部分访问www.entradatx.com。计划参与现场电话问答环节的分析师可以通过此处的音频会议链接加入电话会议。该网络直播将在电话会议后90天内存档并可在Entrada Therapeutics网站上重播。患者及其护理伙伴患者及其护理伙伴是我们社区的重要组成部分，我们致力于让他们保持信息畅通和联系。如需实时接收社区更新并阅读今日更新，请访问我们公司网站上的社区更新页面。 2026年第一季度财务业绩现金仓位：截至2026年3月31日，现金、现金等价物及可流通证券为2.549亿美元，而2025年12月31日为2.957亿美元。这一下降主要由用于运营资金的现金推动。根据当前运营计划，公司认为截至2026年3月31日的现金、现金等价物及可流通证券足以支撑其2027年第三季度的运营。合作收入：2026年第一季度的协作收入为90万美元，而2025年同期为2060万美元。这一下降主要归因于2025年第一季度与VX-670相关的合作研究计划活动的大幅完成。研发（R&D）费用：2026年第一季度研发费用为3310万美元，而2025年同期为3210万美元。这一增长主要由公司DMD项目产生的额外成本推动。一般及行政（G&A）开支：2026年第一季度的G&A费用为1010万美元，而2025年同期为1030万美元。这一下降主要由专业服务成本的减少推动。净亏损：2026年第一季度净亏损为3970万美元，而2025年同期为1730万美元。关于Entrada Therapeutics：Entrada Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过建立一类新型遗传药物，能够激活长期被认为难以获得的细胞内靶点，从而改变患者的生活。通过专有、多功能和模块化的方法，Entrada正在推进一个强大的基因药物开发组合，用于神经肌肉疾病和遗传性视网膜疾病等潜在治疗。公司正在开发领先的寡核苷酸项目，用于治疗患有杜氏肌营养不良症且外显子44、45、50和51跳跃适应的患者。Entrada合作开发了针对肌强直性营养不良1型的临床阶段项目VX-670。原文链接：https://ir.entradatx.com/news-releases/news-release-details/entrada-therapeutics-reports-first-quarter-2026-financial ***************************************************** 星星之火，可以燎原；七万家庭，足以改命。好物推荐：伐莫洛龙出行三件套关注杜梦达公众号，这里聚焦杜氏肌营养不良症科普与家庭陪伴。分享真实康复经验、护理干货、营养食谱与前沿治疗进展，用温暖文字陪伴每一个特殊家庭。愿用专业与善意，让罕见被看见、被关爱。欢迎关注，一起传递希望与力量。 Givinostat吉维斯塔：已取得的进展和仍有工作要做里程碑！Satellos SAT-3247 儿童 DMDⅡ 期临床首位患儿给药可以临床了！45-55外显子基因切除，可用于60%的DMD患者 18 岁生日快乐！！DMD患者乔治正式成年啦！无尺寸限制 + 易耐受性！2022 年至今深耕研发：SonoThera 的超声介导递送（UMD）技术实现小鼠肌肉恢复 Sarepta宣布三年EMBARK积极性结果显示ELEVIDYS显著减缓门诊杜氏病患者关键功能指标的病情进展国际DMD组织： World Duchenne Organization (世界杜氏肌营养不良组织) 网址：https://www.worldduchenne.org/ Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) - 美国网址：https://www.parentprojectmd.org/ Duchenne UK - 英国网址：https://www.duchenneuk.org/ Action Duchenne - 英国网址：https://www.actionduchenne.org/ Duchenne Parent Project - 西班牙网址：https://www.parentproject.es/ Duchenne Foundation - 澳大利亚网址：https://www.duchenne.org.au/

临床终止财报临床结果临床1期

100 项与 VX-670 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肌强直性营养不良	临床2期	美国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2024-02-20
肌强直性营养不良	临床2期	法国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2024-02-20
肌强直性营养不良	临床2期	德国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2024-02-20
肌强直性营养不良	临床2期	意大利	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2024-02-20